Sangamo Therapeutics annuncia i dati di studio STAAR di fase 1/2 aggiornati per Isaralgagene Civaparvovec nella malattia di Fabry

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Richmond, California-- (Business Wire)-Febbraio. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), una società di medicina genomica, ha annunciato oggi i dati aggiornati dallo studio STAAR di fase 1/2 che valuta Isaralgagene Civaparvovec o ST-920, un candidato al prodotto terapeutico interamente di proprietà per il geni per Il trattamento della malattia di Fabry. I dati aggiornati continuano a supportare il potenziale di Isaralgagene CitaParvovec come opzione di trattamento una tantum e durevole per la malattia di Fabry che può migliorare i risultati dei pazienti.

"Questi dati aggiornati dallo studio STAAR di fase 1/2 sono molto incoraggianti , in particolare la pendenza EGFR media positiva osservata in pazienti con almeno un anno di follow-up, indicando miglioramenti nella funzione renale, un importante predicatore di morbilità e mortalità nella malattia di Fabry. Inoltre, questi dati mostrano la forte sicurezza e i profili a benefici sostenuti di ST-920, nonché la sua capacità di migliorare le misure chiave della qualità della vita ", ha affermato il professor Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPath, Royal Free London NHS Foundation Trust e investigatore di Lo studio STAAR di fase 1/2. "Questi dati supportano il potenziale di ST-920 per essere un'opzione di trattamento durevole e durevole per le persone che vivono con la malattia di Fabry."

“Seguendo il nostro allineamento con la FDA su un percorso di approvazione accelerato per ST-920, siamo entusiasti di come stanno progredendo i dati, in particolare i dati positivi di pendenza EGFR media di un anno che fungeranno da endpoint di efficacia primaria per i nostri Presentazione normativa ", ha affermato Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, Chief Development Officer di Sangamo. "Non vediamo l'ora di basarsi sui risultati positivi dello studio STAAR mentre avanziamo le nostre interazioni con la FDA in vista della potenziale presentazione BLA nella seconda metà del 2025 e continuiamo anche a impegnarci con l'Agenzia europea dei medicinali." P> Fase aggiornate 1/2 RISULTATI DI STUDIO STAAR (a partire dalla data di taglio del 12 settembre 2024)

Sicurezza (tutti i pazienti dosati):

  • Isaralgagene Civaparvovec ha continuato a essere generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi in natura di grado 1-2.
  • Nessun test di test epatico (LFT) Post-dosaggio che richiede steroidi. Nessun evento avverso ha portato allo studio di interruzione e non vi sono stati decessi.

    • Efficacia (tutti i pazienti dosti):

  • Espressione elevata di α -Gal un'attività mantenuta per un massimo di 47 mesi per il paziente più lungo e fino a 27 mesi per il paziente più lungo trattato che ha ricevuto la dose più alta (2.63x1013 Vg/kg).
  • Tutti i 18 pazienti che hanno iniziato Lo studio su ERT è stato ritirato da ERT e tutti rimangono fuori ERT a partire da oggi. I livelli plasmatici di lyso-GB3 in questi pazienti sono rimasti stabili dopo il ritiro dell'ERT per un massimo di 33 mesi per il paziente trattato più lungo.
  • dei 10 pazienti che avevano titoli misurabili di anticorpi totali (AB) o anticorpi neutralizzanti (NAB ) contro α-gal A associato a ERT al basale, i titoli totali di AB o NAB sono diminuiti notevolmente in nove pazienti e sono diventati non rilevabili in sette dopo il trattamento ST-920.

    • Efficacia (23 pazienti dosati seguiti per almeno 12 mesi):

  • Una pendenza EGFR annualizzata media positiva di 3,061 ml/min/1,73 m2/anno (95% Intervallo di confidenza: 0,863, 5.258) è stato osservato, indicando notevoli miglioramenti nella funzione renale.
  • I miglioramenti nella gravità della malattia sono stati riportati nell'adattamento del sondaggio sugli esiti Fabry nell'adattamento del punteggio di gravità principale (FOS-MSSI) Punteggio, con 15 pazienti che mostrano miglioramenti nel loro punteggio MSSI totale e sette pazienti che migliorano la loro categoria della malattia FOS-MSSI.
  • I miglioramenti significativi hanno continuato ad essere osservati nella qualità della forma breve 36 (SF-36) (QOL) Punteggi riportati, con un cambiamento medio nel punteggio di salute generale di 10,6 (p = 0,0020). Per il contesto, un cambiamento da tre a cinque punti su qualsiasi punteggio SF-36 è considerato una differenza minimamente clinicamente importante.
  • Miglioramenti significativi nella componente fisico, nel dolore corporeo, fisico, della vitalità, della funzione sociale ed emotiva Sono stati anche osservati punteggi SF-36.
  • I miglioramenti statisticamente significativi hanno continuato a essere osservati nella scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali (GSR) rispetto al basale.
  • Collettivamente, Sangamo continua a fare questi dati Supportare il potenziale per Isaralgagene Civaparvovec come un trattamento una tantum e durevole per la malattia di Fabry che può migliorare i risultati dei pazienti.

    • L'iscrizione e il dosaggio sono completi nello studio STAAR di fase 1/2. Nell'ottobre 2024, Sangamo annunciò che la FDA aveva fornito un chiaro percorso normativo per l'approvazione accelerata per Isaralgagene CivaParvovec utilizzando i dati dello studio STAAR in corso 1/2, evitando il requisito per un ulteriore studio di registrazione e accelerando il tempo stimato per la potenziale approvazione di circa tre anni. La FDA ha concordato in un'interazione di tipo B secondo cui i dati dello studio STAAR di fase 1/2 in corso possono fungere da base primaria per l'approvazione nell'ambito del programma di approvazione accelerato, utilizzando la pendenza EGFR a 52 settimane in tutti i pazienti come endpoint clinico intermedio.

    I dati sulla pendenza EGFR di 52 settimane di tutti i pazienti iscritti nello studio STAAR di fase 1/2 saranno disponibili nella prima metà del 2025. È prevista una potenziale presentazione BLA nella seconda metà del 2025. Sangamo continua a far avanzare le imprese Le discussioni sullo sviluppo relative a un potenziale accordo di collaborazione ST-920.

    Un rapporto corrente sul modulo 8-K che riassume i risultati preliminari aggiornati dello studio STAAR di fase 1/2 in modo più dettagliato sarà presentato da Sangamo e questo Il comunicato stampa è soggetto agli ulteriori dettagli forniti in quel modulo 8-k.

    Informazioni sullo studio STAAR

    Lo studio STAAR di fase 1/2 è uno studio clinico multicentrico, a dose singola, dose-dose, progettato per valutare Isaralgagene CivaParvovec, o ST-920, un candidato al prodotto di terapia genica in pazienti con malattia di Fabry. Isaralgagene Civaparvovec richiede un'infusione una tantum senza precondizionamento. Lo studio STAAR ha arruolato i pazienti che sono su ERT, sono Pseudo-naïve ERT (definiti come essere stati fuori ERT per sei o più mesi) o che sono naïve ERT. La FDA ha concesso farmaci orfani, designazioni rapide e RMAT a Isaralgagene Civaparvovec, che ha anche ricevuto la designazione dei prodotti medicinali orfani e l'idoneità primaria dall'agenzia europea dei medicinali e il percorso innovativo di licenze e accesso da parte del Regno Unito. >

    Informazioni sulla malattia di Fabry

    La malattia di Fabry è un disturbo di conservazione lisosomiale causato da mutazioni nel gene alfa galattosidasi (GLA), che porta a carente alfa-galattosidasi A (α- GAL A) Attività enzimatica, necessaria per la metabolizzazione globoriaosilceramide (GB3). L'accumulo di GB3 nelle cellule può causare gravi danni agli organi vitali, tra cui rene, cuore, nervi, occhi, intestino e pelle. I sintomi della malattia di Fabry possono includere una produzione di sudore ridotta o assente, intolleranza al calore, angikelotoma (imperfezioni della pelle), problemi di visione, malattia renale, insufficienza cardiaca, disturbi gastrointestinali, disturbi dell'umore, dolore neuropatico e formicolio nelle estremità.

    ; non hanno opzioni adeguate o di trattamento. Sangamo ritiene che i suoi regolatori epigenetici di dito di zinco siano ideali per affrontare potenzialmente i disturbi neurologici devastanti e che la sua piattaforma di scoperta capside possa espandere la consegna oltre i capsidi di consegna intratecale attualmente disponibili, incluso il sistema nervoso centrale. La pipeline di Sangamo include anche più programmi e programmi partner con opportunità di partenariato e investimenti. Per saperne di più, visitare www.sangamo.com e connettersi con noi su LinkedIn e X.

    Dichiarazioni previsionali

    Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali relative alle attuali aspettative di Sangamo. Queste dichiarazioni lungimiranti includono, senza limitazione, dichiarazioni relative a: La sicurezza e l'efficacia e il potenziale terapeutico di Isaralgagene Civaparvovec, incluso il potenziale per essere un'opzione di trattamento una tantum e duratura per la malattia di Fabry che può migliorare i risultati dei pazienti; la presentazione di dati clinici dallo studio STAAR di fase 1/2; Il potenziale per Isaralgagene Civaparvovec di qualificarsi per il programma di approvazione accelerato della FDA, inclusa l'adeguatezza dei dati generati nello studio STAAR di fase 1/2 a supporto di tale approvazione; aspettative riguardanti la disponibilità di dati aggiuntivi per supportare una potenziale presentazione BLA per Isaralgagene Civaparvovec e i tempi di tale presentazione; il potenziale di accelerare la linea temporale prevista per l'approvazione di Isaralgagene Civaparvovec; I piani di Sangamo per far avanzare le discussioni con la FDA e l'Agenzia europea dei medicinali; I piani di Sangamo di cercare un potenziale partner di collaborazione per ST-920; e altre dichiarazioni che non sono fatti storici. Queste dichiarazioni non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a determinati rischi e incertezze che sono difficili da prevedere. I fattori che potrebbero far differire i risultati effettivi includono, ma non sono limitati a, rischi e incertezze relative alla mancanza di risorse in conto capitale di Sangamo per ottenere l'approvazione normativa e commercializzare i suoi candidati al prodotto in modo tempestivo o affatto, compresa la capacità di garantire un Partner di collaborazione per ST-920; La tempistica incerta e la natura imprevedibile dei risultati dello studio clinico, incluso il rischio che gli effetti terapeutici osservati negli ultimi dati clinici preliminari dello studio STAAR di fase 1/2 non saranno durevoli nei pazienti e che i dati di studio clinici finali dello studio non saranno Convalida la sicurezza e l'efficacia dell'ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC, incluso che i dati di 52 settimane dello studio STAAR di fase 1/2 non supporteranno una presentazione BLA e/o che i dati di 104 settimane di tale studio non verificheranno il beneficio clinico di Isaralgagene CivaParvovec o supporto dell'approvazione della FDA e che i pazienti ritirati da ERT rimarranno fuori ERT; La necessità di Sangamo di sostanziali finanziamenti aggiuntivi per eseguire il suo piano operativo e continuare a operare come preoccupazione in corso; gli effetti di fattori macroeconomici o sfide finanziarie sull'ambiente aziendale globale, i sistemi sanitari e le attività e le operazioni di Sangamo; il processo di ricerca e sviluppo; l'imprevedibile processo di approvazione normativa per i candidati al prodotto in più autorità di regolamentazione; il potenziale per gli sviluppi tecnologici che ovvieranno le tecnologie utilizzate da Sangamo; La dipendenza di Sangamo dai collaboratori e la potenziale incapacità di garantire ulteriori collaborazioni; e la capacità di Sangamo di ottenere prestazioni finanziarie future attese.

    Non vi è alcuna garanzia che Sangamo e i suoi partner attuali o potenziali saranno in grado di sviluppare prodotti commercialmente praticabili. I risultati effettivi possono differire materialmente da quelli previsti in queste dichiarazioni previsionali a causa dei rischi e delle incertezze descritte sopra e di altre rischi e incertezze esistenti nelle operazioni e negli ambienti aziendali di Sangamo e dei suoi collaboratori. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più completo nella Commissione per i titoli e gli scambi di Sangamo, o SEC, documenti e relazioni, anche nella relazione annuale di Sangamo sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2023, come integrato dal suo rapporto trimestrale sul modulo 10 -Q per il trimestre chiuso al 30 settembre 2024, ciascuno depositato presso la SEC, e i documenti futuri e i rapporti che Sangamo fa di tanto in tanto con la SEC. Le dichiarazioni lungimiranti contenute nel presente annuncio sono fatte a partire da questa data e Sangamo non ha alcun dovere di aggiornare tali informazioni ad eccezione di quanto richiesto ai sensi della legge applicabile.

    Fonte: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2025-02-10 06:00

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