Sangamo Therapeutics annuncia l'allineamento con la FDA sul percorso di approvazione accelerata per ST-920 nella malattia di Fabry con presentazione della BLA prevista nel 2025

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RICHMOND, California--(BUSINESS WIRE)--ott. 22, 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), una società di medicina genomica, ha annunciato oggi il risultato di una recente interazione di successo con la FDA statunitense, fornendo un chiaro percorso normativo verso l'approvazione accelerata per isaralgagene civaparvovec, o ST- 920, il candidato prodotto di terapia genica di sua totale proprietà per il trattamento della malattia di Fabry.

La FDA ha concordato in un'interazione di tipo B che i dati dello studio di Fase 1/2 STAAR in corso possono servire come base primaria per approvazione nell’ambito del Programma di approvazione accelerata, utilizzando la pendenza dell’eGFR a 52 settimane in tutti i pazienti come endpoint clinico intermedio. Il set di dati completo per supportare un percorso di approvazione accelerata sarà disponibile nella prima metà del 2025. Questo approccio sblocca una potenziale presentazione di BLA nella seconda metà del 2025, tre anni prima delle stime precedenti, ed evita la necessità di un ulteriore studio di registrazione per stabilire l'efficacia clinica.

Sangamo ha collaborato con la FDA su percorsi alternativi per una potenziale approvazione in seguito all'analisi dei dati clinici dello studio di fase 1/2 STAAR che mostrano dati incoraggianti sulla sicurezza e sull'efficacia, comprese prove preliminari promettenti di un miglioramento della funzionalità renale. Le manifestazioni renali, come la proteinuria o una ridotta velocità di filtrazione glomerulare, si verificano precocemente nella vita di quasi tutti i pazienti maschi e in molte donne affetti dalla malattia di Fabry e possono portare a malattia renale allo stadio terminale e morte prematura. Nei 18 pazienti di sesso maschile e femminile trattati con isaralgagene civaparvovec con più di un anno di dati di follow-up, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nei livelli di eGFR sia medi che mediani, risultando in una pendenza dell’eGFR annualizzata positiva. Sulla base di questi ultimi dati, la FDA ha concordato che la pendenza dell’eGFR a 52 settimane può fungere da endpoint clinico intermedio per supportare una potenziale approvazione accelerata. La FDA ha inoltre consigliato di valutare la pendenza dell'eGFR a 104 settimane per verificarne il beneficio clinico.

"Fabry è una malattia debilitante, per la quale esiste un grave bisogno medico insoddisfatto", ha affermato Sandy Macrae, amministratore delegato di Sangamo. "Credo fermamente nel potenziale dell'ST-920 di alleviare molte manifestazioni della malattia di Fabry e sono lieto di avere un percorso normativo chiaro che potrebbe portare questo trattamento ai pazienti molto prima di quanto originariamente previsto".

Il dosaggio è stato completato nello studio di Fase 1/2 STAAR nell'aprile 2024, con un totale di 33 pazienti trattati. Il paziente trattato da più tempo ha recentemente raggiunto quattro anni di follow-up. Il diciottesimo e ultimo paziente che ha iniziato lo studio sulla terapia sostitutiva enzimatica (ERT) è stato ritirato con successo dall'ERT nel settembre 2024 e tutti i 18 pazienti rimangono fuori dall'ERT a oggi. I dati sulla pendenza dell'eGFR a 52 settimane di tutti i pazienti arruolati nello studio di Fase 1/2 STAAR saranno disponibili nella prima metà del 2025. Una potenziale presentazione di BLA è prevista nella seconda metà del 2025.

Sangamo ha iniziato a svolgere attività di preparazione al BLA per isaralgagene civaparvovec, continuando al contempo a portare avanti le discussioni in corso sullo sviluppo del business con potenziali partner di collaborazione.

Informazioni sullo studio STAAR

Lo studio di Fase 1/2 STAAR è uno studio clinico multicentrico globale in aperto, a dose singola, a dosaggio variabile, progettato per valutare la sicurezza e tollerabilità di isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un candidato prodotto per la terapia genica in pazienti con malattia di Fabry. Isaralgagene civaparvovec richiede un’unica infusione senza precondizionamento. Nello studio STAAR sono stati arruolati pazienti di sesso maschile e femminile in terapia con ERT, pseudo-naïve alla ERT (definiti come soggetti che non hanno ricevuto la ERT per sei o più mesi) o che sono naïve alla ERT. La FDA ha concesso le designazioni di farmaco orfano, Fast Track e RMAT a isaralgagene civaparvovec, che ha anche ricevuto la designazione di prodotto medicinale orfano e l'idoneità PRIME dall'EMA e l'Innovative Licensing and Access Pathway dall'agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito.

Informazioni sulla malattia di Fabry

La malattia di Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale causata da mutazioni nel gene della galattosidasi alfa (GLA), che porta a un deficit di alfa-galattosidasi A (α- Gal A), attività enzimatica, necessaria per metabolizzare la globotriaosilceramide (Gb3). L’accumulo di Gb3 nelle cellule può causare gravi danni agli organi vitali, inclusi reni, cuore, nervi, occhi, intestino e pelle. I sintomi della malattia di Fabry possono includere produzione di sudore ridotta o assente, intolleranza al calore, angiocheratoma (macchie della pelle), problemi alla vista, malattie renali, insufficienza cardiaca, disturbi gastrointestinali, disturbi dell'umore, dolore neuropatico e formicolio alle estremità.

Informazioni su Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics è un'azienda di medicina genomica impegnata a tradurre la scienza innovativa in farmaci che trasformano la vita di pazienti e famiglie affetti da gravi malattie neurologiche che non hanno opzioni terapeutiche adeguate o alcuna. Sangamo ritiene che i suoi regolatori epigenetici a dita di zinco siano ideali per affrontare disturbi neurologici potenzialmente devastanti e che la sua piattaforma di scoperta dei capsidi possa espandere la consegna oltre i capsidi intratecali attualmente disponibili, anche nel sistema nervoso centrale. La pipeline di Sangamo comprende anche numerosi programmi partner e programmi con opportunità di partnership e investimenti. Per saperne di più, visita www.sangamo.com e connettiti con noi su LinkedIn e X.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali riguardanti le nostre attuali aspettative. Queste dichiarazioni previsionali includono, a titolo esemplificativo, dichiarazioni relative a: la sicurezza, l'efficacia e il potenziale terapeutico di isaralgagene civaparvovec; la possibilità che isaralgagene civaparvovec possa qualificarsi per il programma di approvazione accelerata della FDA, inclusa l'adeguatezza dei dati generati nello studio STAAR di Fase 1/2 a supportare tale approvazione; aspettative riguardanti la disponibilità di dati aggiuntivi a supporto di una potenziale presentazione di BLA per isaralgagene civaparvovec e i tempi di tale presentazione; il potenziale di accelerare i tempi previsti per l’approvazione e di portare isaralgagene civaparvovec ai pazienti prima del previsto; il previsto avanzamento di isaralgagene civaparvovec verso la registrazione, compresi i piani di Sangamo di cercare un potenziale partner di collaborazione; e altre affermazioni che non sono fatti storici. Queste dichiarazioni non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a determinati rischi e incertezze difficili da prevedere. I fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano includono, ma non sono limitati a, rischi e incertezze legati alla nostra mancanza di risorse di capitale per ottenere l'approvazione normativa e commercializzare i nostri prodotti candidati in modo tempestivo o del tutto, inclusa la nostra capacità di garantire un partenariato; la tempistica incerta e la natura imprevedibile dei risultati degli studi clinici, compreso il rischio che gli effetti terapeutici osservati negli ultimi dati clinici preliminari dello studio di Fase 1/2 STAAR non siano durevoli nei pazienti e che i dati finali degli studi clinici non siano convalidare la sicurezza e l'efficacia di isaralgagene civaparvovec, compreso che i dati a 52 settimane dello studio di Fase 1/2 STAAR non supporteranno una presentazione BLA e/o che i dati a 104 settimane di tale studio non verificheranno il beneficio clinico di isaralgagene civaparvovec o sostenere l'approvazione della FDA e che i pazienti ritirati dall'ERT rimarranno fuori dall'ERT; la nostra necessità di sostanziali finanziamenti aggiuntivi per eseguire il nostro piano operativo e continuare a operare come un'entità in funzionamento; gli effetti di fattori macroeconomici o sfide finanziarie sul contesto economico globale, sui sistemi sanitari e sulle nostre attività e operazioni; il processo di ricerca e sviluppo; l'imprevedibile processo di approvazione normativa per i prodotti candidati da parte di più autorità di regolamentazione; il potenziale di sviluppi tecnologici che ovviino alle tecnologie utilizzate da Sangamo; la nostra dipendenza dai collaboratori e la nostra potenziale incapacità di garantire ulteriori collaborazioni; e la nostra capacità di raggiungere la performance finanziaria futura prevista.

Non può esserci alcuna garanzia che noi e i nostri attuali o potenziali collaboratori futuri saremo in grado di sviluppare prodotti commercialmente validi. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli previsti in queste dichiarazioni previsionali a causa dei rischi e delle incertezze sopra descritti e di altri rischi e incertezze che esistono nelle operazioni e negli ambienti aziendali di Sangamo e dei nostri collaboratori. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più completo nei documenti e nei rapporti della nostra Securities and Exchange Commission, o SEC, incluso nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023, come integrata dalla nostra relazione trimestrale sul modulo 10 -Q per il trimestre terminato il 30 giugno 2024, ciascuno depositato presso la SEC, e futuri documenti e rapporti che Sangamo presenta di tanto in tanto alla SEC. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente annuncio vengono rilasciate a partire da questa data e non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare tali informazioni ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile.

Fonte: Sangamo Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-10-23 18:00

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