Rusfertide erhält eine bahnbrechende Therapiebezeichnung für die Behandlung der Erythrozytose bei Patienten mit Polyzythämie Vera

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NEWARK, CA / ACCESS Newswire / August 25, 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist" or "the Company") announced today that rusfertide, a potential first-in-class hepcidin-mimetic peptide, has been granted Breakthrough Therapy Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV). Im Jahr 2020 erhielt Rusfertide einen Orphan -Drogenstatus und eine schnelle Spurbezeichnung. Durchbruch der Therapie ist ein Prozess, der die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln beschleunigen soll, die eine schwerwiegende Erkrankung behandeln sollen, und vorläufige klinische Nachweise darauf, dass das Arzneimittel eine erhebliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien nachweisen kann. Die Bezeichnung für Rusfertide wurde durch positive 32-wöchige Daten aus der Phase 3-Verify-Studie unterstützt, die als spätes Abstrakter vorgestellt wurde, das sein praktikumalendes Potenzial während der Plenarsitzung bei der Jahrestagung 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) hervorhebt.

"Wir freuen uns sehr über die Entscheidung der FDA, Rusfertide durch die Durchbruch der Therapie zu gewähren, die ihr Potenzial unterstreicht, eine erhebliche Verbesserung gegenüber verfügbaren PV -Therapien zu demonstrieren", sagte Dinesh V. Patel, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer bei Protagonist. Wir bleiben bis Ende dieses Jahres für die NDA -Unterwerfung von Rusfertide bei Polycythämie Vera auf dem Laufenden. Protagonist.

Rusfertide wird mit Takeda Pharmaceuticals gemäß einer weltweiten Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung, unter der der Protagonist im Jahr 2024 geschlossen wurde, zusammenentwickelt, unter der der Protagonist hauptsächlich für die Entwicklung durch NDA-Einreichung verantwortlich ist. Bewertung von Rusfertide bei 293 Patienten mit Polyzythämie Vera über einen Zeitraum von 156 Wochen. Die Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von einmalwöchentlichen, subkutan selbst verabreichten Rusfertide bei Patienten mit unkontrolliertem Hämatokrit, die trotz der aktuellen Behandlungsnorm, die Hydroxyharnstoff, Interferon und/oder Ruxitinib umfassen könnten, Phlebotomie abhängig sind. Der primäre Endpunkt der Studie war der Anteil der Patienten, die in den Wochen 20 bis 32 eine Reaktion erreichten, die als das Fehlen einer "Phlebotomie-Berechtigung" definiert wurde. Um die Berechtigung von Phlebotomie zu begegnen, mussten Patienten in der Studie: bestätigte Hämatokrit ≥ 45%, die ≥3% höher waren

Alle Patienten haben ihre Teilnahme an dem randomisierten, placebokontrollierten Teil der Studie abgeschlossen, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Rusfertide plus aktueller Behandlung im Vergleich zu Placebo plus aktueller Behandlung bewertet wird, und befinden sich jetzt im Open-Label-Teil der Studie. Zwei neuartige Peptide, die aus der propagonistischen Entdeckungsplattform von Protagonist stammen, befinden sich derzeit in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung der Phase 3, wobei die neue Arzneimittelanwendung (NDA) für Icotrokinra im Juli der FDA und die NDA-Einreichung für Rusfertid bis Ende 2025 erwartet wurde. Interleukin-23-Rezeptor ("IL-23R") ist an J & J innovative Medikamente ("JNJ"), früher Janssen Biotech, Inc. 2 und darüber hinaus. Rusfertide, ein Mimetikum des natürlichen Hormon -Hepcidin, befindet sich derzeit in Phase 3 für die seltene Blutkrankung Polycythämie Vera (PV). Rusfertide wird gemeinsam entwickelt und wird mit Takeda Pharmaceuticals gemäß einer weltweiten Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung, die im Jahr 2024 geschlossen wurde, zusammengeführt, nach dem das Unternehmen in erster Linie für die Entwicklung durch NDA-Einreichung verantwortlich ist. Das Unternehmen verfügt außerdem über eine Reihe von Programmen zur Entdeckungsprogramme für die Entdeckung des vorklinischen Stadiums, die sich mit klinisch und kommerziell validierten Zielen befassen, darunter IL-17 orales Peptidantagonisten PN-881, ein Triple-Agonist-Peptid-PN-477 von Adipositas und das orale HEPCIDIN-Programm.

Weitere Informationen zu Protagonisten, seinen Pipeline-Medikamentenkandidaten und klinischen Studien finden Sie auf der Website des Unternehmens unter https://www.protagonist-c.com/. Aussagen zu den potenziellen Vorteilen von Rusfertide und dem Zeitpunkt der regulatorischen Einreichungen von Rusfertide. In einigen Fällen können Sie diese Aussagen durch zukunftsgerichtete Wörter wie "antizipieren", "glauben", "May", "", "erwarten" oder das negative oder plural dieser Wörter oder ähnlichen Ausdrücke identifizieren. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine Garantien für die zukünftige Leistung und unterliegen Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass tatsächliche Ergebnisse und Ereignisse wesentlich von den erwarteten Erwartungen unterscheiden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf unsere Fähigkeit, unsere Produktkandidaten zu entwickeln und zu kommerzialisieren. Unsere Fähigkeit, Meilenzahlen zu erstellen, und die Fähigkeit zu erwerben, unsere Programmen zu erstellen, um zu produzieren, um zu produzieren, um zu produzieren. Unsere Produktkandidaten, unsere Fähigkeit, in einer wettbewerbsfähigen Branche zu arbeiten und erfolgreich gegen Wettbewerber zu konkurrieren, die über größere Ressourcen verfügen als wir, und unsere Fähigkeit, die Rechte an geistigem Eigentum für unsere Produktkandidaten zu erhalten und angemessen zu schützen. Zusätzliche Informationen zu diesen und anderen Risikofaktoren, die unser Geschäft beeinflussen, finden Sie in unseren regelmäßigen Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission, einschließlich der Überschrift "Risikofaktoren", die in unseren zuletzt eingereichten regelmäßigen Berichten über Formular 10-K und Form 10-Q bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine Garantien für die zukünftige Leistung, und unsere tatsächlichen Ergebnisse der Geschäftstätigkeit, der Finanzlage und der Liquidität, und die Entwicklung der Branche, in der wir tätig sind, kann sich erheblich von den in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden. Alle zukunftsgerichteten Aussagen, die wir in dieser Pressemitteilung machen, sprechen nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung. Wir nehmen keine Verpflichtung zur Aktualisierung unserer zukunftsgerichteten Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftigen Ereignisse oder anderweitig, nach dem Datum dieser Pressemitteilung.

Endnotes

1 Siehe https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-innovation-act-actasia/frequent-schaden-questi ONS-Break-Through-Therapies#: ~: Text = Durchbruch%20Therapie%20Designation%20IS%20 geendet,%20As%20Effiction%20As%20Praktikabel 2 Siehe https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-disase-and--and-conditions/designating-orphan-product----S-fords----S-and----S-a-L-a-L-a-L-a-L-L- TRODUCTS

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Quelle: Protagonist Therapeutics

Gesendet : 2025-08-26 12:00

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