Sangamo Therapeutics ngumumake Alignment karo FDA babagan Jalur Persetujuan Dipercepat kanggo ST-920 ing Penyakit Fabry Kanthi Penyerahan BLA Dikarepake ing 2025

Tindakake Drugslib ing

RICHMOND, California.--(KAWAT BISNIS)--Okt. 22, 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), perusahaan obat genomik, dina iki ngumumake asil interaksi sukses anyar karo FDA AS, nyedhiyakake jalur regulasi sing jelas kanggo Accelerated Approval kanggo isaralgagene civaparvovec, utawa ST- 920, calon produk terapi gen sing diduweni sakabehe kanggo perawatan penyakit Fabry.

FDA wis sarujuk ing interaksi Tipe B yen data saka sinau Tahap 1/2 STAAR sing lagi ditindakake bisa dadi basis utama kanggo persetujuan miturut Program Persetujuan Dipercepat, nggunakake slope eGFR ing 52 minggu ing kabeh pasien minangka titik pungkasan klinis perantara. Dataset lengkap kanggo ndhukung jalur Persetujuan Dipercepat bakal kasedhiya ing separo pisanan 2025. Pendekatan iki mbukak kunci pengajuan BLA potensial ing paruh kapindho 2025, telung taun luwih dhisik tinimbang perkiraan sadurunge, lan ngindhari syarat kanggo sinau pendaftaran tambahan kanggo netepake khasiat klinis.

Sangamo melu karo FDA babagan jalur alternatif kanggo persetujuan potensial sawise analisis data klinis saka studi STAAR Tahap 1/2 sing nuduhake data safety lan khasiat sing nyengkuyung, kalebu bukti awal sing janji babagan fungsi ginjel sing luwih apik. Manifestasi ginjel, kayata proteinuria utawa tingkat filtrasi glomerular sing mudhun, kedadeyan ing awal urip ing meh kabeh lanang, lan ing akeh wanita, pasien karo penyakit Fabry, lan bisa nyebabake penyakit ginjel tahap pungkasan lan pati awal. Ing 18 pasien lanang lan wadon sing diobati karo isaralgagene civaparvovec kanthi data tindak lanjut luwih saka setahun, dandan sing signifikan sacara statistik diamati ing tingkat rata-rata lan rata-rata eGFR, sing nyebabake slope eGFR taunan sing positif. Adhedhasar data paling anyar iki, FDA sarujuk yen kemiringan eGFR ing minggu 52 bisa dadi titik pungkasan klinis penengah kanggo ndhukung Persetujuan Dipercepat sing potensial. FDA uga menehi saran manawa kemiringan eGFR ing minggu 104 bisa ditaksir kanggo verifikasi keuntungan klinis.

"Fabry minangka penyakit sing ngrusak, sing ana kabutuhan medis sing serius sing ora bisa ditindakake," ujare Sandy Macrae, Kepala Pejabat Eksekutif. saka Sangamo. "Aku yakin banget karo potensial ST-920 kanggo ngenthengake akeh manifestasi penyakit Fabry lan seneng duwe jalur regulasi sing jelas sing bisa nggawa perawatan iki kanggo pasien luwih cepet tinimbang sing diantisipasi."

Dosis rampung ing studi STAAR Fase 1/2 ing April 2024, kanthi total 33 pasien sing diwenehi dosis. Pasien sing paling suwe diobati bubar entuk patang taun tindak lanjut. Pasien kaping 18 lan pungkasan sing miwiti sinau babagan Terapi Pengganti Enzim (ERT) kasil ditarik saka ERT ing September 2024, lan kabeh pasien 18 tetep metu saka ERT nganti saiki. Data kemiringan eGFR 52 minggu saka kabeh pasien sing didaftar ing studi STAAR Tahap 1/2 bakal kasedhiya ing paruh pertama 2025. Pengajuan BLA potensial diantisipasi ing paruh kapindho 2025.

Sangamo wis wiwit nglakokake kegiatan kesiapan BLA kanggo isaralgagene civaparvovec, nalika terus nerusake diskusi pangembangan bisnis karo mitra kolaborasi potensial.

Babagan Studi STAAR

Studi STAAR Tahap 1/2 minangka studi klinis multisenter kanthi label terbuka, dosis tunggal, dosis, multisenter sing dirancang kanggo ngevaluasi safety lan tolerability saka isaralgagene civaparvovec, utawa ST-920, calon produk therapy gen ing patients karo penyakit Fabry. Isaralgagene civaparvovec mbutuhake infus siji-wektu tanpa preconditioning. Panaliten STAAR nyathet pasien lanang lan wadon sing ana ing ERT, minangka ERT pseudo-naif (ditetepake minangka wis metu saka ERT kanggo nem sasi utawa luwih), utawa sing ERT-naif. FDA wis menehi sebutan Orphan Drug, Fast Track lan RMAT kanggo isaralgagene civaparvovec, sing uga wis nampa sebutan Produk Obat Orphan lan kelayakan PRIME saka EMA lan Lisensi Inovatif lan Jalur Akses saka U.K. Obat-obatan lan Badan Regulasi produk Kesehatan.

Babagan Penyakit Fabry

Penyakit Fabry yaiku kelainan panyimpenan lisosom sing disebabake dening mutasi gen alpha galactosidase (GLA), sing nyebabake kekurangan alpha-galactosidase A (α- Gal A) aktivitas enzim, sing perlu kanggo metabolisme globotriaosylceramide (Gb3). Penumpukan Gb3 ing sel bisa nyebabake karusakan serius ing organ vital, kalebu ginjel, jantung, saraf, mata, usus lan kulit. Gejala penyakit Fabry bisa kalebu nyuda utawa ora ana produksi kringet, intoleransi panas, angiokeratoma (cacat kulit), masalah penglihatan, penyakit ginjel, gagal jantung, gangguan gastrointestinal, gangguan swasana ati, nyeri neuropatik lan kesemutan ing ekstremitas.

Babagan Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics minangka perusahaan obat genomik sing darmabakti kanggo nerjemahake ilmu terobosan dadi obat-obatan sing ngowahi urip pasien lan kulawarga sing nandhang penyakit neurologis serius sing ora duwe cukup utawa opsi perawatan. Sangamo percaya manawa regulator epigenetik driji seng cocog kanggo ngatasi gangguan neurologis sing bisa ngrusak lan platform panemuan kapsid bisa nggedhekake pangiriman ngluwihi kapsid pangiriman intrathecal sing saiki kasedhiya, kalebu ing sistem saraf pusat. Pipa Sangamo uga kalebu macem-macem program lan program sing digandhengake karo kesempatan kanggo kemitraan lan investasi. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap, bukak www.sangamo.com lan sambungake karo kita ing LinkedIn lan X.

Pernyataan Maju-Maju

Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep babagan pangarep-arep saiki. Pernyataan sing maju iki kalebu, tanpa watesan, pernyataan sing ana hubungane karo: safety lan khasiat lan potensial terapeutik isaralgagene civaparvovec; potensial kanggo isaralgagene civaparvovec kanggo nduweni kanggo program disetujoni cepet FDA, kalebu kecukupan data kui ing Phase 1/2 sinau STAAR kanggo ndhukung persetujuan kuwi; pangarepan bab kasedhiyan data tambahan kanggo ndhukung pengajuan BLA potensial kanggo isaralgagene civaparvovec, lan wektu pengajuan kuwi; potensial kanggo akselerasi timeline samesthine kanggo disetujoni lan nggawa isaralgagene civaparvovec kanggo patients luwih cepet saka samesthine sadurunge; kemajuan diantisipasi saka isaralgagene civaparvovec kanggo registrasi, kalebu plans Sangamo ngupaya partner collaboration potensial; lan statement liyane sing dudu kasunyatan sajarah. Pernyataan kasebut ora njamin kinerja ing mangsa ngarep lan tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi sing angel diprediksi. Faktor-faktor sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda kalebu, nanging ora diwatesi, risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo kekurangan sumber daya modal kanggo entuk persetujuan regulasi lan komersialisasi calon produk kanthi tepat wektu utawa kabeh, kalebu kemampuan kanggo ngamanake a kemitraan; wektu sing ora mesthi lan sifat asil uji klinis sing ora bisa diprediksi, kalebu risiko efek terapeutik sing diamati ing data klinis awal paling anyar saka studi Tahap 1/2 STAAR ora bakal tahan lama ing pasien lan data uji klinis pungkasan saka panliten kasebut ora bakal tahan. ngesyahke safety lan khasiat isaralgagene civaparvovec, kalebu data 52 minggu saka studi Phase 1/2 STAAR ora bakal ndhukung pengajuan BLA lan / utawa data 104 minggu saka panaliten kasebut ora bakal verifikasi keuntungan klinis saka isaralgagene. civaparvovec utawa ndhukung persetujuan FDA, lan pasien sing mundur saka ERT bakal tetep mati ERT; kita perlu kanggo pendanaan tambahan substansial kanggo nglakokaké rencana operasi kita lan kanggo terus operate minangka going concern; efek faktor makroekonomi utawa tantangan finansial ing lingkungan bisnis global, sistem kesehatan lan bisnis lan operasi kita; proses riset lan pangembangan; proses persetujuan peraturan sing ora bisa ditebak kanggo calon produk ing sawetara panguwasa peraturan; potensial kanggo pangembangan teknologi sing obviate teknologi digunakake dening Sangamo; ketergantungan kita marang kolaborator lan potensial ora bisa ngamanake kolaborasi tambahan; lan kemampuan kanggo nggayuh kinerja finansial sing dikarepake ing mangsa ngarep.

Ora ana jaminan yen kita lan kolaborator saiki utawa potensial ing mangsa ngarep bakal bisa ngembangake produk sing bisa digunakake kanthi komersial. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing digambarake ing pratelan sing ngarep-arep iki amarga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing diterangake ing ndhuwur lan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing lingkungan operasi lan bisnis Sangamo lan kolaborator kita. Resiko lan kahanan sing durung mesthi iki diterangake luwih lengkap ing Komisi Sekuritas lan Bursa, utawa SEC, pengajuan lan laporan, kalebu ing Laporan Tahunan ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, ditambah karo Laporan Triwulan ing Formulir 10. -Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 30 Juni 2024, saben diajukake menyang SEC, lan mbesuk lan laporan sing ditindakake Sangamo saka wektu kanggo SEC. Pernyataan ngarep sing ana ing woro-woro iki digawe wiwit tanggal iki, lan kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari informasi kasebut kajaba sing dibutuhake miturut hukum sing ditrapake.

Sumber: Sangamo Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2024-10-23 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer