Sangamo Therapeutics oznamuje sladění s FDA na zrychlené cestě schvalování pro ST-920 u Fabryho choroby, přičemž BLA se očekává v roce 2025

Sledujte Drugslib

RICHMOND, Kalifornie--(BUSINESS WIRE)--Oct. 22, 2024 – Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), společnost zabývající se genomickou medicínou, dnes oznámila výsledek nedávné úspěšné interakce s americkou FDA, která poskytuje jasnou regulační cestu k urychlenému schválení pro isaralgagene civaparvovec neboli ST- 920, její plně vlastněný produkt genové terapie, kandidát na léčbu Fabryho choroby.

FDA souhlasil v interakci typu B, že data z probíhající studie 1/2 STAAR mohou sloužit jako primární základ pro schválení v rámci programu Accelerated Approval Program s použitím sklonu eGFR po 52 týdnech u všech pacientů jako středního klinického koncového bodu. Kompletní datový soubor na podporu zrychleného schvalování bude k dispozici v první polovině roku 2025. Tento přístup odblokuje potenciální předložení BLA v druhé polovině roku 2025, tři roky před předchozími odhady, a vyhne se požadavku na další registrační studii stanovit klinickou účinnost.

Sangamo jednal s FDA o alternativních cestách k potenciálnímu schválení po analýze klinických dat z fáze 1/2 studie STAAR, která ukázala povzbudivé údaje o bezpečnosti a účinnosti, včetně slibných předběžných důkazů o zlepšení funkce ledvin. Renální projevy, jako je proteinurie nebo snížená rychlost glomerulární filtrace, se objevují brzy v životě téměř u všech mužů a mnoha žen, pacientů s Fabryho chorobou, a mohou vést ke konečnému stádiu onemocnění ledvin a časné smrti. U 18 pacientů mužského a ženského pohlaví léčených isaralgagenem civaparvovec s více než ročními údaji ze sledování byla pozorována statisticky významná zlepšení v průměrné i střední hladině eGFR, což vedlo k pozitivnímu ročnímu sklonu eGFR. Na základě těchto nejnovějších údajů FDA souhlasil, že sklon eGFR po 52 týdnech může sloužit jako přechodný klinický cíl na podporu potenciálního zrychleného schválení. FDA také doporučil, že sklon eGFR po 104 týdnech může být vyhodnocen, aby se ověřil klinický přínos.

„Fabry je vysilující onemocnění, u kterého existuje vážná nenaplněná lékařská potřeba,“ řekl Sandy Macrae, generální ředitel ze Sangama. „Pevně ​​věřím v potenciál ST-920 zmírnit mnoho projevů Fabryho choroby a jsem rád, že máme jasnou regulační cestu, která by mohla přinést tuto léčbu pacientům výrazně dříve, než se původně očekávalo.“

Dávkování bylo dokončeno ve fázi 1/2 studie STAAR v dubnu 2024 s celkovým počtem 33 pacientů. Nejdéle léčený pacient nedávno dosáhl čtyř let sledování. 18. a poslední pacient, který zahájil studii enzymatické substituční terapie (ERT), byl úspěšně vyřazen z ERT v září 2024 a všech 18 pacientů zůstává bez ERT k dnešnímu dni. Údaje o sklonu eGFR za 52 týdnů od všech pacientů zařazených do studie STAAR fáze 1/2 budou k dispozici v první polovině roku 2025. Potenciální předložení BLA se očekává v druhé polovině roku 2025.

Sangamo začala provádět činnosti připravenosti BLA pro isaralgagene civaparvovec a zároveň pokračuje v probíhajících diskusích o rozvoji podnikání s potenciálními partnery pro spolupráci.

O studii STAAR

Studie 1/2 STAAR fáze je globální otevřená multicentrická klinická studie s jednorázovou dávkou a rozsahem dávek navržená k vyhodnocení bezpečnost a snášenlivost isaralgagenu civaparvovec nebo ST-920, produktu genové terapie u pacientů s Fabryho chorobou. Isaralgagene civaparvovec vyžaduje jednorázovou infuzi bez předběžné úpravy. Studie STAAR zahrnovala pacienty mužského a ženského pohlaví, kteří jsou na ERT, jsou pseudonaivní ERT (definováno jako pacienti bez ERT po dobu šesti nebo více měsíců) nebo kteří jsou ERT-naivní. FDA udělila označení Orphan Drug, Fast Track a RMAT pro isaralgagene civaparvovec, který také obdržel označení Orphan Medicinal Product a PRIME způsobilost od EMA a Innovative Licensing and Access Pathway od britské Regulační agentury pro léčiva a zdravotnické produkty.

O Fabryho chorobě

Fabryho choroba je porucha lysozomálního střádání způsobená mutacemi v genu pro galaktozidázu alfa (GLA), která vede k deficitu alfa-galaktosidázy A (α- Gal A) enzymatická aktivita, která je nezbytná pro metabolizaci globotriaosylceramidu (Gb3). Hromadění Gb3 v buňkách může způsobit vážné poškození životně důležitých orgánů, včetně ledvin, srdce, nervů, očí, střev a kůže. Příznaky Fabryho choroby mohou zahrnovat sníženou nebo chybějící produkci potu, tepelnou intoleranci, angiokeratom (škvrny na kůži), problémy se zrakem, onemocnění ledvin, srdeční selhání, gastrointestinální poruchy, poruchy nálady, neuropatickou bolest a mravenčení v končetinách.

O Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics je společnost zabývající se genomickou medicínou, která se věnuje převádění průlomových věd do léků, které mění životy pacientů a rodin postižených vážnými neurologickými onemocněními. nemají adekvátní nebo žádné možnosti léčby. Sangamo věří, že jeho epigenetické regulátory se zinkovým prstem jsou ideálně vhodné pro potenciální řešení devastujících neurologických poruch a že jeho platforma pro objevování kapsid může rozšířit dodávání mimo aktuálně dostupné intratekální doručovací kapsidy, včetně centrálního nervového systému. Potrubí Sangamo také zahrnuje několik partnerských programů a programů s příležitostmi pro partnerství a investice. Chcete-li se dozvědět více, navštivte www.sangamo.com a spojte se s námi na LinkedIn a X.

Výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se našich současných očekávání. Tato výhledová prohlášení zahrnují, bez omezení, prohlášení týkající se: bezpečnosti a účinnosti a terapeutického potenciálu isaralgagene civaparvovec; potenciál, aby se isaralgagene civaparvovec kvalifikoval do programu zrychleného schvalování FDA, včetně přiměřenosti údajů generovaných ve fázi 1/2 studie STAAR na podporu jakéhokoli takového schválení; očekávání ohledně dostupnosti dalších údajů na podporu potenciálního předložení BLA pro isaralgagene civaparvovec a načasování takového předložení; potenciál urychlit očekávanou časovou osu schválení a přinést isaralgagene civaparvovec pacientům dříve, než se původně očekávalo; očekávaný postup isaralgagene civaparvovec k registraci, včetně plánů Sangamo hledat potenciálního partnera pro spolupráci; a další prohlášení, která nejsou historickou skutečností. Tato prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a podléhají určitým rizikům a nejistotám, které je obtížné předvídat. Mezi faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit, patří mimo jiné rizika a nejistoty související s nedostatkem kapitálových zdrojů k získání regulačního souhlasu pro naše kandidáty na produkty a jejich komercializaci včas nebo vůbec, včetně naší schopnosti zajistit partnerství; nejisté načasování a nepředvídatelná povaha výsledků klinických studií, včetně rizika, že terapeutické účinky pozorované v posledních předběžných klinických údajích ze studie STAAR fáze 1/2 nebudou u pacientů trvalé a že konečné údaje z klinické studie ze studie nebudou ověřit bezpečnost a účinnost isaralgagenu civaparvovec, včetně toho, že 52týdenní data ze studie STAAR fáze 1/2 nebudou podporovat předložení BLA a/nebo že 104týdenní data z takové studie neověří klinický přínos isaralgagenu civaparvovec nebo podporovat schválení FDA a že pacienti stažení z ERT zůstanou mimo ERT; naši potřebu značných dodatečných finančních prostředků k realizaci našeho provozního plánu a pokračování v činnosti jako nepřetržitě fungující společnost; dopady makroekonomických faktorů nebo finančních problémů na globální podnikatelské prostředí, zdravotnické systémy a naše podnikání a operace; proces výzkumu a vývoje; nepředvídatelný regulační proces schvalování kandidátů na produkty napříč mnoha regulačními orgány; potenciál pro technologický rozvoj, který obchází technologie používané Sangamem; naše spoléhání se na spolupracovníky a naše potenciální neschopnost zajistit další spolupráci; a naši schopnost dosahovat očekávané budoucí finanční výkonnosti.

Nemůžeme zaručit, že my a naši současní nebo potenciální budoucí spolupracovníci budeme schopni vyvíjet komerčně životaschopné produkty. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních kvůli rizikům a nejistotám popsaným výše a dalším rizikům a nejistotám, které existují v provozu a obchodním prostředí společnosti Sangamo a našich spolupracovníků. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsány v našich podáních a zprávách Komise pro cenné papíry a burzy nebo SEC, včetně naší výroční zprávy na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023, doplněné naší čtvrtletní zprávou na formuláři 10 -Q za čtvrtletí končící 30. června 2024, každé podané u SEC, a budoucí podání a zprávy, které Sangamo čas od času u SEC podává. Výhledová prohlášení obsažená v tomto oznámení jsou učiněna k tomuto datu a nezavazujeme se k aktualizaci těchto informací, s výjimkou případů, kdy to vyžadují platné zákony.

Zdroj: Sangamo Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-10-23 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova