Le rusfertide reçoit une désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement de l'érythrocytose chez les patients atteints de polycythémie vera

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Newark, CA / Access Newswire / 25 août 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist" ou "The Company") a annoncé aujourd'hui que Rusfertide, un premier peptide Hepcidine-Mimétique, a été accordé par les patients avec les patients avec les patients avec les patients avec la Polycyto (PV). En 2020, Rusfertide a reçu le statut de médicament orphelin et la désignation rapide. La désignation de thérapie révolutionnaire est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen des médicaments qui sont destinés à traiter une maladie grave et des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles.1 Désignation de thérapie de percée entraîne également l'admissibilité à un potentiel de révision NDA 1 et des exclusions de médicaments extension. La désignation de percée pour Rusfertide a été soutenue par des données positives de 32 semaines de l'étude de vérification de la phase 3, qui a été présentée comme un résumé tardif mettant en évidence son potentiel de changement de pratique lors de la session plénière de la réunion annuelle de la société américaine de l'oncologie clinique (ASCO) 2025.

"Nous sommes très satisfaits de la décision de la FDA d'accorder la désignation de thérapie révolutionnaire à Rusfertide, ce qui souligne son potentiel pour démontrer une amélioration substantielle par rapport aux thérapies PV disponibles", a déclaré Dinesh V. Patel, Ph.D., président et chef de la direction chez Protagonist. Nous restons sur la bonne voie pour la soumission NDA de Rusfertide dans la polycythémie vera d'ici la fin de cette année. "

" Dans l'essai de vérification de la phase 3, Rusfertide a démontré des résultats positifs dans tous les principaux et clés de points d'évaluation secondaires, y compris le contrôle des hématocrites, la dépendance des phlébotomiques réduite et les sorties a été signalée par le patient, le fait de l'amélioration de l'amélioration de l'amélioration de l'atteigne, " Protagoniste. "Les données complètes fournissent des preuves convaincantes du potentiel pour le rusfertide pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits chez les patients avec PV qui ne sont pas en mesure d'obtenir un contrôle hématocrite adéquat avec des normes de soins ou des traitements actuellement disponibles."

Rusfertide est co-développé avec Takeda Pharmaceuticals conformément à un contrat de collaboration et de licence mondial conclu en 2024, en vertu de laquelle le protagoniste reste principalement responsable du développement par le dossier NDA.

concernant la vérification Évaluation du rusfertide chez 293 patients atteints de polycythémie vera sur une période de 156 semaines. L'étude évalue l'efficacité et l'innocuité du rusfertide d'auto-administration une fois par semaine et sous-cutanée chez les patients atteints d'hématocrite incontrôlée qui dépend de la phlébotomie malgré le niveau de traitement actuel, qui pourrait inclure l'hydroxyure, l'interféron et / ou le ruxolitinib. Le critère d'évaluation principal de l'étude était la proportion de patients atteignant une réponse au cours des semaines 20-32, qui a été définie comme l'absence «d'éligibilité de la phlébotomie». Pour répondre à l'admissibilité à la phlébotomie, les patients de l'étude devaient avoir: l'hématocrite confirmé ≥45% qui était ≥3% plus élevé que leur valeur hématocrite de base, ou hématocrite ≥48%.

Tous les patients ont terminé leur participation à la partie randomisée et contrôlée par placebo de l'étude évaluant l'efficacité et la sécurité de Rusfertide plus le traitement actuel par rapport au placebo plus le traitement actuel et sont maintenant dans la partie ouverte de l'étude.

sur le protagoniste de la Protagoniste . Deux nouveaux peptides dérivés de la plate-forme de découverte propriétaire du protagoniste sont actuellement en développement clinique avancé de phase 3, avec une nouvelle application médicamenteuse (NDA) pour Icotrokinra soumise à la FDA en juillet et la soumission de la NDA pour Rusfertide attendue d'ici 2025. Le récepteur de l'Interleukin-23 ("IL-23R") est autorisé à J&J Innovative Medicines ("JNJ"), anciennement Janssen Biotech, Inc. 2 et au-delà. Rusfertide, un mimétique de l'hormone naturelle de l'hépcidine, est actuellement dans le développement de la phase 3 pour le trouble rare Polycythemia vera (PV). Rusfertide est en cours de co-développé et sera co-commercialisé avec Takeda Pharmaceuticals conformément à un contrat de collaboration et de licence mondial conclu en 2024 en vertu de laquelle la société reste principalement responsable du développement par le biais du dépôt NDA. La société possède également un certain nombre de programmes de découverte de médicaments précliniques sur des cibles cliniquement et commercialement validées, notamment l'antagoniste du peptide oral IL-17 PN-881, un triple agoniste triple agoniste PN-477, et le programme oral d'hépcidine.

Plus d'informations sur le protagoniste, ses candidats au médicament sur les pipelines et ses études cliniques peuvent être trouvés sur le site Web de l'entreprise à https://www.protagonist-inc.com/.

Note de précursation sur les états de la main-d'œuvre Ce communiqué de presse contient des déclarations de violon de la réforme de la réforme de la sécurités privées. Déclarations concernant les avantages potentiels du rusfertide et le moment des soumissions réglementaires de Rusfertide. Dans certains cas, vous pouvez identifier ces déclarations par des mots prospectifs tels que «anticiper», «croyez», «peut», «volonté», «attendent», ou le négatif ou le pluriel de ces mots ou des expressions similaires. Les déclarations prospectives ne sont pas des garanties de performances futures et sont soumises à des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats et les événements réels diffèrent considérablement de ceux prévus, y compris, mais sans s'y limiter, notre capacité à développer et à commercialiser nos produits candidats, notre capacité à réaliser et à consacrer un examen à la construction d'un pipeline de candidats, de notre capacité à réaliser notre programme de programmes de pipeline de candidats de produits,, à la réaction de notre programmation, à une vérification des programmes de pipeline de candidats de produits,, de notre capacité à réunir et à appliquer notre programmes Nos produits candidats, notre capacité à opérer dans une industrie compétitive et à concurrencer avec succès les concurrents qui ont des ressources plus importantes que nous, et notre capacité à obtenir et à protéger adéquatement les droits de propriété intellectuelle pour nos produits candidats. Des informations supplémentaires concernant ces facteurs de risque et d'autres affectant notre entreprise peuvent être trouvés dans nos documents périodiques auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans le cadre des "facteurs de risque" contenus dans nos rapports périodiques les plus récemment déposés sur le formulaire 10-K et le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission. Les déclarations prospectives ne sont pas des garanties de performances futures, et nos résultats réels d'exploitation, la situation financière et la liquidité et le développement de l'industrie dans laquelle nous opérons peuvent différer sensiblement des déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. Toutes les déclarations prospectives que nous faisons dans ce communiqué de presse ne parlent qu'à la date de ce communiqué de presse. Nous ne supposons aucune obligation de mettre à jour nos déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autre, après la date de ce communiqué de presse.

Les notes d'extrémité

1 Voir https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-admiminging-safety-and-innovation-act-fdasia/frequentily-asked-questi ONS-rupture-therapies #: ~: text = percée% 20thérapie% 20Designé% 20is% 20 intentionned, est% 20as% 20 efficace 20As% 20 praticable 2 Voir https://www.fda.gov/industry/medical-products-rus--disases-and-conditions/Designting-orphan-product-drugs-and-biological-products

Source: protagoniste thérapeutique

Publié : 2025-08-26 12:00

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