Sangamo Therapeutics kündigt aktualisierte Phase 1/2 STAAR -Studiendaten für Isaralgagene Civaparvovec bei Fabry -Krankheit an

Folgen Sie Drugslib auf

Richmond, Kalifornien (BUSINESS WIRE)-Februar. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), eine Genommedizin-Firma, die heute aktualisierte Daten aus der Phase 1/2 STAAR-Studie zur Bewertung von Isaralgagene Civaparvovec oder ST-920, einem vollständig besessenen Gentherapie-Produktkandidat für Gentherapie-Produktkandidat angekündigt hat Die Behandlung von Fabry -Krankheit. Aktualisierte Daten unterstützen weiterhin das Potenzial von Isaralgagene civaparvovec als einmalige, langlebige Behandlungsoption für Fabry-Erkrankungen, die die Ergebnisse der Patienten verbessern kann. insbesondere die positive mittlere EGFR-Steigung, die bei Patienten mit mindestens einem Jahr nach Follow-up beobachtet wurde, was auf Verbesserungen der Nierenfunktion hinweist, ein wichtiger Vorhersage für Morbidität und Mortalität bei Fabry-Erkrankungen. Darüber hinaus zeigen diese Daten die starke Sicherheit und die anhaltenden Nutzenprofile von ST-920 sowie die Fähigkeit, die wichtigsten Lebensqualität zu verbessern “ Die Phase 1/2 STAAR -Studie. „Diese Daten stützen das Potenzial von ST-920 als eine dosierte, langlebige Behandlungsoption für Menschen mit Fabry-Krankheit.“

„Nach unserer Ausrichtung mit der FDA auf einem beschleunigten Zulassungsweg für ST-920 sind wir begeistert, wie die Daten voranschreiten, insbesondere die positiven einjährigen mittleren EGFR-Steigungsdaten, die als primärer Wirksamkeitsendpunkt für unsere dienen werden Regulatorische Einreichung “, sagte Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, Chief Development Officer bei Sangamo. „Wir freuen uns darauf, auf den positiven Ergebnissen der STAAR -Studie aufzubauen, während wir unsere Wechselwirkungen mit der FDA vor der potenziellen BLA -Einreichung in der zweiten Hälfte von 2025 vorantreiben, und wir beschäftigen uns auch weiterhin mit der European Medicines Agency.“

Aktualisierte Phase 1/2 STAAR-Studienergebnisse (zum Abgrenzungsdatum vom 12. September 2024)

Sicherheit (alle dosierten Patienten):

  • Isaralgagene Civaparvovec war weiterhin gut verträglich, wobei die Mehrheit der unerwünschten Ereignisse in der Natur Grad 1-2 in der Natur war. /li>
  • LBS-Erhöhungen (Leberfunktionstest) nach der Dosierung, die Steroide benötigen, traten auf. Keine unerwünschten Ereignisse führten zum Absetzen der Studie und es gab keine Todesfälle. -Gal Eine Aktivität, die bis zu 47 Monate für den am längsten behandelten Patienten und bis zu 27 Monate für den am längsten behandelten Patienten die höchste Dosis (2,63 x 1013 Vg/kg) erhalten bleibt. Die Studie über ERT wurde aus ERT zurückgezogen und alle bleiben bis heute von ERT. Plasma-Lyso-GB3-Spiegel bei diesen Patienten blieben nach dem ERT-Rückzug bis zu 33 Monate lang für den am längsten behandelten Patienten stabil. ) gegen α-gal A, die mit ERT zu Studienbeginn assoziiert sind, nahmen die Gesamt-AB- oder NAB-Titer bei neun Patienten deutlich ab und wurden in sieben nach ST-920-Behandlung nicht nachweisbar.

    • Wirksamkeit (23 dosierte Patienten mindestens 12 Monate lang befolgt):

  • Eine positive durchschnittliche innualisierte EGFR -Steigung von 3,061 ml/min/1,73 m2/Jahr (95% Konfidenzintervall: 0,863, 5.258) wurde beobachtet, was auf bemerkenswerte Verbesserungen der Nierenfunktion hinweist. Score, bei 15 Patienten, die Verbesserungen in ihrem gesamten MSSI-Score zeigten, und sieben Patienten, die ihre Kategorie FOS-MSSI-Krankheit verbessern. (QOL) bewertete Werte mit einer mittleren Änderung des allgemeinen Gesundheitswerts von 10,6 (p = 0,0020). Für den Kontext wird eine drei- bis Fünf-Punkte-Änderung eines SF-36-Scores als minimal klinisch wichtiger Unterschied angesehen. Es wurden auch SF-36-Werte beobachtet. Unterstützen Sie das Potenzial für Isaralgagen Civaparvovec als einmalige, langlebige Behandlung für Fabry-Erkrankungen, die die Ergebnisse der Patienten verbessern kann. Im Oktober 2024 gab Sangamo bekannt, dass die FDA einen klaren regulatorischen Weg zur beschleunigten Zulassung für Isaralgagene Civaparvovec unter Verwendung von Daten aus der laufenden Phase 1/2 STAAR -Studie zur Verfügung gestellt habe, wodurch die Anforderung für eine zusätzliche Registrierungsstudie vermieden und die geschätzte Zeit bis potenzielle Zulassung um ungefähr drei Jahre. Die FDA stimmte in einer Wechselwirkung vom Typ B zu, dass Daten aus der laufenden Phase -1/2 STAAR -Studie als Hauptgrundlage für die Zulassung im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms dienen können, wobei die EGFR -Steigung nach 52 Wochen bei allen Patienten als mittlerer klinischer Endpunkt verwendet wird.

    Die 52-Wochen-EGFR-Steigungsdaten aller eingeschriebenen Patienten in der Phase 1/2 STAAR-Studie werden in der ersten Hälfte von 2025 verfügbar sein. In der zweiten Hälfte 2025 wird eine potenzielle BLA-Einreichung erwartet. Entwicklungsdiskussionen zu einem potenziellen ST-920-Zusammenarbeitsvertrag. Die Pressemitteilung unterliegt den weiteren Details in dieser Form 8-k.

    Über die STAAR-Studie

    Die Phase-1/2 STAAR-Studie ist eine globale klinische, multizentrische klinische Studie mit offener Label-, Einzeldosis, Isaralgagene Civaparvovec oder ST-920, ein Produktkandidat für Gentherapie bei Patienten mit Fabry-Erkrankung. Isaralgagene Civaparvovec erfordert eine einmalige Infusion ohne Vorkonditionierung. In der STAAR-Studie wurden Patienten eingeschrieben, die in ERT sind, ERT Pseudo-naiv sind (definiert als seit sechs oder mehr Monaten nicht mehr ERT) oder die ERT-naiven sind. Die FDA hat Isaralgagene Civaparvovec, die auch Waisenmedikamente, schnelle Strecken- und RMAT >

    Über Fabry-Krankheit

    Fabry-Krankheit ist eine lysosomale Speicherstörung, die durch Mutationen im Galactosidase-Alpha-Gen (GLA) verursacht wird, was zu mangelhaften Alpha-Galactosidase A (α- GAL A) Enzymaktivität, die zur Metabolisierung von Globotriaosylceramid (GB3) erforderlich ist. Der Aufbau von GB3 in den Zellen kann schwerwiegende Organe, einschließlich der Niere, des Herzens, der Nerven, der Augen, des Darms und der Haut verursachen. Symptome einer Fabry -Erkrankung können verminderte oder fehlende Schweißproduktion, Wärmeunverträglichkeit, Angiokeratom (Hautunternehmen), Sichtprobleme, Nierenerkrankungen, Herzinsuffizienz, Magen -Darm -Störung, Stimmungsstörungen, neuropathische Schmerzen und Kribbeln in den Extremitäten sein.

    Über Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics ist ein Genommedizinunternehmen, das sich der Umsetzung bahnbrechender Wissenschaft in Arzneimittel widmet, die das Leben von Patienten und Familien verwandeln, die mit schwerwiegenden neurologischen Erkrankungen beunruhigt sind, die wer beunruhigt ist Haben Sie keine angemessenen oder irgendwelche Behandlungsoptionen. Sangamo ist der Ansicht, dass seine epigenetischen Zinkfinger -Regulatoren idealerweise dazu geeignet sind, sich potenziell verheerende neurologische Störungen anzugehen, und dass seine Capsid -Entdeckungsplattform die Lieferung über die derzeit verfügbaren intrathekalen Abgabedapsiden, einschließlich des Zentralnervensystems, erweitern kann. Die Pipeline von Sangamo umfasst auch mehrere Partner -Programme und -Programme mit Möglichkeiten für Partnerschaft und Investition. Weitere Informationen finden Sie unter www.sangamo.com und verbinden Sie sich mit uns unter LinkedIn und x.

    zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zu den aktuellen Erwartungen von Sangamo. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen ohne Einschränkung, Aussagen in Bezug auf die Sicherheit und Wirksamkeit und das therapeutische Potenzial von Isaralgagen Civaparvovec, einschließlich des Potenzials für eine einmalige, dauerhafte Behandlungsoption für Fabry-Erkrankungen, die die Patientenergebnisse verbessern kann. die Präsentation klinischer Daten aus der Phase 1/2 STAAR -Studie; Das Potenzial für Isaralgagene Civaparvovec, sich für das beschleunigte Genehmigungsprogramm der FDA zu qualifizieren, einschließlich der Angemessenheit der in der Phase 1/2 STAAR -Studie generierten Daten zur Unterstützung einer solchen Genehmigung; Erwartungen an die Verfügbarkeit zusätzlicher Daten zur Unterstützung einer potenziellen BLA -Einreichung für Isaralgagene Civaparvovec und den Zeitpunkt einer solchen Einreichung; das Potenzial, den erwarteten Zeitplan für die Genehmigung von Isaralgagene Civaparvovec zu beschleunigen; Sangamos Pläne, die Diskussion mit der FDA und der European Medicines Agency voranzutreiben; Sangamos Pläne, einen potenziellen Zusammenarbeitspartner für ST-920 zu suchen; und andere Aussagen, die keine historische Tatsache sind. Diese Aussagen sind keine Garantie für zukünftige Leistung und unterliegen bestimmten Risiken und Unsicherheiten, die schwer vorherzusagen sind. Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse unterscheiden, umfassen, aber nicht darauf beschränkt sind, Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Mangel an Kapitalressourcen durch Sangamo, um die regulatorischen Zulassung für die Produktkandidaten rechtzeitig oder überhaupt zu erhalten, einschließlich der Fähigkeit, a zu sichern, ein Kollaborationspartner für ST-920; Der unsichere Zeitpunkt und die unvorhersehbare Natur der klinischen Studienergebnisse, einschließlich des Risikos, dass die therapeutischen Wirkungen, Validieren Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Isaralgagene Civaparvovec, einschließlich der 52-Wochen Civaparvovec oder Unterstützung der FDA -Zulassung und dass die aus ERT zurückgezogenen Patienten nicht von ERT bleiben. Sangamos Bedürfnis nach erheblichen zusätzlichen Finanzmitteln, um seinen Betriebsplan auszuführen und weiterhin als Going -Sorge zu arbeiten; die Auswirkungen makroökonomischer Faktoren oder finanzieller Herausforderungen auf das globale Geschäftsumfeld, die Gesundheitssysteme sowie das Geschäft und Betrieb von Sangamo; der Forschungs- und Entwicklungsprozess; das unvorhersehbare regulatorische Genehmigungsverfahren für Produktkandidaten bei mehreren Regulierungsbehörden; das Potenzial für technologische Entwicklungen, die von Sangamo verwendete Technologien vermeiden; Sangamos Vertrauen in die Mitarbeiter und die mögliche Unfähigkeit, zusätzliche Kooperationen zu sichern; und Sangamos Fähigkeit, die erwartete zukünftige finanzielle Leistung zu erzielen.

    Es kann nicht sicher sein, dass Sangamo und seine aktuellen oder potenziellen zukünftigen Partner wirtschaftlich tragfähige Produkte entwickeln können. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen projizierten Aussagen aufgrund der oben beschriebenen Risiken und Unsicherheiten und anderer Risiken und Unsicherheiten unterscheiden, die in den Geschäftstätigkeiten und Geschäftsumgebungen von Sangamo und seinen Mitarbeitern bestehen. Diese Risiken und Unsicherheiten werden in Sangamos Securities and Exchange Commission oder SEC ausführlicher beschrieben, Einreichungen und Berichte, einschließlich des Jahresberichts von Sangamo auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr, das durch den vierteljährlichen Bericht auf Formular 10 ergänzt wurde -Q für das Viertel endete am 30. September 2024, jeweils bei der SEC eingereicht, und zukünftige Einreichungen und Berichte, die Sangamo von Zeit zu Zeit mit der SEC vorstellen. Zu den in dieser Ankündigung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen werden zu diesem Zeitpunkt abgegeben, und Sangamo erteilt keine Pflicht, solche Informationen zu aktualisieren, sofern nach geltendem Gesetz erforderlich. ; "" src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwNews&sty=20250206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" Alt = "> Quelle: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2025-02-10 06:00

    Mehr lesen

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter