サンガモ・セラピューティクス、ファブリー病におけるST-920の承認促進経路に関するFDAとの提携を発表、2025年にBLA申請予定

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カリフォルニア州リッチモンド--(BUSINESS WIRE)--10 月2024 年 22 日 -- ゲノム医療会社である Sangamo Therapeutics, Inc. (ナスダック: SGMO) は本日、米国 FDA との最近の成功した相互作用の結果を発表し、isaralgagene civaparvovec (ST-) の加速承認への明確な規制経路を提供しました。 920 は、ファブリー病の治療のための同社の完全所有遺伝子治療製品候補です。

FDA は、タイプ B の相互作用において、進行中の第 1/2 相 STAAR 研究からのデータが治療のための主要な基礎として機能することに同意しました。中間臨床エンドポイントとして全患者の 52 週時点での eGFR 勾配を使用する、加速承認プログラムに基づく承認。加速承認経路をサポートする完全なデータセットは、2025 年上半期に利用可能になる予定です。このアプローチにより、以前の推定より 3 年早く、2025 年下半期に BLA 申請が可能になる可能性があり、追加の登録研究の要件が回避されます。臨床効果を確立する。

サンガモは、腎機能改善の有望な予備的証拠を含む有望な安全性と有効性データを示した第 1/2 相 STAAR 研究の臨床データの分析を受けて、承認の可能性への代替経路について FDA と協議しました。タンパク尿や糸球体濾過率の低下などの腎臓の症状は、ファブリー病患者のほぼすべての男性と多くの女性で人生の早い段階で起こり、末期腎疾患や早期死亡につながる可能性があります。 isaralgagene civaparvovec で治療され、1 年以上の追跡データが得られた 18 人の男性および女性患者では、平均 eGFR レベルと中央値 eGFR レベルの両方で統計的に有意な改善が観察され、その結果、eGFR の年換算値は正の傾きとなりました。これらの最新データに基づいて、FDA は、52 週時点での eGFR の傾きが、早期承認の可能性を裏付ける中間臨床エンドポイントとして機能する可能性があることに同意しました。 FDA はまた、臨床上の利点を検証するために 104 週時点での eGFR の傾きを評価する可能性があるとアドバイスしました。

「ファブリー病は衰弱性疾患であり、深刻な満たされていない医療ニーズがある」と最高経営責任者のサンディ・マクレー氏は述べています。サンガモの。 「私は ST-920 がファブリー病の多くの症状を緩和する可能性を強く信じており、この治療法を当初の予想より大幅に早く患者に提供できる明確な規制経路が確立されたことを嬉しく思います。」

第 1/2 相 STAAR 研究では 2024 年 4 月に投与が完了し、合計 33 人の患者が投与されました。最も長く治療を受けた患者は、最近4年間の追跡調査を達成しました。酵素補充療法（ERT）の研究を開始した18人目の最後の患者は、2024年9月にERTからの離脱に成功し、現在も18人の患者全員がERTを中止している。第 1/2 相 STAAR 研究に登録されたすべての患者からの 52 週間の eGFR 勾配データは、2025 年前半に利用可能になる予定です。BLA の申請は 2025 年後半に予定されています。

サンガモは、isaralgagene civaparvovec の BLA 準備活動の実行を開始し、同時に、潜在的なコラボレーション パートナーとの継続的なビジネス開発の話し合いを進め続けています。

STAAR 研究について

第 1/2 相 STAAR 研究は、世界的な非盲検、単回投与、用量範囲設定の多施設共同臨床研究であり、ファブリー病患者における遺伝子治療製品候補であるイサラルガゲン・シバパルボベク（ST-920）の安全性と忍容性。 Isaralgagene civaparvovec は、プレコンディショニングなしで 1 回の注入が必要です。 STAAR 研究には、ERT を受けている、ERT 疑似治療を受けていない（6 か月以上 ERT を中止していると定義される）、または ERT 治療を受けていない男性および女性の患者が登録されました。 FDA は、isaralgagene civaparvovec にオーファンドラッグ、ファストトラック、および RMAT の指定を付与しました。同社はまた、EMA からオーファン医薬品指定と PRIME 資格を取得し、英国医薬品およびヘルスケア製品規制庁から革新的なライセンスおよびアクセス パスウェイも取得しています。

ファブリー病について

ファブリー病は、ガラクトシダーゼ アルファ遺伝子 (GLA) の変異によって引き起こされるリソソーム貯蔵障害であり、α-ガラクトシダーゼ A (α-ガラクトシダーゼ A) の欠損につながります。 Gal A) 酵素活性。グロボトリアオシルセラミド (Gb3) の代謝に必要です。細胞内に Gb3 が蓄積すると、腎臓、心臓、神経、目、腸、皮膚などの重要な器官に深刻な損傷を引き起こす可能性があります。ファブリー病の症状には、発汗量の減少または消失、熱不耐症、血管角腫（皮膚のシミ）、視覚障害、腎臓病、心不全、胃腸障害、気分障害、神経因性疼痛、四肢のうずきなどが含まれます。

Sangamo Therapeutics について

Sangamo Therapeutics は、画期的な科学を医薬品に変換し、重篤な神経疾患に苦しむ患者とその家族の生活を変えることに専念するゲノム医療会社です。適切な治療の選択肢がない、または治療の選択肢がない。 Sangamo は、自社のジンクフィンガーエピジェネティック制御因子が重篤な神経疾患に潜在的に対処するのに理想的に適しており、キャプシド発見プラットフォームが中枢神経系を含む現在利用可能なくも膜下腔内送達キャプシドを超えて送達を拡大できると信じています。 Sangamo のパイプラインには、複数の提携プログラムや提携および投資の機会を伴うプログラムも含まれています。詳細については、www.sangamo.com にアクセスし、LinkedIn および X でお問い合わせください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、当社の現在の予想に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来予想に関する記述には、isaralgagene civaparvovec の安全性、有効性、および治療の可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 isaralgagene civaparvovec が FDA の早期承認プログラムの対象となる可能性。これには、かかる承認を裏付ける第 1/2 相 STAAR 研究で生成されたデータの適切性が含まれます。 isaralgagene civaparvovec の BLA 申請の可能性を裏付ける追加データの利用可能性とそのような申請のタイミングに関する期待。承認までの予想スケジュールを加速し、以前の予想よりも早くイサラルガゲン・シバパルボベックを患者に提供できる可能性。潜在的な協力パートナーを探すサンガモの計画を含む、isaralgagene civaparvovec の登録への予想される前進。その他、歴史的事実ではない記述。これらの記述は将来のパフォーマンスを保証するものではなく、予測が困難な特定のリスクや不確実性の影響を受けます。実際の結果が異なる要因となる可能性のある要因には、当社の製品候補に対する規制当局の承認をタイムリーに取得して商品化するための資本リソースの不足、またはまったくの資本リソースの不足に関連するリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。パートナーシップ;臨床試験結果の不確実なタイミングと予測不可能な性質。これには、第 1/2 相 STAAR 研究の最新の予備臨床データで観察された治療効果が患者に持続せず、研究の最終臨床試験データが持続しないリスクが含まれます。イサラルガジェン・シバパルボベクの安全性と有効性を検証する。これには、第1/2相STAAR試験の52週間のデータはBLA申請を裏付けないこと、および/またはそのような試験の104週間のデータはイサラルガジェンの臨床利益を検証しないことが含まれる。シバパルボベックまたは FDA の承認を支持し、ERT から離脱した患者は ERT を中止し続けること。当社の事業計画を実行し、継続企業として事業を継続するには、多額の追加資金が必要です。マクロ経済的要因または財務上の課題が世界的なビジネス環境、医療システム、当社の事業および運営に及ぼす影響。研究開発プロセス。複数の規制当局にわたる製品候補に対する予測不可能な規制承認プロセス。サンガモが使用する技術を不要にする技術開発の可能性。協力者への依存と追加の協力を確保できない可能性。および将来予想される財務パフォーマンスを達成する能力。

私たちと現在または将来の潜在的な協力者が商業的に実行可能な製品を開発できるという保証はありません。実際の結果は、上記のリスクおよび不確実性、ならびにサンガモおよび当社の協力会社の運営およびビジネス環境に存在するその他のリスクおよび不確実性により、これらの将来予想に関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性は、フォーム 10 の四半期報告書によって補足される、2023 年 12 月 31 日に終了する年度のフォーム 10-K の年次報告書を含む当社の証券取引委員会 (SEC) への提出書類および報告書に詳しく記載されています。 -それぞれSECに提出された2024年6月30日に終了した四半期のQ、およびサンガモがSECに随時作成する将来の提出および報告書。この発表に含まれる将来の見通しに関する記述は、この日の時点で作成されたものであり、適用法で義務付けられている場合を除き、当社はかかる情報を更新する義務を負いません。

出典: Sangamo Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-10-23 18:00

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