تعلن شركة Sangamo Therapeutics عن تحالفها مع إدارة الغذاء والدواء بشأن مسار الموافقة المتسارع لعقار ST-920 في مرض فابري، ومن المتوقع تقديم BLA في عام 2025

اتبع Drugslib على

ريتشموند، كاليفورنيا--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--أكتوبر 2018. 22 نوفمبر 2024 - أعلنت شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO)، وهي شركة للطب الجينومي، اليوم عن نتيجة تفاعل ناجح مؤخرًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما يوفر مسارًا تنظيميًا واضحًا للموافقة المتسارعة على دواء isaralgagene civaparvovec، أو ST- 920، منتج العلاج الجيني المملوك بالكامل للشركة لعلاج مرض فابري.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في تفاعل من النوع ب على أن البيانات من المرحلة 1/2 من دراسة STAAR الجارية يمكن أن تكون بمثابة الأساس الأساسي لـ الموافقة بموجب برنامج الموافقة المعجل، باستخدام ميل eGFR عند 52 أسبوعًا عبر جميع المرضى كنقطة نهاية سريرية وسيطة. ستكون مجموعة البيانات الكاملة لدعم مسار الموافقة المعجلة متاحة في النصف الأول من عام 2025. ويفتح هذا النهج الباب أمام تقديم BLA محتمل في النصف الثاني من عام 2025، أي قبل ثلاث سنوات من التقديرات السابقة، ويتجنب الحاجة إلى إجراء دراسة تسجيل إضافية من أجل تحديد الفعالية السريرية.

تعاونت شركة Sangamo مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن مسارات بديلة للموافقة المحتملة بعد تحليل البيانات السريرية من دراسة المرحلة 1/2 STAAR التي أظهرت بيانات السلامة والفعالية المشجعة، بما في ذلك الأدلة الأولية الواعدة لتحسين وظائف الكلى. تحدث المظاهر الكلوية، مثل البيلة البروتينية أو انخفاض معدل الترشيح الكبيبي، في وقت مبكر من الحياة لدى جميع الذكور تقريبًا، وفي العديد من الإناث، المصابين بمرض فابري، ويمكن أن تؤدي إلى مرض الكلى في المرحلة النهائية والوفاة المبكرة. في 18 مريضًا من الذكور والإناث الذين تم علاجهم باستخدام isaralgagene civaparvovec مع أكثر من عام واحد من بيانات المتابعة، لوحظت تحسينات ذات دلالة إحصائية في كل من مستويات معدل الترشيح الكبيبي المتوسط ​​والمتوسط، مما أدى إلى ميل سنوي إيجابي لمعدل الترشيح الكبيبي. واستنادًا إلى هذه البيانات الأخيرة، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن ميل معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) عند 52 أسبوعًا يمكن أن يكون بمثابة نقطة نهاية سريرية وسيطة لدعم الموافقة المعجلة المحتملة. كما نصحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بإمكانية تقييم ميل معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) عند 104 أسابيع للتحقق من الفائدة السريرية.

قال ساندي ماكري، الرئيس التنفيذي: "إن فابري مرض موهن، وهناك حاجة طبية خطيرة لم تتم تلبيته بعد". سانجامو. "أنا أؤمن بشدة بإمكانية علاج ST-920 للتخفيف من العديد من مظاهر مرض فابري ويسعدني أن يكون لدي مسار تنظيمي واضح يمكن أن يوفر هذا العلاج للمرضى في وقت أسرع بكثير مما كان متوقعًا في الأصل".

تم الانتهاء من تحديد الجرعات في المرحلة 1/2 من دراسة STAAR في أبريل 2024، مع إعطاء جرعات إجمالية لـ 33 مريضًا. أطول مريض عولج حقق مؤخرًا أربع سنوات من المتابعة. تم سحب المريض الثامن عشر والأخير الذي بدأ دراسة العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) بنجاح من ERT في سبتمبر 2024، ولا يزال جميع المرضى الثمانية عشر خارج العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) اعتبارًا من اليوم. ستكون بيانات انحدار eGFR لمدة 52 أسبوعًا من جميع المرضى المسجلين في المرحلة 1/2 من دراسة STAAR متاحة في النصف الأول من عام 2025. ومن المتوقع تقديم BLA محتمل في النصف الثاني من عام 2025.

Sangamo بدأت في تنفيذ أنشطة الاستعداد لـ BLA لـ isaralgagene civaparvovec، مع الاستمرار في تعزيز المناقشات الجارية لتطوير الأعمال مع شركاء التعاون المحتملين.

حول دراسة STAAR

إن دراسة المرحلة 1/2 من STAAR عبارة عن دراسة سريرية عالمية مفتوحة التسمية وجرعة واحدة وتتراوح جرعاتها ومتعددة المراكز مصممة لتقييم السلامة والتحمل لعقار isaralgagene civaparvovec، أو ST-920، وهو منتج مرشح للعلاج الجيني في المرضى الذين يعانون من مرض فابري. يتطلب Isaralgagene civaparvovec تسريبًا لمرة واحدة دون شروط مسبقة. سجلت دراسة STAAR مرضى من الذكور والإناث الموجودين على ERT، وهم ساذجون زائفون في ERT (يتم تعريفهم على أنهم كانوا خارج ERT لمدة ستة أشهر أو أكثر)، أو الذين هم ساذجون في ERT. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تسميات الدواء اليتيم والمسار السريع وRMAT إلى isaralgagene civaparvovec، الذي حصل أيضًا على تصنيف المنتج الطبي اليتيم وأهلية PRIME من وكالة الأدوية الأوروبية والترخيص المبتكر ومسار الوصول من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة.

حول مرض فابري

مرض فابري هو اضطراب تخزين الليزوزومية الناجم عن طفرات في جين الجالاكتوزيداز ألفا (GLA)، مما يؤدي إلى نقص ألفا جالاكتوزيداز A (α-). نشاط إنزيم Gal A، وهو ضروري لاستقلاب globotriaosylceramide (Gb3). يمكن أن يؤدي تراكم Gb3 في الخلايا إلى أضرار جسيمة للأعضاء الحيوية، بما في ذلك الكلى والقلب والأعصاب والعينين والأمعاء والجلد. يمكن أن تشمل أعراض مرض فابري انخفاض أو غياب إنتاج العرق، وعدم تحمل الحرارة، ورم تقرن وعائي (عيوب جلدية)، ومشاكل في الرؤية، وأمراض الكلى، وفشل القلب، واضطرابات الجهاز الهضمي، واضطرابات المزاج، وآلام الأعصاب والوخز في الأطراف.

نبذة عن Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics هي شركة طب الجينوم مكرسة لترجمة العلوم الرائدة إلى أدوية تغير حياة المرضى والعائلات المصابين بأمراض عصبية خطيرة والذين ليس لديهم خيارات العلاج الكافية أو أي. تعتقد شركة Sangamo أن منظماتها اللاجينية لأصابع الزنك مناسبة بشكل مثالي لمعالجة الاضطرابات العصبية المدمرة وأن منصة اكتشاف القفيصة الخاصة بها يمكن أن توسع عملية التوصيل إلى ما هو أبعد من كبسولات التوصيل داخل القراب المتاحة حاليًا، بما في ذلك في الجهاز العصبي المركزي. يتضمن خط أنابيب Sangamo أيضًا العديد من البرامج والبرامج الشريكة التي توفر فرصًا للشراكة والاستثمار. لمعرفة المزيد، تفضل بزيارة www.sangamo.com وتواصل معنا على LinkedIn وX.

بيانات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بخصوص توقعاتنا الحالية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: السلامة والفعالية والإمكانات العلاجية لعقار isaralgagene civaparvovec؛ إمكانية تأهل isaralgagene civaparvovec لبرنامج الموافقة السريعة التابع لإدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك مدى كفاية البيانات الناتجة في دراسة المرحلة 1/2 STAAR لدعم أي موافقة من هذا القبيل؛ التوقعات المتعلقة بتوفر بيانات إضافية لدعم تقديم BLA محتمل لـ isaralgagene civaparvovec، وتوقيت هذا التقديم؛ وإمكانية تسريع الجدول الزمني المتوقع للموافقة وتقديم عقار isaralgagene civaparvovec للمرضى في وقت أقرب مما كان متوقعًا في السابق؛ التقدم المتوقع لـ isaralgagene civaparvovec للتسجيل، بما في ذلك خطط Sangamo للبحث عن شريك تعاون محتمل؛ وغيرها من الأقوال التي ليست حقيقة تاريخية. ولا تمثل هذه البيانات ضمانات للأداء المستقبلي وتخضع لبعض المخاطر والشكوك التي يصعب التنبؤ بها. تشمل العوامل التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المتعلقة بافتقارنا إلى موارد رأس المال للحصول على الموافقة التنظيمية لمرشحي منتجاتنا وتسويقهم تجاريًا في الوقت المناسب أو على الإطلاق، بما في ذلك قدرتنا على تأمين شراكة؛ التوقيت غير المؤكد والطبيعة غير المتوقعة لنتائج التجارب السريرية، بما في ذلك خطر أن التأثيرات العلاجية التي لوحظت في أحدث البيانات السريرية الأولية من دراسة المرحلة 1/2 STAAR لن تكون دائمة لدى المرضى وأن بيانات التجارب السريرية النهائية من الدراسة لن تكون دائمة التحقق من سلامة وفعالية isaralgagene civaparvovec، بما في ذلك أن بيانات 52 أسبوعًا من دراسة المرحلة 1/2 STAAR لن تدعم تقديم BLA و/أو أن بيانات 104 أسابيع من هذه الدراسة لن تتحقق من الفائدة السريرية لـ isaralgagene civaparvovec أو دعم موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)، وأن المرضى الذين تم سحبهم من ERT سيبقون خارج ERT؛ حاجتنا إلى تمويل إضافي كبير لتنفيذ خطتنا التشغيلية ومواصلة العمل كمنشأة مستمرة؛ وتأثيرات عوامل الاقتصاد الكلي أو التحديات المالية على بيئة الأعمال العالمية وأنظمة الرعاية الصحية وأعمالنا وعملياتنا؛ عملية البحث والتطوير؛ وعملية الموافقة التنظيمية التي لا يمكن التنبؤ بها لمرشحي المنتجات عبر سلطات تنظيمية متعددة؛ وإمكانية التطورات التكنولوجية التي تتجنب التقنيات التي تستخدمها سانجامو؛ واعتمادنا على المتعاونين واحتمال عدم قدرتنا على تأمين تعاون إضافي؛ وقدرتنا على تحقيق الأداء المالي المتوقع في المستقبل.

ليس هناك أي ضمان بأننا والمتعاونين الحاليين أو المحتملين في المستقبل سنكون قادرين على تطوير منتجات قابلة للتطبيق تجاريًا. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية بسبب المخاطر والشكوك الموضحة أعلاه والمخاطر والشكوك الأخرى الموجودة في العمليات وبيئات الأعمال الخاصة بشركة Sangamo والمتعاونين معنا. تم وصف هذه المخاطر والشكوك بشكل أكثر اكتمالًا في ملفاتنا وتقاريرنا الخاصة بلجنة الأوراق المالية والبورصات، أو SEC، بما في ذلك تقريرنا السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، كما تم استكماله بتقريرنا ربع السنوي وفقًا للنموذج 10. -Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2024، والتي تم تقديم كل منها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات، والإيداعات والتقارير المستقبلية التي تقدمها شركة Sangamo من وقت لآخر إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات. تم إصدار البيانات التطلعية الواردة في هذا الإعلان اعتبارًا من هذا التاريخ، ولا نتعهد بأي واجب لتحديث هذه المعلومات باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به.

المصدر: Sangamo Therapeutics, Inc.

نشر : 2024-10-23 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية