Sangamo Therapeutics kondigt samenwerking aan met de FDA over versnelde goedkeuringsroute voor ST-920 bij de ziekte van Fabry, met indiening van een BLA verwacht in 2025

Volg Drugslib op

RICHMOND, Californië--(BUSINESS WIRE)--Okt. 22 augustus 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), een bedrijf in genomische geneesmiddelen, heeft vandaag de uitkomst aangekondigd van een recente succesvolle interactie met de Amerikaanse FDA, die een duidelijk regelgevend traject biedt naar versnelde goedkeuring voor isaralgagene civaparvovec, of ST- 920, het kandidaat-product voor gentherapie dat volledig in eigendom is voor de behandeling van de ziekte van Fabry.

De FDA is in een Type B-interactie overeengekomen dat gegevens uit de lopende Fase 1/2 STAAR-studie kunnen dienen als de primaire basis voor goedkeuring onder het Accelerated Approval Program, waarbij de eGFR-helling na 52 weken bij alle patiënten als intermediair klinisch eindpunt wordt gebruikt. De volledige dataset ter ondersteuning van een versneld goedkeuringstraject zal beschikbaar zijn in de eerste helft van 2025. Deze aanpak maakt een potentiële BLA-indiening mogelijk in de tweede helft van 2025, drie jaar eerder dan eerdere schattingen, en vermijdt de noodzaak van een aanvullend registratieonderzoek om klinische werkzaamheid vaststellen.

Sangamo ging met de FDA in gesprek over alternatieve wegen naar mogelijke goedkeuring na analyse van klinische gegevens uit de Fase 1/2 STAAR-studie die bemoedigende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aantoonde, waaronder veelbelovend voorlopig bewijs van een verbeterde nierfunctie. Renale manifestaties, zoals proteïnurie of een verminderde glomerulaire filtratiesnelheid, komen bij bijna alle mannelijke en bij veel vrouwelijke patiënten met de ziekte van Fabry vroeg in het leven voor en kunnen leiden tot nierziekte in het eindstadium en vroege dood. Bij de 18 mannelijke en vrouwelijke patiënten die werden behandeld met isaralgagene civaparvovec en die meer dan één jaar aan follow-upgegevens hadden, werden statistisch significante verbeteringen waargenomen in zowel de gemiddelde als de mediane eGFR-niveaus, resulterend in een positieve eGFR-helling op jaarbasis. Op basis van deze laatste gegevens is de FDA het erover eens dat de eGFR-helling na 52 weken kan dienen als een tussenliggend klinisch eindpunt ter ondersteuning van een mogelijke versnelde goedkeuring. De FDA adviseerde ook dat de eGFR-helling na 104 weken kan worden beoordeeld om het klinische voordeel te verifiëren.

“Fabry is een slopende ziekte, waarvoor er een ernstige onvervulde medische behoefte bestaat”, aldus Sandy Macrae, Chief Executive Officer van Sangamo. “Ik geloof sterk in het potentieel van ST-920 om vele manifestaties van de ziekte van Fabry te verlichten en ben verheugd over een duidelijk regelgevend traject dat deze behandeling aanzienlijk eerder naar patiënten zou kunnen brengen dan oorspronkelijk verwacht.”

De dosering werd in april 2024 voltooid in de Fase 1/2 STAAR-studie, waarbij in totaal 33 patiënten werden gedoseerd. De langst behandelde patiënt behaalde onlangs een follow-up van vier jaar. De 18e en laatste patiënt die aan het onderzoek naar enzymsubstitutietherapie (ERT) begon, werd in september 2024 met succes teruggetrokken uit de ERT, en vanaf vandaag blijven alle 18 patiënten buiten de ERT. De eGFR-hellinggegevens over 52 weken van alle ingeschreven patiënten in de Fase 1/2 STAAR-studie zullen beschikbaar zijn in de eerste helft van 2025. Een mogelijke BLA-indiening wordt verwacht in de tweede helft van 2025.

Sangamo is begonnen met het uitvoeren van BLA-gereedheidsactiviteiten voor isaralgagene civaparvovec, terwijl het de lopende bedrijfsontwikkelingsgesprekken met potentiële samenwerkingspartners blijft bevorderen.

Over de STAAR-studie

De Fase 1/2 STAAR-studie is een wereldwijd open-label, enkele dosis, dosisbereik, multicenter klinische studie, ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid van isaralgagene civaparvovec, of ST-920, een kandidaat-product voor gentherapie bij patiënten met de ziekte van Fabry. Isaralgagene civaparvovec vereist een eenmalige infusie zonder voorafgaande conditionering. Aan het STAAR-onderzoek namen mannelijke en vrouwelijke patiënten deel die ERT gebruiken, ERT pseudo-naïef zijn (gedefinieerd als zes of meer maanden niet met ERT zijn geweest), of die ERT-naïef zijn. De FDA heeft de aanduiding Weesgeneesmiddel, Fast Track en RMAT toegekend aan isaralgagene civaparvovec, dat ook de aanduiding Weesgeneesmiddel en PRIME-status heeft ontvangen van de EMA en Innovative Licensing and Access Pathway van de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Over de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry is een lysosomale stapelingsstoornis die wordt veroorzaakt door mutaties in het galactosidase alfa-gen (GLA), wat leidt tot deficiënte alfa-galactosidase A (α- Gal A) enzymactiviteit, die nodig is voor het metaboliseren van globotriaosylceramide (Gb3). De opeenhoping van Gb3 in de cellen kan ernstige schade aan vitale organen veroorzaken, waaronder de nieren, het hart, de zenuwen, de ogen, de darmen en de huid. Symptomen van de ziekte van Fabry kunnen zijn: verminderde of afwezige zweetproductie, hitte-intolerantie, angiokeratoom (huidvlekken), problemen met het gezichtsvermogen, nieraandoeningen, hartfalen, maag-darmstoornissen, stemmingsstoornissen, neuropathische pijn en tintelingen in de ledematen.

Over Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics is een bedrijf in genomische geneeskunde dat zich toelegt op het vertalen van baanbrekende wetenschap naar medicijnen die de levens van patiënten en families die lijden aan ernstige neurologische ziekten transformeren. geen adequate of enige behandelmogelijkheden hebben. Sangamo is van mening dat zijn epigenetische regulatoren met zinkvingers bij uitstek geschikt zijn om potentieel verwoestende neurologische aandoeningen aan te pakken en dat zijn capside-ontdekkingsplatform de levering kan uitbreiden tot buiten de momenteel beschikbare intrathecale toedieningscapsiden, inclusief in het centrale zenuwstelsel. De pijplijn van Sangamo omvat ook meerdere partnerprogramma's en programma's met mogelijkheden voor partnerschap en investeringen. Ga voor meer informatie naar www.sangamo.com en maak contact met ons op LinkedIn en X.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot onze huidige verwachtingen. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot: de veiligheid, werkzaamheid en het therapeutisch potentieel van isaralgagene civaparvovec; het potentieel voor isaralgagene civaparvovec om in aanmerking te komen voor het Accelerated Approval-programma van de FDA, inclusief de geschiktheid van gegevens gegenereerd in de Fase 1/2 STAAR-studie om een ​​dergelijke goedkeuring te ondersteunen; verwachtingen met betrekking tot de beschikbaarheid van aanvullende gegevens ter ondersteuning van een mogelijke BLA-indiening voor isaralgagene civaparvovec, en de timing van een dergelijke indiening; het potentieel om de verwachte tijdlijn tot goedkeuring te versnellen en isaralgagene civaparvovec eerder naar patiënten te brengen dan eerder verwacht; de verwachte voortgang van isaralgagene civaparvovec naar registratie, inclusief de plannen van Sangamo om een ​​potentiële samenwerkingspartner te zoeken; en andere uitspraken die geen historisch feit zijn. Deze verklaringen vormen geen garantie voor toekomstige prestaties en zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden die moeilijk te voorspellen zijn. Factoren die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten verschillen, omvatten, maar zijn niet beperkt tot, risico's en onzekerheden die verband houden met ons gebrek aan kapitaalmiddelen om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen voor onze productkandidaten en deze tijdig of überhaupt op de markt te brengen, inclusief ons vermogen om een partnerschap; de onzekere timing en de onvoorspelbare aard van de resultaten van klinische onderzoeken, inclusief het risico dat de therapeutische effecten die zijn waargenomen in de laatste voorlopige klinische gegevens van de Fase 1/2 STAAR-studie niet duurzaam zullen zijn bij patiënten en dat de definitieve klinische onderzoeksgegevens uit de studie dat niet zullen doen de veiligheid en werkzaamheid van isaralgagene civaparvovec valideren, inclusief dat de gegevens over 52 weken uit het Fase 1/2 STAAR-onderzoek geen BLA-indiening zullen ondersteunen en/of dat de gegevens over 104 weken uit een dergelijk onderzoek het klinische voordeel van isaralgagene niet zullen verifiëren civaparvovec of de goedkeuring van de FDA ondersteunen, en dat de patiënten die uit de ERT worden teruggetrokken, buiten de ERT blijven; onze behoefte aan substantiële aanvullende financiering om ons operationele plan uit te voeren en te blijven opereren als een going concern; de effecten van macro-economische factoren of financiële uitdagingen op het mondiale zakelijke klimaat, de gezondheidszorgsystemen en onze activiteiten en activiteiten; het onderzoeks- en ontwikkelingsproces; het onvoorspelbare goedkeuringsproces van regelgevende instanties voor productkandidaten bij meerdere regelgevende instanties; het potentieel voor technologische ontwikkelingen die de door Sangamo gebruikte technologieën overbodig maken; onze afhankelijkheid van medewerkers en ons potentiële onvermogen om aanvullende samenwerkingen veilig te stellen; en ons vermogen om de verwachte toekomstige financiële prestaties te realiseren.

Er kan geen garantie worden gegeven dat wij en onze huidige of potentiële toekomstige samenwerkingspartners commercieel levensvatbare producten zullen kunnen ontwikkelen. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden geprojecteerd vanwege de hierboven beschreven risico's en onzekerheden en andere risico's en onzekerheden die bestaan ​​in de activiteiten en zakelijke omgevingen van Sangamo en onze medewerkers. Deze risico's en onzekerheden worden vollediger beschreven in onze documenten en rapporten van de Securities and Exchange Commission (SEC), inclusief in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, zoals aangevuld door ons kwartaalrapport op formulier 10. -Q voor het kwartaal dat eindigde op 30 juni 2024, elk ingediend bij de SEC, en toekomstige documenten en rapporten die Sangamo van tijd tot tijd indient bij de SEC. Toekomstgerichte verklaringen in deze aankondiging worden vanaf deze datum gedaan en wij zijn niet verplicht dergelijke informatie bij te werken, behalve zoals vereist onder de toepasselijke wetgeving.

Bron: Sangamo Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-10-23 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden