Rusfertide primește desemnarea terapiei descoperite pentru tratamentul eritrocitozei la pacienții cu policitemie vera
Newark, CA / Access Newswire / 25 august 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. („Protagonist” sau „Compania”) a anunțat astăzi că Rusfertide, o potențială peptidă hepcidină-mimetică de primă clasă de către alimentația și drogurile din SUA (FDA) pentru tratamentul erythrocipiului de la Polytyemia Vera) pentru tratamentul erythrocitei în pacienții cu polytyemia vegemia) pentru tratamentul erythrocytoza alimentelor și cu droguri) (PV). În 2020, Rusfertide a primit starea medicamentului orfan și desemnarea rapidă a pieselor. Desemnarea terapiei descoperite este un proces conceput pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă, iar dovezi clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapiile disponibile.1 Desemnarea terapiei de descoperire, de asemenea, transmite eligibilitate pentru prioritate NDA Revizuirea1 și desemnarea medicamentelor orfane.
Desemnarea avansată pentru rusfertide a fost susținută de date pozitive de 32 de săptămâni din studiul de verificare a fazei 3, care a fost prezentat ca un abstract de breaking tardiv care evidențiază potențialul său de schimbare a practicii în timpul sesiunii plenare la întâlnirea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică (ASCO).
"Suntem foarte mulțumiți de decizia FDA de a acorda o desemnare de terapie avansată Rusfertide, ceea ce subliniază potențialul său de a demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapiile PV disponibile", a declarat Dinesh V. Patel, doctorat, președinte și director executiv la protagonist. Rămânem pe cale pentru trimiterea NDA a rusfertidei în Polycytemia Vera până la sfârșitul acestui an. "
" În procesul de verificare a fazei 3, Rusfertide a demonstrat rezultate pozitive în toate punctele secundare primare și cheie, inclusiv controlul hematocritului, scăderea dependenței de flebotomie, iar pacientul a raportat rezultatele raportate, inclusiv îmbunătățirea oboselii, ", a spus dependența de molina, M.D. la protagonist.
Rusfertide is being co-developed with Takeda Pharmaceuticals pursuant to a worldwide collaboration and license agreement entered in 2024, under which Protagonist remains primarily responsible for development through NDA filing.
About VERIFYThe Phase 3 VERIFY study (NCT05210790) is an ongoing, three-part, global, randomized, Studiu controlat cu placebo care evaluează rusfertida la 293 de pacienți cu policitemie vera pe o perioadă de 156 de săptămâni. Studiul evaluează eficacitatea și siguranța rusfertidei auto-administrate subcutanate, la pacienții cu hematocrit necontrolat, care depind de flebotomie, în ciuda standardului actual de tratament de îngrijire, care ar putea include hidroxyurea, interferon și/sau ruxolitinib. Obiectivul principal al studiului a fost proporția de pacienți care au obținut un răspuns în săptămânile 20-32, care a fost definit ca absența „eligibilității de flebotomie”. Pentru a îndeplini eligibilitatea de flebotomie, pacienții din studiu au fost obligați să aibă: hematocrit confirmat ≥45% care a fost ≥3% mai mare decât valoarea lor de bază a hematocritului, sau hematocrit ≥48%.
Toți pacienții și-au încheiat participarea la porțiunea randomizată, controlată cu placebo, a studiului, care evaluează eficacitatea și siguranța rusfertidei plus tratamentul curent față de placebo plus tratamentul curent și sunt acum în porțiunea de label deschis a studiului.
despre terapeutica protagonistă a protagonistului. Două noi peptide derivate din platforma de descoperire a protagonistului este în prezent în dezvoltarea clinică a fazei 3 avansate, cu New Drug Application (NDA) pentru ICotrokinra supusă FDA în iulie și supunerea NDA pentru Rusfertide așteptate până la sfârșitul anului 2025. Interleukin-23 receptor ("IL-23R") is licensed to J&J Innovative Medicines ("JNJ"), formerly Janssen Biotech, Inc.. Following icotrokinra's joint discovery by Protagonist and JNJ scientists pursuant to the companies' IL-23R collaboration, Protagonist was primarily responsible for development of icotrokinra through Phase 1, with JNJ assuming responsibility for development in Phase 2 și nu numai. Rusfertide, o mimetică a hormonului natural hepcidină, este în prezent în faza 3 pentru dezvoltarea rarelor tulburări de sânge policitemie vera (PV). Rusfertide este co-dezvoltat și va fi comercializat cu Takeda Pharmaceuticals în conformitate cu un acord de colaborare și licență la nivel mondial înscris în 2024 în baza căruia compania rămâne responsabilă în principal de dezvoltare prin depunerea NDA. Compania are, de asemenea, o serie de programe de descoperire a medicamentelor în stadiu pre-clinic care abordează ținte validate clinic și comercial, inclusiv antagonistul peptidic oral IL-17 PN-881, un peptidă triplă agonistă pn-477 obezitate și programul oral Hepcidin.
Mai multe informații despre protagonist, candidații săi de droguri și studiile clinice pot fi găsite pe site-ul companiei la https://www.protagonist-inc.com/.
Notă de precauție cu privire la declarațiile privind avansarea Acest comunicat de presă conține declarații de reformă în avans pentru scopurile de referință în avans. Declarații privind beneficiile potențiale ale rusfertidei și calendarul trimiterilor de reglementare a rusfertidei. În unele cazuri, puteți identifica aceste afirmații prin cuvinte prospective, cum ar fi „anticipați”, „credeți”, „poate”, „voința”, „așteaptă” sau negativul sau pluralul acestor cuvinte sau expresii similare. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory approval of Candidații noștri de produse, capacitatea noastră de a opera într -o industrie competitivă și de a concura cu succes împotriva concurenților care au resurse mai mari decât noi și capacitatea noastră de a obține și proteja în mod adecvat drepturile de proprietate intelectuală pentru candidații noștri. Informații suplimentare cu privire la acești și alți factori de risc care afectează activitatea noastră pot fi găsite în înregistrările noastre periodice la Comisia de valori mobiliare și schimburi, inclusiv în conformitate cu „Factorii de risc” conținute în rapoartele periodice cele mai recent depuse la formularul 10-K și formularul 10-Q depus la Comisia de valori mobiliare și schimburi de schimb. Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare, iar rezultatele noastre reale ale operațiunilor, stării financiare și lichidității, iar dezvoltarea industriei în care funcționăm pot diferi semnificativ de declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă. Orice declarații prospective pe care le facem în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă. Nu ne asumăm nicio obligație de a ne actualiza declarațiile noastre prospective, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel, după data acestui comunicat de presă.
endnotes
1 vezi https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequenty-asked-questi Ons-breakthrough-terapies#: ~: text = Breakthrough%20Therapy%20Designarea%20IS%20Intended, este%20AS%20EFEFIENT%20AS%20PRASTICABLE 2 Vezi
Postat : 2025-08-26 12:00 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare