Sangamo Therapeutics, 2025년에 BLA 제출이 예상되는 파브리병에 대한 ST-920의 가속화된 승인 경로에 대해 FDA와 조율 발표

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캘리포니아주 리치몬드--(Business Wire / 뉴스와이어)--10월 2024년 2월 22일 -- 게놈 의학 회사인 Sangamo Therapeutics, Inc.(Nasdaq: SGMO)는 최근 미국 FDA와의 성공적인 상호 작용 결과를 발표하여 이사랄가진 시바파르보벡(ST-)에 대한 신속한 승인을 위한 명확한 규제 경로를 제공했습니다. 920은 파브리병 치료를 위해 자사가 전액 출자한 유전자 치료 제품 후보입니다.

FDA는 현재 진행 중인 1/2상 STAAR 연구의 데이터가 파브리병 치료에 대한 기본 기초가 될 수 있다는 유형 B 상호 작용에 동의했습니다. 모든 환자의 52주차 eGFR 기울기를 중간 임상 종료점으로 사용하여 가속 승인 프로그램에 따라 승인을 받았습니다. 가속화된 승인 경로를 지원하는 전체 데이터 세트는 2025년 상반기에 제공될 예정입니다. 이 접근 방식을 사용하면 이전 추정치보다 3년 앞선 2025년 하반기에 잠재적인 BLA 제출이 가능해지며 추가 등록 연구가 필요하지 않습니다. 임상적 효능을 확립합니다.

Sangamo는 신장 ​​기능 개선에 대한 유망한 예비 증거를 포함하여 고무적인 안전성 및 효능 데이터를 보여주는 1/2상 STAAR 연구의 임상 데이터를 분석한 후 잠재적인 승인을 위한 대체 경로에 대해 FDA와 협력했습니다. 단백뇨 또는 사구체 여과율 감소와 같은 신장 증상은 파브리병 환자의 거의 모든 남성과 많은 여성에서 생애 초기에 발생하며 말기 신장 질환 및 조기 사망으로 이어질 수 있습니다. 1년 이상의 추적 데이터를 통해 이사랄가진 시바파르보벡으로 치료받은 18명의 남성 및 여성 환자에서 평균 및 중앙 eGFR 수준 모두에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되어 긍정적인 연간 eGFR 기울기가 나타났습니다. 이러한 최신 데이터를 기반으로 FDA는 52주차의 eGFR 기울기가 잠재적인 가속 승인을 뒷받침하는 중간 임상 종료점 역할을 할 수 있다는 데 동의했습니다. FDA는 또한 임상적 이점을 검증하기 위해 104주째의 eGFR 기울기를 평가할 수 있다고 권고했습니다.

"Fabry는 심각한 미충족 의학적 수요가 있는 쇠약성 질병입니다."라고 CEO인 Sandy Macrae는 말했습니다. 상가모. “나는 ST-920이 파브리병의 많은 징후를 완화할 수 있는 잠재력을 강하게 믿으며, 원래 예상했던 것보다 훨씬 더 빨리 이 치료법을 환자에게 제공할 수 있는 명확한 규제 경로를 갖게 되어 기쁘게 생각합니다.”

2024년 4월 1/2상 STAAR 연구에서 투여가 완료되었으며, 총 33명의 환자에게 투여되었습니다. 가장 오랫동안 치료받은 환자는 최근 4년의 추적 관찰을 달성했습니다. 효소대체요법(ERT)에 대한 연구를 시작한 18번째이자 마지막 환자는 2024년 9월 ERT에서 성공적으로 탈퇴했으며, 현재까지 18명의 환자 모두 ERT를 중단한 상태다. 1/2상 STAAR 연구에 등록된 모든 환자의 52주 eGFR 기울기 데이터는 2025년 상반기에 제공될 예정입니다. 잠재적인 BLA 제출은 2025년 하반기에 예상됩니다.

Sangamo isaralgagene civaparvovec에 대한 BLA 준비 활동을 실행하는 동시에 잠재적인 협력 파트너와 지속적인 비즈니스 개발 논의를 계속 진행하고 있습니다.

STAAR 연구 정보

1/2상 STAAR 연구는 다음을 평가하기 위해 고안된 글로벌 공개 라벨, 단일 용량, 용량 범위, 다기관 임상 연구입니다. 파브리병 환자를 대상으로 한 유전자치료제 후보인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 안전성과 내약성. Isaralgagene civaparvovec은 전처리 없이 일회성 주입이 필요합니다. STAAR 연구에는 ERT를 받고 있는 환자, ERT 의사 경험이 없는 환자(6개월 이상 ERT를 중단한 것으로 정의) 또는 ERT 경험이 없는 남성 및 여성 환자가 등록되었습니다. FDA는 이사랄가진 시바파르보벡(isaralgagene civaparvovec)에 희귀의약품, 패스트 트랙 및 RMAT 지정을 부여했으며, EMA로부터 희귀 의약품 지정 및 PRIME 적격성을 부여받았고 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관으로부터 혁신 라이선스 및 접근 경로도 받았습니다.

파브리병 정보

파브리병은 갈락토시다제 알파 유전자(GLA)의 돌연변이로 인해 발생하는 리소좀 축적 장애로, 이로 인해 알파-갈락토시다제 A(α-갈락토시다제 A)가 결핍됩니다. Gal A) 글로보트리아오실세라마이드(Gb3) 대사에 필요한 효소 활성. 세포에 Gb3가 축적되면 신장, 심장, 신경, 눈, 내장 및 피부를 포함한 중요한 기관에 심각한 손상을 일으킬 수 있습니다. 파브리병의 증상으로는 땀 분비 감소 또는 부재, 열 불내증, 혈관각화종(피부 결점), 시력 문제, 신장 질환, 심부전, 위장 장애, 기분 장애, 신경병증성 통증 및 사지 저림 등이 있습니다.

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics) 소개

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 획기적인 과학을 심각한 신경 질환으로 고통받는 환자와 가족의 삶을 변화시키는 의약품으로 전환하는 데 전념하는 게놈 의학 회사입니다. 적절하거나 치료 옵션이 없습니다. Sangamo는 자사의 징크핑거 후성유전적 조절물질이 잠재적으로 파괴적인 신경 장애를 해결하는 데 이상적으로 적합하며 자사의 캡시드 발견 플랫폼이 중추신경계를 포함하여 현재 사용 가능한 척추강내 전달 캡시드를 넘어 전달을 확장할 수 있다고 믿습니다. Sangamo의 파이프라인에는 파트너십 및 투자 기회가 있는 여러 파트너 프로그램과 프로그램도 포함되어 있습니다. 자세한 내용을 알아보려면 www.sangamo.com을 방문하고 LinkedIn 및 X에서 우리와 연결하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료에는 당사의 현재 기대에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 미래 예측 진술에는 이사랄가진 시바파르보벡의 안전성과 효능, 치료 잠재력; 이사랄가진 시바파르보벡이 FDA의 가속 승인 프로그램 자격을 얻을 수 있는 가능성(그러한 승인을 뒷받침하는 1/2상 STAAR 연구에서 생성된 데이터의 적절성 포함) isaralgagene civaparvovec에 대한 잠재적인 BLA 제출을 뒷받침하는 추가 데이터의 가용성 및 그러한 제출 시기에 관한 기대; 승인까지 예상되는 일정을 가속화하고 이전에 예상했던 것보다 더 빨리 이사랄가진 시바파르보벡을 환자에게 제공할 가능성; 잠재적인 협력 파트너를 찾기 위한 Sangamo의 계획을 포함하여 isaralgagene civaparvovec의 등록 추진 예상; 기타 역사적 사실이 아닌 진술. 이러한 진술은 미래 성과를 보장하지 않으며 예측하기 어려운 특정 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. 실제 결과가 달라질 수 있는 요인에는 적시에 또는 전혀 규제 승인을 얻고 제품 후보를 상업화하기 위한 자본 자원 부족과 관련된 위험 및 불확실성이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 공동; 1/2상 STAAR 연구의 최신 예비 임상 데이터에서 관찰된 치료 효과가 환자에게 지속되지 않고 연구의 최종 임상 시험 데이터가 지속되지 않을 위험을 포함하여 임상 시험 결과의 불확실한 시기와 예측 불가능한 특성 1/2상 STAAR 연구의 52주 데이터가 BLA 제출을 뒷받침하지 않거나 해당 연구의 104주 데이터가 isaralgagene의 임상적 이점을 검증하지 않는다는 점을 포함하여 isaralgagene civaparvovec의 안전성과 효능을 검증합니다. civaparvovec 또는 FDA 승인을 지원하며 ERT를 중단한 환자는 ERT를 중단한 상태로 유지됩니다. 우리의 운영 계획을 실행하고 계속 기업으로 계속 운영하기 위해 상당한 추가 자금이 필요합니다. 글로벌 비즈니스 환경, 의료 시스템, 당사의 비즈니스 및 운영에 대한 거시경제적 요인 또는 재정적 어려움의 영향 연구 개발 과정; 여러 규제 당국에 걸쳐 제품 후보에 대한 예측할 수 없는 규제 승인 프로세스; Sangamo가 사용하는 기술을 제거하는 기술 개발 가능성; 협력자에 대한 의존성과 추가 협력을 확보할 수 없는 가능성; 예상되는 미래 재무 성과를 달성할 수 있는 능력.

저희와 현재 또는 미래의 잠재적 협력자가 상업적으로 실행 가능한 제품을 개발할 수 있을 것이라는 보장은 없습니다. 실제 결과는 위에서 설명한 위험과 불확실성, 그리고 Sangamo와 협력사의 운영 및 비즈니스 환경에 존재하는 기타 위험과 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에 예상된 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성은 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 양식 10-K에 대한 연례 보고서를 포함하여 증권거래위원회(SEC)의 서류 및 보고서에 더 자세히 설명되어 있으며 양식 10의 분기별 보고서가 보완되어 있습니다. - 2024년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 Q(각각 SEC에 제출), Sangamo가 SEC에 수시로 제출하는 향후 제출 및 보고서. 본 발표에 포함된 미래 예측 진술은 해당 날짜를 기준으로 작성되었으며 당사는 해당 법률에 따라 요구되는 경우를 제외하고 해당 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Sangamo Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2024-10-23 18:00

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