Το Sangamo Therapeutics ανακοινώνει τα ενημερωμένα δεδομένα μελέτης Phase 1/2 Staar για το Isaralgagene civaparvovec στη νόσο Fabry

Ακολουθήστε το Drugslib

Richmond, Καλιφόρνια-(Business Wire)-Φεβ. 6, 2025-Η Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), μια εταιρεία γονιδιωματικής ιατρικής, ανακοίνωσε σήμερα ενημερωμένα δεδομένα από τη μελέτη Phase 1/2 που αξιολογεί το Isaralgagene Civaparvovec ή το ST-920 Η θεραπεία της νόσου Fabry. Τα ενημερωμένα δεδομένα συνεχίζουν να υποστηρίζουν το δυναμικό του Isaralgagene civaparvovec ως μια εφάπαξ, ανθεκτική θεραπευτική επιλογή για τη νόσο Fabry που μπορεί να βελτιώσει τα αποτελέσματα των ασθενών. , ιδιαίτερα η θετική μέση κλίση EGFR που παρατηρείται σε ασθενείς με τουλάχιστον ένα έτος παρακολούθησης, υποδεικνύοντας βελτιώσεις στη νεφρική λειτουργία, έναν σημαντικό προ-μέτρο της νοσηρότητας και της θνησιμότητας στη νόσο Fabry. Επιπλέον, αυτά τα δεδομένα δείχνουν την ισχυρή ασφάλεια και τα παρατεταμένα προφίλ παροχών του ST-920, καθώς και την ικανότητά του να βελτιώνει τα βασικά μέτρα ποιότητας ζωής ", δήλωσε ο καθηγητής Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust και Ερευνητής του Η μελέτη Phase 1/2 Staar. "Αυτά τα δεδομένα υποστηρίζουν το δυναμικό του ST-920 να είναι μια μόνο δόση, ανθεκτική επιλογή θεραπείας για άτομα που ζουν με ασθένεια Fabry."

"Μετά την ευθυγράμμισή μας με το FDA σε μια επιταχυνόμενη οδό έγκρισης για το ST-920, είμαστε ενθουσιασμένοι με τον τρόπο με τον οποίο τα δεδομένα προχωρούν, ιδιαίτερα τα θετικά δεδομένα ενός έτους EGFR που θα χρησιμεύσουν ως το κύριο τελικό σημείο αποτελεσματικότητας για μας Ρυθμιστική υποβολή ", δήλωσε η Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, Διευθυντής Ανάπτυξης στο Sangamo. "Προσβλέπουμε στην οικοδόμηση των θετικών αποτελεσμάτων της μελέτης Staar καθώς προωθούμε τις αλληλεπιδράσεις μας με το FDA μπροστά από την πιθανή υποβολή BLA το δεύτερο εξάμηνο του 2025 και συνεχίζουμε επίσης να ασχολούμαστε με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. P> Ενημερωμένη φάση 1/2 Αποτελέσματα μελέτης Staar (από την ημερομηνία αποκοπής της 12ης Σεπτεμβρίου 2024)

Ασφάλεια (όλοι οι ασθενείς με δοσολογίες):

  • Isaralgagene civaparvovec συνέχισε να είναι γενικά καλά ανεκτή, με την πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών να είναι βαθμού 1-2 στη φύση. /li>
  • Δεν υπήρχαν υψόμετρα δοκιμής ηπατικής λειτουργίας (LFT) μετά από δοσολογία που απαιτούν στεροειδή. Δεν υπήρξαν ανεπιθύμητες ενέργειες στη διακοπή της διακοπής και δεν υπήρξαν θάνατοι. -GAL Μια δραστηριότητα που διατηρείται για έως και 47 μήνες για τον μεγαλύτερο θεραπευμένο ασθενή και έως και 27 μήνες για τον μακρύτερο ασθενή που έλαβε την υψηλότερη δόση (2,63x1013 VG/kg). Η μελέτη για την ΕΡΤ έχει αποσυρθεί από την ΕΡΤ και όλα παραμένουν εκτός ΕΡΤ από σήμερα. Τα επίπεδα Lyso-GB3 στο πλάσμα σε αυτούς τους ασθενείς παρέμειναν σταθερά μετά την απόσυρση ERT για έως και 33 μήνες για τον μακρύτερο ασθενή που υποβλήθηκε σε θεραπεία. ) έναντι του α-gal Α που σχετίζεται με το ERT κατά την έναρξη, οι συνολικοί τίτλοι AB ή NAB μειώθηκαν σημαντικά σε εννέα ασθενείς και έγιναν μη ανιχνεύσιμες σε επτά μετά από θεραπεία με ST-920.

    • αποτελεσματικότητα (23 ασθενείς που ακολουθήθηκαν για τουλάχιστον 12 μήνες):

  • Μια θετική μέση ετήσια κλίση EGFR 3,061 ml/min/1,73m2/έτος (95% Το διάστημα εμπιστοσύνης: 0.863, 5.258) παρατηρήθηκε, υποδεικνύοντας αξιοσημείωτες βελτιώσεις στη λειτουργία των νεφρών. Η βαθμολογία, με 15 ασθενείς που δείχνουν βελτιώσεις στο συνολικό τους σκορ MSSI και επτά ασθενείς που βελτιώνουν την κατηγορία τους FOS-MSSI. (QOL) αναφέρθηκαν, με μέση αλλαγή στη γενική βαθμολογία υγείας 10,6 (P = 0,0020). Για το πλαίσιο, μια αλλαγή τριών έως πέντε σημείων σε οποιαδήποτε βαθμολογία SF-36 θεωρείται μια ελάχιστα κλινικά σημαντική διαφορά. Παρατηρήθηκαν επίσης βαθμολογίες SF-36. Υποστήριξη της δυνατότητας για το Isaralgagene civaparvovec ως μια εφάπαξ, ανθεκτική θεραπεία για τη νόσο Fabry που μπορεί να βελτιώσει τα αποτελέσματα των ασθενών. Τον Οκτώβριο του 2024, ο Sangamo ανακοίνωσε ότι η FDA είχε παράσχει μια σαφή ρυθμιστική οδό για την επιτάχυνση της έγκρισης για την πιθανή έγκριση από περίπου τρεις χρόνια. Η FDA συμφώνησε σε αλληλεπίδραση τύπου Β ότι τα δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη Phase 1/2 STAAR μπορούν να χρησιμεύσουν ως πρωταρχική βάση για έγκριση στο πλαίσιο του προγράμματος επιταχυνόμενης έγκρισης, χρησιμοποιώντας την κλίση EGFR στις 52 εβδομάδες σε όλους τους ασθενείς ως ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο. p>

    Τα δεδομένα κλίσης EGFR 52 εβδομάδων από όλους τους εγγεγραμμένους ασθενείς στη μελέτη Phase 1/2 STAAR θα είναι διαθέσιμες το πρώτο εξάμηνο του 2025. Μια πιθανή υποβολή BLA αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Το Sangamo συνεχίζει να προωθεί τις επιχειρήσεις Αναπτυξιακές συζητήσεις σχετικά με μια πιθανή συμφωνία συνεργασίας ST-920. Το δελτίο τύπου υπόκειται στις περαιτέρω λεπτομέρειες που παρέχονται σε αυτό το έντυπο 8-k

    Σχετικά με τη μελέτη Staar

    Η μελέτη Staar Phase 1/2 είναι μια παγκόσμια ανοιχτή, μονή δόση, δόσης, πολυκεντρική κλινική μελέτη που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει το Isaralgagen Civaparvovec, ή ST-920, υποψήφιος προϊόντος γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με ασθένεια Fabry. Το IsaralgageNe Civaparvovec απαιτεί μια εφάπαξ έγχυση χωρίς προετοιμασία. Η μελέτη Staar που συμμετείχαν σε ασθενείς που βρίσκονται σε ERT, είναι ψευδο-μηδενικοί (που ορίζονται ότι έχουν απομακρυνθεί για έξι ή περισσότερους μήνες) ή οι οποίοι είναι ert-nov. Το FDA έχει χορηγήσει ορφανά φάρμακα, γρήγορες ονομασίες και RMAT στο Isaralgagagene Civaparvovec, το οποίο έχει επίσης λάβει ορφανό φαρμακευτικό προϊόν και πρωταρχική επιλεξιμότητα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και την καινοτόμο Αδεδομένη και την Πρόσβαση από τα φάρμακα του Ηνωμένου Βασιλείου και τον κανονιστικό πρακτορείο υγειονομικής περίθαλψης. >

    Σχετικά με την ασθένεια Fabry

    Η νόσος Fabry είναι μια διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο άλφα γαλακτοσιδάσης (GLA), που οδηγεί σε ανεπαρκή άλφα-γαλακτοσιδάση Α (α- GAL Α) Δραστηριότητα ενζύμου, η οποία είναι απαραίτητη για τη μεταβολισμό του σφαιροαζυλοκεραμιδίου (GB3). Η συσσώρευση του GB3 στα κύτταρα μπορεί να προκαλέσει σοβαρή βλάβη στα ζωτικά όργανα, συμπεριλαμβανομένου του νεφρού, της καρδιάς, των νεύρων, των ματιών, του εντέρου και του δέρματος. Τα συμπτώματα της νόσου Fabry μπορεί να περιλαμβάνουν μειωμένη ή απουσία παραγωγής ιδρώτα, δυσανεξία στη θερμότητα, αγγειοκερατό (κηλίδες δέρματος), προβλήματα όρασης, νεφρική νόσο, καρδιακή ανεπάρκεια, γαστρεντερικές διαταραχές, διαταραχές της διάθεσης, νευροπαθητικό πόνο και μυρμήγκια στα άκρα.

    Σχετικά με το Sangamo Therapeutics δεν έχετε επαρκείς ή οποιεσδήποτε επιλογές θεραπείας. Ο Sangamo πιστεύει ότι οι επιγενετικοί ρυθμιστές του δακτύλου ψευδαργύρου είναι ιδανικά κατάλληλα για να αντιμετωπίσουν ενδεχομένως τις καταστροφικές νευρολογικές διαταραχές και ότι η πλατφόρμα ανακάλυψης του καψιδίου μπορεί να επεκτείνει την παράδοση πέρα ​​από τη διατίθεται σήμερα καψίδια παράδοσης ενδορραχιαίας, συμπεριλαμβανομένου του κεντρικού νευρικού συστήματος. Ο αγωγός του Sangamo περιλαμβάνει επίσης πολλαπλά προγράμματα και προγράμματα με συνεργασία με ευκαιρίες εταιρικής σχέσης και επενδύσεων. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.sangamo.com και συνδεθείτε μαζί μας στο LinkedIn και x.

    Δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης σχετικά με τις τρέχουσες προσδοκίες του Sangamo. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις σχετικά με: την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα και το θεραπευτικό δυναμικό του Isaralgagene civaparvovec, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας να είναι μια εφάπαξ, ανθεκτική θεραπευτική επιλογή για ασθένεια Fabry που μπορεί να βελτιώσει τα αποτελέσματα των ασθενών. την παρουσίαση κλινικών δεδομένων από τη μελέτη Staar Phase 1/2. Το δυναμικό για το Isaralgagene Civaparvovec να πληροί τις προϋποθέσεις για το επιταχυνόμενο πρόγραμμα έγκρισης της FDA, συμπεριλαμβανομένης της επάρκειας των δεδομένων που δημιουργούνται στη μελέτη Staar Phase 1/2 για την υποστήριξη οποιασδήποτε τέτοιας έγκρισης. Οι προσδοκίες σχετικά με τη διαθεσιμότητα πρόσθετων δεδομένων για την υποστήριξη μιας πιθανής υποβολής BLA για το Isaralgagen Civaparvovec και το χρονοδιάγραμμα αυτής της υποβολής. η δυνατότητα επιτάχυνσης του αναμενόμενου χρονοδιαγράμματος στην έγκριση του Isaralgagene civaparvovec. Τα σχέδια του Sangamo να προωθήσουν συζητήσεις με το FDA και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Τα σχέδια του Sangamo να αναζητήσουν έναν πιθανό συνεργάτη συνεργασίας για το ST-920. και άλλες δηλώσεις που δεν είναι ιστορικό γεγονός. Αυτές οι δηλώσεις δεν είναι εγγυήσεις για μελλοντικές επιδόσεις και υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες που είναι δύσκολο να προβλεφθούν. Παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που σχετίζονται με την έλλειψη κεφαλαίων του Sangamo για την έγκριση των υποψηφίων των προϊόντων του Sangamo Συνεργάτης συνεργασίας για το ST-920. Ο αβέβαιος χρόνος και η απρόβλεπτη φύση των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου που δεν θα παρατηρούνται τα τελευταία προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα από τη μελέτη Phase 1/2 STAAR δεν θα είναι ανθεκτική σε ασθενείς και ότι τα τελικά δεδομένα κλινικών δοκιμών από τη μελέτη δεν θα Η επικύρωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του Isaralgagene Civaparvovec, συμπεριλαμβανομένου ότι τα δεδομένα των 52 εβδομάδων από τη μελέτη Staar Phase 1/2 δεν θα υποστηρίξουν την υποβολή BLA και/ή ότι τα δεδομένα 104 εβδομάδων από αυτή τη μελέτη δεν θα επαληθεύσουν το κλινικό όφελος του Isaralgagene Civaparvovec ή υποστήριξη της έγκρισης FDA και ότι οι ασθενείς που αποσύρονται από το ERT θα παραμείνουν εκτός ΕΡΤ. Η ανάγκη του Sangamo για ουσιαστική πρόσθετη χρηματοδότηση για την εκτέλεση του σχεδίου λειτουργίας του και για να συνεχίσει να λειτουργεί ως συνεχιζόμενη ανησυχία. τις επιπτώσεις των μακροοικονομικών παραγόντων ή των οικονομικών προκλήσεων στο παγκόσμιο επιχειρηματικό περιβάλλον, στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και στις επιχειρήσεις και τις επιχειρήσεις του Sangamo. τη διαδικασία έρευνας και ανάπτυξης · Η απρόβλεπτη διαδικασία έγκρισης κανονιστικής ρύθμισης για τους υποψηφίους προϊόντων σε πολλαπλές ρυθμιστικές αρχές · το δυναμικό για τις τεχνολογικές εξελίξεις που αποφεύγουν τις τεχνολογίες που χρησιμοποιούνται από το Sangamo. Η εξάρτηση του Sangamo από τους συνεργάτες και η πιθανή αδυναμία εξασφάλισης πρόσθετων συνεργασιών. και την ικανότητα του Sangamo να επιτύχει αναμενόμενες μελλοντικές οικονομικές επιδόσεις.

    Δεν μπορεί να υπάρξει διαβεβαίωση ότι το Sangamo και οι σημερινοί ή πιθανοί μελλοντικοί συνεργάτες του θα είναι σε θέση να αναπτύξουν εμπορικά βιώσιμα προϊόντα. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που προβάλλονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις λόγω των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που περιγράφονται παραπάνω και άλλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων που υπάρχουν στα επιχειρηματικά και επιχειρηματικά περιβάλλοντα του Sangamo και των συνεργατών του. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς του Sangamo ή SEC, καταθέσεις και εκθέσεις, συμπεριλαμβανομένης της ετήσιας έκθεσης του Sangamo για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, όπως συμπληρώνεται από την τριμηνιαία έκθεσή της στο Έντυπο 10 -Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, το καθένα που κατατέθηκε στην SEC, και μελλοντικές καταθέσεις και αναφορές ότι ο Sangamo κάνει από καιρό σε καιρό με την SEC. Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτή την ανακοίνωση γίνονται από την ημερομηνία αυτή, και το Sangamo δεν αναλαμβάνει καθήκον να ενημερώνει αυτές τις πληροφορίες εκτός από τις απαιτήσεις που απαιτείται σύμφωνα με τον ισχύοντα νόμο. "" src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""> Πηγή: Sangamo Therapeutics, Inc

    Δημοσιεύτηκε : 2025-02-10 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά