Rusfertide otrzymuje przełomowe oznaczenie terapii w leczeniu erytrocytozy u pacjentów z policytemią vera

Śledź Drugslib na

Newark, CA / Access Newswire / 25 sierpnia 2025 r. / bohaterka Therapeutics, Inc. („bohater” lub „firma”) ogłosił dziś, że rusfertide, potencjalna pierwsza w klasie hepcydyna-mimetyczna peptyd, udzielono przełomowego oznaczenia terapii przez amerykańską żywność i leczenie podawanie leku (FDA). W 2020 r. Rusfertide otrzymał status leku sieroty i szybkie oznaczenie ścieżki. Oznaczenie terapii przełomowej jest procesem zaprojektowanym w celu przyspieszenia opracowania i przeglądu leków, które mają na celu leczenie poważnego stanu i wstępnych dowodów klinicznych wskazuje, że lek może wykazać znaczną poprawę w stosunku do dostępnych terapii. 1 Oznaczenie terapii przełomowe przekazuje również kwalifikowalność do priorytetu NDA Review1 i Sieranowe oznaczenie leku kwalifikuje się do różnych inwigentów.

Przełomowe oznaczenie rusfertide było poparte dodatnimi 32-tygodniowymi danymi z badania weryfikacji fazy 3, które zostało przedstawione jako późne streszczenie zerwania podkreślające jego potencjał zmieniający praktykę podczas sesji plenarnej na dorocznym spotkaniu American Society of Clinical Oncology (ASCO).

.

„Jesteśmy bardzo zadowoleni z decyzji FDA o udzieleniu wyznaczenia terapii przełomowej Rusfertide, która podkreśla jej potencjał do wykazania znacznej poprawy w stosunku do dostępnych terapii fotowoltaicznych”, powiedział dr Dinesh V. Patel, Prezydent i dyrektor generalny Protagonist. Pozostajemy na dobrej drodze do przedłożenia Rusfertide NDA w Polycythemia Vera do końca tego roku. „

” W badaniu weryfikującym fazę 3, Rusfertide wykazał pozytywne wyniki we wszystkich podstawowych i kluczowych wtórnych punktach końcowych, w tym kontroli hematokrytu, zmniejszonej zależności od flebotomii, a pacjent zgłosił wyniki, w tym poprawę w Fatigue, powiedziałem Artroli, M.D., M.D.. w bohatera.

Rusfertide jest wspólnie opracowywany z Takeda Pharmaceuticals zgodnie z ogólnoświatową umową o współpracy i licencji wprowadzonej w 2024 r., W ramach której bohaterka pozostaje odpowiedzialna przed rozwojem poprzez zgłoszenie NDA.

o weryfikacji Badanie fazy 3 (NCT05210790) jest trwającym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym, losowym. Badanie kontrolowane placebo oceniające rusfertide u 293 pacjentów z policytemią vera w okresie 156 tygodni. Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo raz w tygodniu, podskórnie samodzielnie wyznaczonego rusfertide u pacjentów z niekontrolowanym hematokrytem, ​​które są zależne od flebotomii pomimo obecnego standardu leczenia opieki, które mogą obejmować hydroksymorereę, interferon i/lub ruxolitynib. Głównym punktem końcowym badania była odsetek pacjentów osiągających odpowiedź w tygodniach 20-32, co zdefiniowano jako brak „kwalifikowalności do flebotomii”. Aby spełnić uprawnienia do flebotomii, pacjenci w badaniu musieli: potwierdzić hematokryt ≥45%, który był o ≥3% wyższy niż ich wyjściowa wartość hematokrytu lub hematokryt ≥48%.

Wszyscy pacjenci zakończyli swój udział w randomizowanej, kontrolowanej placebo części badania oceniającej skuteczność i bezpieczeństwo rusfertide plus bieżące leczenie w porównaniu z obecnym leczeniem, a obecnie są w części biofarmatycznej opóźnień. Dwa nowe peptydy pochodzące z zastrzeżonej platformy odkrywania bohatera są obecnie w zaawansowanym rozwoju klinicznym fazy 3, z nowym wnioskiem o leki (NDA) dla Icotrokinra przedłożonych do FDA w lipcu, a zgłoszenie NDA dla Rusfertide oczekiwane do końca 2025 r. ICOTRokinra (wcześniej JNJ-2113). Receptor interleukiny-23 („IL-23R”) jest licencjonowany dla J&J Innovative Medicines („JNJ”), wcześniej Janssen Biotech, Inc .. po wspólnym odkryciu ICOTROKINRA przez bohaterów i JNJ, z JNJ, zgodnie z odpowiedzią spółki, dla firm dla spółek Assumericty dla firm dla IL-23R, kolaborację ILS. Rozwój w fazie 2 i później. Rusfertide, mimetyka naturalnej hepcydyny hepcydyny, jest obecnie w rozwoju fazy 3 dla rzadkich zaburzeń krwi policythemii vera (PV). Rusfertide jest wspólnie opracowywany i będzie współkomercjalizowany z Takeda Pharmaceuticals zgodnie z ogólnoświatową umową o współpracy i licencji zawartą w 2024 r., Podkół spółki pozostaje przede wszystkim odpowiedzialny za rozwój poprzez zgłoszenie NDA. Firma ma również szereg przedklinicznych programów odkrywania leków na etapie rozwiązywania celów klinicznie i na rynku, w tym doustny antagonista peptydowy IL-17 PN-881, potrójny agonistyczny peptyd otyłości PN-477 oraz doustny program hepcydyny.

Więcej informacji na temat bohaterki, jego kandydatów na leki rurociągowe i badania kliniczne można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem https://www.protagonist-inc.com/.

Uwaga ostrzegawcza na temat wypowiedzi przyszłościowych To komunikat prasowy zawiera wypowiedzi wypowiedzi do tworzenia przepisów dotyczących bezpiecznych przepisów dotyczących Prywatnych Spójności Sekcji. Oświadczenia dotyczące potencjalnych korzyści Rusfertide i terminu zgłoszeń regulacyjnych Rusfertide. W niektórych przypadkach możesz zidentyfikować te stwierdzenia za pomocą przyszłościowych słów, takich jak „przewidywanie”, „wierz”, „maj”, „woli”, „oczekiwaj” lub negatywne lub liczba mnoga tych słów lub podobnych wyrażeń. Oświadczenia o przyszłości nie są gwarancją przyszłych wyników i podlegają ryzyku i niepewności, które mogą powodować rzeczywiste wyniki i zdarzenia różnią się istotnie od tych przewidywanych, w tym, ale nie ograniczanie naszej zdolności do opracowywania i rozszerzenia kandydatów na produkt, naszą zdolność do zaspokojenia zapłatach na podstawie umów o współpracy z naszą zdolnością do uzyskiwania uzupełnienia i utrzymywania uzależnienia od umowy o współpracy i utrzymywania uzależnienia od naszych możliwości uzyskiwania uzupełnienia i utrzymywania uzależnienia od naszych możliwości uzyskiwania uzupełniania i utrzymywania uzależnienia od naszych możliwości uzyskiwania uzupełniania i utrzymywania uzupełniania. Nasi kandydaci na produkty, nasza zdolność do działania w konkurencyjnej branży i z powodzeniem konkurują z konkurentami, którzy mają większe zasoby niż my, oraz naszą zdolność do uzyskiwania i odpowiednim ochrony praw własności intelektualnej dla naszych kandydatów produktów. Dodatkowe informacje dotyczące tych i innych czynników ryzyka wpływających na naszą działalność można znaleźć w naszych okresowych zgłoszeniach do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w ramach „czynników ryzyka” zawartych w naszych ostatnio złożonych raportach okresowych na formularzu 10-K i Formularze 10-Q złożone w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie są gwarancjami przyszłych wyników, a nasze rzeczywiste wyniki działalności, kondycji finansowej i płynności oraz rozwój branży, w której działamy, mogą się znacznie różnić od wypowiedzi zawartych w tym komunikacie prasowym. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości, które składamy w tym komunikacie prasowym, mówią tylko z daty tego komunikatu prasowego. Nie bierzemy obowiązku aktualizacji naszych stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy w inny sposób, po dacie niniejszej komunikatu.

endnotes

1 Patrz https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-innovation-act-fdasia/frequencid-asked-questi Ons-Breakhrough-Therapies#: ~: Tekst = przełom%20 terapia%20 Designation%20is%20intended, jest%20As%20 Effest%20As%20 Praktyczne 2 Patrz https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs--biological-products Źródło: bohaterowie terapeutyki

Wysłano : 2025-08-26 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe