Sangamo Therapeutics Mengumumkan Penjajaran Dengan FDA pada Laluan Kelulusan Dipercepatkan untuk ST-920 dalam Penyakit Fabry Dengan Penyerahan BLA Dijangka pada 2025

Ikuti Drugslib di

RICHMOND, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Okt. 22, 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), sebuah syarikat perubatan genomik, hari ini mengumumkan hasil interaksi yang berjaya baru-baru ini dengan FDA A.S., menyediakan laluan kawal selia yang jelas kepada Kelulusan Dipercepatkan untuk isaralgagene civaparvovec, atau ST- 920, calon produk terapi gen milik penuhnya untuk rawatan penyakit Fabry.

FDA telah bersetuju dalam interaksi Jenis B bahawa data daripada kajian STAAR Fasa 1/2 yang sedang berjalan boleh menjadi asas utama untuk kelulusan di bawah Program Kelulusan Dipercepatkan, menggunakan cerun eGFR pada 52 minggu merentas semua pesakit sebagai titik akhir klinikal perantaraan. Set data lengkap untuk menyokong laluan Kelulusan Dipercepatkan akan tersedia pada separuh pertama 2025. Pendekatan ini membuka kemungkinan penyerahan BLA pada separuh kedua 2025, tiga tahun lebih awal daripada anggaran sebelumnya dan mengelakkan keperluan untuk kajian pendaftaran tambahan untuk mewujudkan keberkesanan klinikal.

Sangamo terlibat dengan FDA mengenai laluan alternatif kepada kemungkinan kelulusan berikutan analisis data klinikal daripada kajian STAAR Fasa 1/2 yang menunjukkan data keselamatan dan keberkesanan yang menggalakkan, termasuk bukti awal yang menjanjikan tentang fungsi buah pinggang yang lebih baik. Manifestasi buah pinggang, seperti proteinuria atau penurunan kadar penapisan glomerular, berlaku pada awal kehidupan pada hampir semua lelaki, dan pada kebanyakan wanita, pesakit dengan penyakit Fabry, dan boleh membawa kepada penyakit buah pinggang peringkat akhir dan kematian awal. Dalam 18 pesakit lelaki dan wanita yang dirawat dengan isaralgagene civaparvovec dengan lebih daripada satu tahun data susulan, peningkatan ketara secara statistik telah diperhatikan dalam kedua-dua tahap eGFR min dan median, menghasilkan cerun eGFR tahunan yang positif. Berdasarkan data terkini ini, FDA bersetuju bahawa cerun eGFR pada 52 minggu boleh berfungsi sebagai titik akhir klinikal perantaraan untuk menyokong Kelulusan Dipercepatkan yang berpotensi. FDA juga menasihatkan bahawa kecerunan eGFR pada 104 minggu boleh dinilai untuk mengesahkan manfaat klinikal.

“Fabry ialah penyakit yang melemahkan, yang mana terdapat keperluan perubatan yang serius tidak dipenuhi,” kata Sandy Macrae, Ketua Pegawai Eksekutif dari Sangamo. “Saya sangat percaya dengan potensi ST-920 untuk mengurangkan banyak manifestasi penyakit Fabry dan gembira kerana mempunyai laluan kawal selia yang jelas yang boleh membawa rawatan ini kepada pesakit dengan ketara lebih awal daripada jangkaan asalnya”.

Pengdosan telah disiapkan dalam kajian STAAR Fasa 1/2 pada April 2024, dengan sejumlah 33 pesakit didos. Pesakit yang paling lama dirawat baru-baru ini mencapai empat tahun susulan. Pesakit ke-18 dan terakhir yang memulakan kajian mengenai Terapi Penggantian Enzim (ERT) telah berjaya ditarik balik daripada ERT pada September 2024, dan kesemua 18 pesakit kekal di luar ERT setakat hari ini. Data cerun eGFR 52 minggu daripada semua pesakit yang didaftarkan dalam kajian STAAR Fasa 1/2 akan tersedia pada separuh pertama 2025. Kemungkinan penyerahan BLA dijangka pada separuh kedua 2025.

Sangamo telah mula melaksanakan aktiviti kesediaan BLA untuk isaralgagene civaparvovec, sambil terus memajukan perbincangan pembangunan perniagaan yang berterusan dengan bakal rakan kongsi kerjasama.

Mengenai Kajian STAAR

Kajian STAAR Fasa 1/2 ialah kajian klinikal berbilang pusat label terbuka, dos tunggal, julat dos, berbilang pusat yang direka untuk menilai keselamatan dan toleransi isaralgagene civaparvovec, atau ST-920, calon produk terapi gen pada pesakit dengan penyakit Fabry. Isaralgagene civaparvovec memerlukan infusi sekali sahaja tanpa prasyarat. Kajian STAAR yang mendaftarkan pesakit lelaki dan wanita yang menjalani ERT, adalah ERT pseudo-naif (ditakrifkan sebagai telah keluar dari ERT selama enam bulan atau lebih), atau yang naif ERT. FDA telah memberikan nama Orphan Drug, Fast Track dan RMAT kepada isaralgagene civaparvovec, yang juga telah menerima penetapan Produk Ubat Orphan dan kelayakan PRIME daripada EMA dan Laluan Pelesenan dan Akses Inovatif daripada Agensi Kawal Selia U.K. Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan.

Mengenai Penyakit Fabry

Penyakit Fabry ialah gangguan penyimpanan lisosom yang disebabkan oleh mutasi dalam gen alpha galactosidase (GLA), yang membawa kepada kekurangan alpha-galactosidase A (α- Gal A) aktiviti enzim, yang diperlukan untuk memetabolismekan globotriaosylceramide (Gb3). Pengumpulan Gb3 dalam sel boleh menyebabkan kerosakan serius pada organ penting, termasuk buah pinggang, jantung, saraf, mata, usus dan kulit. Gejala penyakit Fabry boleh termasuk pengeluaran peluh yang berkurangan atau tiada, intoleransi haba, angiokeratoma (jeragat kulit), masalah penglihatan, penyakit buah pinggang, kegagalan jantung, gangguan gastrousus, gangguan mood, sakit neuropatik dan kesemutan pada bahagian kaki.

Mengenai Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics ialah sebuah syarikat perubatan genomik yang berdedikasi untuk menterjemah sains terobosan kepada ubat-ubatan yang mengubah kehidupan pesakit dan keluarga yang menghidap penyakit saraf serius yang tidak mempunyai pilihan rawatan yang mencukupi atau apa-apa. Sangamo percaya bahawa pengawal selia epigenetik jari zinknya sangat sesuai untuk menangani gangguan neurologi yang boleh memusnahkan dan platform penemuan kapsidnya boleh mengembangkan penghantaran melebihi kapsid penghantaran intratekal yang tersedia pada masa ini, termasuk dalam sistem saraf pusat. Saluran paip Sangamo juga termasuk pelbagai program dan program rakan kongsi dengan peluang untuk perkongsian dan pelaburan. Untuk mengetahui lebih lanjut, lawati www.sangamo.com dan berhubung dengan kami di LinkedIn dan X.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan berkenaan jangkaan semasa kami. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tanpa had, pernyataan yang berkaitan dengan: keselamatan dan keberkesanan serta potensi terapeutik isaralgagene civaparvovec; potensi isaralgagene civaparvovec untuk melayakkan diri untuk program Kelulusan Dipercepatkan FDA, termasuk kecukupan data yang dijana dalam kajian STAAR Fasa 1/2 untuk menyokong sebarang kelulusan sedemikian; jangkaan mengenai ketersediaan data tambahan untuk menyokong penyerahan BLA yang berpotensi untuk isaralgagene civaparvovec, dan masa penyerahan sedemikian; potensi untuk mempercepatkan garis masa yang dijangkakan untuk diluluskan dan membawa isaralgagene civaparvovec kepada pesakit lebih awal daripada yang dijangkakan sebelum ini; jangkaan kemajuan isaralgagene civaparvovec kepada pendaftaran, termasuk rancangan Sangamo untuk mencari rakan kerjasama yang berpotensi; dan kenyataan lain yang bukan fakta sejarah. Kenyataan ini bukan jaminan prestasi masa hadapan dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu yang sukar untuk diramalkan. Faktor yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza termasuk, tetapi tidak terhad kepada, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan kekurangan sumber modal kami untuk mendapatkan kelulusan kawal selia dan mengkomersialkan calon produk kami pada masa yang tepat atau sama sekali, termasuk keupayaan kami untuk mendapatkan perkongsian; masa yang tidak menentu dan sifat keputusan percubaan klinikal yang tidak dapat diramalkan, termasuk risiko bahawa kesan terapeutik yang diperhatikan dalam data klinikal awal terkini daripada kajian STAAR Fasa 1/2 tidak akan tahan lama pada pesakit dan data percubaan klinikal akhir daripada kajian itu tidak akan mengesahkan keselamatan dan keberkesanan isaralgagene civaparvovec, termasuk data 52 minggu daripada kajian Fasa 1/2 STAAR tidak akan menyokong penyerahan BLA dan/atau data 104 minggu daripada kajian tersebut tidak akan mengesahkan manfaat klinikal isaralgagene civaparvovec atau menyokong kelulusan FDA, dan pesakit yang ditarik balik daripada ERT akan kekal di luar ERT; keperluan kami untuk pembiayaan tambahan yang besar untuk melaksanakan rancangan operasi kami dan untuk terus beroperasi sebagai usaha berterusan; kesan faktor makroekonomi atau cabaran kewangan terhadap persekitaran perniagaan global, sistem penjagaan kesihatan dan perniagaan serta operasi kita; proses penyelidikan dan pembangunan; proses kelulusan kawal selia yang tidak dapat diramalkan untuk calon produk merentasi pelbagai pihak berkuasa kawal selia; potensi untuk perkembangan teknologi yang menghalang teknologi yang digunakan oleh Sangamo; pergantungan kami pada kolaborator dan potensi ketidakupayaan kami untuk mendapatkan kerjasama tambahan; dan keupayaan kami untuk mencapai prestasi kewangan masa hadapan yang dijangkakan.

Tiada jaminan bahawa kami dan rakan usaha sama semasa atau berpotensi masa hadapan akan dapat membangunkan produk yang berdaya maju secara komersial. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diunjurkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini disebabkan oleh risiko dan ketidakpastian yang diterangkan di atas serta risiko dan ketidakpastian lain yang wujud dalam persekitaran operasi dan perniagaan Sangamo dan rakan usaha sama kami. Risiko dan ketidakpastian ini diterangkan dengan lebih lengkap dalam Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, atau SEC, pemfailan dan laporan kami, termasuk dalam Laporan Tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, sebagaimana ditambah dengan Laporan Suku Tahunan kami pada Borang 10 -Q untuk suku berakhir 30 Jun 2024, setiap satu difailkan dengan SEC, dan pemfailan serta laporan masa depan yang Sangamo buat dari semasa ke semasa dengan SEC. Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam pengumuman ini dibuat pada tarikh ini, dan kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini maklumat tersebut kecuali seperti yang dikehendaki di bawah undang-undang yang terpakai.

Sumber: Sangamo Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-10-23 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular