Η Sangamo Therapeutics ανακοινώνει την ευθυγράμμιση με τον FDA για την Ταχυδρομική Διαδρομή Έγκρισης για το ST-920 στη νόσο Fabry με υποβολή BLA που αναμένεται το 2025

Ακολουθήστε το Drugslib

RICHMOND, Καλιφόρνια--(BUSINESS WIRE)--Οκτ. 22, 2024-- Η Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), μια εταιρεία γονιδιωματικής ιατρικής, ανακοίνωσε σήμερα το αποτέλεσμα μιας πρόσφατης επιτυχημένης αλληλεπίδρασης με τον FDA των ΗΠΑ, παρέχοντας μια σαφή ρυθμιστική οδό για την Ταχεία Έγκριση για το isaralgagene civaparvovec ή ST- 920, το εξ ολοκλήρου ιδιόκτητο προϊόν γονιδιακής θεραπείας που είναι υποψήφιο για τη θεραπεία της νόσου Fabry.

Η FDA συμφώνησε σε μια αλληλεπίδραση τύπου Β ότι τα δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 μπορούν να χρησιμεύσουν ως κύρια βάση για έγκριση στο πλαίσιο του Προγράμματος Ταχείας Έγκρισης, χρησιμοποιώντας την κλίση eGFR στις 52 εβδομάδες σε όλους τους ασθενείς ως ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο. Το πλήρες σύνολο δεδομένων για την υποστήριξη μιας διαδρομής Ταχεία έγκρισης θα είναι διαθέσιμο το πρώτο εξάμηνο του 2025. Αυτή η προσέγγιση ξεκλειδώνει μια πιθανή υποβολή BLA το δεύτερο εξάμηνο του 2025, τρία χρόνια νωρίτερα από προηγούμενες εκτιμήσεις, και αποφεύγει την απαίτηση για πρόσθετη μελέτη εγγραφής καθιερώστε την κλινική αποτελεσματικότητα.

Η Sangamo συνεργάστηκε με τον FDA για εναλλακτικές οδούς για πιθανή έγκριση μετά από ανάλυση κλινικών δεδομένων από τη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 που δείχνει ενθαρρυντικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, συμπεριλαμβανομένων ελπιδοφόρων προκαταρκτικών ενδείξεων βελτιωμένης νεφρικής λειτουργίας. Νεφρικές εκδηλώσεις, όπως πρωτεϊνουρία ή μειωμένος ρυθμός σπειραματικής διήθησης, εμφανίζονται νωρίς στη ζωή σχεδόν σε όλους τους άνδρες και σε πολλές γυναίκες ασθενείς με νόσο Fabry και μπορεί να οδηγήσουν σε νεφρική νόσο τελικού σταδίου και πρώιμο θάνατο. Στους 18 άνδρες και γυναίκες ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με isaralgagene civaparvovec με δεδομένα παρακολούθησης άνω του ενός έτους, παρατηρήθηκαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις τόσο στο μέσο όσο και στο διάμεσο επίπεδο eGFR, με αποτέλεσμα μια θετική ετήσια κλίση eGFR. Με βάση αυτά τα τελευταία δεδομένα, ο FDA συμφώνησε ότι η κλίση του eGFR στις 52 εβδομάδες μπορεί να χρησιμεύσει ως ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο για την υποστήριξη μιας πιθανής Ταχεία έγκρισης. Ο FDA συμβούλεψε επίσης ότι η κλίση του eGFR στις 104 εβδομάδες μπορεί να αξιολογηθεί για να επαληθευτεί το κλινικό όφελος.

"Το Fabry είναι μια εξουθενωτική ασθένεια, για την οποία υπάρχει μια σοβαρή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη", δήλωσε ο Sandy Macrae, Διευθύνων Σύμβουλος του Sangamo. "Πιστεύω ακράδαντα στη δυνατότητα του ST-920 να ανακουφίσει πολλές εκδηλώσεις της νόσου Fabry και χαίρομαι που έχω ένα σαφές ρυθμιστικό μονοπάτι που θα μπορούσε να φέρει αυτή τη θεραπεία στους ασθενείς πολύ νωρίτερα από ό,τι αρχικά αναμενόταν".

Η δοσολογία ολοκληρώθηκε στη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 τον Απρίλιο του 2024, με συνολικά 33 ασθενείς που έλαβαν δόση. Ο ασθενής με τη μεγαλύτερη διάρκεια θεραπείας πέτυχε πρόσφατα τέσσερα χρόνια παρακολούθησης. Ο 18ος και τελευταίος ασθενής που ξεκίνησε τη μελέτη για τη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ΕΡΤ) αποσύρθηκε επιτυχώς από την ΕΡΤ τον Σεπτέμβριο του 2024 και και οι 18 ασθενείς παραμένουν εκτός ΕΡΤ από σήμερα. Τα δεδομένα κλίσης eGFR 52 εβδομάδων από όλους τους εγγεγραμμένους ασθενείς στη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 θα είναι διαθέσιμα το πρώτο εξάμηνο του 2025. Μια πιθανή υποβολή BLA αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2025.

Sangamo. έχει αρχίσει να εκτελεί δραστηριότητες ετοιμότητας BLA για το isaralgagene civaparvovec, ενώ συνεχίζει να προωθεί τις συνεχείς συζητήσεις επιχειρηματικής ανάπτυξης με πιθανούς εταίρους συνεργασίας.

Σχετικά με τη μελέτη STAAR

Η μελέτη STAAR Φάσης 1/2 είναι μια παγκόσμια κλινική μελέτη ανοιχτής ετικέτας, μίας δόσης, με εύρος δόσης, πολυκεντρική, σχεδιασμένη για την αξιολόγηση της ασφάλεια και ανεκτικότητα του isaralgagene civaparvovec ή ST-920, ενός υποψηφίου προϊόντος γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με νόσο Fabry. Το Isaralgagene civaparvovec απαιτεί έγχυση μία φορά χωρίς προετοιμασία. Στη μελέτη STAAR εντάχθηκαν άνδρες και γυναίκες ασθενείς που βρίσκονται στην ΕΡΤ, είναι ψευδοακαριωτάτοι στην ΕΡΤ (ορίζεται ότι έχουν απομακρυνθεί από την ΕΡΤ για έξι ή περισσότερους μήνες) ή που είναι πρωτογενείς στην ΕΡΤ. Ο FDA χορήγησε ονομασίες Orphan Drug, Fast Track και RMAT στην isaralgagene civaparvovec, η οποία έλαβε επίσης την ονομασία Ορφανού Φαρμάκου και την καταλληλότητα PRIME από τον EMA και το Innovative Licensing and Access Pathway από τον Ρυθμιστικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του ΗΒ.

Σχετικά με τη νόσο Fabry

Η νόσος Fabry είναι μια διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο άλφα της γαλακτοσιδάσης (GLA), το οποίο οδηγεί σε ανεπάρκεια άλφα-γαλακτοσιδάσης Α (α- Gal A) ενζυμική δραστηριότητα, η οποία είναι απαραίτητη για τον μεταβολισμό του globotriaosylceramide (Gb3). Η συσσώρευση Gb3 στα κύτταρα μπορεί να προκαλέσει σοβαρή βλάβη σε ζωτικά όργανα, συμπεριλαμβανομένων των νεφρών, της καρδιάς, των νεύρων, των ματιών, του εντέρου και του δέρματος. Τα συμπτώματα της νόσου Fabry μπορεί να περιλαμβάνουν μειωμένη ή απουσία παραγωγής ιδρώτα, δυσανεξία στη θερμότητα, αγγειοκεράτωμα (κηλίδες δέρματος), προβλήματα όρασης, νεφρική νόσο, καρδιακή ανεπάρκεια, γαστρεντερικές διαταραχές, διαταραχές της διάθεσης, νευροπαθητικό πόνο και μυρμήγκιασμα στα άκρα.

Σχετικά με τη Sangamo Therapeutics

Η Sangamo Therapeutics είναι μια εταιρεία γονιδιωματικών φαρμάκων αφιερωμένη στη μετάφραση της πρωτοποριακής επιστήμης σε φάρμακα που μεταμορφώνουν τις ζωές ασθενών και οικογενειών που πάσχουν από σοβαρές νευρολογικές παθήσεις που δεν έχουν επαρκείς ή οποιεσδήποτε θεραπευτικές επιλογές. Η Sangamo πιστεύει ότι οι επιγενετικοί ρυθμιστές των δακτύλων ψευδαργύρου είναι ιδανικοί για την αντιμετώπιση καταστροφικών νευρολογικών διαταραχών και ότι η πλατφόρμα ανακάλυψης καψιδίων μπορεί να επεκτείνει την παροχή πέρα ​​από τα επί του παρόντος διαθέσιμα καψίδια ενδορραχιαίας χορήγησης, συμπεριλαμβανομένου του κεντρικού νευρικού συστήματος. Ο αγωγός της Sangamo περιλαμβάνει επίσης πολλαπλά συνεργαζόμενα προγράμματα και προγράμματα με ευκαιρίες για συνεργασία και επενδύσεις. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφτείτε το www.sangamo.com και συνδεθείτε μαζί μας στο LinkedIn και στο X.

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις σχετικά με τις τρέχουσες προσδοκίες μας. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις που σχετίζονται με: την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα και τις θεραπευτικές δυνατότητες του isaralgagene civaparvovec. τη δυνατότητα για το isaralgagene civaparvovec να πληροί τις προϋποθέσεις για το πρόγραμμα Ταχείας Έγκρισης του FDA, συμπεριλαμβανομένης της επάρκειας των δεδομένων που δημιουργούνται στη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 για την υποστήριξη οποιασδήποτε τέτοιας έγκρισης· προσδοκίες σχετικά με τη διαθεσιμότητα πρόσθετων δεδομένων για την υποστήριξη μιας πιθανής υποβολής BLA για το isaralgagene civaparvovec και το χρονοδιάγραμμα αυτής της υποβολής· τη δυνατότητα να επιταχυνθεί το αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα για την έγκριση και να φέρει το isaralgagene civaparvovec στους ασθενείς νωρίτερα από ό,τι αναμενόταν προηγουμένως· την αναμενόμενη πρόοδο του isaralgagene civaparvovec στην εγγραφή, συμπεριλαμβανομένων των σχεδίων της Sangamo να αναζητήσει έναν πιθανό εταίρο συνεργασίας· και άλλες δηλώσεις που δεν αποτελούν ιστορικό γεγονός. Αυτές οι δηλώσεις δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικής απόδοσης και υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες που είναι δύσκολο να προβλεφθούν. Παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τη διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων περιλαμβάνουν, ενδεικτικά, κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με την έλλειψη κεφαλαιουχικών πόρων για τη λήψη ρυθμιστικής έγκρισης και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων μας εγκαίρως ή καθόλου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητάς μας να εξασφαλίσουμε συνεταιρισμός; ο αβέβαιος χρόνος και η απρόβλεπτη φύση των αποτελεσμάτων κλινικών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι τα θεραπευτικά αποτελέσματα που παρατηρούνται στα τελευταία προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα από τη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 δεν θα είναι ανθεκτικά σε ασθενείς και ότι τα τελικά δεδομένα κλινικών δοκιμών από τη μελέτη δεν θα επικυρώστε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του isaralgagene civaparvovec, συμπεριλαμβανομένου ότι τα δεδομένα 52 εβδομάδων από τη μελέτη STAAR Φάσης 1/2 δεν θα υποστηρίξουν υποβολή BLA ή/και ότι τα δεδομένα 104 εβδομάδων από μια τέτοια μελέτη δεν θα επαληθεύσουν το κλινικό όφελος του isaralgagene civaparvovec ή υποστηρίζει την έγκριση του FDA και ότι οι ασθενείς που αποσύρονται από την ΕΡΤ θα παραμείνουν εκτός ΕΡΤ. την ανάγκη μας για σημαντική πρόσθετη χρηματοδότηση για την εκτέλεση του επιχειρησιακού μας σχεδίου και για να συνεχίσουμε να λειτουργούμε ως δρώσα εταιρεία· τις επιπτώσεις μακροοικονομικών παραγόντων ή οικονομικών προκλήσεων στο παγκόσμιο επιχειρηματικό περιβάλλον, στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και στις επιχειρήσεις και τις δραστηριότητές μας· τη διαδικασία έρευνας και ανάπτυξης· την απρόβλεπτη διαδικασία ρυθμιστικής έγκρισης για τα υποψήφια προϊόντα σε πολλές ρυθμιστικές αρχές· τις δυνατότητες για τεχνολογικές εξελίξεις που παρακάμπτουν τις τεχνολογίες που χρησιμοποιεί η Sangamo· την εξάρτησή μας από συνεργάτες και την πιθανή μας αδυναμία να εξασφαλίσουμε πρόσθετες συνεργασίες. και την ικανότητά μας να επιτύχουμε την αναμενόμενη μελλοντική οικονομική απόδοση.

Δεν μπορούμε να διαβεβαιώσουμε ότι εμείς και οι σημερινοί ή δυνητικοί μελλοντικοί συνεργάτες μας θα μπορέσουμε να αναπτύξουμε εμπορικά βιώσιμα προϊόντα. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που προβλέπονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις λόγω των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που περιγράφονται παραπάνω και άλλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων που υπάρχουν στις λειτουργίες και το επιχειρηματικό περιβάλλον της Sangamo και των συνεργατών μας. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα στις καταθέσεις και τις εκθέσεις της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς ή της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσής μας για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, όπως συμπληρώθηκε από την Τριμηνιαία Έκθεσή μας για το Έντυπο 10 -Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2024, το καθένα υποβλήθηκε στην SEC και μελλοντικές καταθέσεις και αναφορές που κάνει κατά καιρούς η Sangamo στην SEC. Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την ανακοίνωση γίνονται από αυτήν την ημερομηνία και δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε αυτές τις πληροφορίες, εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία.

Πηγή: Sangamo Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-23 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά