Sangamo Therapeutics anuncia alineación con la FDA en la vía de aprobación acelerada para ST-920 en la enfermedad de Fabry y se espera la presentación de BLA en 2025

Siga a Drugslib en

RICHMOND, California--(BUSINESS WIRE)--Oct. 22 de septiembre de 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), una compañía de medicina genómica, anunció hoy el resultado de una reciente interacción exitosa con la FDA de EE. UU., que proporciona una vía regulatoria clara para la aprobación acelerada de isaralgagene civaparvovec, o ST- 920, su producto de terapia génica candidato para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.

La FDA ha acordado en una interacción Tipo B que los datos del estudio STAAR de Fase 1/2 en curso pueden servir como base principal para aprobación bajo el Programa de Aprobación Acelerada, utilizando la pendiente de la TFGe a las 52 semanas en todos los pacientes como criterio de valoración clínico intermedio. El conjunto de datos completo para respaldar una vía de aprobación acelerada estará disponible en la primera mitad de 2025. Este enfoque desbloquea una posible presentación de BLA en la segunda mitad de 2025, tres años antes de las estimaciones anteriores, y evita el requisito de un estudio de registro adicional para establecer la eficacia clínica.

Sangamo colaboró ​​con la FDA sobre vías alternativas para una posible aprobación tras el análisis de los datos clínicos del estudio STAAR de fase 1/2 que muestran datos alentadores de seguridad y eficacia, incluida evidencia preliminar prometedora de una mejor función renal. Las manifestaciones renales, como proteinuria o disminución de la tasa de filtración glomerular, ocurren temprano en la vida en casi todos los pacientes masculinos y en muchas mujeres con enfermedad de Fabry, y pueden provocar enfermedad renal terminal y muerte prematura. En los 18 pacientes masculinos y femeninos tratados con isaralgagene civaparvovec con más de un año de datos de seguimiento, se observaron mejoras estadísticamente significativas en los niveles de eGFR medio y mediano, lo que resultó en una pendiente eGFR anualizada positiva. Con base en estos últimos datos, la FDA acordó que la pendiente de la TFGe a las 52 semanas puede servir como criterio de valoración clínico intermedio para respaldar una posible aprobación acelerada. La FDA también recomendó que se pueda evaluar la pendiente de la TFGe a las 104 semanas para verificar el beneficio clínico.

“Fabry es una enfermedad debilitante, para la cual existe una necesidad médica grave no cubierta”, dijo Sandy Macrae, directora ejecutiva de Sangamo. "Creo firmemente en el potencial del ST-920 para aliviar muchas manifestaciones de la enfermedad de Fabry y estoy encantado de tener una vía regulatoria clara que podría llevar este tratamiento a los pacientes mucho antes de lo previsto originalmente".

La dosificación se completó en el estudio STAAR de fase 1/2 en abril de 2024, con un total de 33 pacientes administrados. El paciente tratado durante más tiempo logró recientemente cuatro años de seguimiento. El decimoctavo y último paciente que comenzó el estudio sobre la terapia de reemplazo enzimático (TRE) fue retirado con éxito de la ERT en septiembre de 2024, y los 18 pacientes permanecen sin ERT a partir de hoy. Los datos de la pendiente de la TFGe de 52 semanas de todos los pacientes inscritos en el estudio STAAR de fase 1/2 estarán disponibles en la primera mitad de 2025. Se anticipa una posible presentación de BLA en la segunda mitad de 2025.

Sangamo ha comenzado a ejecutar actividades de preparación de BLA para isaralgagene civaparvovec, mientras continúa avanzando en las conversaciones de desarrollo empresarial en curso con posibles socios de colaboración.

Acerca del estudio STAAR

El estudio STAAR de fase 1/2 es un estudio clínico multicéntrico, global, abierto, de dosis única y con rango de dosis diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un producto candidato de terapia génica en pacientes con enfermedad de Fabry. Isaralgagene civaparvovec requiere una perfusión única sin acondicionamiento previo. El estudio STAAR inscribió a pacientes masculinos y femeninos que estaban en ERT, que no habían recibido ERT previamente (definido como haber estado sin ERT durante seis o más meses) o que no habían recibido ERT previamente. La FDA ha concedido designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y RMAT a isaralgagene civaparvovec, que también ha recibido la designación de producto medicinal huérfano y la elegibilidad PRIME de la EMA y una vía de acceso y licencia innovadora de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido.

Acerca de la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosomal causado por mutaciones en el gen de la galactosidasa alfa (GLA), que conduce a una deficiencia de alfa-galactosidasa A (α- Gal A) actividad enzimática, necesaria para metabolizar la globotriaosilceramida (Gb3). La acumulación de Gb3 en las células puede causar daños graves a órganos vitales, incluidos los riñones, el corazón, los nervios, los ojos, el intestino y la piel. Los síntomas de la enfermedad de Fabry pueden incluir disminución o ausencia de la producción de sudor, intolerancia al calor, angioqueratoma (imperfecciones de la piel), problemas de visión, enfermedad renal, insuficiencia cardíaca, trastornos gastrointestinales, trastornos del estado de ánimo, dolor neuropático y hormigueo en las extremidades.

Acerca de Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics es una empresa de medicina genómica dedicada a traducir la ciencia innovadora en medicamentos que transforman las vidas de pacientes y familias que padecen enfermedades neurológicas graves que no tienen opciones de tratamiento adecuadas ni ninguna. Sangamo cree que sus reguladores epigenéticos con dedos de zinc son ideales para abordar potencialmente trastornos neurológicos devastadores y que su plataforma de descubrimiento de cápsides puede ampliar la administración más allá de las cápsides de administración intratecal disponibles actualmente, incluso en el sistema nervioso central. La cartera de Sangamo también incluye múltiples programas asociados y programas con oportunidades de asociación e inversión. Para obtener más información, visite www.sangamo.com y conéctese con nosotros en LinkedIn y X.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro con respecto a nuestras expectativas actuales. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con: la seguridad, eficacia y potencial terapéutico de isaralgagene civaparvovec; la posibilidad de que isaralgagene civaparvovec califique para el programa de aprobación acelerada de la FDA, incluida la idoneidad de los datos generados en el estudio STAAR de fase 1/2 para respaldar dicha aprobación; expectativas relativas a la disponibilidad de datos adicionales para respaldar una posible presentación de BLA para isaralgagene civaparvovec y el momento de dicha presentación; la posibilidad de acelerar el plazo previsto para la aprobación y llevar isaralgagene civaparvovec a los pacientes antes de lo esperado; el avance previsto de isaralgagene civaparvovec hasta el registro, incluidos los planes de Sangamo de buscar un posible socio colaborador; y otras declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones no son garantía de desempeño futuro y están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres que son difíciles de predecir. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran incluyen, entre otros, riesgos e incertidumbres relacionados con nuestra falta de recursos de capital para obtener la aprobación regulatoria y comercializar nuestros productos candidatos de manera oportuna o en absoluto, incluida nuestra capacidad para asegurar una asociación; el momento incierto y la naturaleza impredecible de los resultados de los ensayos clínicos, incluido el riesgo de que los efectos terapéuticos observados en los últimos datos clínicos preliminares del estudio STAAR de fase 1/2 no sean duraderos en los pacientes y que los datos finales del ensayo clínico del estudio no validar la seguridad y eficacia de isaralgagene civaparvovec, incluido que los datos de 52 semanas del estudio STAAR de fase 1/2 no respaldarán una presentación de BLA y/o que los datos de 104 semanas de dicho estudio no verificarán el beneficio clínico de isaralgagene civaparvovec o apoyar la aprobación de la FDA, y que los pacientes retirados de la ERT permanecerán sin ERT; nuestra necesidad de financiación adicional sustancial para ejecutar nuestro plan operativo y continuar operando como una empresa en funcionamiento; los efectos de factores macroeconómicos o desafíos financieros en el entorno empresarial global, los sistemas de atención médica y nuestros negocios y operaciones; el proceso de investigación y desarrollo; el impredecible proceso de aprobación regulatoria para productos candidatos entre múltiples autoridades regulatorias; el potencial de desarrollos tecnológicos que obvien las tecnologías utilizadas por Sangamo; nuestra dependencia de los colaboradores y nuestra posible incapacidad para asegurar colaboraciones adicionales; y nuestra capacidad para lograr el desempeño financiero futuro esperado.

No podemos garantizar que nosotros y nuestros colaboradores actuales o futuros potenciales podamos desarrollar productos comercialmente viables. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los proyectados en estas declaraciones prospectivas debido a los riesgos e incertidumbres descritos anteriormente y otros riesgos e incertidumbres que existen en las operaciones y entornos comerciales de Sangamo y nuestros colaboradores. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle en nuestras presentaciones e informes de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), incluido nuestro Informe anual en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023, complementado por nuestro Informe trimestral en el Formulario 10. -Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024, cada uno presentado ante la SEC, y presentaciones e informes futuros que Sangamo realiza de vez en cuando ante la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este anuncio se realizan a partir de esta fecha y no asumimos ninguna obligación de actualizar dicha información, excepto según lo exija la ley aplicable.

Fuente: Sangamo Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-10-23 18:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares