サジメット、MASH におけるデニファンスタットに対して FDA 画期的治療薬の指定を取得

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カリフォルニア州サンマテオ、2024 年 10 月 1 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 機能不全の代謝経路および線維化経路を標的とした新規治療薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社であるサジメット バイオサイエンス社 (サジメット、ナスダック: SGMT) は本日、次のことを発表しました。米国食品医薬品局 (FDA) は、中等度から進行性の肝線維症 (F2 から F3 の線維症と一致) を伴う非肝硬変性代謝機能不全関連脂肪性肝炎 (MASH) の治療薬として、デニファンスタットに画期的治療薬の指定を与えたことを発表しました。

「FDAによるデニファンスタットの画期的治療薬指定は、MASHの世界的な発生率と新たな治療法の継続的な必要性を強調しています」とサジメットの最高経営責任者デビッド・ハッペルは述べた。 「デニファンスタットは、MASH の 3 つの主要な要因である脂肪蓄積、炎症、線維症を直接標的とする唯一の脂肪合成阻害剤として、MASH を患う患者に主要な治療選択肢を提供できる有利な立場にあると考えています。」

ブレークスルーセラピーの指定を受ける治療法は、重篤な疾患または生命を脅かす疾患を対象とする必要があり、予備的な臨床証拠により、その薬剤が 1 つ以上の臨床的に重要なエンドポイントで既存の治療法に比べて大幅な改善を示す可能性があることが示されている必要があります。画期的治療薬の指定を受けた医薬品は、ファストトラック指定のすべてのメリットを享受できるだけでなく、効率的な医薬品開発プログラムに関する FDA による集中的な指導や、FDA 上級管理者が関与する組織的取り組みを受ける資格があります。

デニファンスタットの画期的治療薬指定は、生検で確認されたステージ 2 またはステージ 3 の線維症の MASH 患者を対象とした第 2b 相 FASCINATE-2 臨床試験の肯定的なデータによって裏付けられました。この試験では、デニファンスタットは、非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）活動性スコア（NAS）を2ポイント以上低下させ、線維症を悪化させることなくMASH解消の両主要評価項目においてプラセボと比較して統計的に有意な改善を示し、線維症の悪化のないNAS。また、デニファンスタット治療を受けた患者は、MASH の悪化は見られず、統計的に有意な線維化の 1 段階以上の改善を示し、プラセボと比較して、MRI 由来陽子密度脂肪率 (MRI-PDFF) ≧ 30% の反応者の割合が統計的に有意に高かった。治療目的（ITT）集団において、デニファンスタットは、MASH の早期承認に関する FDA 草案ガイダンスで推奨されている両方の組織学的エンドポイントを含む、一次および二次肝生検エンドポイントで統計的に有意な結果を達成しました。安全性データは、デニファンスタットの忍容性が一般に良好であることを示しました。当社は、2024 年末までに MASH におけるデニファンスタットの第 3 相臨床プログラムを開始する予定です。

Sagimet Biosciences について

Sagimet は、新規脂肪酸合成酵素 (FASN) 阻害剤を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。脂肪酸パルミチン酸の過剰産生に起因する疾患における代謝経路の機能不全を標的にします。サジメットの主要薬剤候補であるデニファンスタットは、MASH の治療のために開発中の 1 日 1 回の経口錠剤であり、選択的 FASN 阻害剤です。肝生検ベースの主要評価項目を伴うMASHにおけるデニファンスタットの第2b相臨床試験であるFASCINATE-2は、肯定的な結果を得て成功裡に完了した。 Sagimet の詳細については、www.sagimet.com をご覧ください。

MASH について

MASH は進行性の重篤な肝疾患であり、世界中で 1 億 1,500 万人以上が罹患していると推定されています。米国では最近承認された治療法が 1 つだけあり、ヨーロッパでは現在承認されている治療法はありません。 2023年、世界の肝疾患医学会と患者団体は、非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）を代謝機能不全関連脂肪性肝疾患（MASLD）に、非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）をMASHに名称変更する決定を正式に決定した。さらに、肝臓での脂肪の蓄積に関連する複数の種類の肝疾患を捉えるために、脂肪性肝疾患 (SLD) という包括的な用語が確立されました。名前変更の目的は、肯定的で偏見のない名前と診断名を確立することでした。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、以下のセーフハーバー規定の意味内での将来の見通しに関する記述が含まれています。 1995 年私募証券訴訟改革法。歴史的事実の記述、または現在の事実や現在の状況に関連する記述を除く、このプレス リリースに含まれるすべての記述。これには以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 データの提示の予想されるタイミング進行中の臨床試験、Sagimet の臨床開発計画および関連する予想される開発マイルストーン、Sagimet の現金および財務リソース、および予想される資金調達ランウェイからのデータです。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびサジメットの実際の結果、業績、成果が、将来の見通しに関する記述で明示または黙示された将来の結果、業績、成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要素が含まれています。場合によっては、これらの記述は、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべきである」、「期待する」、「計画する」、「目指す」、「求める」、「予想する」、「 「可能性がある」、「意図する」、「目標とする」、「計画する」、「熟考する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「予測する」、「可能性がある」、「継続する」、またはこれらの用語の否定的な意味、またはその他の用語同様の表現。

このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、単なる予測です。サジメットは、これらの将来予想に関する記述の大部分を、サジメットの事業、財務状況、業績に影響を与える可能性があると考えられる将来の出来事や財務動向に関する現在の予想と予測に基づいています。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのみ述べられており、多くのリスク、不確実性、仮定の影響を受けるものであり、その一部は予測または定量化できず、サジメットの制御が及ばないものもあります。デニファンスタットまたはサジメットが開発する他の薬剤候補の臨床開発と治療の可能性。第 3 相デニファンスタット プログラムを含む、予想されるスケジュール内で医薬品候補を臨床試験に進め、臨床試験を成功裡に完了するサジメットの能力。サジメットとアスクレティスの関係、およびデニファンスタットの開発努力の成功。資本要件に関するサジメットの見積もりの​​正確さ。そして適切な知的財産保護を維持し、適切に実施するサジメットの能力。これらおよびその他のリスクと不確実性は、Sagimet が証券取引委員会に提出した最新の提出書類の「リスク要因」セクションで詳しく説明されており、www.sec.gov で入手できます。これらの将来予想に関する記述を将来の出来事の予測として信頼すべきではありません。これらの将来予想に関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されない、または発生しない可能性があり、実際の結果は、将来予想に関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。さらに、Sagimet はダイナミックな業界と経済の中で運営されています。新たなリスク要因や不確実性が時々出現する可能性があり、経営陣がサジメットが直面する可能性のあるすべてのリスク要因や不確実性を予測することは不可能です。適用される法律で義務付けられている場合を除き、サジメットは、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果であっても、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する予定はありません。

出典: Sagimet Biosciences Inc.

投稿しました : 2024-10-03 12:00

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