Sangamo Therapeutics anuncia datos de estudio STAAR actualizados para isaralgagene civaparvovec en la enfermedad de Fabry
Richmond, California-(Business Wire)-Feb. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), una compañía de medicina genómica, anunció hoy los datos actualizados del estudio de fase 1/2 STAAR que evalúa la isaralgagene civaparvovec o ST-920, un candidato al producto de terapia de genes de propiedad total para El tratamiento de la enfermedad de Fabry. Los datos actualizados continúan respaldando el potencial del isaralgagene civaparvovec como una opción de tratamiento duradera y duradera para la enfermedad de Fabry que puede mejorar los resultados de los pacientes.
“Estos datos actualizados del estudio STAAR de fase 1/2 son muy alentadores , particularmente la pendiente de EGFR media positiva observada en pacientes con al menos un año de seguimiento, lo que indica mejoras en la función renal, un predicador importante de la morbilidad y la mortalidad en la enfermedad de Fabry. Además, estos datos muestran los fuertes perfiles de seguridad y beneficios sostenidos de ST-920, así como su capacidad para mejorar las medidas clave de la calidad de vida ", dijo el profesor Derralynn Hughes, Ma Dphil FRCP Frcpath, Royal Free London NHS Foundation Trust e investigador de El estudio STAAR de fase 1/2. "Estos datos respaldan el potencial de ST-920 como una opción de tratamiento duradera y duradera para las personas que viven con la enfermedad de Fabry".
.“Después de nuestra alineación con la FDA en una vía de aprobación acelerada para ST-920, estamos encantados con cómo están progresando los datos, particularmente los datos positivos de pendiente EGFR de un año que servirán como el punto final de eficacia primario para nuestro Presentación regulatoria ”, dijo Nathalie DuBois-Stringfellow, Ph. D, directora de desarrollo de Sangamo. "Esperamos aprovechar los resultados positivos del estudio STAAR a medida que avanzamos nuestras interacciones con la FDA antes de la posible presentación de BLA en la segunda mitad de 2025 y también continuamos comprometiéndonos con la Agencia Europea de Medicamentos". P> Resultados del estudio STAAR actualizado (a partir de la fecha límite del 12 de septiembre del 12 de septiembre)
Seguridad (todos los pacientes con dosificación):
eficacia (todos los pacientes con dosificación):
Eficacia (23 pacientes con dosis seguidos durante al menos 12 meses):
La inscripción y la dosificación se completan en el estudio STAAR de fase 1/2. En octubre de 2024, Sangamo anunció que la FDA había proporcionado una vía regulatoria clara para la aprobación acelerada para Isaralgagene Civaparvovec utilizando datos del estudio STAAR de fase 1/2 en curso, evitando el requisito de un estudio de registro adicional y acelerando el tiempo estimado a la posible aprobación mediante aproximadamente tres años. La FDA acordó en una interacción tipo B de que los datos del estudio STAAR de fase 1/2 en curso pueden servir como la base principal para la aprobación bajo el programa de aprobación acelerado, utilizando la pendiente de EGFR a las 52 semanas en todos los pacientes como un punto final clínico intermedio. P>
Los datos de la pendiente EGFR de 52 semanas de todos los pacientes inscritos en el estudio STAAR de fase 1/2 estarán disponibles en la primera mitad de 2025. Se anticipa una posible presentación de BLA en la segunda mitad de 2025. Sangamo continúa avanzando en el negocio. Discusiones de desarrollo sobre un posible acuerdo de colaboración ST-920.
Un informe actual sobre el Formulario 8-K que resume los resultados preliminares actualizados del estudio SANGAMO de fase 1/2 con más detalle será archivado por Sangamo, y esto El comunicado de prensa está sujeto al detalle adicional proporcionado en ese Formulario 8-K.
Acerca del estudio STAAR
El estudio de fase 1/2 STAAR es un estudio clínico multicéntrico de fase 1/2 es un estudio clínico multicéntrico, con dosis, dosis única global diseñada para evaluar isaralgagene Civaparvovec, o ST-920, un candidato al producto de terapia génica en pacientes con enfermedad Fabry. Isaralgagene Civaparvovec requiere una infusión única sin preacondicionamiento. El estudio STAAR inscribió a los pacientes que están en ERT, son Pseudo-Na-Naribe (definidos como habidos como ERT durante seis o más meses), o que son ERT-NAIRE. La FDA ha otorgado designaciones de medicamentos huérfanos, vía rápida y RMAT a Isaralgagene Civaparvovec, que también ha recibido la designación de productos de medicamentos huérfanos y la elegibilidad principal de la Agencia Europea de Medicamentos y la Innovadora Vía de Licencias y Acceso de la Agencia Regulatoria de Medicines y Productos de Salud. Acerca de la enfermedad de Fabry La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosómico causado por mutaciones en el gen alfa de galactosidasa (GLA), lo que conduce a la alfa-galactosidasa A deficiente (α- α- Gal A) Actividad enzimática, que es necesaria para metabolizar la globotriaosilceramida (GB3). La acumulación de GB3 en las células puede causar daños graves a los órganos vitales, incluidos el riñón, el corazón, los nervios, los ojos, el intestino y la piel. Los síntomas de la enfermedad de Fabry pueden incluir la producción de sudor disminuida o ausente, intolerancia al calor, angioqueratoma (manchas de la piel), problemas de visión, enfermedad renal, insuficiencia cardíaca, trastorno gastrointestinal, trastornos del estado de ánimo, dolor neuropático y hormigueo en las extremidades. Acerca de Sangamo Therapeutics Sangamo Therapeutics es una compañía de medicina genómica dedicada a traducir la ciencia innovadora en medicamentos que transforman las vidas de los pacientes y las familias con enfermedades neurológicas graves que No tenga una opción de tratamiento adecuada ni adecuada. Sangamo cree que sus reguladores epigenéticos de dedo de zinc son ideales para abordar potencialmente trastornos neurológicos devastadores y que su plataforma de descubrimiento Capsid puede ampliar la entrega más allá de las cápsidas de entrega intratecales actualmente disponibles, incluido el sistema nervioso central. La tubería de Sangamo también incluye múltiples programas y programas asociados con oportunidades de asociación e inversión. Para obtener más información, visite www.sangamo.com y conéctese con nosotros en LinkedIn y x. Declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro con respecto a las expectativas actuales de Sangamo. Estas declaraciones prospectivas incluyen, sin limitación, declaraciones relacionadas con: la seguridad y la eficacia y el potencial terapéutico de la civacarvecia de isaralgagene, incluido el potencial para que sea una opción de tratamiento única y duradera para la enfermedad de Fabry que puede mejorar los resultados de los pacientes; la presentación de datos clínicos del estudio STAAR de fase 1/2; El potencial de que el civparvec de isaralgagene califique para el programa de aprobación acelerada de la FDA, incluida la adecuación de los datos generados en el estudio STAAR de fase 1/2 para respaldar dicha aprobación; Expectativas relativas a la disponibilidad de datos adicionales para respaldar una posible presentación de BLA para Isaralgagene Civaparvovec, y el momento de dicha presentación; el potencial para acelerar el cronograma esperado a la aprobación de ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC; Los planes de Sangamo para avanzar en las discusiones con la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos; Los planes de Sangamo para buscar un posible socio de colaboración para ST-920; y otras declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones no son garantías de un desempeño futuro y están sujetos a ciertos riesgos e incertidumbres que son difíciles de predecir. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran incluyen, pero no se limitan a los riesgos e incertidumbres relacionados con la falta de recursos de capital de Sangamo para obtener la aprobación regulatoria y comercializar a sus candidatos de productos de manera oportuna o en absoluto, incluida la capacidad de asegurar una asegurar una garantía socio de colaboración para ST-920; El momento incierto y la naturaleza impredecible de los resultados de los ensayos clínicos, incluido el riesgo de que los efectos terapéuticos observados en los últimos datos clínicos preliminares del estudio STAAR de fase 1/2 no serán duraderos en los pacientes y que los datos finales del ensayo clínico del estudio no Validen la seguridad y la eficacia del civaparvovec de isaralgagene, incluido que los datos de 52 semanas del estudio STAAR de fase 1/2 no admitirán una presentación de BLA y/o que los datos de 104 semanas de dicho estudio no verificarán el beneficio clínico de Isaralgaagene Civaparvovec o apoya la aprobación de la FDA, y que los pacientes retirados de ERT permanecerán fuera de ERT; La necesidad de Sangamo de fondos adicionales sustanciales para ejecutar su plan operativo y continuar operando como una empresa en marcha; los efectos de los factores macroeconómicos o los desafíos financieros en el entorno empresarial global, los sistemas de salud y los negocios y operaciones de Sangamo; el proceso de investigación y desarrollo; el proceso de aprobación regulatoria impredecible para los candidatos de productos en múltiples autoridades reguladoras; el potencial de desarrollos tecnológicos que evitan las tecnologías utilizadas por Sangamo; La dependencia de Sangamo en los colaboradores y la potencial incapacidad para asegurar colaboraciones adicionales; y la capacidad de Sangamo para lograr el desempeño financiero futuro esperado. No puede haber garantizado que Sangamo y sus socios futuros actuales o potenciales puedan desarrollar productos comercialmente viables. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los proyectados en estas declaraciones prospectivas debido a los riesgos e incertidumbres descritos anteriormente y otros riesgos e incertidumbres que existen en las operaciones y entornos comerciales de Sangamo y sus colaboradores. Estos riesgos e incertidumbres se describen más completamente en la Comisión de Bolsa y Valores de Sangamo, o SEC, presentaciones e informes, incluso en el Informe Anual de Sangamo en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, como se complementa con su informe trimestral en el Formulario 10. -Q para el trimestre finalizó el 30 de septiembre de 2024, cada uno archivado ante la SEC, y futuras presentaciones e informes que Sangamo hace de vez en cuando con la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este anuncio se realizan a partir de esta fecha, y Sangamo no asume el deber de actualizar dicha información, excepto como se requiere en la ley aplicable. Al corriente : 2025-02-10 06:00 Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. 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Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico. Fuente: Sangamo Therapeutics, Inc.
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