Sangamo Therapeutics anunță alinierea cu FDA privind calea de aprobare accelerată pentru ST-920 în boala Fabry, cu depunerea BLA așteptată în 2025

Urmăriți Drugslib pe

RICHMOND, California--(BUSINESS WIRE)--Oct. 22, 2024 -- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), o companie de medicină genomică, a anunțat astăzi rezultatul unei interacțiuni de succes recent cu FDA din SUA, oferind o cale de reglementare clară către aprobarea accelerată pentru isaralgagene civaparvovec sau ST- 920, produsul său de terapie genică, deținut în totalitate, candidat pentru tratamentul bolii Fabry.

FDA a convenit într-o interacțiune de tip B că datele din studiul STAAR de fază 1/2 în curs pot servi ca bază principală pentru aprobarea în cadrul Programului de Aprobare Accelerată, folosind panta eGFR la 52 de săptămâni la toți pacienții ca obiectiv clinic intermediar. Setul complet de date pentru a sprijini o cale de aprobare accelerată va fi disponibil în prima jumătate a anului 2025. Această abordare deblochează o posibilă depunere BLA în a doua jumătate a anului 2025, cu trei ani înaintea estimărilor anterioare și evită necesitatea unui studiu de înregistrare suplimentar pentru stabilirea eficacității clinice.

Sangamo s-a angajat cu FDA pe căi alternative către o potențială aprobare în urma analizei datelor clinice din studiul STAAR de fază 1/2, care arată date încurajatoare de siguranță și eficacitate, inclusiv dovezi preliminare promițătoare privind îmbunătățirea funcției renale. Manifestările renale, cum ar fi proteinuria sau scăderea ratei de filtrare glomerulară, apar devreme în viață la aproape toți bărbații și la multe femei, pacienții cu boala Fabry și pot duce la boală renală în stadiu terminal și moarte precoce. La cei 18 pacienți de sex masculin și feminin tratați cu isaralgagene civaparvovec cu date de urmărire de mai mult de un an, s-au observat îmbunătățiri semnificative statistic atât ale nivelurilor eGFR medii, cât și ale mediei, rezultând o pantă anualizată pozitivă a eGFR. Pe baza acestor ultime date, FDA a fost de acord că panta eGFR la 52 de săptămâni poate servi ca punct final clinic intermediar pentru a sprijini o potențială aprobare accelerată. FDA a mai informat că panta eGFR la 104 săptămâni poate fi evaluată pentru a verifica beneficiul clinic.

„Fabry este o boală debilitantă, pentru care există o nevoie medicală serioasă nesatisfăcută”, a spus Sandy Macrae, director executiv din Sangamo. „Cred cu tărie în potențialul ST-920 de a atenua multe manifestări ale bolii Fabry și sunt încântat să am o cale de reglementare clară care ar putea aduce acest tratament la pacienți mult mai devreme decât se anticipa inițial”.

Dozarea a fost finalizată în studiul STAAR de fază 1/2 în aprilie 2024, cu un total de 33 de pacienți dozați. Cel mai lung pacient tratat a realizat recent patru ani de urmărire. Cel de-al 18-lea și ultimul pacient care a început studiul privind terapia de substituție enzimatică (ERT) a fost retras cu succes din ERT în septembrie 2024, iar toți cei 18 pacienți rămân în afara ERT de astăzi. Datele privind panta eGFR de 52 de săptămâni de la toți pacienții înscriși în studiul STAAR de fază 1/2 vor fi disponibile în prima jumătate a anului 2025. O potențială transmitere BLA este anticipată în a doua jumătate a anului 2025.

Sangamo a început să execute activități de pregătire BLA pentru isaralgagene civaparvovec, continuând în același timp să avanseze discuțiile de dezvoltare a afacerii în curs cu potențiali parteneri de colaborare.

Despre studiul STAAR

Studiul STAAR de fază 1/2 este un studiu clinic global, deschis, cu o singură doză, cu diferențe de doze, multicentric, conceput pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea isaralgagene civaparvovec sau ST-920, un produs candidat pentru terapie genică la pacienții cu boala Fabry. Isaralgagene civaparvovec necesită o perfuzie unică fără precondiționare. Studiul STAAR a înrolat pacienți de sex masculin și de sex feminin care sunt în ERT, sunt pseudo-naivi ERT (definit ca fiind opriți de ERT timp de șase sau mai multe luni) sau care nu au primit ERT. FDA a acordat desemnări de medicament orfan, Fast Track și RMAT isaralgagene civaparvovec, care a primit, de asemenea, denumirea de produs medicinal orfan și eligibilitatea PRIME de la EMA și Innovative Licensing and Access Pathway de la U.K. Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency.

Despre boala Fabry

Boala Fabry este o tulburare de stocare lizozomală cauzată de mutații ale genei galactozidazei alfa (GLA), care duce la deficit de alfa-galactozidază A (α- Gal A) activitate enzimatică, care este necesară pentru metabolizarea globotriaosilceramidei (Gb3). Acumularea de Gb3 în celule poate provoca leziuni grave organelor vitale, inclusiv rinichi, inimă, nervi, ochi, intestin și piele. Simptomele bolii Fabry pot include scăderea sau absența producției de transpirație, intoleranță la căldură, angiokeratom (pete ale pielii), probleme de vedere, boli de rinichi, insuficiență cardiacă, tulburări gastro-intestinale, tulburări de dispoziție, durere neuropatică și furnicături la nivelul extremităților.

Despre Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics este o companie de medicină genomică dedicată transpunerii științei revoluționare în medicamente care transformă viețile pacienților și familiilor afectate de boli neurologice grave care nu au opțiuni adecvate sau de tratament. Sangamo consideră că regulatorii epigenetici cu degete de zinc sunt potriviți în mod ideal pentru a aborda eventualele tulburări neurologice devastatoare și că platforma sa de descoperire a capsidelor poate extinde livrarea dincolo de capsidele de livrare intratecale disponibile în prezent, inclusiv în sistemul nervos central. Conducta Sangamo include, de asemenea, mai multe programe și programe parteneriate cu oportunități de parteneriat și investiții. Pentru a afla mai multe, vizitați www.sangamo.com și conectați-vă cu noi pe LinkedIn și X.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective cu privire la așteptările noastre actuale. Aceste declarații prospective includ, fără limitare, declarații referitoare la: siguranța și eficacitatea și potențialul terapeutic al isaralgagene civaparvovec; potențialul isaralgagene civaparvovec de a se califica pentru programul de aprobare accelerată al FDA, inclusiv caracterul adecvat al datelor generate în studiul STAAR de faza 1/2 pentru a sprijini orice astfel de aprobare; așteptările cu privire la disponibilitatea datelor suplimentare pentru a susține o posibilă transmitere BLA pentru isaralgagene civaparvovec și momentul transmiterii respective; potențialul de a accelera termenul așteptat până la aprobare și de a aduce isaralgagene civaparvovec pacienților mai devreme decât se aștepta anterior; avansarea anticipată a isaralgagene civaparvovec la înregistrare, inclusiv planurile Sangamo de a căuta un potențial partener de colaborare; și alte afirmații care nu sunt fapt istoric. Aceste declarații nu sunt garanții ale performanței viitoare și sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini care sunt greu de anticipat. Factorii care ar putea face ca rezultatele reale să difere includ, dar nu se limitează la, riscurile și incertitudinile legate de lipsa resurselor noastre de capital pentru a obține aprobarea de reglementare și pentru a comercializa produsele noastre candidate în timp util sau deloc, inclusiv capacitatea noastră de a asigura un parteneriat; momentul incert și natura imprevizibilă a rezultatelor studiilor clinice, inclusiv riscul ca efectele terapeutice observate în cele mai recente date clinice preliminare din studiul STAAR de fază 1/2 să nu fie durabile la pacienți și ca datele finale ale studiului clinic din studiu să nu fie durabile. să valideze siguranța și eficacitatea isaralgagene civaparvovec, inclusiv faptul că datele de 52 de săptămâni din studiul STAAR de fază 1/2 nu vor sprijini o transmitere BLA și/sau că datele de 104 săptămâni din acest studiu nu vor verifica beneficiul clinic al isaralgagene civaparvovec sau să sprijine aprobarea FDA și că pacienții retrași din ERT vor rămâne în afara ERT; nevoia noastră de finanțare suplimentară substanțială pentru a ne executa planul de operare și pentru a continua să funcționăm ca o întreprindere în funcțiune; efectele factorilor macroeconomici sau provocărilor financiare asupra mediului de afaceri global, sistemelor de sănătate și afacerilor și operațiunilor noastre; procesul de cercetare și dezvoltare; procesul imprevizibil de aprobare a reglementărilor pentru candidații de produse în cadrul mai multor autorități de reglementare; potențialul de dezvoltare tehnologică care evită tehnologiile utilizate de Sangamo; dependența noastră de colaboratori și incapacitatea noastră potențială de a asigura colaborări suplimentare; și capacitatea noastră de a obține performanța financiară viitoare așteptată.

Nu poate exista nicio asigurare că noi și colaboratorii noștri actuali sau potențiali viitori vom putea dezvolta produse viabile din punct de vedere comercial. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele proiectate în aceste declarații prospective din cauza riscurilor și incertitudinilor descrise mai sus și a altor riscuri și incertitudini care există în operațiunile și mediile de afaceri ale Sangamo și ale colaboratorilor noștri. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat în dosarele și rapoartele Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse, sau SEC, inclusiv în Raportul nostru anual pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, completat de Raportul nostru trimestrial pe Formularul 10. -Q pentru trimestrul încheiat la 30 iunie 2024, fiecare depusă la SEC și viitoarele dosare și rapoarte pe care Sangamo le face din când în când la SEC. Declarațiile prospective conținute în acest anunț sunt făcute începând cu această dată și nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza astfel de informații, cu excepția cazului în care este cerut de legislația în vigoare.

Sursa: Sangamo Therapeutics, Inc.

Postat : 2024-10-23 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare