Rusfertide recibe designación de terapia innovadora para el tratamiento de la eritrocitosis en pacientes con policitemia vera

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Newark, CA / Access Newswire / 25 de agosto de 2025 / protagonista Therapeutics, Inc. ("protagonista" o "la compañía") anunció hoy que Rusfertide, un potencial primer péptido mimético de hepcidina en clase, se le ha otorgado la designación de la terapia de los EE. UU. (PV). En 2020, Rusfertide recibió el estado de drogas huérfanas y la designación de vía rápida. La designación de la terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos que están destinados a tratar una condición grave y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias disponibles.1 Designación de terapia BOTHTHURGE también transmite la elegibilidad para la prioridad NDA Review1 y la designación de drogas ORPHAN SPonsors para diversos incentivos, incluidos un mercado potencial para una potencial, el mercado de la prioridad.

La designación innovadora para el rusfertide fue respaldada por datos positivos de 32 semanas del estudio de verificación de fase 3, que se presentó como un resumen de ruptura tardía que destaca su potencial de cambio de práctica durante la sesión plenaria en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2025.

"Estamos muy satisfechos con la decisión de la FDA de otorgar designación de terapia innovadora a Rusfertide, que subraya su potencial para demostrar una mejora sustancial sobre las terapias PV disponibles", dijo Dinesh V. Patel, Ph.D., presidente ejecutivo de protagonista. Permanecemos en el camino por la presentación de NDA de Rusfertide en la policitemia vera a fines de este año "."

"En el ensayo Verify de la fase 3, el rusfertide demostró resultados positivos en todos los puntos finales primarios y secundarios, incluidos el control de hematocritas, la disminución de la flebotomía de la flebotomía y los pacientes informados de los pacientes, incluidas la mejora en la fatiga fatosa", dijo Arturo Molina, M., M., M., M.. Protagonista.

rusfertide se está desarrollando conjuntamente con Takeda Pharmaceuticals de conformidad con una colaboración mundial y un acuerdo de licencia celebrado en 2024, bajo el cual el protagonista sigue siendo el principal responsable del desarrollo a través de la presentación de NDA.

verificar el estudio de verificación de fase 3 (NCT05210790) es un patrón de tres, en curso, sobre el aza Estudio controlado con placebo que evalúa el rusfertido en 293 pacientes con policitemia vera durante un período de 156 semanas. El estudio está evaluando la eficacia y la seguridad de un rusfertido autoadministrado subcutáneamente, subcutáneamente, en pacientes con hematocrito no controlado que dependen de la flebotomía a pesar del tratamiento actual de atención, que podría incluir hidroxiurea, interferón y/o ruxolitinib. El punto final primario del estudio fue la proporción de pacientes que lograron una respuesta durante las semanas 20-32, que se definió como la ausencia de "elegibilidad de flebotomía". Para cumplir con la elegibilidad de la flebotomía, los pacientes en el estudio debían tener: hematocrito confirmado ≥45% que era ≥3% más alto que su valor de hematocrito basal, o hematocrito ≥48%.

Todos los pacientes han completado su participación en la parte aleatoria y controlada con placebo del estudio que evalúa la eficacia y la seguridad del rusfertido más el tratamiento actual versus el tratamiento actual placebo más y ahora está en la parte abierta del estudio de la compañía de desarrollo biohoral de protogonista. Dos péptidos novedosos derivados de la plataforma de descubrimiento patentado de protagonistas se encuentran actualmente en un desarrollo clínico avanzado de la fase 3, con una nueva aplicación de medicamentos (NDA) para ICotrokinra presentada a la FDA en julio y la presentación de NDA para la rusfertide esperada a fines de 2025. Icotrokinra (anteriormente, JNJ-213), una inversión en la clase de primera en clase oral ogércula que elige el ojo de la inversión de la primera en Classide Osal Osal. El receptor de interleukin-23 ("IL-23R") tiene licencia a J&J Innovative Medicines ("JNJ"), anteriormente Janssen Biotech, Inc .. Siguiendo el descubrimiento conjunto de Icotrokinra por el protagonista y los científicos de JNJ a través de los científicos de la fase de las compañías. Fase 2 y más allá. El rusfertide, un mimético de la hormona natural hepcidina, se encuentra actualmente en el desarrollo de la fase 3 para el trastorno sanguíneo raro, la politemia vera (PV). El rusfertide se desarrolla conjuntamente y se comercializará con Takeda Pharmaceuticals de conformidad con un acuerdo mundial de colaboración y licencia celebrado en 2024 bajo el cual la Compañía sigue siendo el principal responsable del desarrollo a través de la presentación de NDA. La compañía también tiene una serie de programas de descubrimiento de fármacos preclínicos en estadio que abordan objetivos validados clínicos y comercialmente, incluido el antagonista del péptido oral IL-17 PN-881, un péptido triple agonista de obesidad PN-477 y el programa de hepcidina oral.

Más información sobre el protagonista, sus candidatos a medicamentos y estudios clínicos se pueden encontrar en el sitio web de la Compañía en https://www.protagonist-inc.com/.

Nota de adseitud sobre las declaraciones de avance de la ley de visión de vecisión de avance de los estados de reforma de la visión de vecisión privada. Con respecto a los beneficios potenciales del rusfertido y el momento de las presentaciones regulatorias de rusfertidos. En algunos casos, puede identificar estas declaraciones mediante palabras con visión de futuro como "anticipar", "creer", "mayo", "esperará" o lo negativo o plural de estas palabras o expresiones similares. Las declaraciones prospectivas no son garantías de un desempeño futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados y eventos reales difieran materialmente de los anticipados, incluidos, entre otros, nuestra capacidad de desarrollar y comercializar nuestros candidatos de productos, nuestra capacidad de obtener pagos de hitos en hito bajo nuestros acuerdos de colaboración con Janssen y Takeda, nuestra capacidad de usar y expandir nuestros programas para construir una tubería de candidatos de productos, nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad de colaboración, nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener la capacidad de la capacidad, y mantener la capacidad de la capacidad de la capacidad de los productos. De nuestros candidatos a productos, nuestra capacidad de operar en una industria competitiva y competir con éxito contra los competidores que tienen mayores recursos que nosotros, y nuestra capacidad para obtener y proteger adecuadamente los derechos de propiedad intelectual para nuestros candidatos a los productos. La información adicional sobre estos y otros factores de riesgo que afectan nuestro negocio se puede encontrar en nuestras presentaciones periódicas ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluso bajo los "factores de riesgo" de encabezado contenidos en nuestros informes periódicos presentados más recientemente en el Formulario 10-K y el Formulario 10-Q presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. Las declaraciones prospectivas no son garantías de un desempeño futuro, y nuestros resultados reales de operaciones, condición financiera y liquidez, y el desarrollo de la industria en la que operamos, pueden diferir materialmente de las declaraciones con visión de futuro contenida en este comunicado de prensa. Cualquier declaración prospectiva que hagamos en este comunicado de prensa solo habla a partir de la fecha de este comunicado de prensa. No asumimos la obligación de actualizar nuestras declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra manera, después de la fecha de este comunicado de prensa.

EndNotes

1 ver https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questi ONS-Breakthrough-Therapies#: ~: Text = Breakthrough%20Terapia%20Designación%20is%20Intended, es%20AS%20eficiente%20As%20 Practicable 2 Ver https://www.fda.gov/industry/medical-products-re--diseases-and-conditions/designating-orphan-productuct-drugs-and- biological-products Fuente: protagonista Therapeutics

Al corriente : 2025-08-26 12:00

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