Rusfertide Menerima Penentuan Terapi Terobosan Untuk Rawatan Erythrocytosis Pada Pesakit dengan Polycythemia Vera

Ikuti Drugslib di

Newark, CA / Access Newswire / 25 Ogos, 2025 / Protagonis Therapeutics, Inc. ("Protagonis" atau "Syarikat") mengumumkan hari ini bahawa Rusfertide, potensi peptida hepcidin-mimetik yang berpotensi untuk peptida peptisis, telah diberikan kepada Pentadbiran Makanan dan Pentadbiran. (Pv). Pada tahun 2020, Rusfertide menerima status ubat yatim piatu dan penetapan trek yang cepat. Penentuan Terapi Terobosan adalah proses yang direka untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian semula ubat -ubatan yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius dan bukti klinikal awal menunjukkan bahawa ubat mungkin menunjukkan peningkatan yang besar. Rusfertide disokong oleh data positif 32 minggu dari kajian Fasa 3, yang dibentangkan sebagai abstrak melanggar akhir yang menonjolkan potensi perubahan amalannya semasa sesi pleno di Mesyuarat Tahunan Persatuan Onkologi Klinikal (ASCO) Amerika 2025.

"Kami sangat gembira dengan keputusan FDA untuk memberikan penamaan terapi terobosan kepada Rusfertide, yang menggariskan potensi untuk menunjukkan peningkatan yang besar terhadap terapi PV yang ada," kata Dinesh V. Patel, Ph.D., presiden dan ketua pegawai eksekutif di Protagonis. Kami tetap berada di landasan untuk penyerahan NDA Rusfertide dalam polycythemia vera menjelang akhir tahun ini. "

" Dalam percubaan Fasa 3, Rusfertide menunjukkan hasil positif di semua titik akhir menengah utama dan utama termasuk Kawalan Hematokrit, di protagonis. "Data yang komprehensif memberikan bukti yang menarik untuk berpotensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi pada pesakit dengan PV yang tidak dapat mencapai kawalan hematokrit yang mencukupi dengan standard penjagaan atau rawatan yang ada sekarang."

Rusfertide sedang dibangunkan bersama dengan Takeda Pharmaceuticals menurut perjanjian kerjasama dan lesen di seluruh dunia yang dimasukkan pada tahun 2024, di mana protagonis tetap bertanggungjawab untuk pembangunan melalui pemfailan NDA.

Kajian menilai Rusfertide dalam 293 pesakit dengan polycythemia vera dalam tempoh 156 minggu. Kajian ini menilai keberkesanan dan keselamatan rusfertida yang ditadbir sendiri sekali, subcutaneously sendiri pada pesakit yang mempunyai hematokrit yang tidak terkawal yang bergantung kepada phlebotomy walaupun rawatan penjagaan semasa, yang termasuk hydroxyurea, interferon dan/atau ruxolitinib. Titik akhir utama kajian ini adalah perkadaran pesakit yang mencapai respons semasa minggu 20-32, yang ditakrifkan sebagai ketiadaan "kelayakan phlebotomy." Untuk memenuhi kelayakan phlebotomy, pesakit dalam kajian dikehendaki mempunyai: Hematokrit yang disahkan ≥45% yang ≥3% lebih tinggi daripada nilai hematokrit asas mereka, atau hematokrit ≥48%.

Semua pesakit telah menyelesaikan penyertaan mereka dalam bahagian kajian yang dikawal oleh plasebo, plasebo yang menilai keberkesanan dan keselamatan rusfertide ditambah dengan rawatan semasa berbanding plasebo ditambah rawatan semasa dan kini berada di bahagian kajian terbuka.

Dua peptida novel yang diperolehi daripada platform penemuan proprietari protagonis kini berada dalam pembangunan klinikal fasa 3 maju, dengan permohonan dadah baru (NDA) untuk icotrokinra yang dikemukakan kepada FDA pada bulan Julai dan penyerahan NDA untuk Rusfertide yang dijangka pada akhir tahun 2025. Reseptor Interleukin-23 ("IL-23R") dilesenkan kepada J & J ubat-ubatan inovatif ("JNJ"), bekas Janssen Biotech, Inc .. Berikutan penemuan bersama Icotrokinra oleh protagonis dan jnj. dalam Fasa 2 dan seterusnya. Rusfertide, mimetik hormon semulajadi hepcidin, kini berada dalam perkembangan fasa 3 untuk polycythemia vera (PV) gangguan darah yang jarang berlaku. Rusfertide sedang dibangunkan bersama dan akan dikomersialkan bersama dengan Takeda Pharmaceuticals menurut perjanjian kerjasama dan lesen di seluruh dunia yang dimasukkan pada tahun 2024 di mana syarikat itu tetap bertanggungjawab terutamanya untuk pembangunan melalui pemfailan NDA. Syarikat itu juga mempunyai beberapa program penemuan ubat pra-klinikal yang menangani sasaran klinikal dan komersil yang disahkan, termasuk IL-17 peptida oral peptida PN-881, obesiti triple agonis peptida PN-477, dan program hepcidin lisan.

Maklumat lanjut mengenai protagonis, calon dadah saluran paip dan kajian klinikal boleh didapati di laman web syarikat di https://www.protagonis-inc.com/. Termasuk pernyataan mengenai potensi manfaat Rusfertide dan masa penyerahan pengawalseliaan Rusfertide. Dalam sesetengah kes, anda boleh mengenal pasti kenyataan ini dengan kata-kata yang berpandangan ke hadapan seperti "menjangkakan," "percaya," "boleh," "akan," "mengharapkan," atau negatif atau jamak kata-kata ini atau ungkapan yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak menjamin prestasi masa depan dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan dan peristiwa sebenar berbeza dari yang dijangkakan, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, keupayaan kami untuk membangun dan mengkomersialkan calon produk kami, keupayaan kami untuk mendapatkan program kami, Kelulusan calon produk kami, keupayaan kami untuk beroperasi dalam industri yang kompetitif dan bersaing dengan jayanya terhadap pesaing yang mempunyai sumber yang lebih besar daripada yang kami lakukan, dan keupayaan kami untuk mendapatkan dan cukup melindungi hak harta intelek untuk calon produk kami. Maklumat tambahan mengenai faktor-faktor risiko ini dan lain-lain yang mempengaruhi perniagaan kami boleh didapati dalam pemfailan berkala kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk di bawah tajuk "Faktor Risiko" yang terkandung dalam laporan berkala kami yang paling baru-baru ini yang difailkan pada Borang 10-K dan Borang 10-Q yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak menjamin prestasi masa depan, dan hasil sebenar operasi, keadaan kewangan dan kecairan, dan pembangunan industri di mana kami beroperasi, mungkin berbeza secara material dari kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang kami buat dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini penyata yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya, selepas tarikh siaran akhbar ini.

endnotes

1 Lihat https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequly-asked-questi ONS-Breakthrough-Therapies#: ~: Text = Breakthrough%20TheRapy%20Designation%20IS%20Intended, IS%20As%20ficient%20As%20Practicable 2 See https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

Sumber: Therapeutics Protagonis

Disiarkan : 2025-08-26 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular