Sangamo Therapeutics Mengumumkan Data Studi Staar Fase 1/2 yang Diperbarui untuk Isaralgagene Civaparvovec pada Penyakit Fabry

Ikuti Drugslib di

Richmond, California-- (kawat bisnis)-Feb. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), sebuah perusahaan kedokteran genomik, hari ini mengumumkan data yang diperbarui dari studi fase 1/2 STAAR yang mengevaluasi kandidat produk terapi gen Isaralgagene untuk Civaparvovec, atau ST-920, sebuah kandidat produk terapi gen yang sepenuhnya dimiliki oleh gen yang dimiliki oleh gen yang dimiliki oleh gen yang sepenuhnya dimiliki oleh gen yang dimiliki sepenuhnya Perawatan penyakit Fabry. Data yang diperbarui terus mendukung potensi Isaralgagene civaparvovec sebagai opsi pengobatan satu kali yang tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pasien.

“Data yang diperbarui ini dari studi fase 1/2 Staar sangat menggembirakan , khususnya kemiringan EGFR rata-rata positif yang diamati pada pasien dengan setidaknya satu tahun tindak lanjut, menunjukkan peningkatan fungsi ginjal, predister penting morbiditas dan mortalitas pada penyakit Fabry. Selain itu, data ini menunjukkan keamanan yang kuat dan profil manfaat berkelanjutan dari ST-920, serta kemampuannya untuk meningkatkan kualitas hidup utama, ”kata Profesor Derralynn Hughes, MA DPhil FRCP FRCPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust dan penyelidik dari dan penyelidik dari Royal London NHS Foundation Studi Staar Fase 1/2. “Data ini mendukung potensi ST-920 untuk menjadi pilihan pengobatan dosis tunggal yang tahan lama untuk orang yang hidup dengan penyakit Fabry.”

“Mengikuti penyelarasan kami dengan FDA pada jalur persetujuan yang dipercepat untuk ST-920, kami sangat senang dengan bagaimana data berkembang, terutama data kemiringan EGFR satu tahun yang positif yang akan berfungsi sebagai titik akhir kemanjuran utama untuk kami Pengajuan peraturan, ”kata Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, Kepala Petugas Pengembangan di Sangamo. “Kami berharap dapat membangun hasil positif studi Studi Staar saat kami memajukan interaksi kami dengan FDA menjelang potensi pengajuan BLA di paruh kedua tahun 2025 dan kami juga terus terlibat dengan Badan Obat -obatan Eropa.”

P> Hasil studi fase 1/2 staar yang diperbarui (pada tanggal 12 September 2024 tanggal cut-off)

Keselamatan (semua pasien dosis):

  • Isaralgagene civaparvovec terus ditoleransi dengan baik, dengan sebagian besar kejadian buruk di alam 1-2. < /Li>
  • Tidak ada uji fungsi hati (LFT) pasca-dosis yang membutuhkan steroid terjadi. Tidak ada efek samping yang menyebabkan penghentian studi dan tidak ada kematian.

    • Kemanjuran (semua pasien dosis):

  • Peningkatan ekspresi α yang meningkat -Gal Aktivitas yang dipertahankan hingga 47 bulan untuk pasien yang paling lama dirawat, dan hingga 27 bulan untuk pasien yang paling lama dirawat yang menerima dosis tertinggi (2,63x1013 vg/kg).
  • Semua 18 pasien yang memulai Studi tentang ERT telah ditarik dari ERT dan semuanya tetap dari ERT sampai hari ini. Tingkat plasma lyso-gb3 pada pasien ini tetap stabil setelah penarikan ERT hingga 33 bulan untuk pasien yang paling lama dirawat.
  • Dari 10 pasien yang memiliki titer yang terukur dari antibodi total (AB) atau antibodi penetralisasi (NAB ) terhadap α-gal A yang terkait dengan ERT pada awal, titer AB atau NAB total menurun secara nyata pada sembilan pasien dan menjadi tidak terdeteksi dalam tujuh pengobatan ST-920 berikut.

    • Kemanjuran (23 pasien dosis diikuti setidaknya 12 bulan):

  • Slope EGFR tahunan rata -rata positif sebesar 3,061 mL/min/1.73m2/tahun (95% Interval Keyakinan: 0,863, 5.258) diamati, menunjukkan peningkatan penting dalam fungsi ginjal.
  • Perbaikan dalam keparahan penyakit dilaporkan dalam adaptasi survei hasil Fabry dari indeks skor keparahan Mainz (FOS-MSSI) yang disesuaikan usia yang disesuaikan dengan usia Mainz (FOS-MSSI) Skor, dengan 15 pasien menunjukkan peningkatan skor MSSI total mereka dan tujuh pasien meningkatkan kategori penyakit Fos-MSSI mereka.
  • Perbaikan yang signifikan terus diamati dalam kualitas hidup-36 (SF-36) yang pendek Skor (QoL) yang dilaporkan, dengan perubahan rata -rata dalam skor kesehatan umum 10,6 (p = 0,0020). Untuk konteks, perubahan tiga hingga lima poin pada skor SF-36 dianggap sebagai perbedaan penting secara klinis.
  • Peningkatan signifikan dalam komponen fisik, nyeri tubuh, fisik, vitalitas, fungsi sosial, dan emosional Skor SF-36 juga diamati.
  • Perbaikan yang signifikan secara statistik terus dilihat dalam skala peringkat gejala gastrointestinal (GSR) dibandingkan dengan baseline.
  • Secara kolektif, Sangamo percaya data ini terus berlanjut ke Mendukung potensi Isaralgagene civaparvovec sebagai pengobatan satu kali dan tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pasien.

    • Pendaftaran dan dosis lengkap dalam studi STAAR fase 1/2. Pada Oktober 2024, Sangamo mengumumkan bahwa FDA telah memberikan jalur peraturan yang jelas untuk mempercepat persetujuan untuk Isaralgagene Civaparvovec menggunakan data dari studi STAAR fase 1/2 yang sedang berlangsung, menghindari persyaratan untuk studi pendaftaran tambahan dan mempercepat perkiraan waktu untuk berpotensi dengan kira -kira tiga kali tiga kali penegasan dan mempercepat waktu untuk berpotensi dengan tiga kali. bertahun-tahun. FDA sepakat dalam interaksi Tipe B bahwa data dari studi Fase 1/2 Staar yang sedang berlangsung dapat berfungsi sebagai dasar utama untuk persetujuan di bawah program persetujuan yang dipercepat, menggunakan EGFR Slope pada 52 minggu di semua pasien sebagai titik akhir klinis menengah.

    Data kemiringan EGFR 52 minggu dari semua pasien yang terdaftar dalam studi Fase 1/2 Staar akan tersedia pada paruh pertama tahun 2025. Potensi pengajuan BLA diantisipasi pada paruh kedua tahun 2025. Sangamo terus memajukan bisnis Diskusi Pengembangan Mengenai Potensi Perjanjian Kolaborasi ST-920.

    Laporan saat ini tentang Formulir 8-K yang merangkum hasil awal yang diperbarui dari studi STAAR fase 1/2 secara lebih rinci akan diajukan oleh Sangamo, dan ini Siaran pers tunduk pada detail lebih lanjut yang disediakan dalam Formulir 8-K.

    tentang studi STAAR

    Studi Staar fase 1/2 adalah studi klinis multicenter-label terbuka, dosis tunggal, dosis tunggal, dan beragam yang dirancang untuk mengevaluasi Isaralgagene Civaparvovec, atau ST-920, kandidat produk terapi gen pada pasien dengan penyakit Fabry. Isaralgagene Civaparvovec membutuhkan infus satu kali tanpa prakondisi. Studi STAAR mendaftarkan pasien yang menggunakan ERT, adalah ERT pseudo-naïve (didefinisikan sebagai telah keluar dari ERT selama enam bulan atau lebih), atau yang ert-naive. FDA telah memberikan penetapan obat yatim piatu, jalur cepat dan RMAT untuk Isaralgagene Civaparvovec, yang juga telah menerima penunjukan produk obat yatim dan kelayakan utama dari Badan Obat -obatan Eropa dan Lisensi Inovatif dan Akses Jalur dari UK. Obat -obatan dan Badan Pengaturan Produk Kesehatan. >

    tentang penyakit Fabry

    Penyakit Fabry adalah gangguan penyimpanan lisosom yang disebabkan oleh mutasi pada gen alfa galaktosidase (GLA), yang mengarah pada kekurangan alfa-galaktosidase A (α-- Gal A) Aktivitas enzim, yang diperlukan untuk memetabolisme globotriaosylceramide (GB3). Penumpukan GB3 dalam sel dapat menyebabkan kerusakan serius pada organ vital, termasuk ginjal, jantung, saraf, mata, usus dan kulit. Gejala penyakit fabry dapat mencakup penurunan atau tidak ada produksi keringat, intoleransi panas, angiokeratoma (cacat kulit), masalah penglihatan, penyakit ginjal, gagal jantung, gangguan pencernaan, gangguan suasana hati, nyeri neuropatik dan kesemutan pada ekstremitas.

    Tentang Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics adalah perusahaan kedokteran genomik yang didedikasikan untuk menerjemahkan ilmu terobosan menjadi obat-obatan yang mengubah kehidupan pasien dan keluarga yang menderita penyakit neurologis yang serius yang siapa tidak memiliki pilihan perawatan yang memadai atau apa pun. Sangamo percaya bahwa regulator epigenetik jari sengnya secara ideal cocok untuk berpotensi mengatasi gangguan neurologis yang menghancurkan dan bahwa platform penemuan kapsidnya dapat memperluas pengiriman di luar kapsid pengiriman intratekal yang tersedia saat ini, termasuk sistem saraf pusat. Pipa Sangamo juga mencakup beberapa program dan program bermitra dengan peluang untuk kemitraan dan investasi. Untuk mempelajari lebih lanjut, kunjungi www.sangamo.com dan terhubung dengan kami di LinkedIn dan x.

    Pernyataan berwawasan ke depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai harapan Sangamo saat ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini meliputi, tanpa batasan, pernyataan yang berkaitan dengan: keamanan dan kemanjuran dan potensi terapeutik Isaralgagene civaparvovec, termasuk potensi untuk menjadi pilihan pengobatan satu kali yang tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pasien; presentasi data klinis dari studi fase 1/2 STAAR; Potensi Isaralgagene civaparvovec untuk memenuhi syarat untuk program persetujuan FDA yang dipercepat, termasuk kecukupan data yang dihasilkan dalam studi STAAR fase 1/2 untuk mendukung persetujuan semacam itu; Harapan tentang ketersediaan data tambahan untuk mendukung potensi pengajuan BLA untuk Isaralgagene Civaparvovec, dan waktu pengajuan tersebut; potensi untuk mempercepat garis waktu yang diharapkan untuk persetujuan Isaralgagene civaparvovec; Rencana Sangamo untuk memajukan diskusi dengan FDA dan Badan Obat -obatan Eropa; Rencana Sangamo untuk mencari mitra kolaborasi potensial untuk ST-920; dan pernyataan lain yang bukan fakta sejarah. Pernyataan ini bukan jaminan kinerja di masa depan dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian tertentu yang sulit diprediksi. Faktor -faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda termasuk, tetapi tidak terbatas pada, risiko dan ketidakpastian terkait dengan kurangnya sumber daya modal Sangamo untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk dan mengkomersialkan kandidat produknya secara tepat waktu atau sama sekali, termasuk kemampuan untuk mengamankan a mitra kolaborasi untuk ST-920; Waktu yang tidak pasti dan sifat yang tidak dapat diprediksi dari hasil uji klinis, termasuk risiko bahwa efek terapeutik yang diamati dalam data klinis pendahuluan terbaru dari studi Fase 1/2 STAAR tidak akan tahan lama pada pasien dan bahwa data uji klinis akhir dari penelitian ini tidak akan Validasi keamanan dan kemanjuran Isaralgagene civaparvovec, termasuk bahwa data 52 minggu dari studi fase 1/2 STAAR tidak akan mendukung pengajuan BLA dan/atau bahwa data 104 minggu dari penelitian tersebut tidak akan memverifikasi manfaat klinis dari isaralgagene civaparvovec atau mendukung persetujuan FDA, dan bahwa pasien yang ditarik dari ERT akan tetap keluar dari ERT; Kebutuhan Sangamo akan dana tambahan yang substansial untuk melaksanakan rencana operasinya dan untuk terus beroperasi sebagai masalah yang berkelanjutan; Efek dari faktor ekonomi makro atau tantangan keuangan pada lingkungan bisnis global, sistem perawatan kesehatan dan bisnis dan operasi Sangamo; proses penelitian dan pengembangan; Proses persetujuan peraturan yang tidak dapat diprediksi untuk kandidat produk di berbagai otoritas pengatur; potensi perkembangan teknologi yang meniadakan teknologi yang digunakan oleh Sangamo; Ketergantungan Sangamo pada kolaborator dan ketidakmampuan potensial untuk mengamankan kolaborasi tambahan; dan kemampuan Sangamo untuk mencapai kinerja keuangan di masa depan yang diharapkan.

    Tidak ada jaminan bahwa Sangamo dan mitra masa depannya atau potensial akan dapat mengembangkan produk yang layak secara komersial. Hasil aktual mungkin berbeda secara material dari yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan karena risiko dan ketidakpastian yang dijelaskan di atas dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang ada dalam operasi dan lingkungan bisnis Sangamo dan kolaboratornya. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan lebih lengkap dalam Komisi Sekuritas dan Bursa Sangamo, atau SEC, pengajuan dan laporan, termasuk dalam laporan tahunan Sangamo pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, sebagaimana ditambah dengan laporan triwulanannya pada Formulir 10 -Q untuk kuartal yang berakhir 30 September 2024, masing -masing diajukan ke SEC, dan pengajuan dan laporan di masa depan yang dibuat Sangamo dari waktu ke waktu dengan SEC. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam pengumuman ini dibuat pada tanggal ini, dan Sangamo tidak melakukan tugas untuk memperbarui informasi tersebut kecuali sebagaimana disyaratkan dalam hukum yang berlaku.

    Sumber: Sangamo Terapi, inc.

    Diposting : 2025-02-10 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer