Sangamo Therapeutics, 2025'te BLA Sunumu Beklenen Fabry Hastalığında ST-920 için Hızlandırılmış Onay Yolu Konusunda FDA ile Uyum Sağlandığını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

RICHMOND, Kaliforniya--(BUSINESS WIRE)--Ekim. 22 Kasım 2024 - Bir genomik ilaç şirketi olan Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), bugün ABD FDA ile yakın zamanda gerçekleşen başarılı etkileşimin sonucunu duyurdu ve isaralgagene civaparvovec veya ST- için Hızlandırılmış Onay için net bir düzenleyici yol sağladı. 920, Fabry hastalığının tedavisi için tamamen kendisine ait olan gen terapisi ürün adayı.

FDA, devam eden Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen verilerin B Tipi etkileşimde birincil temel oluşturabileceği konusunda anlaşmıştır. Hızlandırılmış Onay Programı kapsamında, tüm hastalarda 52 haftada eGFR eğimini ara klinik son nokta olarak kullanan onay. Hızlandırılmış Onay yolunu destekleyecek eksiksiz veri seti 2025'in ilk yarısında kullanıma sunulacaktır. Bu yaklaşım, önceki tahminlerden üç yıl önce, 2025'in ikinci yarısında potansiyel bir BLA sunumunun önünü açar ve ek bir kayıt çalışması gerekliliğini ortadan kaldırır. klinik etkinliğini kanıtladı.

Sangamo, gelişmiş böbrek fonksiyonuna ilişkin umut verici ön kanıtlar da dahil olmak üzere cesaret verici güvenlik ve etkinlik verilerini gösteren Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen klinik verilerin analizinin ardından potansiyel onaya yönelik alternatif yollar üzerinde FDA ile temasa geçti. Proteinüri veya azalmış glomerüler filtrasyon hızı gibi böbrek belirtileri, Fabry hastalığı olan hemen hemen tüm erkeklerde ve birçok kadında yaşamın erken dönemlerinde ortaya çıkar ve son dönem böbrek hastalığına ve erken ölüme yol açabilir. Bir yıldan uzun takip verileriyle isaralgagene civaparvovec ile tedavi edilen 18 erkek ve kadın hastada, hem ortalama hem de medyan eGFR düzeylerinde istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gözlendi ve bu da pozitif yıllık eGFR eğimiyle sonuçlandı. Bu son verilere dayanarak FDA, 52 haftadaki eGFR eğiminin potansiyel Hızlandırılmış Onayı desteklemek için bir ara klinik son nokta olarak hizmet edebileceğini kabul etti. FDA ayrıca 104 haftadaki eGFR eğiminin klinik faydayı doğrulamak için değerlendirilebileceğini de tavsiye etti.

İcra Kurulu Başkanı Sandy Macrae, "Fabry, karşılanmamış ciddi bir tıbbi ihtiyacın olduğu, zayıflatıcı bir hastalıktır" dedi. Sangamo'dan. "ST-920'nin Fabry hastalığının birçok belirtisini hafifletme potansiyeline güçlü bir şekilde inanıyorum ve bu tedaviyi hastalara başlangıçta beklenenden çok daha kısa sürede ulaştırabilecek açık bir düzenleyici yola sahip olmaktan mutluluk duyuyorum".

Dozajlama, Faz 1/2 STAAR çalışmasında Nisan 2024'te tamamlandı ve toplam 33 hastaya doz uygulandı. En uzun süre tedavi gören hasta yakın zamanda dört yıllık takip süresine ulaştı. Enzim Replasman Tedavisi (ERT) çalışmasına başlayan 18. ve son hasta, Eylül 2024'te ERT'den başarıyla çekilmiş olup, bugün itibarıyla 18 hastanın tamamı ERT dışında kalmıştır. Faz 1/2 STAAR çalışmasına kayıtlı tüm hastaların 52 haftalık eGFR eğim verileri 2025'in ilk yarısında mevcut olacak. 2025'in ikinci yarısında potansiyel bir BLA sunumu bekleniyor.

Sangamo potansiyel işbirliği ortaklarıyla devam eden iş geliştirme görüşmelerini ilerletmeye devam ederken, isaralgagene civaparvovec için BLA hazırlık faaliyetlerini yürütmeye başladı.

STAAR Çalışması Hakkında

Faz 1/2 STAAR çalışması, küresel, açık etiketli, tek dozlu, doz aralıklı, çok merkezli bir klinik çalışma olup, Fabry hastalığı olan hastalarda bir gen terapisi ürünü adayı olan isaralgagene civaparvovec veya ST-920'nin güvenliği ve tolere edilebilirliği. Isaralgagene civaparvovec, ön koşullandırma olmadan tek seferlik infüzyon gerektirir. STAAR çalışmasına ERT kullanan, ERT psödo-naif (altı veya daha fazla ay boyunca ERT'den uzak kalmış olarak tanımlanır) veya ERT-naif olan erkek ve kadın hastalar dahil edilmiştir. FDA, Yetim İlaç, Hızlı Takip ve RMAT atamalarını isaralgagene civaparvovec'e verdi; bu isim aynı zamanda EMA'dan Yetim Tıbbi Ürün unvanını ve PRIME uygunluğunu ve Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'ndan Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu'nu da aldı.

Fabri Hastalığı Hakkında

Fabry hastalığı, galaktosidaz alfa genindeki (GLA) mutasyonların neden olduğu, alfa-galaktosidaz A (α-) eksikliğine yol açan bir lizozomal depo bozukluğudur. Globotriaosilseramidin (Gb3) metabolize edilmesi için gerekli olan Gal A) enzim aktivitesi. Gb3'ün hücrelerde birikmesi böbrek, kalp, sinirler, gözler, bağırsak ve cilt gibi hayati organlarda ciddi hasara neden olabilir. Fabry hastalığının belirtileri arasında ter üretiminin azalması veya hiç olmaması, ısı intoleransı, anjiyokeratom (cilt lekeleri), görme sorunları, böbrek hastalığı, kalp yetmezliği, mide-bağırsak rahatsızlığı, duygudurum bozuklukları, nöropatik ağrı ve ekstremitelerde karıncalanma sayılabilir.

Sangamo Therapeutics Hakkında

Sangamo Therapeutics, çığır açan bilimi, ciddi nörolojik hastalıklardan mustarip hastaların ve ailelerinin hayatlarını dönüştüren ilaçlara dönüştürmeye kendini adamış bir genomik ilaç şirketidir. yeterli veya herhangi bir tedavi seçeneği yoktur. Sangamo, çinko parmak epigenetik düzenleyicilerinin potansiyel olarak yıkıcı nörolojik bozuklukları ele almak için ideal olduğuna ve kapsid keşif platformunun, merkezi sinir sistemi de dahil olmak üzere mevcut intratekal dağıtım kapsidlerinin ötesinde dağıtımını genişletebileceğine inanıyor. Sangamo'nun portföyü aynı zamanda birden fazla ortaklı program ve ortaklık ve yatırım fırsatları sunan programları da içermektedir. Daha fazlasını öğrenmek için www.sangamo.com adresini ziyaret edin ve bizimle LinkedIn ve X üzerinden bağlantı kurun.

İleriye Dönük Açıklamalar

Bu basın bülteni, mevcut beklentilerimizle ilgili ileriye dönük açıklamalar içermektedir. Bu ileriye dönük beyanlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdakilerle ilgili beyanları içerir: isaralgagene civaparvovec'in güvenliği ve etkinliği ve terapötik potansiyeli; isaralgagene civaparvovec'in FDA'nın Hızlandırılmış Onay programına hak kazanma potansiyeli; bu tür bir onayı desteklemek için Faz 1/2 STAAR çalışmasında oluşturulan verilerin yeterliliği dahil; isaralgagene civaparvovec için potansiyel bir BLA sunumunu destekleyecek ek verilerin mevcudiyetine ve bu tür bir sunumun zamanlamasına ilişkin beklentiler; Onay için beklenen zaman çizelgesini hızlandırma ve isaralgagene civaparvovec'i hastalara daha önce beklenenden daha erken sunma potansiyeli; Sangamo'nun potansiyel bir işbirliği ortağı arama planları da dahil olmak üzere isaralgagene civaparvovec'in kayıt aşamasına geçmesi beklenen ilerleme; ve tarihsel gerçek olmayan diğer ifadeler. Bu beyanlar gelecekteki performansın garantisi değildir ve tahmin edilmesi zor olan belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. Gerçek sonuçların farklı olmasına neden olabilecek faktörler arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, ürün adaylarımız için yasal onay almak ve ürün adaylarımızı zamanında veya herhangi bir şekilde ticarileştirmek için yeterli sermaye kaynağımızın olmamasıyla ilgili riskler ve belirsizlikler yer alır; ortaklık; Faz 1/2 STAAR çalışmasının en son ön klinik verilerinde gözlemlenen terapötik etkilerin hastalarda kalıcı olmayacağı ve çalışmadan elde edilen nihai klinik araştırma verilerinin kalıcı olmayacağı riski de dahil olmak üzere, klinik araştırma sonuçlarının belirsiz zamanlaması ve öngörülemez doğası. Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen 52 haftalık verilerin bir BLA sunumunu desteklemeyeceği ve/veya bu tür bir çalışmadan elde edilen 104 haftalık verilerin isaralgagenin klinik faydasını doğrulamayacağı da dahil olmak üzere isaralgagene civaparvovec'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak civaparvovec veya FDA onayı desteği ve ERT'den çekilen hastaların ERT dışında kalacağı; işletme planımızı uygulamak ve faaliyetlerimizi sürdürmek için önemli miktarda ek finansmana olan ihtiyacımız; makroekonomik faktörlerin veya finansal zorlukların küresel iş ortamı, sağlık sistemleri ve işimiz ve operasyonlarımız üzerindeki etkileri; araştırma ve geliştirme süreci; birden fazla düzenleyici otoritedeki ürün adayları için öngörülemeyen düzenleyici onay süreci; Sangamo'nun kullandığı teknolojilerin önüne geçen teknolojik gelişmelerin potansiyeli; işbirlikçilerimize olan güvenimiz ve ek işbirlikleri sağlama konusundaki potansiyel yetersizliğimiz; ve gelecekte beklenen finansal performansa ulaşma becerimiz.

Bizim ve mevcut veya gelecekteki potansiyel işbirlikçilerimizin ticari olarak uygun ürünler geliştirebileceğine dair hiçbir güvence verilemez. Gerçek sonuçlar, yukarıda açıklanan riskler ve belirsizlikler ile Sangamo ve işbirlikçilerimizin operasyonlarında ve iş ortamlarında mevcut olan diğer riskler ve belirsizlikler nedeniyle bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, Form 10'daki Üç Aylık Raporumuzla desteklenen, 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Form 10-K'deki Yıllık Raporumuz da dahil olmak üzere, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonumuz veya SEC dosyalarımızda ve raporlarımızda daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. -Q, 30 Haziran 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin, her biri SEC'e dosyalanmış ve Sangamo'nun zaman zaman SEC'e yaptığı gelecekteki dosyalar ve raporlar. Bu duyuruda yer alan ileriye dönük beyanlar, bu tarih itibarıyla yapılmıştır ve ilgili kanunların gerektirdiği haller dışında bu tür bilgileri güncelleme görevi üstlenmiyoruz.

Kaynak: Sangamo Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-10-23 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler