Русфертид получает обозначение прорывной терапии для лечения эритроцитоза у пациентов с полицитемией Vera

Следите за Drugslib на

Newark, CA / Access Newswire / 25 августа, 2025 г. / Главный герой Therapeutics, Inc. («Главный герой» или «Компания») объявила сегодня, что Rusfertide, потенциальное первое в своем классе гепцидин-миметическое пептид, был предоставлен прорывной терапией в области прозрачной терапии в области лечения Polysy The Polysy The Poly-Libemy (PV). В 2020 году Rusfertide получила статус препарата для сирот и быстрое обозначение. Обозначение прорывной терапии - это процесс, предназначенный для ускорения разработки и обзора лекарств, предназначенных для лечения серьезных заболеваний, а предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения.

Прорывное обозначение для rusfertide было подтверждено положительными 32-недельными данными из исследования фазы 3, которое было представлено в качестве позднего абстрактного абстрактного, подчеркивающего его изменяющий практику потенциал во время пленарного заседания на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии 2025 года.

.

«Мы очень довольны решением FDA о предоставлении прорывной терапии Rusfertide, что подчеркивает его потенциал для демонстрации существенного улучшения по сравнению с доступными фотоэлектрическими процессами», - сказал Динеш В. Патель, доктор философии, президент и главный исполнительный директор. Мы по -прежнему отслеживаем для представления rusfertide в полицитемии, вера, к концу этого года. Главный герой.

rusfertide осуществляется совместно с Takeda Pharmaceuticals в соответствии с всемирным сотрудничеством и лицензионным соглашением, заключенным в 2024 году, в соответствии с которым главный герой остается главным образом ответственным за развитие через регистрацию NDA. Плацебо-контролируемое исследование, оценивающее rusfertide у 293 пациентов с полицитемией Vera в течение 156-недельного периода. Исследование оценивает эффективность и безопасность не раз в неделю, подкожно самостоятельно управляемой русфертид у пациентов с неконтролируемым гематокритом, которые зависят от флеботомии, несмотря на текущий стандарт лечения медицинского обслуживания, который может включать гидроксиуреа, интерферон и/или роксулитиниб. Первичной конечной точкой исследования была доля пациентов, достигших ответа в течение 20-32 недель, что было определено как отсутствие «права на флеботомию». Чтобы соответствовать требованиям флеботомии, пациенты в исследовании должны были иметь: подтвержденный гематокрит ≥45%, который был на ≥3% выше, чем их исходное значение гематокрита или гематокрит ≥48%.

Все пациенты завершили свое участие в рандомизированной плацебо-контролируемой части исследования, оценивающей эффективность и безопасность rusfertide плюс текущее лечение по сравнению с плацебо плюс текущее лечение и в настоящее время находятся в открытой части исследования. Два новых пептида, полученных из фирменной платформы открытия главного героя, в настоящее время находятся в продвинутой клинической разработке фазы 3, с новым применением лекарств (NDA) для Icotrokinra, представленного FDA в июле и представление NDA для Rusfertide, ожидаемого к концу 2025. Icotrokinra (прежнее, JNJ-213), первое вметное, инвестиционно-точка или в конец, инвестиционно-токтивно-наглядный или коал-шаг. Рецептор интерлейкина-23 («IL-23R») лицензирован на J & J Innovative Medicines («JNJ»), ранее Janssen Biotech, Inc. после совместного открытия Icotrokinra со стороны главного героя и ученых JNJ в соответствии с Fash-IL-23-IL-23-й, в первую очередь ответственность за развитие ICOTROKINRA-IL-COLLABORAPORATE, в целом, за развитие ICOTROKINRA. В целом. В целом. В связи с тем, что в целом. В целях развития. В целом. В связи с тем, что в целом. В связи с участием в целе. Фаза 2 и дальше. Rusfertide, миметик естественного гормона -гепсидина, в настоящее время находится в развитии фазы 3 для редкой полицитемии в крови Vera (PV). Rusfertide осуществляется совместно и будет совместно с коммерческими услугами с Takeda Pharmaceuticals в соответствии с всемирным сотрудничеством и лицензионным соглашением, заключенным в 2024 году, в соответствии с которым компания по-прежнему ответственна за развитие посредством подачи NDA. Компания также имеет ряд программ по обнаружению лекарств доклинических препаратов, занимающихся клинически и коммерчески проверенными целями, в том числе пептидный пептидный антагонист IL-17 PN-881, тройной пептид ожирения PN-477 и программа перорального гепсидина.

Дополнительная информация о главных героях, его кандидатах на трубопровод для наркотиков и клинические исследования можно найти на веб-сайте компании по адресу https://www.protagonist-inc.com/. Заявления, касающиеся потенциальных преимуществ rusfertide и сроков регуляторных представлений Rusfertide. В некоторых случаях вы можете определить эти заявления, такие как перспективные слова, такие как «Предвидеть», «верь», «может», «Will», «ожидаете», или негативное или множественное число этих слов или подобных выражений. Передовые заявления не являются гарантиями будущей эффективности и подвержены рискам и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические результаты и события существенно отличаются от ожидаемых, включая, помимо прочего, нашу способность развивать и коммерциализовать наши кандидаты на продукты, нашу способность зарабатывать вехой в соответствии с нашими соглашениями о сотрудничестве с янсен и таковой Наши продукты -кандидаты, наша способность работать в конкурентной отрасли и успешно конкурировать с конкурентами, которые имеют большие ресурсы, чем мы, и наша способность получать и адекватно защищать права интеллектуальной собственности для наших кандидатов на продукты. Дополнительную информацию, касающуюся этих и других факторов риска, влияющих на наш бизнес, можно найти в наших периодических документах в Комиссии по ценным бумагам и биржам, в том числе в соответствии с заголовками «Факторов риска», содержащихся в наших последних представленных периодических отчетах по форме 10-K и форме 10-Q, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Передовые заявления не являются гарантиями будущей эффективности, и наши фактические результаты операций, финансовое состояние и ликвидность, а также развитие отрасли, в которой мы работаем, могут существенно отличаться от прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе. Любые перспективные заявления, которые мы делаем в этом пресс-релизе, говорят только на дату этого пресс-релиза. Мы не обязаны обновлять наши перспективные заявления, будь то в результате новой информации, будущих событий или иного, после даты этого пресс-релиза.

endTos

1 см. https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

Источник: Главный герой Therapeutics

Опубликовано : 2025-08-26 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова