Sangamo Therapeutics oznamuje aktualizované údaje o studii 1/2 STAAR pro Isaralgagene Civaparvovec u Fabryho choroby

Sledujte Drugslib

Richmond, Kalifornie-(Business Wire)-Feb. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), společnost genomické medicíny, dnes oznámila aktualizovaná data z fáze 1/2 STAAR studie hodnotící Isaralgagene Civaparvovec, nebo ST-920, zběsile vlastněného genového terapie kandidáta kandidáta Léčba Fabryho choroby. Aktualizované údaje nadále podporují potenciál Isaralgagene Civaparvovec jako jednorázové, odolné léčebné možnosti pro Fabryho onemocnění, která může zlepšit výsledky pacienta. , zejména pozitivní průměrný sklon EGFR pozorovaný u pacientů s alespoň jedním rokem sledování, což ukazuje na zlepšení funkce ledvin, důležitý prediks morbidity a mortality u Fabryho onemocnění. Tyto údaje navíc ukazují silné profily bezpečnosti a trvalých přínosů ST-920 a jejich schopnost zlepšit klíčová opatření kvality života, “řekl profesor Derralynn Hughes, Ma dphil FRCPPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust a vyšetřovatel Studie fáze 1/2 STAAR. "Tato data podporují potenciál ST-920 jako jednorázovou a trvalou léčebnou možnost pro lidi žijící s Fabryovou chorobou."

„Po našem sladění s FDA na zrychlené schvalovací cestě pro ST-920 jsme nadšeni tím, jak data postupují, zejména pozitivní jednoroční průměrná data sklonu EGFR, která bude sloužit jako koncový bod primární účinnosti pro naše Regulační podání, “uvedla Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, hlavní vývojový ředitel společnosti Sangamo. "Těšíme se na stavět na pozitivních výsledcích studie STAAR, když rozvíjíme naše interakce s FDA před potenciálním podáním BLA ve druhé polovině roku 2025 a také se i nadále zapojujeme do Evropské agentury pro léčivé přípravky."

<

< P> Aktualizované výsledky fáze 1/2 STAAR (k 12. září 2024 datum omezení)

Bezpečnost (všichni dávkovaní pacienti):

  • Isaralgagenevarvovec byl nadále obecně dobře tolerován, přičemž většina nepříznivých účinků byla v přírodě 1-2. < /LI>
  • Žádné zvýšení jaterních funkcí (LFT) po dávkování vyžadující steroidy. Žádné nežádoucí účinky nevedly k přerušení studia a nedošlo k žádné úmrtí. -Gal aktivita udržovaná až 47 měsíců pro nejdelší léčeného pacienta a až 27 měsíců pro nejdelší léčený pacient, který dostává nejvyšší dávku (2,63x1013 VG/kg).
  • Všech 18 pacientů, kteří začali Studie o ERT byla stažena od ERT a všichni zůstávají mimo ERT. Hladiny Lyso-GB3 v plazmě u těchto pacientů zůstaly stabilní po stažení ERT po dobu až 33 měsíců u nejdelšího léčeného pacienta. ) proti a-gal A spojené s ERT na začátku, celkové titry AB nebo NAB se výrazně snížily u devíti pacientů a po léčbě ST-920 se staly nezjistitelné.

    • Účinnost (23 dávkovaných pacientů následovalo nejméně 12 měsíců):

  • pozitivní průměrný anualizovaný sklon EGFR 3,061 ml/min/1,73 m2/rok (95% (95% Byl pozorován interval spolehlivosti: 0,863, 5,258), což ukazuje na pozoruhodná zlepšení funkce ledvin. Skóre, přičemž 15 pacientů vykazuje zlepšení v jejich celkovém skóre MSSI a sedm pacientů zlepšuje jejich kategorii nemocí FOS-MSSI. (QOL) Skóre hlášená, s průměrnou změnou celkového zdravotního skóre 10,6 (p = 0,0020). Pro kontext je tři až pětibodová změna na jakémkoli skóre SF-36 považována za minimálně klinicky důležitý rozdíl. Byla také pozorována skóre SF-36. Podpořte potenciál pro Isaralgagene Civaparvovec jako jednorázovou a trvalou léčbu Fabryho onemocnění, která může zlepšit výsledky pacienta. V říjnu 2024 Sangamo oznámila, že FDA poskytla jasnou regulační cestu ke zrychlenému schválení pro Isaralgagene Civaparvovec pomocí údajů z probíhající studie fáze 1/2 STAAR, čímž se vyhýbala požadavku na další registrační studii a zrychlila odhadovaný čas na potenciální schválení přibližně třemi roky. FDA souhlasila s interakcí typu B, že data z probíhající studie STAAR fáze 1/2 mohou sloužit jako primární základ pro schválení v rámci zrychleného schvalovacího programu, s použitím sklonu EGFR po 52 týdnech u všech pacientů jako střední klinický koncový bod.

    Údaje o svahu EGFR EGFR od všech zapsaných pacientů ve studii fáze 1/2 STAAR budou k dispozici v první polovině roku 2025. potenciální podání BLA se očekává ve druhé polovině roku 2025. Sangamo pokračuje v podnikání Diskuse o vývoji týkající se potenciální dohody o spolupráci ST-920. Tisková zpráva podléhá dalším podrobnostem uvedeným v tomto formuláři 8-K.

    o studii STAAR

    Studie fáze 1/2 je globální otevřená, jednorázová, multicentrická klinická studie určená k vyhodnocení Isaralgagenu Civaparvovec, neboli ST-920, kandidát na genovou terapii u pacientů s Fabryho onemocnění. Isaralgagene Civaparvovec vyžaduje jednorázovou infuzi bez předkondicionování. Studie STAAR zapsaná pacienti, kteří jsou na ERT, jsou ERT pseudo neléčené (definovány jako mimo ERT po dobu šesti nebo více měsíců), nebo kteří jsou ERT naléhající. FDA udělila odolném drogám, rychlém a RMAT označení Isaralgagene Civaparvovic, která také obdržela označení léčivého produktu pro osiřelé léčivé produkty a primární způsobilost od Evropské agentury pro léky a inovativní licencování a přístupovou cestu z U.K. Léky a zdravotnické výrobky Regulační agentura.

    o Fabryově chorobě

    Fabryho onemocnění je lysozomální skladovací porucha způsobená mutacemi v genu Alpha Galactosidase (GLA), což vede k nedostatečné alfa-galaktosidáze A (a- Gal A) Enzymatická aktivita, která je nezbytná pro metabolizaci globotriaosylceramidu (GB3). Nahromadění GB3 v buňkách může způsobit vážné poškození životně důležitých orgánů, včetně ledvin, srdce, nervů, očí, střeva a kůže. Příznaky Fabryho onemocnění mohou zahrnovat sníženou nebo nepřítomnou produkci potu, intoleranci tepla, angiokeratoma (kožní vady), problémy se zrakem, onemocnění ledvin, srdeční selhání, gastrointestinální poruchy, poruchy nálady, neuropatickou bolest a brnění v končetinách.

    o Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics je společnost genomické medicíny, která se věnuje překladu průlomové vědy na léky, které transformují životy pacientů a rodin postižených vážnými neurologickými onemocnění nemáte dostatečné ani žádné možnosti léčby. Sangamo věří, že jeho epigenetické regulátory zinkového prstu jsou ideálně vhodné k tomu, aby potenciálně řešily devastující neurologické poruchy a že jeho platforma pro objevování kapsidy může rozšířit dodávku za aktuálně dostupné intratekální kapsidy, včetně centrálního nervového systému. Pipeline Sangamo také zahrnuje více partnerských programů a programů s příležitostmi pro partnerství a investice. Chcete -li se dozvědět více, navštivte www.sangamo.com a spojte se s námi na LinkedIn a X.

    Prohlášení o výhledových výhledech

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se současných očekávání Sangamo. Tato výhledová prohlášení zahrnují, bez omezení, prohlášení týkající se: bezpečnosti a účinnosti a terapeutického potenciálu Isaralgagene Civaparvovec, včetně potenciálu, aby se jednalo o jednorázovou a trvalou možnost léčby pro Fabryho onemocnění, které mohou zlepšit výsledky pacientů; prezentace klinických údajů ze studie fáze 1/2 STAAR; Potenciál pro Isaralgagene Civaparvovec se kvalifikovat do zrychleného schvalovaného programu FDA, včetně přiměřenosti údajů generovaných ve studii fáze 1/2 STAAR na podporu jakéhokoli takového souhlasu; Očekávání týkající se dostupnosti dalších údajů na podporu potenciálního předložení BLA pro Isaralgagene Civaparvovec a načasování takového podání; Potenciál zrychlit očekávanou časovou osu ke schválení Isaralgagene Civaparvovec; Plány Sangamo na pokrok v diskusích s FDA a Evropskou léčivou agenturou; Plány společnosti Sangamo hledat potenciálního partnera pro spolupráci pro ST-920; a další prohlášení, která nejsou historickým faktem. Tato prohlášení nejsou zárukami budoucího výkonu a podléhají určitým rizikům a nejistotám, které je obtížné předvídat. Mezi faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky liší, patří, ale nejsou omezeny na rizika a nejistoty související s nedostatkem kapitálových zdrojů Sangamo, aby se získaly regulační schválení a komercializovaly jeho kandidáty na produkt včas nebo vůbec, včetně schopnosti zajistit Partner pro spolupráci pro ST-920; Nejistá načasování a nepředvídatelná povaha výsledků klinických studií, včetně rizika, že terapeutické účinky pozorované v nejnovějších předběžných klinických údajích ze studie fáze 1/2 STAAR nebudou u pacientů odolné a že konečné údaje o klinických studiích ze studie nebudou Ověřte bezpečnost a účinnost Isaralgagene Civaparvovec, včetně toho, že 52týdenní údaje ze studie STAAR fáze 1/2 nepodporují podání BLA a/nebo že 104týdenní údaje z této studie neověří klinický přínos Isaralgagenu Civaparvovec nebo podporovat schválení FDA a že pacienti staženi z ERT zůstanou mimo ERT; Potřeba společnosti Sangamo k podstatnému dodatečnému financování k provedení svého provozního plánu a nadále působí jako zájem; dopady makroekonomických faktorů nebo finančních výzev na globální obchodní prostředí, zdravotnické systémy a obchodní a operace Sangamo; proces výzkumu a vývoje; Nepředvídatelný proces schválení regulací pro kandidáty na produkty napříč různými regulačními orgány; potenciál pro technologický vývoj, který vylučuje technologie používané společností Sangamo; Spoléhání Sangamo na spolupracovníky a potenciální neschopnost zajistit další spolupráci; a schopnost Sangamo dosáhnout očekávané budoucí finanční výkonnosti.

    Nelze ujistit se, že Sangamo a jeho současní nebo potenciální budoucí partneři budou schopni vyvinout komerčně životaschopné produkty. Skutečné výsledky se mohou výrazně lišit od výsledků promítaných v těchto výhledových prohlášeních kvůli rizikům a nejistotám popsaným výše a jiným rizikům a nejistotám, která existují v operačním a obchodním prostředí Sangamo a jeho spolupracovníky. Tato rizika a nejistoty jsou popsána plněji v Sangamoově komisi pro cenné papíry a burzu nebo v SEC, v podáních a zprávách, včetně výroční zprávy Sangamo o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2023, jak je doplněna její čtvrtletní zpráva o formuláři 10 10 -Q za čtvrtletí končící 30. září 2024, každý podal u SEC a budoucí podání a zprávy, které Sangamo čas od času provádí s SEC. V této oznámení jsou uvedena výhledová prohlášení obsažená k tomuto datu a Sangamo se nezabývá žádnou povinností aktualizovat takové informace, s výjimkou případů, kdy je požadováno podle příslušného zákona. ; “ src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390r1&sid=ACQR8&distro=nx&lang=en" alt = ""> Zdroj: Sangamo Therapeutics, inc.

    Vyslán : 2025-02-10 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova