يعلن Sangamo Therapeutics بيانات دراسة مرحلة 1/2 Staar لـ Isaralgagene Civaparvovec في مرض فابري

اتبع Drugslib على

ريتشموند ، كاليفورنيا (بزنيس واير)-فبراير. 6 ، 2025-أعلنت اليوم أن Sangamo Therapeutics ، Inc. علاج مرض فابري. تستمر البيانات المحدثة في دعم إمكانات Isaralgagene Civaparvovec كخيار علاج متين لمرة واحدة لمرض Fabry الذي يمكن أن يحسن نتائج المريض.

، لا سيما المنحدر الإيجابي EGFR الذي لوحظ في المرضى الذين يعانون من سنة واحدة على الأقل من المتابعة ، مما يشير إلى تحسينات في الوظيفة الكلوية ، وهو مسبق مهم من المراضة والوفيات في مرض فابري. بالإضافة إلى ذلك ، تُظهر هذه البيانات السلامة القوية وملامح المنافع المستمرة لـ ST-920 ، وكذلك قدرتها على تحسين تدابير جودة الحياة الرئيسية ". دراسة المرحلة 1/2 ستار. "تدعم هذه البيانات إمكانات ST-920 لتكون خيار علاج متين ودائم للأشخاص الذين يعانون من مرض فابري."

"بعد محاذاة لدينا مع إدارة الأغذية والعقاقير على مسار الموافقة المتسارع لـ ST-920 ، نحن سعداء بكيفية تقدم البيانات ، وخاصة بيانات منحدر EGFR الإيجابية لمدة عام واحد والتي ستكون بمثابة نقطة نهاية الفعالية الأساسية لنا وقال ناتالي دوبويس سترينجفيلو ، دكتوراه ، مسؤول التطوير في سانجامو: "التقديم التنظيمي". "نتطلع إلى البناء على النتائج الإيجابية لدراسة Staar حيث نتقدم بتفاعلاتنا مع FDA قبل تقديم BLA المحتمل في النصف الثاني من عام 2025 ونواصل التواصل مع وكالة الأدوية الأوروبية."

تحديث المرحلة 1/2 نتائج دراسة Staar (اعتبارًا من تاريخ قطع 12 سبتمبر 2024)

السلامة (جميع المرضى الذين يعانون من جرعات):

  • استمرت Isaralgagene Civaparvovec بشكل جيد بشكل عام ، حيث تكون غالبية الأحداث السلبية من الدرجة 1-2 في الطبيعة.
  • لا توجد ارتفاعات اختبار وظيفة الكبد (LFT) بعد الجرعات التي تتطلب المنشطات. لا توجد أحداث سلبية أدت إلى توقف الدراسة ولم تكن هناك وفيات.

    • الفعالية (جميع المرضى الذين يعانون من جرعات):

  • تعبير مرتفع من α -النتيج A GAL يتم الحفاظ عليه لمدة تصل إلى 47 شهرًا لأطول مريض عولج ، وما يصل إلى 27 شهرًا لأطول مريض يعالج من أعلى جرعة (2.63 × 1013 VG/kg).
    • جميع المرضى الـ 18 الذين بدأوا تم سحب الدراسة على ERT من ERT وتبقى جميعها خارج ERT اعتبارًا من اليوم. ظلت مستويات البلازما Lyso-GB3 في هؤلاء المرضى مستقرة بعد انسحاب ERT لمدة تصل إلى 33 شهرًا لأطول مريض عولج.
  • من 10 مرضى لديهم التتر القابلة للقياس من الأجسام المضادة الكلية (AB) أو تحييد الأجسام المضادة (NAB (NAB ) ضد α-GAL A المرتبط بـ ERT في خط الأساس ، انخفض إجمالي التتر AB أو NAB بشكل ملحوظ في تسعة مرضى وأصبح غير قابل للكشف في سبعة معالجة ST-920.

    • الفعالية (23 مريضًا مريضًا يتبعهم ما لا يقل عن 12 شهرًا):

  • ميل EGFR سنويًا إيجابيًا يبلغ 3.061 مل/دقيقة/1.73 م 2 (95 ٪ فاصل الثقة: لوحظ 0.863 ، 5.258) ، مما يشير إلى تحسينات ملحوظة في وظيفة الكلى.
  • تم الإبلاغ درجة ، مع 15 مريضا أظهروا تحسينات في إجمالي درجة MSSI وسبعة مرضى يحسنون فئة مرض FOS-MSSI. (QOL) تم الإبلاغ عن الدرجات ، مع تغيير متوسط ​​في درجة الصحة العامة البالغة 10.6 (ع = 0.0020). بالنسبة للسياق ، يعتبر تغيير من ثلاث إلى خمس نقاط على أي درجة SF-36 فرقًا مهمًا سريريًا. كما لوحظت درجات SF-36.
  • استمرت التحسينات ذات دلالة إحصائية في مقياس تصنيف أعراض الجهاز الهضمي (GSRs) مقارنة بخط الأساس.
  • مجتمعة ، يعتقد Sangamo أن هذه البيانات تستمر في ذلك دعم احتمال وجود Isaralgagene Civaparvovec كعلاج متين لمرة واحدة لمرض فابري يمكن أن يحسن نتائج المريض.

    • يكتمل الالتحاق والجرعات في دراسة المرحلة 1/2 Staar. في أكتوبر 2024 ، أعلنت سانجامو أن إدارة الأغذية والعقاقير قد وفرت مسارًا تنظيميًا واضحًا للموافقة المتسارعة على Isaralgagene Civaparvovec باستخدام بيانات من دراسة مرحلة 1/2 المستمرة ، وتجنب متطلبات إجراء دراسة إضافية وتسريع الوقت المقدر للموافقة المحتملة تقريبًا على ثلاثة سنين. وافقت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في تفاعل من النوع ب على أن البيانات من دراسة المرحلة 1/2 المستمرة يمكن أن تكون بمثابة الأساس الأساسي للموافقة بموجب برنامج الموافقة المتسارع ، باستخدام منحدر EGFR في 52 أسبوعًا في جميع المرضى كنقطة نهاية سريرية وسيطة.

    ستتوفر بيانات ميل EGFR لمدة 52 أسبوعًا من جميع المرضى المسجلين في دراسة المرحلة 1/2 Staar في النصف الأول من عام 2025. ويتوقع تقديم BLA المحتمل في النصف الثاني من عام 2025. مناقشات التطوير المتعلقة باتفاقية التعاون ST-920 المحتملة.

    يتم تقديم تقرير حالي عن النموذج 8-K الذي يلخص النتائج الأولية المحدثة من دراسة المرحلة 1/2 STAAR بمزيد من التفصيل بواسطة Sangamo ، وهذا يخضع البيان الصحفي لمزيد من التفاصيل المقدمة في هذا النموذج 8-K.

    حول دراسة staar

    دراسة المرحلة 1/2 Staar هي دراسة سريرية عالمية مفتوحة ، جرعة واحدة ، وترتفع الجرعة ، ومتعددة المراكز مصممة لتقييم isaralgagene Civaparvovec ، أو ST-920 ، مرشح منتج للعلاج الجيني في المرضى الذين يعانون من مرض فابري. يتطلب Isaralgagene Civaparvovec ضخ لمرة واحدة دون شرط مسبق. دراسة Staar المسجلة للمرضى الذين هم على ERT ، هم ert pseudo-naiseve (المعرّفة بأنها خارج ERT لمدة ستة أشهر أو أكثر) ، أو الذين هم ert-naiseve. منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) الأدوية اليتيمة ، ومسار سريع و RMAT إلى Isaralgagene Civaparvovec ، التي تلقت أيضًا تعيين منتجات الأيتام الطبية والأهلية الأولية من وكالة الأدوية الأوروبية ومسار الترخيص والوصول المبتكرة من أدوية U.K. >

    حول مرض فابري

    مرض فابري هو اضطراب تخزين الليزوزوم الناجم عن طفرات في جين جالاكتوسيداز ألفا (GLA) ، مما يؤدي إلى نقص ألفا-غالاكتوسيداز A (α- GAL A) نشاط الإنزيم ، وهو أمر ضروري لاستقلاب غلوبوتريوسيليسراميد (GB3). يمكن أن يسبب تراكم GB3 في الخلايا أضرارًا جسيمة للأعضاء الحيوية ، بما في ذلك الكلى والقلب والأعصاب والعينين والأمعاء والجلد. يمكن أن تشمل أعراض مرض فابري انخفاضًا أو غائبًا عن العرق ، وعدم تحمل الحرارة ، ورم الأوعية الدموية (عيوب الجلد) ، ومشاكل في الرؤية ، وأمراض الكلى ، وفشل القلب ، والاضطرابات المعوية ، واضطرابات المزاج ، وآلام الاعتلال العصبي ، والوخز في الأطراف.

    حول Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics هي شركة للطب الجينومي المخصص لترجمة العلوم الرائدة إلى الأدوية التي تحول حياة المرضى والأسر المصابة بأمراض عصبية خطيرة الذين ليس لديك خيارات كافية أو أي خيارات علاج. يعتقد Sangamo أن منظميها اللاجيني الأصابع في الزنك مناسبة بشكل مثالي لمعالجة الاضطرابات العصبية المدمرة وأن منصة اكتشاف Capsid يمكنها توسيع نطاق الولادة إلى ما وراء كبسولات التسليم داخل الولادة المتاحة حاليًا ، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي. يشتمل خط أنابيب Sangamo أيضًا على برامج وبرامج متعددة الشراكة مع فرص للشراكة والاستثمار. لمعرفة المزيد ، تفضل بزيارة www.sangamo.com والتواصل معنا على LinkedIn و X.

    عبارات تطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية فيما يتعلق بتوقعات Sangamo الحالية. تشمل هذه البيانات التطلعية ، على الرغم من قيود ، بيانات تتعلق: السلامة والفعالية والإمكانات العلاجية لأمراض Isaralgagene Civaparvovec ، بما في ذلك إمكانية أن تكون خيار علاج متين لمرة واحدة لمرض فابري يمكن أن يحسن نتائج المريض ؛ عرض البيانات السريرية من دراسة المرحلة 1/2 Staar ؛ إمكانية أن تتأهل Isaralgagene Civaparvovec لبرنامج الموافقة المتسارع في إدارة الأغذية والعقاقير ، بما في ذلك كفاية البيانات التي تم إنشاؤها في دراسة المرحلة 1/2 Staar لدعم أي موافقة من هذا القبيل ؛ التوقعات المتعلقة بتوافر بيانات إضافية لدعم تقديم BLA المحتمل لـ Isaralgagene Civaparvovec ، وتوقيت هذا التقديم ؛ القدرة على تسريع الجدول الزمني المتوقع للموافقة على Isaralgagene Civaparvovec ؛ خطط Sangamo لتعزيز المناقشات مع إدارة الأغذية والعقاقير والوكالة الأوروبية للأدوية ؛ خطط Sangamo للبحث عن شريك تعاون محتمل لـ ST-920 ؛ وغيرها من البيانات التي ليست حقيقة تاريخية. هذه العبارات ليست ضمانات للأداء المستقبلي وتخضع لبعض المخاطر والشكوك التي يصعب التنبؤ بها. تشمل العوامل التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ، على سبيل المثال لا الحصر ، المخاطر والشكوك المتعلقة بافتقار Sangamo للموارد الرأسمالية للحصول على موافقة تنظيمية على مرشحي منتجاتها وتسويقها في الوقت المناسب أو على الإطلاق ، بما في ذلك القدرة على تأمين ملف شريك التعاون في ST-920 ؛ إن التوقيت غير المؤكد والطبيعة غير المتوقعة لنتائج التجارب السريرية ، بما في ذلك خطر أن الآثار العلاجية التي لوحظت في أحدث البيانات السريرية الأولية من دراسة المرحلة 1/2 ستار لن تكون متينة في المرضى وأن بيانات التجربة السريرية النهائية من الدراسة لن تكون التحقق من صحة سلامة وفعالية Isaralgagene Civaparvovec ، بما في ذلك أن بيانات 52 أسبوعًا من دراسة المرحلة 1/2 Staar لن تدعم تقديم BLA و/أو أن بيانات 104 أسبوعًا من هذه الدراسة لن تتحقق من الفائدة السريرية للإيزارالغن CIVAPARVOVEC أو دعم موافقة FDA ، وأن المرضى الذين انسحبوا من ERT سيبقون خارج ERT ؛ حاجة سانجامو إلى تمويل إضافي كبير لتنفيذ خطة التشغيل الخاصة بها ومواصلة العمل كمشهقة مستمرة ؛ آثار عوامل الاقتصاد الكلي أو التحديات المالية على بيئة الأعمال العالمية وأنظمة الرعاية الصحية وأعمال Sangamo وعملياتها ؛ عملية البحث والتطوير ؛ عملية الموافقة التنظيمية غير المتوقعة لمرشحي المنتجات عبر سلطات تنظيمية متعددة ؛ إمكانات التطورات التكنولوجية التي تتجنب التقنيات التي يستخدمها سانجامو ؛ اعتماد Sangamo على المتعاونين وعدم القدرة على تأمين تعاون إضافي ؛ وقدرة سانجامو على تحقيق الأداء المالي المستقبلي المتوقع.

    لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن Sangamo وشركائها في المستقبل الحاليين أو المحتملين سيكونون قادرين على تطوير منتجات قابلة للحياة تجاريًا. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في هذه العبارات التطلعية بسبب المخاطر والشكوك الموضحة أعلاه والمخاطر الأخرى والشكوك الموجودة في عمليات Sangamo وبيئات العمل والمتعاونين معها. يتم وصف هذه المخاطر والشكوك بشكل كامل في لجنة Sangamo للأوراق المالية والبورصات ، أو SEC ، الإيداعات والتقارير ، بما في ذلك في التقرير السنوي لـ Sangamo عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 ، كما يكملها تقريرها الفصلي في النموذج 10 -Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2024 ، تم تقديم كل منها إلى SEC ، والملفات والتقارير المستقبلية التي يصنعها Sangamo من وقت لآخر مع SEC. يتم إجراء بيانات تطلعية واردة في هذا الإعلان اعتبارًا من هذا التاريخ ، ولا تتعهد Sangamo بأي واجب لتحديث هذه المعلومات باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون المعمول به.

    نشر : 2025-02-10 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية