Sangamo Therapeutics annonce un alignement avec la FDA sur la procédure d'approbation accélérée du ST-920 dans le traitement de la maladie de Fabry, la soumission de la BLA étant attendue en 2025

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RICHMOND, Californie--(BUSINESS WIRE)--Oct. 22 décembre 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SGMO), une société de médecine génomique, a annoncé aujourd'hui le résultat d'une récente interaction réussie avec la FDA américaine, fournissant une voie réglementaire claire vers l'approbation accélérée de l'isaralgagene civaparvovec, ou ST- 920, son produit candidat de thérapie génique en propriété exclusive pour le traitement de la maladie de Fabry.

La FDA a convenu dans le cadre d'une interaction de type B que les données de l'étude de phase 1/2 STAAR en cours peuvent servir de base principale pour approbation dans le cadre du programme d’approbation accélérée, en utilisant la pente du DFGe à 52 semaines pour tous les patients comme critère d’évaluation clinique intermédiaire. L'ensemble de données complet destiné à prendre en charge un processus d'approbation accélérée sera disponible au cours du premier semestre 2025. Cette approche débloque une soumission potentielle de BLA au cours du second semestre 2025, trois ans avant les estimations précédentes, et évite la nécessité d'une étude d'enregistrement supplémentaire pour établir l'efficacité clinique.

Sangamo s'est engagé avec la FDA sur des voies alternatives vers une approbation potentielle suite à l'analyse des données cliniques de l'étude de phase 1/2 STAAR montrant des données encourageantes en matière de sécurité et d'efficacité, y compris des preuves préliminaires prometteuses d'une amélioration de la fonction rénale. Les manifestations rénales, telles que la protéinurie ou une diminution du débit de filtration glomérulaire, surviennent tôt dans la vie chez presque tous les hommes et chez de nombreuses femmes atteints de la maladie de Fabry et peuvent conduire à une insuffisance rénale terminale et à un décès prématuré. Chez les 18 patients, hommes et femmes, traités par isaralgagene civaparvovec avec plus d'un an de données de suivi, des améliorations statistiquement significatives ont été observées dans les niveaux de DFGe moyen et médian, entraînant une pente DFGe annualisée positive. Sur la base de ces dernières données, la FDA a convenu que la pente du DFGe à 52 semaines peut servir de critère d'évaluation clinique intermédiaire pour soutenir une potentielle approbation accélérée. La FDA a également indiqué que la pente du DFGe à 104 semaines pourrait être évaluée pour vérifier le bénéfice clinique.

"Fabry est une maladie débilitante, pour laquelle il existe un besoin médical sérieux non satisfait", a déclaré Sandy Macrae, directrice générale. de Sangamo. « Je crois fermement au potentiel du ST-920 pour atténuer de nombreuses manifestations de la maladie de Fabry et je suis ravi de disposer d'une voie réglementaire claire qui pourrait permettre de mettre ce traitement à la disposition des patients beaucoup plus tôt que prévu initialement ».

Le dosage a été achevé dans le cadre de l'étude de phase 1/2 STAAR en avril 2024, avec un total de 33 patients traités. Le patient traité le plus longtemps a récemment obtenu un suivi de quatre ans. Le 18e et dernier patient qui a commencé l’étude sur la thérapie enzymatique de remplacement (ERT) a été retiré avec succès de l’ERT en septembre 2024, et les 18 patients ne sont toujours pas traités par ERT à ce jour. Les données de pente du DFGe sur 52 semaines de tous les patients inscrits dans l'étude de phase 1/2 STAAR seront disponibles au premier semestre 2025. Une soumission potentielle de BLA est prévue au second semestre 2025.

Sangamo a commencé à exécuter des activités de préparation à la BLA pour isaralgagene civaparvovec, tout en continuant à faire progresser les discussions de développement commercial en cours avec des partenaires de collaboration potentiels.

À propos de l'étude STAAR

L'étude clinique de phase 1/2 STAAR est une étude clinique multicentrique ouverte, à dose unique, à dose unique, conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'isaralgagene civaparvovec, ou ST-920, un produit candidat de thérapie génique chez les patients atteints de la maladie de Fabry. Isaralgagene civaparvovec nécessite une perfusion unique sans préconditionnement. L'étude STAAR a recruté des patients de sexe masculin et féminin qui sont sous ERT, sont pseudo-naïfs d'ERT (définis comme ayant été sans ERT pendant six mois ou plus) ou qui sont naïfs d'ERT. La FDA a accordé les désignations de médicament orphelin, Fast Track et RMAT à isaralgagene civaparvovec, qui a également reçu la désignation de produit médical orphelin et l'éligibilité PRIME de l'EMA et la voie d'accès et de licence innovante de l'agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé.

À propos de la maladie de Fabry

La maladie de Fabry est un trouble de stockage lysosomal provoqué par des mutations du gène de la galactosidase alpha (GLA), qui entraîne un déficit en alpha-galactosidase A (α- Gal A) activité enzymatique, nécessaire au métabolisme du globotriaosylcéramide (Gb3). L’accumulation de Gb3 dans les cellules peut causer de graves dommages aux organes vitaux, notamment les reins, le cœur, les nerfs, les yeux, les intestins et la peau. Les symptômes de la maladie de Fabry peuvent inclure une diminution ou une absence de production de sueur, une intolérance à la chaleur, un angiokératome (imperfections cutanées), des problèmes de vision, une maladie rénale, une insuffisance cardiaque, des troubles gastro-intestinaux, des troubles de l'humeur, des douleurs neuropathiques et des picotements dans les extrémités.

À propos de Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics est une société de médecine génomique qui se consacre à traduire la science révolutionnaire en médicaments qui transforment la vie des patients et des familles souffrant de maladies neurologiques graves qui ne disposent pas d’options de traitement adéquates ou inexistantes. Sangamo estime que ses régulateurs épigénétiques à doigts de zinc sont parfaitement adaptés au traitement potentiel de troubles neurologiques dévastateurs et que sa plateforme de découverte de capsides peut étendre l'administration au-delà des capsides d'administration intrathécale actuellement disponibles, y compris dans le système nerveux central. Le pipeline de Sangamo comprend également plusieurs programmes en partenariat et des programmes offrant des opportunités de partenariat et d’investissement. Pour en savoir plus, visitez www.sangamo.com et connectez-vous avec nous sur LinkedIn et X.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant nos attentes actuelles. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations relatives à : la sécurité, l'efficacité et le potentiel thérapeutique de l'isaralgagene civaparvovec ; la possibilité pour l'isaralgagene civaparvovec de se qualifier pour le programme d'approbation accélérée de la FDA, y compris l'adéquation des données générées dans l'étude STAAR de phase 1/2 pour étayer une telle approbation ; les attentes concernant la disponibilité de données supplémentaires pour étayer une éventuelle soumission de BLA pour l'isaralgagene civaparvovec, et le calendrier d'une telle soumission ; la possibilité d'accélérer le délai d'approbation prévu et de proposer isaralgagene civaparvovec aux patients plus tôt que prévu ; l’avancement prévu de l’isaralgagene civaparvovec vers l’enregistrement, y compris les projets de Sangamo de rechercher un partenaire de collaboration potentiel ; et d'autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Ces déclarations ne constituent pas des garanties de performances futures et sont soumises à certains risques et incertitudes difficiles à prévoir. Les facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les résultats réels comprennent, sans s'y limiter, les risques et les incertitudes liés à notre manque de ressources en capital pour obtenir l'approbation réglementaire et commercialiser nos produits candidats en temps opportun ou pas du tout, y compris notre capacité à obtenir un partenariat; le calendrier incertain et la nature imprévisible des résultats des essais cliniques, y compris le risque que les effets thérapeutiques observés dans les dernières données cliniques préliminaires de l'étude de phase 1/2 STAAR ne soient pas durables chez les patients et que les données finales des essais cliniques de l'étude ne soient pas durables. valider l'innocuité et l'efficacité de l'isaralgagene civaparvovec, y compris le fait que les données sur 52 semaines de l'étude STAAR de phase 1/2 ne soutiendront pas une soumission de BLA et/ou que les données sur 104 semaines d'une telle étude ne vérifieront pas le bénéfice clinique de l'isaralgagene civaparvovec ou soutenir l'approbation de la FDA, et que les patients retirés de l'ERT resteront hors de l'ERT ; notre besoin d'un financement supplémentaire substantiel pour exécuter notre plan opérationnel et continuer à fonctionner en tant qu'entreprise en activité ; les effets de facteurs macroéconomiques ou de défis financiers sur l’environnement commercial mondial, les systèmes de santé et nos activités et opérations ; le processus de recherche et de développement ; le processus d’approbation réglementaire imprévisible des produits candidats auprès de plusieurs autorités réglementaires ; le potentiel de développements technologiques qui évitent les technologies utilisées par Sangamo ; notre dépendance à l'égard de collaborateurs et notre incapacité potentielle à obtenir des collaborations supplémentaires ; et notre capacité à atteindre les performances financières futures attendues.

Rien ne garantit que nous et nos collaborateurs actuels ou potentiels futurs serons en mesure de développer des produits commercialement viables. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux projetés dans ces déclarations prospectives en raison des risques et incertitudes décrits ci-dessus et d'autres risques et incertitudes qui existent dans les opérations et les environnements commerciaux de Sangamo et de nos collaborateurs. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail dans nos dépôts et rapports auprès de la Securities and Exchange Commission, ou SEC, y compris dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, tel que complété par notre rapport trimestriel sur formulaire 10. -Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024, chacun déposé auprès de la SEC, ainsi que les futurs dépôts et rapports que Sangamo soumet de temps à autre à la SEC. Les déclarations prospectives contenues dans cette annonce sont faites à cette date, et nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces informations, sauf si la loi applicable l'exige.

Source : Sangamo Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-10-23 18:00

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