Sangamo Therapeutics anuncia alinhamento com a FDA no caminho de aprovação acelerada para ST-920 na doença de Fabry com envio de BLA previsto para 2025

Siga Drugslib em

RICHMOND, Califórnia--(BUSINESS WIRE)--Outubro. (Nasdaq: SGMO), uma empresa de medicina genômica, anunciou hoje o resultado de uma recente interação bem-sucedida com o FDA dos EUA, fornecendo um caminho regulatório claro para a aprovação acelerada para isaralgagene civaparvovec, ou ST- 920, seu produto de terapia genética de propriedade integral candidato ao tratamento da doença de Fabry.

A FDA concordou em uma interação Tipo B que os dados do estudo STAAR de Fase 1/2 em andamento podem servir como base primária para aprovação sob o Programa de Aprovação Acelerada, usando a inclinação da TFGe às 52 semanas em todos os pacientes como um desfecho clínico intermediário. O conjunto de dados completo para apoiar um caminho de aprovação acelerada estará disponível no primeiro semestre de 2025. Esta abordagem desbloqueia uma potencial submissão de BLA no segundo semestre de 2025, três anos antes das estimativas anteriores, e evita a necessidade de um estudo de registo adicional para estabelecer eficácia clínica.

A Sangamo se envolveu com a FDA em caminhos alternativos para uma possível aprovação após a análise dos dados clínicos do estudo STAAR de Fase 1/2, mostrando dados encorajadores de segurança e eficácia, incluindo evidências preliminares promissoras de melhora da função renal. As manifestações renais, como proteinúria ou diminuição da taxa de filtração glomerular, ocorrem precocemente na vida em quase todos os pacientes do sexo masculino e em muitas mulheres com doença de Fabry e podem levar à doença renal em estágio terminal e à morte precoce. Nos 18 doentes do sexo masculino e feminino tratados com isaralgagene civaparvovec com mais de um ano de dados de acompanhamento, foram observadas melhorias estatisticamente significativas nos níveis médios e medianos da TFGe, resultando num declive positivo da TFGe anualizada. Com base nesses dados mais recentes, a FDA concordou que a inclinação da TFGe em 52 semanas pode servir como um desfecho clínico intermediário para apoiar uma potencial aprovação acelerada. A FDA também informou que a inclinação da TFGe às 104 semanas pode ser avaliada para verificar o benefício clínico.

“Fabry é uma doença debilitante, para a qual existe uma necessidade médica séria não atendida”, disse Sandy Macrae, CEO de Sangamo. “Acredito fortemente no potencial do ST-920 para aliviar muitas manifestações da doença de Fabry e estou muito satisfeito por ter um caminho regulatório claro que poderia levar este tratamento aos pacientes significativamente mais cedo do que o inicialmente previsto”.

A dosagem foi concluída no estudo STAAR de Fase 1/2 em abril de 2024, com um total de 33 pacientes tratados. O paciente tratado há mais tempo alcançou recentemente quatro anos de acompanhamento. O 18º e último paciente que iniciou o estudo sobre Terapia de Reposição Enzimática (TRE) foi retirado com sucesso da TRE em setembro de 2024, e todos os 18 pacientes permanecem sem TRE até hoje. Os dados de inclinação da TFGe de 52 semanas de todos os pacientes inscritos no estudo STAAR de Fase 1/2 estarão disponíveis no primeiro semestre de 2025. Um possível envio de BLA está previsto para o segundo semestre de 2025.

Sangamo começou a executar atividades de preparação do BLA para isaralgagene civaparvovec, ao mesmo tempo em que continua a promover discussões contínuas de desenvolvimento de negócios com potenciais parceiros de colaboração.

Sobre o Estudo STAAR

O estudo STAAR de Fase 1/2 é um estudo clínico global, aberto, de dose única, multicêntrico e com variação de dose, projetado para avaliar o segurança e tolerabilidade do isaralgagene civaparvovec, ou ST-920, um produto candidato à terapia genética em pacientes com doença de Fabry. Isaralgagene civaparvovec requer uma perfusão única sem pré-condicionamento. O estudo STAAR inscreveu pacientes do sexo masculino e feminino que estão em TRE, são pseudo-naïves de TRE (definidos como tendo estado sem TRE durante seis ou mais meses), ou que são virgens de TRE. A FDA concedeu designações de Medicamento Órfão, Fast Track e RMAT ao isaralgagene civaparvovec, que também recebeu designação de Produto Medicinal Órfão e elegibilidade PRIME da EMA e Licenciamento Inovador e Via de Acesso da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido.

Sobre a doença de Fabry

A doença de Fabry é um distúrbio de armazenamento lisossomal causado por mutações no gene da galactosidase alfa (GLA), que leva à deficiência de alfa-galactosidase A (α- Gal A) atividade enzimática, necessária para metabolizar a globotriaosilceramida (Gb3). O acúmulo de Gb3 nas células pode causar sérios danos a órgãos vitais, incluindo rins, coração, nervos, olhos, intestino e pele. Os sintomas da doença de Fabry podem incluir diminuição ou ausência de produção de suor, intolerância ao calor, angioqueratoma (manchas na pele), problemas de visão, doença renal, insuficiência cardíaca, distúrbios gastrointestinais, distúrbios de humor, dor neuropática e formigamento nas extremidades.

Sobre a Sangamo Therapeutics

A Sangamo Therapeutics é uma empresa de medicina genômica dedicada a traduzir ciência inovadora em medicamentos que transformam a vida de pacientes e famílias que sofrem de doenças neurológicas graves que não têm opções de tratamento adequadas ou nenhuma. A Sangamo acredita que seus reguladores epigenéticos de dedo de zinco são ideais para tratar distúrbios neurológicos potencialmente devastadores e que sua plataforma de descoberta de capsídeos pode expandir a entrega além dos capsídeos de entrega intratecal atualmente disponíveis, inclusive no sistema nervoso central. O pipeline da Sangamo também inclui vários programas de parceria e programas com oportunidades de parceria e investimento. Para saber mais, visite www.sangamo.com e conecte-se conosco no LinkedIn e no X.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas relacionadas às nossas expectativas atuais. Estas declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações relacionadas a: segurança, eficácia e potencial terapêutico de isaralgagene civaparvovec; o potencial de isaralgagene civaparvovec se qualificar para o programa de aprovação acelerada da FDA, incluindo a adequação dos dados gerados no estudo STAAR de Fase 1/2 para apoiar tal aprovação; expectativas relativas à disponibilidade de dados adicionais para apoiar uma possível apresentação de BLA para isaralgagene civaparvovec e o momento dessa apresentação; o potencial para acelerar o prazo esperado para a aprovação e levar o isaralgagene civaparvovec aos pacientes mais cedo do que o anteriormente esperado; o avanço previsto do registo de isaralgagene civaparvovec, incluindo os planos da Sangamo de procurar um potencial parceiro de colaboração; e outras declarações que não são fatos históricos. Estas declarações não são garantias de desempenho futuro e estão sujeitas a certos riscos e incertezas que são difíceis de prever. Os fatores que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes incluem, mas não estão limitados a, riscos e incertezas relacionados à nossa falta de recursos de capital para obter aprovação regulatória e comercializar nossos candidatos a produtos em tempo hábil ou de todo, incluindo nossa capacidade de garantir um parceria; o momento incerto e a natureza imprevisível dos resultados dos ensaios clínicos, incluindo o risco de que os efeitos terapêuticos observados nos últimos dados clínicos preliminares do estudo STAAR de Fase 1/2 não sejam duradouros nos pacientes e que os dados finais do ensaio clínico do estudo não sejam validar a segurança e eficácia do isaralgagene civaparvovec, incluindo que os dados de 52 semanas do estudo STAAR de Fase 1/2 não apoiarão uma submissão de BLA e/ou que os dados de 104 semanas de tal estudo não verificarão o benefício clínico do isaralgagene civaparvovec ou apoiar a aprovação da FDA, e que os pacientes retirados da TRE permanecerão sem TRE; nossa necessidade de financiamento adicional substancial para executar nosso plano operacional e continuar operando normalmente; os efeitos de factores macroeconómicos ou desafios financeiros no ambiente empresarial global, nos sistemas de saúde e nos nossos negócios e operações; o processo de pesquisa e desenvolvimento; o imprevisível processo de aprovação regulatória para candidatos a produtos em diversas autoridades reguladoras; o potencial para desenvolvimentos tecnológicos que evitam as tecnologias utilizadas pela Sangamo; nossa dependência de colaboradores e nossa potencial incapacidade de garantir colaborações adicionais; e nossa capacidade de alcançar o desempenho financeiro futuro esperado.

Não há garantia de que nós e nossos colaboradores atuais ou potenciais futuros conseguiremos desenvolver produtos comercialmente viáveis. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados nestas declarações prospectivas devido aos riscos e incertezas descritos acima e outros riscos e incertezas que existem nas operações e ambientes de negócios da Sangamo e de nossos colaboradores. Esses riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente em nossos registros e relatórios da Securities and Exchange Commission, ou SEC, inclusive em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme complementado por nosso Relatório Trimestral no Formulário 10. -Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024, cada um arquivado na SEC, e futuros registros e relatórios que a Sangamo faz de tempos em tempos junto à SEC. As declarações prospectivas contidas neste anúncio são feitas a partir desta data e não assumimos nenhuma obrigação de atualizar tais informações, exceto conforme exigido pela lei aplicável.

Fonte: Sangamo Therapeutics, Inc.

Postou : 2024-10-23 18:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares