Sangamo Therapeutics ogłasza współpracę z FDA w sprawie ścieżki przyspieszonego zatwierdzania leku ST-920 w chorobie Fabry’ego, przy czym złożenie wniosku BLA spodziewane jest w 2025 r.

Śledź Drugslib na

RICHMOND, Kalifornia--(BUSINESS WIRE)--Paź. 22 września 2024 r. — Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), firma zajmująca się medycyną genomiczną, ogłosiła dziś wynik niedawnej udanej interakcji z amerykańską FDA, zapewniając jasną ścieżkę regulacyjną do przyspieszonego zatwierdzenia dla izaralgagenu civaparwowek, czyli ST- 920, będący w całości jej własnością kandydat na produkt terapii genowej do leczenia choroby Fabry’ego.

FDA w ramach interakcji typu B zgodziła się, że dane z trwającego badania STAAR fazy 1/2 mogą służyć jako główna podstawa zatwierdzenie w ramach Programu Przyspieszonej Zatwierdzenia, przy zastosowaniu nachylenia eGFR po 52 tygodniach u wszystkich pacjentów jako pośredniego klinicznego punktu końcowego. Kompletny zbiór danych na potrzeby ścieżki przyspieszonego zatwierdzania będzie dostępny w pierwszej połowie 2025 r. Takie podejście odblokowuje potencjalne złożenie BLA w drugiej połowie 2025 r., trzy lata przed poprzednimi szacunkami, i pozwala uniknąć wymogu przeprowadzania dodatkowego badania rejestracyjnego w celu ustalić skuteczność kliniczną.

Firma Sangamo nawiązała współpracę z FDA w sprawie alternatywnych ścieżek potencjalnego zatwierdzenia leku po analizie danych klinicznych z badania STAAR fazy 1/2, wykazującej zachęcające dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, w tym obiecujące wstępne dowody na poprawę czynności nerek. Objawy nerkowe, takie jak białkomocz lub zmniejszony współczynnik filtracji kłębuszkowej, występują we wczesnym okresie życia u prawie wszystkich mężczyzn i wielu kobiet pacjentów z chorobą Fabry'ego i mogą prowadzić do schyłkowej niewydolności nerek i przedwczesnej śmierci. U 18 pacjentów płci męskiej i żeńskiej leczonych izaralgagenem ciwaparwowek z danymi z obserwacji trwającej ponad rok, zaobserwowano statystycznie istotną poprawę zarówno średniego, jak i mediany poziomu eGFR, co skutkowało dodatnim rocznym nachyleniem eGFR. Na podstawie tych najnowszych danych FDA zgodziła się, że nachylenie eGFR w 52. tygodniu może służyć jako pośredni kliniczny punkt końcowy uzasadniający potencjalną przyspieszoną akceptację. FDA zaleciła również ocenę nachylenia eGFR po 104 tygodniach w celu sprawdzenia korzyści klinicznych.

„Fabry to wyniszczająca choroba, w przypadku której istnieje poważne niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne” – powiedziała Sandy Macrae, dyrektor generalna z Sangamo. „Głęboko wierzę w potencjał ST-920 w zakresie łagodzenia wielu objawów choroby Fabry’ego i jestem zachwycony posiadaniem jasnej ścieżki regulacyjnej, która mogłaby zapewnić pacjentom to leczenie znacznie wcześniej, niż pierwotnie przewidywano”.

Dawkowanie zakończono w badaniu fazy 1/2 STAAR w kwietniu 2024 r., łącznie podano dawki 33 pacjentom. Najdłużej leczony pacjent uzyskał niedawno czteroletnią obserwację. 18. i ostatni pacjent, który rozpoczął badanie dotyczące enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), został pomyślnie wycofany z ERT we wrześniu 2024 r., a wszystkich 18 pacjentów na dzień dzisiejszy nie kontynuuje stosowania ERT. Dane dotyczące nachylenia eGFR z 52 tygodni od wszystkich pacjentów włączonych do badania STAAR fazy 1/2 będą dostępne w pierwszej połowie 2025 r. Potencjalne przesłanie BLA przewidywane jest w drugiej połowie 2025 r.

Sangamo rozpoczęła realizację działań w zakresie gotowości BLA dla isaralgagene civaparvovec, jednocześnie kontynuując trwające dyskusje na temat rozwoju biznesu z potencjalnymi partnerami do współpracy.

Informacje o badaniu STAAR

Badanie STAAR fazy 1/2 to globalne, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne z pojedynczą dawką i ustalaniem różnych dawek, którego celem jest ocena bezpieczeństwo i tolerancja izaralgagenu civaparwowek, czyli ST-920, kandydata na produkt terapii genowej u pacjentów z chorobą Fabry’ego. Isaralgagene civaparvovec wymaga jednorazowego wlewu bez przygotowania wstępnego. Do badania STAAR włączono pacjentów płci męskiej i żeńskiej, którzy stosują ERT, którzy są pseudonieleczeni wcześniej ERT (zdefiniowani jako nieleczący ERT przez sześć lub więcej miesięcy) lub którzy nie stosowali wcześniej ERT. FDA przyznała oznaczenia leku sierocego, Fast Track i RMAT isaralgagene civaparvovec, który otrzymał również oznaczenie sierocego produktu leczniczego i kwalifikację PRIME od EMA oraz Innovative Licensing and Access Pathway od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej.

O chorobie Fabry'ego

Choroba Fabry'ego to lizosomalne zaburzenie spichrzeniowe spowodowane mutacjami w genie galaktozydazy alfa (GLA), co prowadzi do niedoboru alfa-galaktozydazy A (α- Gal A) aktywność enzymatyczna, która jest niezbędna do metabolizowania globotriaozyloceramidu (Gb3). Nagromadzenie Gb3 w komórkach może spowodować poważne uszkodzenie ważnych narządów, w tym nerek, serca, nerwów, oczu, jelit i skóry. Objawy choroby Fabry'ego mogą obejmować zmniejszoną lub brak wydzielania potu, nietolerancję ciepła, angiokeratoma (przebarwienia skóry), problemy ze wzrokiem, chorobę nerek, niewydolność serca, zaburzenia żołądkowo-jelitowe, zaburzenia nastroju, ból neuropatyczny i mrowienie w kończynach.

O Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics to firma zajmująca się medycyną genomiczną, której celem jest przekładanie przełomowej nauki na leki, które zmieniają życie pacjentów i rodzin dotkniętych poważnymi chorobami neurologicznymi, które nie mają odpowiednich możliwości leczenia ani żadnych możliwości leczenia. Sangamo wierzy, że oferowane przez nią regulatory epigenetyczne palca cynkowego idealnie nadają się do potencjalnego leczenia wyniszczających zaburzeń neurologicznych, a platforma odkrywania kapsydów może rozszerzyć dostarczanie leku poza obecnie dostępne kapsydy podawane dokanałowo, w tym do centralnego układu nerwowego. Oferta Sangamo obejmuje także wiele programów partnerskich i programów oferujących możliwości partnerstwa i inwestycji. Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź www.sangamo.com i połącz się z nami na LinkedIn i X.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczące naszych obecnych oczekiwań. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: bezpieczeństwa i skuteczności oraz potencjału terapeutycznego izaralgagenu civaparwowek; możliwość zakwalifikowania izaralgagenu civaparwowek do programu przyspieszonego zatwierdzania FDA, w tym adekwatność danych wygenerowanych w badaniu STAAR fazy 1/2 na poparcie takiego zatwierdzenia; oczekiwania dotyczące dostępności dodatkowych danych na poparcie potencjalnego przedłożenia BLA dotyczącego izaralgagenu civaparwowek oraz terminu takiego przedłożenia; możliwość przyspieszenia oczekiwanego harmonogramu zatwierdzenia leku i udostępnienia pacjentom izaralgagenu ciwaparwowek wcześniej, niż wcześniej oczekiwano; przewidywany postęp w rejestracji izaralgagenu civaparwowek, w tym plany Sangamo dotyczące poszukiwania potencjalnego partnera do współpracy; i inne stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi. Stwierdzenia te nie stanowią gwarancji przyszłych wyników i są obarczone pewnym ryzykiem i niepewnością, które są trudne do przewidzenia. Czynniki, które mogą spowodować różnice w rzeczywistych wynikach, obejmują między innymi ryzyko i niepewność związaną z brakiem zasobów kapitałowych niezbędnych do uzyskania zgody organów regulacyjnych i wprowadzenia na rynek naszych kandydatów na produkty w odpowiednim czasie lub w ogóle, w tym naszej zdolności do zabezpieczenia współpraca; niepewny termin i nieprzewidywalny charakter wyników badania klinicznego, w tym ryzyko, że efekty terapeutyczne zaobserwowane w najnowszych wstępnych danych klinicznych z badania STAAR fazy 1/2 nie będą trwałe u pacjentów oraz że ostateczne dane z badania klinicznego nie będą trwałe potwierdzić bezpieczeństwo i skuteczność izaralgagenu civaparwowek, w tym potwierdzić, że 52-tygodniowe dane z badania STAAR fazy 1/2 nie będą podstawą do przedłożenia BLA i/lub że 104-tygodniowe dane z takiego badania nie weryfikują korzyści klinicznych izaralgagenu civaparvovec lub popierają zatwierdzenie przez FDA oraz że pacjenci wycofani z ERT pozostaną poza ERT; nasza potrzeba znacznego dodatkowego finansowania w celu wykonania naszego planu operacyjnego i kontynuacji działalności; wpływ czynników makroekonomicznych lub wyzwań finansowych na globalne środowisko biznesowe, systemy opieki zdrowotnej oraz naszą działalność i operacje; proces badawczo-rozwojowy; nieprzewidywalny proces zatwierdzania przez organy regulacyjne kandydatów na produkty przez wiele organów regulacyjnych; potencjał rozwoju technologicznego, który eliminuje technologie stosowane przez Sangamo; nasza zależność od współpracowników i potencjalna niezdolność do zapewnienia dodatkowej współpracy; oraz naszą zdolność do osiągnięcia oczekiwanych przyszłych wyników finansowych.

Nie ma pewności, że my i nasi obecni lub potencjalni przyszli współpracownicy będziemy w stanie opracować produkty opłacalne komercyjnie. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od przewidywanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na ryzyko i niepewność opisane powyżej oraz inne ryzyka i niepewności występujące w operacjach i otoczeniu biznesowym Sangamo i naszych współpracowników. Te ryzyka i niepewności opisano szerzej w dokumentach i raportach naszej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w naszym Raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r., uzupełnionym naszym raportem kwartalnym na formularzu 10 -Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2024 r., każdy złożony w SEC oraz przyszłe zgłoszenia i raporty, które Sangamo będzie od czasu do czasu składać do SEC. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym ogłoszeniu obowiązują na dzień dzisiejszy i nie zobowiązujemy się do aktualizowania takich informacji, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo.

Źródło: Sangamo Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-10-23 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe