Το rusfertide λαμβάνει την επανάσταση της θεραπείας για τη θεραπεία της ερυθροκυττάρωσης σε ασθενείς με πολυκυτταραιμία Vera

Ακολουθήστε το Drugslib

Newark, CA / Access Newswire / 25 Αυγούστου 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Πρωταγωνιστής" ή "Η Εταιρεία") ανακοίνωσε σήμερα ότι η θεραπεία, μια πιθανή πρώτη στην κατηγορία Hepcidin-Mimetic Peptide, έχει χορηγηθεί ο χαρακτήρας της θεραπείας με την αμερικανική διαχείριση και τα φάρμακα (FDA). (PV). Το 2020, ο Rusfertide έλαβε την κατάσταση των ορφανών φαρμάκων και την ταχεία ονομασία. Ο χαρακτηρισμός της θεραπείας με ανακύκλωση είναι μια διαδικασία που έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την ανασκόπηση των φαρμάκων που προορίζονται να αντιμετωπίσουν μια σοβαρή κατάσταση και τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία δείχνουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει ουσιαστική βελτίωση για την διαθέσιμη αγορά. Για το rusfertide υποστηρίχθηκε από θετικά δεδομένα 32 εβδομάδων από τη μελέτη Verify Phase 3, η οποία παρουσιάστηκε ως μια καθυστερημένη αφηρημένη αφηρημένη, υπογραμμίζοντας το δυναμικό που αλλάζει την πρακτική κατά τη διάρκεια της συνεδρίασης της Ολομέλειας στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας του 2025.

"Είμαστε πολύ ευχαριστημένοι με την απόφαση της FDA να χορηγήσει τον προσδιορισμό της θεραπευτικής θεραπείας στην Rusfertide, η οποία υπογραμμίζει τη δυνατότητα να αποδείξει ουσιαστική βελτίωση σε σχέση με τις διαθέσιμες φωτοβολταϊκές θεραπείες", δήλωσε ο Dinesh V. Patel, Ph.D., πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του πρωταγωνιστή. Παραμένουμε σε καλό δρόμο για την υποβολή του rusfertide της NDA στην πολυκυτταραιμία μέχρι το τέλος του τρέχοντος έτους. "

" Στην επαλήθευση της δοκιμής Φάσης 3, η rusfertide κατέδειξε θετικά αποτελέσματα σε όλα τα πρωτογενή και βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία, συμπεριλαμβανομένου του αιματοκρίτη, μείωσε την εξάρτηση από φλεβοτομή και τους ασθενείς που αναφέρθηκαν, συμπεριλαμβανομένων των βελτίωσης στο Fatig, η Arturo Molina, η M.D., M.S. Πρωταγωνιστής.Το Rusfertide αναπτύσσεται με την Takeda Pharmaceuticals σύμφωνα με μια παγκόσμια συμφωνία συνεργασίας και άδειας χρήσης που εισάγεται το 2024, σύμφωνα με την οποία ο πρωταγωνιστής παραμένει κυρίως υπεύθυνος για την ανάπτυξη μέσω της μελέτης NDA (NCT052100). Μελέτη αξιολόγηση rusfertide σε 293 ασθενείς με πολυκυτταραιμία Vera σε περίοδο 156 εβδομάδων. Η μελέτη αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας φορά την εβδομάδα, υποδόρια αυτο-χορηγούμενη rusfertide σε ασθενείς με ανεξέλεγκτο αιματοκρίτη που εξαρτώνται από φλεβοτομή παρά το τρέχον πρότυπο θεραπείας φροντίδας, το οποίο θα μπορούσε να περιλαμβάνει υδροξυουρία, ιντερφερόνη ή/και ruxolitinib. Το κύριο τελικό σημείο της μελέτης ήταν το ποσοστό των ασθενών που επιτυγχάνουν απόκριση κατά τη διάρκεια εβδομάδων 20-32, η οποία ορίστηκε ως η απουσία "επιλεξιμότητας φλεβοτομής". Για να ανταποκριθούν στην επιλεξιμότητα της φλεβοτομής, οι ασθενείς στη μελέτη έπρεπε να έχουν: επιβεβαιωμένο αιματοκρίτη ≥45% που ήταν ≥3% υψηλότερο από την τιμή του αιματοκρίτη ή τον αιματοκρίτη ≥48%

Όλοι οι ασθενείς έχουν ολοκληρώσει τη συμμετοχή τους στο τυχαιοποιημένο, ελεγχόμενο με εικονικό φάρμακο τμήμα της μελέτης που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Rusfertide συν τρέχουσα θεραπεία έναντι της τρέχουσας θεραπείας και της τρέχουσας θεραπείας και τώρα βρίσκονται στο ανοικτό τμήμα της μελέτης. Δύο νέα πεπτίδια που προέρχονται από την ιδιόκτητη πλατφόρμα ανακάλυψης του πρωταγωνιστή βρίσκονται επί του παρόντος σε προχωρημένη κλινική ανάπτυξη φάσης 3, με νέα εφαρμογή φαρμάκων (NDA) για το ICOTROKINRA που υποβλήθηκε στο FDA τον Ιούλιο και την υποβολή της NDA για το rusfertide που αναμένεται μέχρι το τέλος του 2025. Ο υποδοχέας ιντερλευκίνης-23 ("IL-23R") έχει άδεια για την J & J καινοτόμα φάρμακα ("JNJ"), ο πρώην Janssen Biotech, Inc .. μετά από την κοινή ανακάλυψη του Icotrokinra από τον Jnjum Conselum, με την ανάπτυξη του Janju Φάση 2 και πέρα. Το rusfertide, ένα μιμητικό της φυσικής ορμόνης hepcidin, βρίσκεται σήμερα στην ανάπτυξη φάσης 3 για τη σπάνια διαταραχή του αίματος πολυκυκία Vera (PV). Το Rusfertide αναπτύσσεται και θα συν-εμπιστευτεί με την Takeda Pharmaceuticals σύμφωνα με μια παγκόσμια συμφωνία συνεργασίας και άδειας χρήσης που έχει συνάψει το 2024 βάσει της οποίας η εταιρεία παραμένει κυρίως υπεύθυνη για την ανάπτυξη μέσω της κατάθεσης NDA. Η εταιρεία διαθέτει επίσης μια σειρά προγραμμάτων ανακάλυψης φαρμάκων προ-κλινικών σταδίων που απευθύνονται σε κλινικά και εμπορικά επικυρωμένους στόχους, συμπεριλαμβανομένου του προγράμματος IL-17 από του στόματος πεπτιδίου PN-881, ενός πεπτιδίου PN-477 παχυσαρκίας.

Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον πρωταγωνιστή, τους υποψηφίους φαρμάκων του αγωγού και τις κλινικές μελέτες μπορούν να βρεθούν στον ιστότοπο της εταιρείας στο https://www.protagonist-inc.com/. Δηλώσεις σχετικά με τα πιθανά οφέλη του Rusfertide και το χρονοδιάγραμμα των ρυθμιστικών υποβολών Rusfertide. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να εντοπίσετε αυτές τις δηλώσεις με λέξεις με προοπτική, όπως "πρόβλεψη", "πιστεύετε", "May", "Will", "αναμένουν" ή τον αρνητικό ή πληθυντικό αυτών των λέξεων ή παρόμοιες εκφράσεις. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν είναι εγγυήσεις για μελλοντικές επιδόσεις και υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τα γεγονότα να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνους που αναμένονται, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, της ικανότητάς μας να αναπτύσσουμε και να εμπορεύονται τους υποψήφιους προϊόντων μας, την ικανότητά μας να κερδίσουμε και να επεκτείνουμε τα προγράμματα μας για να οικοδομήσουμε τους υποψήφιους, να αποκτήσουμε και να διατηρήσουμε το ρύθμιση των προγραμμάτων μας, Η έγκριση των υποψηφίων προϊόντων μας, η ικανότητά μας να λειτουργούμε σε μια ανταγωνιστική βιομηχανία και να ανταγωνίζουμε με επιτυχία τους ανταγωνιστές που διαθέτουν μεγαλύτερους πόρους από ό, τι κάνουμε και την ικανότητά μας να αποκτήσουμε και να προστατεύουμε επαρκώς τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για τους υποψηφίους προϊόντων μας. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους παράγοντες κινδύνου που επηρεάζουν την επιχείρησή μας μπορούν να βρεθούν στις περιοδικές καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης της επικεφαλής των "παραγόντων κινδύνου" που περιέχονται στις πιο πρόσφατα κατατεθείσες περιοδικές εκθέσεις σχετικά με το Έντυπο 10-K και το Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην Επιτροπή Αξιών και Ανταλλαγής. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων και τα πραγματικά αποτελέσματα των εργασιών, της οικονομικής κατάστασης και της ρευστότητας και της ανάπτυξης της βιομηχανίας στον οποίο λειτουργούμε, ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνουμε σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Υποθέτουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τις δηλώσεις μας, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εκδηλώσεων ή άλλων, μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου.

endnotes

1 Δείτε https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequally-asked-questi ons-breakthrough-therapies#: ~: text = breakthrough%20Therapy%20designation%20IS%20 που έχει δοθεί, είναι%20as%20ASECTION%20AS%20Practable 2 Βλέπε https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-progs-and-biological-products

Πηγή: Protagonist Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2025-08-26 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά