Sangamo Therapeutics annonce les données de l'étude de la phase 1/2 STAAR mise à jour pour Isaralgagene Civaparvovec dans la maladie de Fabry

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Richmond, Californie-- (Business Wire) - Fév. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), a genomic medicine company, today announced updated data from the Phase 1/2 STAAR study evaluating isaralgagene civaparvovec, or ST-920, a wholly owned gene therapy product candidate for Le traitement de la maladie de Fabry. Les données mises à jour continuent de soutenir le potentiel de la Civaparvovec d'Isaralgagene en tant qu'option de traitement durable et durable pour la maladie de Fabry qui peut améliorer les résultats des patients.

«Ces données mises à jour de l'étude STAAR de phase 1/2 sont fortement encourageantes , en particulier la pente EGFR moyenne positive observée chez les patients avec au moins un an de suivi, indiquant des améliorations de la fonction rénale, un important prédicteur de la morbidité et de la mortalité dans la maladie de Fabry. En outre, ces données montrent les solides profils de sécurité et de prestations soutenues de la ST-920, ainsi que sa capacité à améliorer les mesures clés de la qualité de vie », a déclaré le professeur Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust and Investigator of L'étude STAAR de phase 1/2. «Ces données soutiennent le potentiel de la ST-920 comme une option de traitement à dose unique et durable pour les personnes vivant avec la maladie de Fabry.»

«Suite à notre alignement avec la FDA sur une voie d'approbation accélérée pour ST-920, nous sommes ravis de la façon dont les données progressent, en particulier les données positives de la pente EGFR moyenne d'un an qui serviront de critère d'évaluation de l'efficacité principale pour notre Soumission réglementaire », a déclaré Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, chef du développement chez Sangamo. «Nous sommes impatients de s'appuyer sur les résultats positifs de l'étude STAAR alors que nous faisons progresser nos interactions avec la FDA avant la soumission potentielle de la BLA dans la seconde moitié de 2025 et nous continuons également de s'engager avec l'Agence européenne des médicaments.»

< P> Résultats de l'étude STAAR de phase 1/2 mise à jour (à partir de la date de coupure du 12 septembre 2024)

Sécurité (tous les patients dosés):

  • Isaralgagene Civaparvovec a continué d'être généralement bien toléré, la majorité des événements indésirables étant de grade 1-2 de nature. < /
  • Aucun test de fonction hépatique (LFT) élévations post-dose nécessitant des stéroïdes. Aucun événement indésirable n'a conduit à l'arrêt de l'étude et il n'y a pas eu de décès.

    • Efficacité (tous les patients dosés):

  • Expression élevée de α -Gal une activité maintenue jusqu'à 47 mois pour le patient le plus long traité et jusqu'à 27 mois pour le patient traité le plus long recevant la dose la plus élevée (2,63x1013 VG / kg).
  • Les 18 patients qui ont commencé L'étude sur l'ERT a été retirée de l'ERT et toutes restent hors ERT à ce jour. Les taux plasmatiques de lyso-gb3 chez ces patients sont restés stables après un retrait de l'ERT jusqu'à 33 mois pour le patient traité le plus long.
  • des 10 patients qui avaient des titres mesurables d'anticorps totaux (AB) ou des anticorps neutralisants (NAB ) Contre α-gal A associé à l'ERT au départ, les titres totaux AB ou NAB ont considérablement diminué chez neuf patients et sont devenus indétectables dans sept après le traitement à la ST-920.

    • Efficacité (23 patients dosés ont suivi pendant au moins 12 mois):

  • Une pente EGFR annualisée moyenne de 3,061 ml / min / 1,73m2 / an (95% Intervalle de confiance: 0,863, 5,258) a été observé, indiquant des améliorations notables de la fonction rénale.
  • Des améliorations de la gravité de la maladie ont été rapportées dans l'adaptation de l'âge de la gravité de Mayen Score, 15 patients montrant une amélioration de leur score MSSI total et sept patients améliorant leur catégorie de maladie FOS-MSSI.
  • Des améliorations significatives ont continué à observer la qualité de vie courte-36 (SF-36) (QoL) Les scores ont rapporté, avec un changement moyen du score de santé général de 10,6 (p = 0,0020). Pour le contexte, un changement de trois à cinq points sur tout score SF-36 est considéré comme une différence minimalement importante.
  • Des améliorations significatives de la composante physique, de la douleur corporelle, de la vitalité, de la fonction sociale et de l'émotion Des scores SF-36 ont également été observés.
  • Des améliorations statistiquement significatives ont continué à être observées dans l'échelle de notation des symptômes gastro-intestinaux (GSR) par rapport à la ligne de base.
  • Collectivement, Sangamo pense que ces données continuent de continuer à Soutenir le potentiel d'Isaralgagene Civaparvovec en tant que traitement unique et durable pour la maladie de Fabry qui peut améliorer les résultats des patients.

    • L'inscription et le dosage sont terminés dans l'étude de la phase 1/2 STAAR. En octobre 2024, Sangamo a annoncé que la FDA avait fourni une voie réglementaire claire pour accélérer l'approbation de l'isaralgage Civaparvovec en utilisant les données de la phase 1/2 STAAR en cours, en évitant les exigences d'une étude scolaire supplémentaire et accélérant le temps estimé à l'approbation potentielle par environ trois années. La FDA a convenu dans une interaction de type B que les données de l'étude STAAR de phase 1/2 en cours peuvent servir de base principale pour l'approbation dans le cadre du programme d'approbation accéléré, en utilisant la pente EGFR à 52 semaines entre tous les patients comme point final clinique intermédiaire.

    Les données de la pente EGFR de 52 semaines de tous les patients inscrits dans l'étude STAAR de phase 1/2 seront disponibles dans la première moitié de 2025. Une soumission potentielle de BLA est prévue au second seme Les discussions sur le développement concernant un accord potentiel de collaboration ST-920.

    Un rapport actuel sur le formulaire 8-K résumant plus en détail les résultats préliminaires mis à jour de la phase 1/2 STAAR sera déposé par Sangamo, et ceci Le communiqué de presse est soumis aux détails supplémentaires fournis sous ce formulaire 8-K.

    À propos de l'étude STAAR

    L'étude de phase 1/2 STAAR est une étude clinique multicentrique à dose ouverte, à dose, à dose et à dose conçue pour évaluer l'isaralgagène Civaparvovec, ou ST-920, un produit de traitement génique chez les patients atteints de la maladie de Fabry. Isaralgagene Civaparvovec nécessite une perfusion ponctuelle sans préconditionnement. L'étude STAAR a inscrit les patients qui sont sous ERT, sont ERT pseudo-naïfs (définis comme ayant été hors ERT depuis six mois ou plus), ou qui sont naïfs d'ERT. La FDA a accordé des désignations de médicaments orphelins, de parcours rapide et de RMAT à Isaralgagene Civaparvovec, qui a également reçu la désignation des médicaments orphelins et l'admissibilité principale de l'agence européenne des médicaments et de l'agence de licence et d'accès innovantes à partir des médicaments et des produits de santé de la santé du Royaume-Uni. >

    concernant la maladie de Fabry

    La maladie de Fabry est un trouble de stockage lysosomal causé par des mutations du gène alpha de la galactosidase (GLA), ce qui conduit à une alpha-galactosidase A déficiente (α- GAL A) Activité enzymatique, qui est nécessaire pour métaboliser le globotriaosylcéramide (GB3). L'accumulation de GB3 dans les cellules peut causer de graves dommages aux organes vitaux, notamment le rein, le cœur, les nerfs, les yeux, l'intestin et la peau. Les symptômes de la maladie de Fabry peuvent inclure une diminution de la production de transpiration, une intolérance à la chaleur, des angiokératomes (imperfections cutanées), des problèmes de vision, une maladie rénale, une insuffisance cardiaque, une perturbation gastro-intestinale, des troubles de l'humeur, des douleurs neuropathiques et des picotements dans les extrémités.

    sur la thérapeutique Sangamo

    Sangamo Therapeutics est une entreprise de médecine génomique dédiée à la traduction de la science révolutionnaire en médicaments qui transforment la vie des patients et des familles affligées de maladies neurologiques graves qui n'ont pas d'options de traitement adéquates ou de traitement. Sangamo estime que ses régulateurs épigénétiques du doigt de zinc sont parfaitement adaptés pour potentiellement aborder les troubles neurologiques dévastateurs et que sa plate-forme de découverte de capside peut étendre la livraison au-delà des capsides de livraison intrathécales actuellement disponibles, y compris le système nerveux central. Le pipeline de Sangamo comprend également plusieurs programmes et programmes en partenariat avec des opportunités de partenariat et d'investissement. Pour en savoir plus, visitez www.sangamo.com et connectez-vous avec nous sur LinkedIn et x.

    Instructions prospectives

    Ce communiqué de presse contient des instructions prospectives concernant les attentes actuelles de Sangamo. Ces déclarations prospectives comprennent, sans limitation, des déclarations relatives à: l'innocuité et l'efficacité et le potentiel thérapeutique de l'isaralgagène civaparvovec, y compris le potentiel pour qu'il s'agisse d'une option de traitement durable et durable pour la maladie de Fabry qui peut améliorer les résultats des patients; la présentation des données cliniques de l'étude STAAR de phase 1/2; Le potentiel d'Isaralgagene Civaparvovec pour se qualifier pour le programme d'approbation accéléré de la FDA, y compris l'adéquation des données générées dans l'étude STAAR de phase 1/2 pour soutenir une telle approbation; attentes concernant la disponibilité de données supplémentaires pour soutenir une soumission potentielle de BLA pour Isaralgagene Civaparvovec, et le moment de cette soumission; le potentiel d'accélérer le calendrier attendu de l'approbation de Isaralgagene Civaparvovec; Les plans de Sangamo pour faire progresser les discussions avec la FDA et l'agence européenne des médicaments; Les plans de Sangamo pour rechercher un partenaire de collaboration potentiel pour la ST-920; et d'autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Ces déclarations ne sont pas des garanties de performances futures et sont soumises à certains risques et incertitudes difficiles à prévoir. Les facteurs qui pourraient faire différer les résultats réels comprennent, mais sans s'y limiter partenaire de collaboration pour ST-920; Le calendrier incertain et la nature imprévisible des résultats des essais cliniques, y compris le risque que les effets thérapeutiques observés dans les dernières données cliniques préliminaires de la phase 1/2 STAAR ne seront pas durables chez les patients et que les données finales des essais cliniques de l'étude ne seront pas Valider l'innocuité et l'efficacité de Isaralgagene Civaparvovec, y compris que les données de 52 semaines de l'étude de phase 1/2 STAAR ne soutiendront pas une soumission BLA et / ou que les données de 104 semaines de cette étude ne vérifieront pas le bénéfice clinique de l'isaralgagène Civaparvovec ou soutenir l'approbation de la FDA, et que les patients retirés de l'ERT resteront hors ERT; Le besoin de Sangamo de financement supplémentaire substantiel pour exécuter son plan d'exploitation et continuer à fonctionner comme une préoccupation continue; Les effets des facteurs macroéconomiques ou des défis financiers sur l'environnement commercial mondial, les systèmes de santé et les activités et opérations de Sangamo; le processus de recherche et développement; le processus d'approbation réglementaire imprévisible pour les produits candidats à plusieurs autorités réglementaires; le potentiel de développements technologiques qui évitent les technologies utilisées par Sangamo; La dépendance de Sangamo à l'égard des collaborateurs et l'incapacité potentielle à garantir des collaborations supplémentaires; et la capacité de Sangamo à atteindre les performances financières futures attendues.

    Rien ne garantit que Sangamo et ses futurs partenaires actuels ou potentiels pourront développer des produits commercialement viables. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux projetés dans ces déclarations prospectives en raison des risques et incertitudes décrits ci-dessus et d'autres risques et incertitudes qui existent dans les opérations et les environnements commerciaux de Sangamo et de ses collaborateurs. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail dans la Commission des valeurs mobilières et l'échange de Sangamo, ou SEC, les documents et les rapports, y compris dans le rapport annuel de Sangamo sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, tel que complété par son rapport trimestriel sur le formulaire 10 -Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2024, chacun a déposé auprès de la SEC, et les futurs documents et rapports que Sangamo fait de temps à autre avec la SEC. Les déclarations prospectives contenues dans cette annonce sont faites à cette date, et Sangamo entreprend aucune obligation de mettre à jour ces informations, sauf si nécessaire en vertu de la loi applicable.

    Source: Sangamo Therapeutics, inc.

    Publié : 2025-02-10 06:00

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