Sangamo Therapeutics gibt Abstimmung mit der FDA über einen beschleunigten Zulassungsprozess für ST-920 bei Morbus Fabry bekannt. BLA-Einreichung wird für 2025 erwartet

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RICHMOND, Kalifornien--(BUSINESS WIRE)--Okt. 22, 2024 – Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), ein Unternehmen für genomische Medizin, gab heute das Ergebnis einer kürzlich erfolgreichen Zusammenarbeit mit der US-amerikanischen FDA bekannt, die einen klaren regulatorischen Weg zur beschleunigten Zulassung für Isaralgagene Civaparvovec oder ST- darstellt. 920, seinem hundertprozentigen Gentherapie-Produktkandidaten zur Behandlung der Fabry-Krankheit.

Die FDA hat in einer Typ-B-Interaktion zugestimmt, dass Daten aus der laufenden Phase-1/2-STAAR-Studie als primäre Grundlage dafür dienen können Zulassung im Rahmen des Accelerated Approval Program, wobei die eGFR-Steigung nach 52 Wochen bei allen Patienten als klinischer Zwischenendpunkt verwendet wird. Der vollständige Datensatz zur Unterstützung eines beschleunigten Zulassungswegs wird in der ersten Hälfte des Jahres 2025 verfügbar sein. Dieser Ansatz ermöglicht eine potenzielle BLA-Einreichung in der zweiten Hälfte des Jahres 2025, drei Jahre früher als frühere Schätzungen, und vermeidet die Notwendigkeit einer zusätzlichen Registrierungsstudie klinische Wirksamkeit feststellen.

Sangamo arbeitete mit der FDA an alternativen Wegen für eine mögliche Zulassung, nachdem die Analyse klinischer Daten aus der Phase-1/2-STAAR-Studie ermutigende Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten gezeigt hatte, darunter vielversprechende vorläufige Beweise für eine verbesserte Nierenfunktion. Renale Manifestationen wie Proteinurie oder eine verringerte glomeruläre Filtrationsrate treten bei fast allen männlichen und vielen weiblichen Patienten mit Morbus Fabry früh im Leben auf und können zu einer Nierenerkrankung im Endstadium und einem frühen Tod führen. Bei den 18 männlichen und weiblichen Patienten, die mit Isaralgagene Civaparvovec behandelt wurden und über mehr als ein Jahr Nachbeobachtungsdaten verfügten, wurden statistisch signifikante Verbesserungen sowohl der mittleren als auch der mittleren eGFR-Werte beobachtet, was zu einer positiven jährlichen eGFR-Steigung führte. Basierend auf diesen neuesten Daten stimmte die FDA zu, dass die eGFR-Steigung nach 52 Wochen als klinischer Zwischenendpunkt zur Unterstützung einer möglichen beschleunigten Zulassung dienen kann. Die FDA hat außerdem darauf hingewiesen, dass der eGFR-Anstieg nach 104 Wochen beurteilt werden kann, um den klinischen Nutzen zu überprüfen.

„Fabry ist eine schwächende Krankheit, für die ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht“, sagte Sandy Macrae, Chief Executive Officer von Sangamo. „Ich glaube fest an das Potenzial von ST-920, viele Erscheinungsformen der Fabry-Krankheit zu lindern, und freue mich, über einen klaren regulatorischen Weg zu verfügen, der diese Behandlung den Patienten deutlich früher als ursprünglich erwartet zur Verfügung stellen könnte.“

Die Dosierung in der Phase-1/2-STAAR-Studie wurde im April 2024 abgeschlossen, wobei insgesamt 33 Patienten die Dosierung erhielten. Der am längsten behandelte Patient erreichte kürzlich eine Nachbeobachtungszeit von vier Jahren. Der 18. und letzte Patient, der mit der Studie zur Enzymersatztherapie (ERT) begonnen hat, wurde im September 2024 erfolgreich aus der ERT zurückgezogen, und alle 18 Patienten bleiben bis heute von der ERT ausgeschlossen. Die 52-wöchigen eGFR-Steigungsdaten aller in die Phase-1/2-STAAR-Studie aufgenommenen Patienten werden in der ersten Hälfte des Jahres 2025 verfügbar sein. Eine mögliche BLA-Einreichung wird für die zweite Hälfte des Jahres 2025 erwartet.

Sangamo hat mit der Durchführung von BLA-Bereitschaftsaktivitäten für Isaralgagene Civaparvovec begonnen und treibt gleichzeitig die laufenden Geschäftsentwicklungsgespräche mit potenziellen Kooperationspartnern weiter voran.

Über die STAAR-Studie

Die Phase-1/2-STAAR-Studie ist eine globale, offene, multizentrische klinische Studie mit Einzeldosis und Dosisbereich, die darauf ausgelegt ist, die zu bewerten Sicherheit und Verträglichkeit von Isaralgagene Civaparvovec oder ST-920, einem Produktkandidaten für die Gentherapie bei Patienten mit Morbus Fabry. Isaralgagene Civaparvovec erfordert eine einmalige Infusion ohne Vorkonditionierung. In die STAAR-Studie wurden männliche und weibliche Patienten aufgenommen, die eine ERT erhalten, ERT-pseudo-naiv sind (definiert als Patienten, die seit sechs oder mehr Monaten keine ERT mehr erhalten haben) oder die ERT-naiv sind. Die FDA hat Isaralgagene Civaparvovec den Orphan-Drug-, Fast-Track- und RMAT-Status verliehen, außerdem hat das Unternehmen von der EMA den Orphan-Arzneimittelstatus und die PRIME-Berechtigung sowie von der U.K. Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency den Innovative Licensing and Access Pathway erhalten.

Über Morbus Fabry

Morbus Fabry ist eine lysosomale Speicherstörung, die durch Mutationen im Galactosidase-Alpha-Gen (GLA) verursacht wird und zu einem Mangel an Alpha-Galactosidase A (α-) führt. Gal A) Enzymaktivität, die für die Metabolisierung von Globotriaosylceramid (Gb3) notwendig ist. Die Ansammlung von Gb3 in den Zellen kann schwere Schäden an lebenswichtigen Organen wie Niere, Herz, Nerven, Augen, Darm und Haut verursachen. Zu den Symptomen der Fabry-Krankheit können verminderte oder fehlende Schweißproduktion, Hitzeunverträglichkeit, Angiokeratome (Hautunreinheiten), Sehstörungen, Nierenerkrankungen, Herzversagen, Magen-Darm-Störungen, Stimmungsstörungen, neuropathische Schmerzen und Kribbeln in den Extremitäten gehören.

Über Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics ist ein Unternehmen für Genommedizin, das sich der Umsetzung bahnbrechender wissenschaftlicher Erkenntnisse in Medikamente widmet, die das Leben von Patienten und Familien mit schweren neurologischen Erkrankungen verändern keine adäquaten oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten haben. Sangamo ist davon überzeugt, dass seine epigenetischen Zinkfinger-Regulatoren ideal geeignet sind, potenziell verheerende neurologische Erkrankungen zu bekämpfen, und dass seine Kapsid-Entdeckungsplattform die Verabreichung über die derzeit verfügbaren intrathekalen Verabreichungskapside hinaus erweitern kann, auch im Zentralnervensystem. Die Pipeline von Sangamo umfasst auch mehrere Partnerprogramme und Programme mit Möglichkeiten für Partnerschaften und Investitionen. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie www.sangamo.com und verbinden Sie sich mit uns auf LinkedIn und X.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zu unseren aktuellen Erwartungen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen in Bezug auf: die Sicherheit, Wirksamkeit und das therapeutische Potenzial von Isaralgagene Civaparvovec; das Potenzial für Isaralgagene Civaparvovec, sich für das Accelerated Approval-Programm der FDA zu qualifizieren, einschließlich der Eignung der in der Phase-1/2-STAAR-Studie generierten Daten, um eine solche Zulassung zu unterstützen; Erwartungen hinsichtlich der Verfügbarkeit zusätzlicher Daten zur Unterstützung einer möglichen BLA-Einreichung für Isaralgagene Civaparvovec und des Zeitpunkts einer solchen Einreichung; das Potenzial, den erwarteten Zeitplan für die Zulassung zu beschleunigen und Isaralgagene Civaparvovec den Patienten früher als bisher erwartet zur Verfügung zu stellen; die erwartete Weiterentwicklung von Isaralgagene Civaparvovec zur Registrierung, einschließlich der Pläne von Sangamo, einen potenziellen Kooperationspartner zu suchen; und andere Aussagen, die keine historischen Tatsachen sind. Diese Aussagen stellen keine Garantie für zukünftige Leistungen dar und unterliegen gewissen Risiken und Ungewissheiten, die schwer vorherzusagen sind. Zu den Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse abweichen, gehören unter anderem Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit unserem Mangel an Kapitalressourcen, um die behördliche Genehmigung für unsere Produktkandidaten rechtzeitig oder überhaupt zu erhalten und diese zu vermarkten, einschließlich unserer Fähigkeit, eine zu erhalten Partnerschaft; der unsichere Zeitpunkt und die Unvorhersehbarkeit der Ergebnisse klinischer Studien, einschließlich des Risikos, dass die therapeutischen Wirkungen, die in den neuesten vorläufigen klinischen Daten der Phase-1/2-STAAR-Studie beobachtet wurden, bei Patienten nicht dauerhaft sind und dass die endgültigen klinischen Studiendaten der Studie dies nicht tun werden Validierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Isaralgagene Civaparvovec, einschließlich der Tatsache, dass die 52-Wochen-Daten aus der Phase-1/2-STAAR-Studie eine BLA-Einreichung nicht unterstützen und/oder dass die 104-Wochen-Daten aus dieser Studie den klinischen Nutzen von Isaralgagene nicht bestätigen Civaparvovec oder unterstützen die FDA-Zulassung und dass die aus der ERT ausgeschlossenen Patienten weiterhin von der ERT ausgeschlossen bleiben; unser Bedarf an erheblichen zusätzlichen Finanzmitteln, um unseren Betriebsplan umzusetzen und weiterhin als Unternehmen zu operieren; die Auswirkungen makroökonomischer Faktoren oder finanzieller Herausforderungen auf das globale Geschäftsumfeld, die Gesundheitssysteme sowie unser Geschäft und unsere Abläufe; der Forschungs- und Entwicklungsprozess; der unvorhersehbare behördliche Genehmigungsprozess für Produktkandidaten bei mehreren Aufsichtsbehörden; das Potenzial für technologische Entwicklungen, die die von Sangamo verwendeten Technologien überflüssig machen; unsere Abhängigkeit von Kooperationspartnern und unsere potenzielle Unfähigkeit, weitere Kooperationen zu sichern; und unsere Fähigkeit, die erwartete zukünftige finanzielle Leistung zu erzielen.

Es kann nicht garantiert werden, dass wir und unsere aktuellen oder potenziellen zukünftigen Mitarbeiter in der Lage sein werden, kommerziell nutzbare Produkte zu entwickeln. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund der oben beschriebenen Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die in den Betriebs- und Geschäftsumgebungen von Sangamo und unseren Mitarbeitern bestehen, erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden ausführlicher in den Einreichungen und Berichten unserer Securities and Exchange Commission (SEC) beschrieben, einschließlich unseres Jahresberichts auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, ergänzt durch unseren Quartalsbericht auf Formular 10 -Q für das am 30. Juni 2024 endende Quartal, jeweils eingereicht bei der SEC, sowie zukünftige Einreichungen und Berichte, die Sangamo von Zeit zu Zeit bei der SEC vorlegt. Die in dieser Ankündigung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich auf das aktuelle Datum und wir übernehmen keine Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist nach geltendem Recht erforderlich.

Quelle: Sangamo Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-10-23 18:00

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