Sangamo Therapeutics оголошує про узгодження з FDA щодо прискореного шляху схвалення для ST-920 при хворобі Фабрі. Подання BLA очікується в 2025 році

Підпишіться на Drugslib

РИЧМОНД, Каліфорнія--(BUSINESS WIRE)--жовтень. 22, 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), геномна медична компанія, сьогодні оголосила про результати нещодавньої успішної взаємодії з FDA США, забезпечивши чіткий регуляторний шлях до прискореного схвалення ізаралгагену цивапарвовек, або ST- 920, продукт генної терапії, який повністю належить йому для лікування хвороби Фабрі.

У ході взаємодії типу B FDA погодилося, що дані поточного дослідження фази 1/2 STAAR можуть служити основною основою для схвалення за Програмою прискореного затвердження, використовуючи нахил eGFR через 52 тижні для всіх пацієнтів як проміжну клінічну кінцеву точку. Повний набір даних для підтримки шляху прискореного схвалення буде доступний у першій половині 2025 року. Цей підхід розблокує потенційне подання BLA у другій половині 2025 року, на три роки раніше попередніх оцінок, і уникає вимог щодо додаткового реєстраційного дослідження для встановити клінічну ефективність.

Sangamo співпрацює з FDA щодо альтернативних шляхів потенційного схвалення після аналізу клінічних даних фази 1/2 дослідження STAAR, які демонструють обнадійливі дані щодо безпеки та ефективності, включаючи багатообіцяючі попередні докази покращення функції нирок. Ниркові прояви, такі як протеїнурія або зниження швидкості клубочкової фільтрації, виникають на ранньому етапі життя майже у всіх чоловіків і багатьох жінок із хворобою Фабрі та можуть призвести до кінцевої стадії ниркової недостатності та ранньої смерті. У 18 пацієнтів чоловічої та жіночої статі, які отримували лікування ізаралгагеном цивапарвовек за даними спостереження більше одного року, спостерігалося статистично значуще покращення середнього та медіанного рівнів eGFR, що призвело до позитивного річного нахилу eGFR. На основі цих останніх даних FDA погодилося, що нахил eGFR через 52 тижні може служити проміжною клінічною кінцевою точкою для підтримки потенційного прискореного схвалення. FDA також повідомило, що для підтвердження клінічної користі можна оцінити нахил eGFR через 104 тижні.

«Фабрі — це виснажлива хвороба, для якої існує серйозна незадоволена медична потреба», — сказав Сенді Макрей, головний виконавчий директор. Сангамо. «Я твердо вірю в потенціал ST-920 для полегшення багатьох проявів хвороби Фабрі, і я радий мати чіткий регуляторний шлях, який може надати це лікування пацієнтам значно раніше, ніж спочатку очікувалося».

Дозування було завершено у фазі 1/2 дослідження STAAR у квітні 2024 року, загалом дозу отримали 33 пацієнти. Найдовше лікуваний пацієнт нещодавно досяг чотирьох років спостереження. 18-й і останній пацієнт, який розпочав дослідження із замісної ферментної терапії (ЗФТ), був успішно виключений із ЗТТ у вересні 2024 року, і станом на сьогодні всі 18 пацієнтів не приймають ЗТТ. Дані 52-тижневого нахилу eGFR від усіх пацієнтів, зареєстрованих у дослідженні STAAR фази 1/2, будуть доступні в першій половині 2025 року. Потенційне подання BLA очікується в другій половині 2025 року.

Sangamo розпочала виконання заходів щодо готовності BLA для isaralgagene civaparvovec, продовжуючи при цьому просувати поточні обговорення розвитку бізнесу з потенційними партнерами по співпраці.

Про дослідження STAAR

Дослідження фази 1/2 STAAR є глобальним відкритим багатоцентровим клінічним дослідженням із застосуванням одноразової дози з діапазоном доз, призначеним для оцінки безпека та переносимість ізаралгагену цивапарвовек, або ST-920, кандидата на препарат генної терапії у пацієнтів із хворобою Фабрі. Isaralgagene civaparvovec вимагає одноразової інфузії без попереднього кондиціонування. У дослідженні STAAR брали участь пацієнти чоловічої та жіночої статі, які отримують ФЗТ, псевдонаївні ФЗТ (що визначають як тих, хто не отримував ФЗТ протягом шести або більше місяців) або які раніше не отримували ФЗТ. Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) присвоїло ізаралгагену цивапарвовек статус орфанного препарату, Fast Track і RMAT, який також отримав статус орфанного лікарського засобу та прийнятність PRIME від EMA та Innovative Licensing and Access Pathway від Управління регулювання лікарських засобів і продуктів охорони здоров’я Великобританії.

Про хворобу Фабрі

Хвороба Фабрі – це лізосомальний розлад накопичення, спричинений мутаціями в гені галактозидази альфа (GLA), що призводить до дефіциту альфа-галактозидази А (α- Gal A) активність ферменту, яка необхідна для метаболізму глоботріаозилцераміду (Gb3). Накопичення Gb3 у клітинах може завдати серйозної шкоди життєво важливим органам, включаючи нирки, серце, нерви, очі, кишечник і шкіру. Симптоми хвороби Фабрі можуть включати зменшення або відсутність потовиділення, непереносимість тепла, ангіокератому (шкірні плями), проблеми із зором, захворювання нирок, серцеву недостатність, шлунково-кишкові розлади, розлади настрою, нейропатичний біль і поколювання в кінцівках.

Про Sangamo Therapeutics. не мають адекватних або будь-яких варіантів лікування. Sangamo вважає, що його епігенетичні регулятори «цинковий палець» ідеально підходять для потенційного вирішення руйнівних неврологічних розладів і що його платформа виявлення капсидів може розширити доставку за межі наявних на даний момент інтратекальних капсидів доставки, в тому числі в центральну нервову систему. Набір Sangamo також включає численні партнерські програми та програми з можливостями для партнерства та інвестицій. Щоб дізнатися більше, відвідайте www.sangamo.com і зв’яжіться з нами на LinkedIn і X.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви щодо наших поточних очікувань. Ці прогнозні заяви включають, без обмежень, заяви, що стосуються: безпеки, ефективності та терапевтичного потенціалу ізаралгагену цивапарвовека; потенціал для isaralgagene civaparvovec претендувати на програму прискореного схвалення FDA, включаючи адекватність даних, отриманих у фазі 1/2 дослідження STAAR, для підтримки будь-якого такого схвалення; очікування щодо наявності додаткових даних для підтримки потенційного подання BLA для isaralgagene civaparvovec, а також терміни такого подання; потенціал для прискорення очікуваного терміну схвалення та надання ізаралгагену цивапарвовеку пацієнтам раніше, ніж очікувалося раніше; очікуване просування isaralgagene civaparvovec до реєстрації, включаючи плани Sangamo щодо пошуку потенційного партнера для співпраці; та інші заяви, які не є історичними фактами. Ці заяви не є гарантією майбутніх результатів і підлягають певним ризикам і невизначеності, які важко передбачити. Фактори, які можуть призвести до відмінностей у фактичних результатах, включають, але не обмежуються цим, ризики та невизначеності, пов’язані з відсутністю у нас капітальних ресурсів, щоб своєчасно або взагалі отримати схвалення регуляторних органів і комерціалізувати наші кандидати на продукт, включаючи нашу здатність забезпечити партнерство; невизначений час і непередбачуваний характер результатів клінічних випробувань, включаючи ризик того, що терапевтичні ефекти, які спостерігаються в останніх попередніх клінічних даних дослідження STAAR фази 1/2, не будуть тривалими у пацієнтів і що остаточні дані клінічних випробувань дослідження не будуть підтвердити безпеку та ефективність ізаралгагену цивапарвовек, включаючи те, що 52-тижневі дані з дослідження фази 1/2 STAAR не підтвердять подання BLA та/або що 104-тижневі дані з такого дослідження не підтвердять клінічну користь ізаралгагену civaparvovec або підтримує схвалення FDA, і що пацієнти, які вийшли з ЗПТ, залишаться без ЗПТ; наша потреба в значному додатковому фінансуванні для виконання нашого операційного плану та продовження діяльності як безперервного підприємства; вплив макроекономічних факторів або фінансових проблем на глобальне бізнес-середовище, системи охорони здоров’я та наш бізнес і операції; процес дослідження та розробки; непередбачуваний процес схвалення продуктів-кандидатів різними регуляторними органами; потенціал для технологічних розробок, які усувають технології, які використовує Sangamo; наша залежність від співавторів і наша потенційна нездатність забезпечити додаткову співпрацю; і нашу здатність досягти очікуваних майбутніх фінансових показників.

Немає жодної гарантії, що ми та наші поточні чи потенційні майбутні співробітники зможемо розробити комерційно життєздатні продукти. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від прогнозованих у цих прогнозних заявах через ризики та невизначеності, описані вище, а також інші ризики та невизначеності, які існують у операційному та бізнес-середовищі Sangamo та наших співробітників. Ці ризики та невизначеності більш детально описано в документах і звітах нашої Комісії з цінних паперів і бірж (SEC), зокрема в нашому річному звіті за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, доповненому нашим квартальним звітом за формою 10 -Q за квартал, який закінчився 30 червня 2024 року, кожен поданий до SEC, а також майбутні документи та звіти, які Sangamo час від часу надсилає до SEC. Прогнозні заяви, що містяться в цьому оголошенні, зроблені станом на цю дату, і ми не беремо на себе зобов’язань оновлювати таку інформацію, за винятком випадків, передбачених чинним законодавством.

Джерело: Sangamo Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-10-23 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова