Sangamo Therapeutics объявляет о сотрудничестве с FDA по вопросу ускоренного одобрения препарата ST-920 для лечения болезни Фабри; подача BLA ожидается в 2025 г.

Следите за Drugslib на

РИЧМОНД, Калифорния – (BUSINESS WIRE) – октябрь. 22, 2024 г. — Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), компания, занимающаяся геномной медициной, сегодня объявила о результатах недавнего успешного взаимодействия с FDA США, обеспечивающего четкий нормативный путь для ускоренного одобрения исаралгагена цивапарвовека, или ST- 920, ее стопроцентный кандидат на продукт генной терапии для лечения болезни Фабри.

FDA согласилось в ходе взаимодействия типа B, что данные текущего исследования STAAR фазы 1/2 могут служить основной основой для одобрение в рамках Программы ускоренного одобрения с использованием наклона рСКФ через 52 недели у всех пациентов в качестве промежуточной клинической конечной точки. Полный набор данных для поддержки процедуры ускоренного утверждения будет доступен в первой половине 2025 года. Этот подход открывает возможность подачи BLA во второй половине 2025 года, на три года раньше, чем предыдущие оценки, и позволяет избежать необходимости проведения дополнительного регистрационного исследования для установить клиническую эффективность.

Sangamo взаимодействовала с FDA над альтернативными путями потенциального одобрения после анализа клинических данных исследования STAAR фазы 1/2, показавших обнадеживающие данные о безопасности и эффективности, включая многообещающие предварительные доказательства улучшения функции почек. Почечные проявления, такие как протеинурия или снижение скорости клубочковой фильтрации, возникают в раннем возрасте почти у всех мужчин и у многих женщин, больных болезнью Фабри, и могут приводить к терминальной стадии заболевания почек и ранней смерти. У 18 пациентов мужского и женского пола, получавших изаралгаген цивапарвовек, с данными наблюдения более одного года, наблюдались статистически значимые улучшения как среднего, так и медианного уровня рСКФ, что привело к положительному годовому наклону рСКФ. Основываясь на этих последних данных, FDA согласилось, что наклон рСКФ на 52 неделе может служить промежуточной клинической конечной точкой для поддержки потенциального ускоренного одобрения. FDA также сообщило, что наклон рСКФ на 104 неделе может быть оценен для подтверждения клинической пользы.

«Фабри — это изнурительное заболевание, для лечения которого существуют серьезные неудовлетворенные медицинские потребности», — сказала Сэнди Макрэ, главный исполнительный директор. из Сангамо. «Я твердо верю в способность ST-920 облегчить многие проявления болезни Фабри и рад, что у меня есть четкий механизм регулирования, который может обеспечить пациентам это лечение значительно раньше, чем первоначально предполагалось».

Дозирование было завершено в рамках исследования STAAR фазы 1/2 в апреле 2024 года, в общей сложности дозу получили 33 пациента. Пациент, который дольше всех лечился, недавно достиг четырехлетнего наблюдения. 18-й и последний пациент, начавший исследование ферментозаместительной терапии (ФЗТ), был успешно исключен из ФЗТ в сентябре 2024 года, и на сегодняшний день все 18 пациентов остаются без ФЗТ. Данные о наклоне рСКФ за 52 недели у всех пациентов, включенных в исследование STAAR фазы 1/2, будут доступны в первой половине 2025 года. Потенциальная подача BLA ожидается во второй половине 2025 года.

Сангамо приступила к осуществлению мероприятий по обеспечению готовности BLA для isaralgagene civaparvovec, продолжая при этом продвигать текущие обсуждения развития бизнеса с потенциальными партнерами по сотрудничеству.

Об исследовании STAAR

Исследование STAAR фазы 1/2 представляет собой глобальное открытое многоцентровое клиническое исследование с однократной дозой и диапазоном доз, предназначенное для оценки безопасность и переносимость изаралгагена цивапарвовека, или ST-920, кандидата на продукт генной терапии у пациентов с болезнью Фабри. Исаралгаген цивапарвовек требует однократной инфузии без предварительного кондиционирования. В исследование STAAR были включены пациенты мужского и женского пола, которые принимают ФЗТ, псевдонаивны к ФЗТ (определяются как не принимавшие ФЗТ в течение шести или более месяцев) или ранее не принимавшие ФЗТ. FDA предоставило статусы препарата для лечения редких заболеваний, ускоренного режима и RMAT препарату isaralgagene civaparvovec, который также получил статус препарата для лечения редких заболеваний и право на участие в программе PRIME от EMA, а также программу инновационного лицензирования и доступа от Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании.

О болезни Фабри

Болезнь Фабри представляет собой лизосомальное заболевание накопления, вызванное мутациями в гене галактозидазы альфа (GLA), что приводит к дефициту альфа-галактозидазы А (α- Гал А) активность фермента, необходимая для метаболизма глоботриаозилцерамида (Gb3). Накопление Gb3 в клетках может привести к серьезному повреждению жизненно важных органов, включая почки, сердце, нервы, глаза, кишечник и кожу. Симптомы болезни Фабри могут включать снижение или отсутствие потоотделения, непереносимость жары, ангиокератому (пятна на коже), проблемы со зрением, заболевание почек, сердечную недостаточность, желудочно-кишечные расстройства, расстройства настроения, нейропатическую боль и покалывание в конечностях.

О Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics — компания, занимающаяся геномной медициной, занимающаяся внедрением новаторских научных достижений в лекарства, которые меняют жизни пациентов и их семей, страдающих серьезными неврологическими заболеваниями. не имеют адекватных или каких-либо вариантов лечения. Сангамо считает, что ее эпигенетические регуляторы с цинковыми пальцами идеально подходят для потенциального лечения разрушительных неврологических расстройств и что ее платформа для открытия капсидов может расширить доставку за пределы доступных в настоящее время интратекальных капсидов, в том числе в центральную нервную систему. Портфолио Сангамо также включает в себя множество партнерских программ и программ с возможностями партнерства и инвестиций. Чтобы узнать больше, посетите www.sangamo.com и свяжитесь с нами в LinkedIn и X.

Заявления прогнозного характера

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно наших текущих ожиданий. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления, касающиеся: безопасности, эффективности и терапевтического потенциала исаралгагена цивапарвовека; вероятность того, что изаралгаген цивапарвовек может претендовать на участие в программе ускоренного одобрения FDA, включая адекватность данных, полученных в ходе исследования STAAR фазы 1/2, для поддержки любого такого одобрения; ожидания относительно наличия дополнительных данных в поддержку потенциальной подачи заявки BLA на изаралгаген цивапарвовек, а также сроков такой подачи; возможность ускорить ожидаемые сроки одобрения и предоставить пациентам исаралгаген цивапарвовек раньше, чем ожидалось ранее; ожидаемое продвижение к регистрации isaralgagene civaparvovec, включая планы Sangamo по поиску потенциального партнера для сотрудничества; и другие утверждения, которые не являются историческим фактом. Эти заявления не являются гарантией будущих результатов и сопряжены с определенными рисками и неопределенностями, которые трудно предсказать. Факторы, которые могут привести к отличию фактических результатов, включают, помимо прочего, риски и неопределенности, связанные с отсутствием у нас капитальных ресурсов для получения одобрения регулирующих органов и коммерциализации наших потенциальных продуктов своевременно или вообще, включая нашу способность обеспечить партнерство; неопределенные сроки и непредсказуемый характер результатов клинических исследований, включая риск того, что терапевтические эффекты, наблюдаемые в последних предварительных клинических данных исследования STAAR фазы 1/2, не будут устойчивыми у пациентов и что окончательные данные клинических исследований, полученные в результате исследования, не будут длительными. подтвердить безопасность и эффективность изаралгагена цивапарвовека, включая то, что 52-недельные данные исследования STAAR фазы 1/2 не подтвердят подачу заявки на участие в BLA и/или что 104-недельные данные такого исследования не подтвердят клиническую пользу изаралгагена civaparvovec или поддержка одобрения FDA, и что пациенты, отстраненные от ФЗТ, останутся без ФЗТ; наша потребность в существенном дополнительном финансировании для выполнения нашего операционного плана и продолжения непрерывной деятельности; влияние макроэкономических факторов или финансовых проблем на глобальную деловую среду, системы здравоохранения, а также наш бизнес и операции; процесс исследований и разработок; непредсказуемый процесс одобрения кандидатов на продукты регулирующими органами в нескольких регулирующих органах; потенциал технологических разработок, которые устранят технологии, используемые Сангамо; наша зависимость от сотрудников и наша потенциальная неспособность обеспечить дополнительное сотрудничество; и наша способность достичь ожидаемых будущих финансовых показателей.

Не может быть никакой гарантии, что мы и наши нынешние или потенциальные будущие сотрудники сможем разработать коммерчески жизнеспособные продукты. Фактические результаты могут существенно отличаться от прогнозируемых в этих прогнозных заявлениях из-за рисков и неопределенностей, описанных выше, а также других рисков и неопределенностей, которые существуют в операционной и деловой среде Sangamo и наших партнеров. Эти риски и неопределенности более подробно описаны в документах и ​​отчетах нашей Комиссии по ценным бумагам и биржам (SEC), в том числе в нашем годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 г., дополненном нашим ежеквартальным отчетом по форме 10. -Q за квартал, закончившийся 30 июня 2024 г., каждый из которых подается в SEC, а также будущие документы и отчеты, которые Сангамо время от времени подает в SEC. Заявления прогнозного характера, содержащиеся в этом объявлении, сделаны на эту дату, и мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению такой информации, за исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством.

Источник: Sangamo Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-10-23 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова