Русфертид отримує позначення проривної терапії для лікування еритроцитозу у пацієнтів з поліцитемією Віра

Підпишіться на Drugslib

NEWARK, CA / ACCESS Newswire / August 25, 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist" or "the Company") announced today that rusfertide, a potential first-in-class hepcidin-mimetic peptide, has been granted Breakthrough Therapy Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV). У 2020 році Rusfertide отримав статус наркотиків -сиріт та швидке позначення треку. Позначення прориву терапії - це процес, призначений для прискорення розробки та огляду препаратів, які призначені для лікування серйозного стану та попередніх клінічних доказів свідчать про те, що препарат може продемонструвати значне вдосконалення над наявними терапіями.1 Позначення прориву терапії також передає придатність для пріоритетних оглядів1 та орієнтовних препаратів.

Позначення прориву для Rusfertide було підтримано позитивними 32-тижневими даними з дослідження перевірки фази 3, яке було представлено як пізній розрив абстракту, що підкреслює його потенціал, що змінює практику, під час пленарного сеансу на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології 2025 року.

.4 Ми залишаємося на шляху до подання Rusfertide в поліцитемії Віра до кінця цього року. "

" У процесі перевірки 3 фази Русфертид продемонстрував позитивні результати у всіх первинних та ключових вторинних кінцевих точках, включаючи контроль гематолокриту, зменшивши флеботомію, а пацієнт повідомив про вдосконалення, вдосконалення в уто втоми ", - сказав Aryuro Molo, M. Головний герой.

Rusfertide is being co-developed with Takeda Pharmaceuticals pursuant to a worldwide collaboration and license agreement entered in 2024, under which Protagonist remains primarily responsible for development through NDA filing.

About VERIFYThe Phase 3 VERIFY study (NCT05210790) is an ongoing, three-part, global, randomized, placebo-controlled Дослідження, що оцінює Рузфертид у 293 пацієнтів з поліцитемією Віра протягом 156-тижневого періоду. Дослідження оцінює ефективність та безпеку колись-тижневих, підшкірно самозв'язених русфертиду у пацієнтів з неконтрольованим гематокритом, які залежать від флеботомії, незважаючи на поточний стандарт лікування догляду, який може включати гідроксиурею, інтерферон та/або руксолітиніб. Основною кінцевою точкою дослідження була частка пацієнтів, які досягли відповіді протягом 20-32 тижнів, яка була визначена як відсутність "придатності флеботомії". Для відповідності флеботомії пацієнти в дослідженні повинні були мати: підтверджений гематокрит ≥45%, що було ≥3% вище, ніж їх базове значення гематокриту, або гематокрит ≥48%.

Усі пацієнти завершили участь у рандомізованій, плацебо-контрольованій частині дослідження, що оцінює ефективність та безпеку Rusfertide плюс поточне лікування проти плацебо плюс поточне лікування, і зараз перебувають у відкритій частині дослідження. Два нові пептиди, отримані з фірмової платформи відкриття головного героя, наразі перебувають у клінічній розробці фази 3, з новим застосуванням лікарських засобів (NDA) для ICotrokinra, поданої до FDA в липні, та подання NDA для Rusfertide, що очікується до кінця 2025 року. Icotrokinra (раніше, The Jnj-2113), перша інтенсивна цільова цільова цільова класна Interleukin-23 receptor ("IL-23R") is licensed to J&J Innovative Medicines ("JNJ"), formerly Janssen Biotech, Inc.. Following icotrokinra's joint discovery by Protagonist and JNJ scientists pursuant to the companies' IL-23R collaboration, Protagonist was primarily responsible for development of icotrokinra through Phase 1, with JNJ assuming responsibility for development in Фаза 2 і далі. Русфертид, міметика природного гормону гепцидину, в даний час перебуває у розвитку фази 3 для рідкісного розладу в крові поліцитемії Віра (ПВ). Русфертид спільно розробляється і буде співбрацювати з Takeda Pharmaceuticals відповідно до всесвітньої угоди про співпрацю та ліцензії, укладеної в 2024 році, згідно з якою компанія залишається в першу чергу відповідальною за розвиток за рахунок подання NDA. Компанія також має ряд програм доклінічного стадії виявлення лікарських засобів, що стосуються клінічно та комерційно підтверджених цілей, включаючи антагоніст пептиду пептиду IL-17 PN-881, ожиріння потрійного агоніста пептиду PN-477 та пероральна програма гепцидину.

Більше інформації про головного героя, його кандидатів на наркотики та клінічні дослідження можна знайти на веб-сайті компанії на веб-сайті https://www.protagonist-inc.com/

застереження про випередження випередження Цей прес-реліз містить перспективи, що переглянули заявки, що мають правопорядкування, для цілей, що містяться, для надходжень, що містяться в прицілах. Заяви щодо потенційних переваг Русфертиду та термінів регуляторних подань Rusfertide. У деяких випадках ви можете визначити ці твердження за допомогою перспективних слів, таких як "передбачати", "повірте", "може", "воля", "очікувати" або негативну чи множину цих слів або подібних виразів. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory approval of our product Кандидати, наша здатність діяти в конкурентній галузі та успішно конкурувати з конкурентами, які мають більші ресурси, ніж ми, та наша здатність отримувати та адекватно захищати права інтелектуальної власності для наших кандидатів на продукцію. Додаткову інформацію щодо цих та інших факторів ризику, що впливають на наш бізнес, можна знайти в наших періодичних поданнях до Комісії з цінних паперів та бірж, в тому числі під заголовком "факторів ризику", що містяться в наших останніх поданих періодичних звітах за формою 10-к та формою 10-Q, поданою до Комісії з цінних паперів та бірж. Перспективі заяви не є гарантіями майбутніх результатів, а наші фактичні результати операцій, фінансового стану та ліквідності та розвитку галузі, в якій ми працюємо, можуть істотно відрізнятися від перспективних звітів, що містяться в цьому прес-релізі. Будь-які заяви, що перспективні, які ми робимо в цьому прес-релізі, говорять лише про дату цього прес-релізу. Ми не беремо на себе зобов’язання оновлювати свої перспективні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, після дати цього прес-релізу.

endnotes

1 див. https://www.fda.gov/regulator-information/food-and-drug-administration-safety-and-inovation-act-fdasia/frequenty-asked-questi ons-прорик-терапії №: ~: text = прорив%20 Терапія%20DESIGNATIONATION%20IS%20 ЗАРАЗ, становить%20AS%20 Ефективні%20AS%20Practicable 2 Див. https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orfan-product-drugs-and-biology-products

>

Джерело: головні герої терапевтики

Опубліковано : 2025-08-26 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова