Rusfertide ontvangt doorbraaktherapie -aanduiding voor de behandeling van erytrocytose bij patiënten met polycytemie vera

Volg Drugslib op

NEWARK, CA / ACCESS Newswire / August 25, 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist" or "the Company") announced today that rusfertide, a potential first-in-class hepcidin-mimetic peptide, has been granted Breakthrough Therapy Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV). In 2020 ontving Rusfertide de status van weesgeneesmiddelen en snelle trackaanduiding. Breakthrough Therapy Designation is a process designed to expedite the development and review of drugs that are intended to treat a serious condition and preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over available therapies.1 Breakthrough Therapy Designation also conveys eligibility for priority NDA review1 and Orphan Drug Designation qualifies sponsors for various incentives including a potential for extended market exclusivity.2

doorbraakaanduiding voor rusfertide werd ondersteund door positieve gegevens van 32 weken uit de fase 3 verifieerstudie, die werd gepresenteerd als een late breaking abstract die zijn praktijkveranderende potentieel benadrukt tijdens de plenaire sessie op de 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Jaarvergadering.

"We zijn zeer blij met de beslissing van de FDA om doorbraaktherapie -aanduiding te verlenen aan Rusfertide, dat zijn potentieel onderstreept om substantiële verbetering aan te tonen ten opzichte van beschikbare PV -therapieën," zei Dinesh V. Patel, Ph.D., president en chief executive officer bij Protagonist. We remain on track for NDA submission of rusfertide in polycythemia vera by the end of this year."

"In the VERIFY Phase 3 trial, rusfertide demonstrated positive results across all primary and key secondary endpoints including hematocrit control, decreased phlebotomy dependence, and patient reported outcomes including improvement in fatigue," said Arturo Molina, M.D., M.S., Chief Medical Officer at Protagonist.

Rusfertide wordt mede ontwikkeld met Takeda Pharmaceuticals overeenkomstig een wereldwijde samenwerking en licentieovereenkomst die in 2024 is gesloten, waarbij de hoofdpersoon voornamelijk verantwoordelijk blijft voor ontwikkeling door NDA-indiening.

over verifiëren De fase 3 verifieerstudie (NCT05210790) is een doorgaande, driemaal, driemaal, drie, driemaal. Placebo-gecontroleerde studie ter evaluatie van rusfertide bij 293 patiënten met polycytemie vera gedurende een periode van 156 weken. De studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal per week, subcutaan zelf toegediende rusfertide bij patiënten met ongecontroleerde hematocriet die flebotomie afhankelijk zijn ondanks de huidige standaard van zorgbehandeling, waaronder hydroxyurea, interferon en/of ruxolitinib. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het aandeel patiënten dat een respons bereikte gedurende weken 20-32, die werd gedefinieerd als de afwezigheid van "flebotomie-geschiktheid". Om te voldoen aan de in aanmerking komende flebotomie, moesten patiënten in het onderzoek: bevestigde hematocriet ≥45% hebben die ≥3% hoger was dan hun basislijn hematocrietwaarde, of hematocriet ≥48%.

Alle patiënten hebben hun deelname aan het gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde deel van de studie voltooid ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Rusfertide plus de huidige behandeling versus placebo plus de huidige behandeling en zijn nu in het open-label gedeelte van de studie.

over protagonist protagonistische therapeutica is een ontdekking door late-stage-ontwikkelingsbedrijf. Two novel peptides derived from Protagonist's proprietary discovery platform are currently in advanced Phase 3 clinical development, with New Drug Application (NDA) for icotrokinra submitted to the FDA in July and the NDA submission for rusfertide expected by end of 2025. Icotrokinra (formerly, JNJ-2113), a first-in-class investigational targeted oral peptide that selectively blocks the Interleukin-23 Receptor ("IL-23R") heeft een vergunning voor J&J Innovative Medicines ("JNJ"), voorheen Janssen Biotech, Inc .. Naar aanleiding van de gezamenlijke ontdekking van Icotrokinra door Protagonist en Jnj Scientists in overeenstemming met de Companies 'IL-23R-collaboratie, was Protagonist voornamelijk verantwoordelijk voor de ontwikkeling van ICOTROKINRA, met JNJ met JNJ met JNJ-wetenschappers in het begin van de ontwikkeling van Jnj, met JNJ-wetenschappers in de ontwikkeling van de ontwikkeling van Jnj, met Jnj-wetenschappers in het begin van de ontwikkeling van Jnj. Fase 2 en daarna. Rusfertide, een mimetische van het natuurlijke hormoon hepcidine, is momenteel in fase 3 -ontwikkeling voor de zeldzame bloedaandoeningen Polycythemia Vera (PV). Rusfertide wordt mede ontwikkeld en zal worden geco-commercialiseerd met Takeda Pharmaceuticals overeenkomstig een wereldwijde samenwerkings- en licentieovereenkomst die in 2024 wordt gesloten, waaronder het bedrijf voornamelijk verantwoordelijk blijft voor de ontwikkeling door NDA-indiening. Het bedrijf heeft ook een aantal pre-klinische drugsontdekkingsprogramma's die klinisch en commercieel gevalideerde doelen aanpakken, waaronder IL-17 orale peptide-antagonist PN-881, een obesitas triple agonistisch peptide PN-477 en het orale hepcidineprogramma.

Meer informatie over protagonist, de pijplijn medicijnkandidaten en klinische studies zijn te vinden op de website van het bedrijf op https://www.protagonist-inc.com/.

waarschuwingsnota over toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen voor de veilige harborbepalingen van de veilige harbor-bepalingen van de veilige harbor-beperkingen van de veilige harbor-hervorming van de privé-effecten van de privé-effecten van de privé-effecten. Verklaringen met betrekking tot de potentiële voordelen van rusfertide en de timing van Rusfertide -regulerende inzendingen. In sommige gevallen kunt u deze uitspraken identificeren door toekomstgerichte woorden zoals "anticiperen", "geloven", "may", "wil", "verwachten", of het negatieve of meervoud van deze woorden of soortgelijke uitdrukkingen. Vooropziende verklaringen zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderworpen aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat werkelijke resultaten en gebeurtenissen materieel verschillen van degenen die worden verwacht, inclusief, maar niet beperkt tot, ons vermogen om onze productkandidaten te ontwikkelen en te commercialiseren, ons vermogen om mijlpaal te verkrijgen, onze mogelijkheid om te verkrijgen en te gebruiken voor het verkrijgen van productkandidaten, onze mogelijkheid om te verkrijgen en te gebruiken voor het verkrijgen van productkandidaten. Onze productkandidaten, ons vermogen om te opereren in een concurrerende industrie en met succes te concurreren tegen concurrenten die meer middelen hebben dan wij, en ons vermogen om intellectuele eigendomsrechten voor onze productkandidaten te verkrijgen en adequaat te beschermen. Aanvullende informatie over deze en andere risicofactoren die onze activiteiten beïnvloeden, is te vinden in onze periodieke dossiers bij de Securities and Exchange Commission, inclusief onder de kop "risicofactoren" in onze meest recent ingediende periodieke rapporten over formulier 10-K en formulier 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Voorwaartse uitspraken zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en onze werkelijke resultaten van activiteiten, financiële toestand en liquiditeit, en de ontwikkeling van de industrie waarin we actief zijn, kunnen wezenlijk verschillen van de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Alle toekomstgerichte uitspraken die we in dit persbericht doen, spreken alleen op de datum van dit persbericht. We gaan ervan uit dat we onze toekomstgerichte verklaringen niet bijwerken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, na de datum van dit persbericht.

Endnotes

1 Zie https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequequently- Asked-questi Ons-breakthrough-Therapies#: ~: tekst = doorbraak%20Therapy%20 Designatie%20is%20 ingegeven, is%20As%20 Efficient%20As%20 Prakteerbaar 2 Zie https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-dise-d-disitions-and-conditions/designing-orphan-product-drugs-and-biological-products

Bron: protagonist Therapeutics

Geplaatst : 2025-08-26 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden