Sangamo Therapeutics Mengumumkan Penyelarasan Dengan FDA tentang Jalur Persetujuan yang Dipercepat untuk ST-920 pada Penyakit Fabry Dengan Penyerahan BLA Diharapkan pada tahun 2025

Ikuti Drugslib di

RICHMOND, California--(Antara/BUSINESS WIRE)--Okt. 22, 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), sebuah perusahaan obat genom, hari ini mengumumkan hasil interaksi sukses baru-baru ini dengan FDA AS, yang memberikan jalur regulasi yang jelas menuju Persetujuan yang Dipercepat untuk isaralgagene civaparvovec, atau ST- 920, kandidat produk terapi gen yang dimiliki sepenuhnya untuk pengobatan penyakit Fabry.

FDA telah menyetujui interaksi Tipe B bahwa data dari studi STAAR Fase 1/2 yang sedang berlangsung dapat berfungsi sebagai dasar utama untuk persetujuan berdasarkan Program Persetujuan yang Dipercepat, menggunakan kemiringan eGFR pada minggu ke-52 pada semua pasien sebagai titik akhir klinis perantara. Kumpulan data lengkap untuk mendukung jalur Persetujuan yang Dipercepat akan tersedia pada paruh pertama tahun 2025. Pendekatan ini membuka potensi pengajuan BLA pada paruh kedua tahun 2025, tiga tahun lebih cepat dari perkiraan sebelumnya, dan menghindari persyaratan untuk studi registrasi tambahan untuk menetapkan kemanjuran klinis.

Sangamo bekerjasama dengan FDA mengenai jalur alternatif untuk mendapatkan persetujuan setelah analisis data klinis dari studi STAAR Fase 1/2 menunjukkan data keamanan dan kemanjuran yang menggembirakan, termasuk bukti awal yang menjanjikan mengenai peningkatan fungsi ginjal. Manifestasi ginjal, seperti proteinuria atau penurunan laju filtrasi glomerulus, terjadi pada awal kehidupan pada hampir semua pria, dan pada banyak wanita, pasien dengan penyakit Fabry, dan dapat menyebabkan penyakit ginjal stadium akhir dan kematian dini. Pada 18 pasien pria dan wanita yang diobati dengan isaralgagene civaparvovec dengan data tindak lanjut lebih dari satu tahun, peningkatan yang signifikan secara statistik diamati pada tingkat eGFR rata-rata dan median, menghasilkan kemiringan eGFR tahunan yang positif. Berdasarkan data terbaru ini, FDA menyetujui bahwa kemiringan eGFR pada minggu ke-52 dapat berfungsi sebagai titik akhir klinis perantara untuk mendukung potensi Persetujuan yang Dipercepat. FDA juga menyarankan agar kemiringan eGFR pada minggu ke-104 dapat dinilai untuk memverifikasi manfaat klinis.

“Fabry adalah penyakit yang melemahkan, sehingga terdapat kebutuhan medis serius yang belum terpenuhi,” kata Sandy Macrae, Chief Executive Officer dari Sangamo. “Saya sangat percaya pada potensi ST-920 untuk meringankan banyak manifestasi penyakit Fabry dan saya senang memiliki jalur peraturan yang jelas yang dapat memberikan pengobatan ini kepada pasien secara signifikan lebih cepat dari perkiraan semula”.

Pemberian dosis telah diselesaikan dalam studi STAAR Fase 1/2 pada bulan April 2024, dengan total 33 pasien yang diberi dosis. Pasien yang paling lama dirawat baru-baru ini mencapai empat tahun masa tindak lanjut. Pasien ke-18 dan terakhir yang memulai studi tentang Terapi Penggantian Enzim (ERT) berhasil ditarik dari ERT pada bulan September 2024, dan ke-18 pasien tersebut tetap tidak menggunakan ERT hingga hari ini. Data kemiringan eGFR selama 52 minggu dari semua pasien yang terdaftar dalam studi STAAR Fase 1/2 akan tersedia pada paruh pertama tahun 2025. Kemungkinan pengajuan BLA diperkirakan akan dilakukan pada paruh kedua tahun 2025.

Sangamo telah mulai melaksanakan aktivitas kesiapan BLA untuk isaralgagene civaparvovec, sambil terus memajukan diskusi pengembangan bisnis yang sedang berlangsung dengan calon mitra kolaborasi.

Tentang Studi STAAR

Studi STAAR Fase 1/2 adalah studi klinis multisenter berlabel terbuka, dosis tunggal, rentang dosis, dan global yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas isaralgagene civaparvovec, atau ST-920, kandidat produk terapi gen pada pasien dengan penyakit Fabry. Isaralgagene civaparvovec memerlukan infus satu kali tanpa pengkondisian awal. Studi STAAR melibatkan pasien laki-laki dan perempuan yang menggunakan ERT, bersifat pseudo-naif (didefinisikan sebagai tidak menggunakan ERT selama enam bulan atau lebih), atau yang naif terhadap ERT. FDA telah memberikan penunjukan Obat Yatim Piatu, Jalur Cepat, dan RMAT kepada isaralgagene civaparvovec, yang juga telah menerima penunjukan Produk Obat Yatim Piatu dan kelayakan PRIME dari EMA dan Jalur Lisensi dan Akses Inovatif dari Badan Pengatur Produk Obat dan Kesehatan Inggris.

Tentang Penyakit Fabry

Penyakit Fabry adalah kelainan penyimpanan lisosom yang disebabkan oleh mutasi pada gen alfa galaktosidase (GLA), yang menyebabkan defisiensi alfa-galaktosidase A (α- Gal A) aktivitas enzim, yang diperlukan untuk metabolisme globotriaosylceramide (Gb3). Penumpukan Gb3 di dalam sel dapat menyebabkan kerusakan serius pada organ vital, termasuk ginjal, jantung, saraf, mata, usus, dan kulit. Gejala penyakit Fabry dapat berupa produksi keringat berkurang atau tidak ada, intoleransi panas, angiokeratoma (noda kulit), gangguan penglihatan, penyakit ginjal, gagal jantung, gangguan pencernaan, gangguan mood, nyeri neuropatik, dan kesemutan pada ekstremitas.

Tentang Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics adalah perusahaan pengobatan genom yang berdedikasi untuk menerjemahkan ilmu pengetahuan inovatif menjadi obat-obatan yang mengubah kehidupan pasien dan keluarga yang menderita penyakit neurologis serius yang tidak memiliki pilihan pengobatan yang memadai atau apa pun. Sangamo percaya bahwa regulator epigenetik jari sengnya cocok untuk mengatasi gangguan neurologis yang parah dan bahwa platform penemuan kapsidnya dapat memperluas pengiriman melampaui kapsid pengiriman intratekal yang tersedia saat ini, termasuk di sistem saraf pusat. Jalur Sangamo juga mencakup berbagai program kemitraan dan program-program dengan peluang kemitraan dan investasi. Untuk mempelajari lebih lanjut, kunjungi www.sangamo.com dan terhubung dengan kami di LinkedIn dan X.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai ekspektasi kami saat ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang berkaitan dengan: keamanan dan kemanjuran serta potensi terapeutik isaralgagene civaparvovec; potensi isaralgagene civaparvovec untuk memenuhi syarat program Persetujuan yang Dipercepat FDA, termasuk kecukupan data yang dihasilkan dalam studi STAAR Fase 1/2 untuk mendukung persetujuan tersebut; harapan mengenai ketersediaan data tambahan untuk mendukung potensi pengajuan BLA untuk isaralgagene civaparvovec, dan waktu pengajuannya; potensi untuk mempercepat jangka waktu yang diharapkan untuk mendapatkan persetujuan dan memberikan isaralgagene civaparvovec kepada pasien lebih cepat dari perkiraan sebelumnya; antisipasi perkembangan isaralgagene civaparvovec hingga pendaftaran, termasuk rencana Sangamo untuk mencari mitra kolaborasi potensial; dan pernyataan lain yang bukan merupakan fakta sejarah. Pernyataan-pernyataan ini bukan merupakan jaminan kinerja di masa depan dan mempunyai risiko dan ketidakpastian tertentu yang sulit diprediksi. Faktor-faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko dan ketidakpastian terkait dengan kurangnya sumber daya modal kami untuk mendapatkan persetujuan peraturan dan mengkomersialkan kandidat produk kami secara tepat waktu atau tidak sama sekali, termasuk kemampuan kami untuk mendapatkan a kemitraan; waktu yang tidak pasti dan sifat hasil uji klinis yang tidak dapat diprediksi, termasuk risiko bahwa efek terapeutik yang diamati dalam data klinis awal terbaru dari studi STAAR Fase 1/2 tidak akan bertahan lama pada pasien dan bahwa data uji klinis akhir dari penelitian tersebut tidak akan bertahan lama. memvalidasi keamanan dan kemanjuran isaralgagene civaparvovec, termasuk bahwa data 52 minggu dari penelitian STAAR Fase 1/2 tidak akan mendukung pengajuan BLA dan/atau bahwa data 104 minggu dari penelitian tersebut tidak akan memverifikasi manfaat klinis dari isaralgagene civaparvovec atau mendukung persetujuan FDA, dan bahwa pasien yang ditarik dari ERT akan tetap tidak menggunakan ERT; kebutuhan kami akan pendanaan tambahan yang besar untuk melaksanakan rencana operasi kami dan untuk terus beroperasi secara berkelanjutan; dampak faktor makroekonomi atau tantangan keuangan terhadap lingkungan bisnis global, sistem layanan kesehatan, serta bisnis dan operasi kami; proses penelitian dan pengembangan; proses persetujuan peraturan yang tidak dapat diprediksi untuk calon produk di berbagai otoritas pengatur; potensi perkembangan teknologi yang meniadakan teknologi yang digunakan Sangamo; ketergantungan kita pada kolaborator dan potensi ketidakmampuan kita untuk mendapatkan kolaborasi tambahan; dan kemampuan kami untuk mencapai kinerja keuangan yang diharapkan di masa depan.

Tidak ada jaminan bahwa kami dan kolaborator kami saat ini atau calon kolaborator di masa depan akan mampu mengembangkan produk yang layak secara komersial. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini karena risiko dan ketidakpastian yang dijelaskan di atas serta risiko dan ketidakpastian lain yang ada dalam lingkungan operasi dan bisnis Sangamo dan kolaborator kami. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan lebih lengkap dalam pengajuan dan laporan Komisi Sekuritas dan Bursa kami, atau SEC, termasuk dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, sebagaimana dilengkapi dengan Laporan Kuartalan kami pada Formulir 10 -Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024, masing-masing diajukan ke SEC, dan pengajuan serta laporan di masa mendatang yang dibuat Sangamo dari waktu ke waktu ke SEC. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam pengumuman ini dibuat pada tanggal ini, dan kami tidak berkewajiban memperbarui informasi tersebut kecuali sebagaimana diwajibkan berdasarkan hukum yang berlaku.

Sumber: Sangamo Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-10-23 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer