Rusfertide riceve una designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento dell'eritrocitosi in pazienti con policitemia vera

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Newark, CA / Access Newswire / 25 agosto 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonista" o "Azienda") ha annunciato oggi che Rusfertide, un potenziale primo in classe epcidin-mimetico, è stato concesso la designazione di terapia per la rottura della terapia rottura (PV). Nel 2020, Rusfertide ha ricevuto lo stato del farmaco orfano e la designazione rapida della pista. La designazione della terapia rivoluzionaria è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci che hanno lo scopo di trattare una condizione grave e prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie disponibili.1 Designazione della terapia, anche per il mercato della terapia. La designazione per Rusfertide è stata supportata da dati positivi di 32 settimane dallo studio di verifica di Fase 3, che è stato presentato come un astratto in ritardo che evidenzia il suo potenziale di cambiamento della pratica durante la sessione plenaria della riunione annuale della Società americana dell'oncologia clinica (ASCO).

"Siamo molto soddisfatti della decisione della FDA di concedere la designazione di terapia rivoluzionaria a Rusfertide, che sottolinea il suo potenziale per dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie fotovoltaiche disponibili", ha affermato Dinesh V. Patel, Ph.D., Presidente e Amministratore Delegato di Protagonista. Rimaniamo sulla buona strada per la presentazione della NDA di Rusfertide in Polycitemia Vera entro la fine di quest'anno. "

" Nella sperimentazione di Fase 3 di verifica, Rusfertide ha dimostrato risultati positivi in ​​tutti gli endpoint secondari primari e chiave, incluso il controllo di M.D., M.D. Protagonista. "I dati completi forniscono prove convincenti del potenziale per il rusfertide di rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte nei pazienti con fotovolta

Rusfertide è in fase di collaborazione con Takeda Pharmaceuticals ai sensi di un accordo di collaborazione e licenza mondiale stipulato nel 2024, in base al quale il protagonista rimane principalmente responsabile dello sviluppo attraverso il deposito NDA.

A proposito di verifica lo studio di Fase 3 Verify (NCT05210790) è un cuscinetto, Global-Custbo-CUSTBOL Studio che valuta il rusfertide in 293 pazienti con policitemia vera per un periodo di 156 settimane. Lo studio sta valutando l'efficacia e la sicurezza del rusfertide un tempo settimana e sottocutaneamente auto-somministrato in pazienti con ematocrito non controllato che dipendono dalla flebotomia nonostante l'attuale standard di trattamento di cura, che potrebbe includere idrossiurea, interferone e/o ruxolitinib. L'endpoint primario dello studio era la proporzione di pazienti che hanno raggiunto una risposta durante le settimane 20-32, che è stata definita come l'assenza di "idoneità alla flebotomia". Per soddisfare l'idoneità alla flebotomia, i pazienti nello studio dovevano avere: ematocrito confermato ≥45% che era ≥3% superiore al valore dell'ematocrito basale o ematocrito ≥48%.

Tutti i pazienti hanno completato la loro partecipazione alla porzione randomizzata e controllata dal placebo dello studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Rusfertide più il trattamento attuale rispetto al trattamento con placebo più il trattamento attuale e ora si trova nella porzione di sviluppo in fase di sviluppo del taglio. Due nuovi peptidi derivati ​​dalla piattaforma di scoperta proprietaria del protagonista sono attualmente nello sviluppo clinico di Fase 3 avanzato, con una nuova domanda di droga (NDA) per Icotrokinra presentata alla FDA a luglio e la presentazione di Rusfertide di Rusfertide che selezionava a fine gradazione. Il recettore di Interleukin-23 ("IL-23R") è autorizzato a J&J Innovative Medicines ("JNJ"), precedentemente Janssen Biotech, Inc. Seguendo la scoperta congiunta di Icotrokinra da parte di Protagonista e JNJ Assuming in base alla responsabilità dello sviluppo in Playtrokinra per lo sviluppo in Playtrokinra in fase di evoluzione in fase di evoluzione in fase di evoluzione in fase di evolutivo in fase di evolutivo in fase di evolutivo in fase di evolutivo in fase di evolutivo in fase di sviluppo in fase di evadio in fase di evativamente 2 e oltre. Il rusfertide, un mimetico dell'ormone naturale epcidina, è attualmente in fase 3 per lo sviluppo della policitemia del sangue raro vera (PV). Rusfertide viene co-sviluppato e sarà co-commercializzato con Takeda Pharmaceuticals ai sensi di una collaborazione mondiale e un accordo di licenza stipulato nel 2024 in base al quale la società rimane principalmente responsabile dello sviluppo attraverso la presentazione della NDA. La società ha anche una serie di programmi di scoperta di farmaci per lo stadio pre-clinico che affrontano obiettivi convalidati clinicamente e commercialmente, tra cui l'antagonista del peptide orale IL-17 PN-881, un peptide agonista triplo obesità PN-477 e il programma di epcidina orale.

Ulteriori informazioni sul protagonista, i suoi candidati alla droga della pipeline e gli studi clinici sono disponibili sul sito Web dell'azienda all'indirizzo https://www.protagonist-inc.com/.

Nota avvertita sugli attivisti di assunzione di assunzioni. Includi dichiarazioni relative ai potenziali benefici del rusfertide e ai tempi delle comunicazioni regolatori di Rusfertide. In alcuni casi, è possibile identificare queste dichiarazioni con parole lungimiranti come "anticipazione", "credi", "può", "volontà", "aspettarsi" o il negativo o il plurale di queste parole o espressioni simili. Le dichiarazioni lungimiranti non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero causare risultati e eventi effettivi differenziati materialmente da quelli previsti, tra cui, ma non limitati a, la nostra capacità di sviluppare e commercializzare i nostri candidati al prodotto, la nostra capacità di ottenere i pagamenti di pietra miliari e Candidati di prodotti, la nostra capacità di operare in un settore competitivo e competere con successo contro i concorrenti che hanno risorse maggiori di noi e la nostra capacità di ottenere e proteggere adeguatamente i diritti di proprietà intellettuale per i nostri candidati al prodotto. Ulteriori informazioni relative a questi e altri fattori di rischio che incidono sulla nostra attività possono essere trovate nei nostri documenti periodici con la Securities and Exchange Commission, anche nell'ambito dei "fattori di rischio" in rotta contenuti nei nostri rapporti periodici più recentemente presentati sul modulo 10-K e nel modulo 10-Q depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni lungimiranti non sono garanzie di prestazioni future e i nostri risultati effettivi di operazioni, condizioni finanziarie e liquidità e lo sviluppo del settore in cui operiamo, possono differire materialmente dalle dichiarazioni lungimiranti contenute in questo comunicato stampa. Eventuali dichiarazioni previsionali che facciamo in questo comunicato stampa parlano solo alla data di questo comunicato stampa. Non assumiamo alcun obbligo di aggiornare le nostre dichiarazioni previsionali, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o in altro modo, dopo la data di questo comunicato stampa.

endnotes

1 vedi https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-drug-administering-safety-and-innovation-act-fdasia/frequenty-asked-questi Ons-Breakthrough-Therapies#: ~: Testo = Breakthrough%20Therapy%20Designation%20is%20Entensed, è%20AS%20 efficiente%20as%20prattabile 2 Vedi https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/Designating-Orphan-product-Drugs-and-products Fonte: Protagonista Therapeutics

Pubblicato : 2025-08-26 12:00

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