Sangamo Therapeuticsは、ファブリー病のイサラルガゲンCivaparvovecの最新の1/2 STAAR研究データを発表します

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カリフォルニア州リッチモンド - （ビジネスワイヤー） - 2月。 6、2025--ゲノム医学会社であるSangamo Therapeutics、Inc。（NASDAQ：SGMO）は本日、イサラルガゲンCivaparvovec（ST-920）を評価したフェーズ1/2 STAAR研究の更新データを発表しました。ファブリー病の治療。更新されたデータは、患者の転帰を改善できるファブリー疾患の1回限りの耐久性のある治療オプションとして、イサラルガゲンCivaparvovecの可能性をサポートし続けています。

、特に、少なくとも1年間の追跡調査の患者で観察された陽性平均EGFR勾配は、腎機能の改善、ファブリー疾患の罹患率と死亡率の重要な責任者であることを示しています。さらに、これらのデータは、ST-920の強力な安全性と持続的な利益プロファイルと、主要な生活の質の測定を改善する能力を示しています」相1/2 STAAR研究。 「これらのデータは、ST-920の可能性を、ファブリー病と一緒に住んでいる人々の単回投与、耐久性のある治療オプションであることをサポートしています。」

「ST-920の加速された承認経路に関するFDAとの整合に続いて、データがどのように進行しているか、特に正の1年間の平均EGFR勾配データは、私たちの主要な有効性エンドポイントとして機能することに興奮しています。サンガモの最高開発責任者であるナタリー・デュボア・ストリングフェロー（Ph。D）は、次のように述べています。 「2025年後半のBLAの潜在的な提出に先立ってFDAとの相互作用を進めて、STAAR研究の肯定的な結果に基づいて構築することを楽しみにしており、欧州医薬品局と引き続き関与しています。」

更新されたフェーズ1/2 STAAR研究結果（2024年9月12日現在）

安全（すべての投与された患者）：

  • イサラルガゲンcivaparvovecは一般的に忍容性が高く、有害事象の大部分は本質的に1-2グレードである。 /li>
  • 肝機能検査なし（LFT）ステロイドを必要とする投与後の標高が発生しました。虐待が中止に導かれ、死亡はありませんでした。 -GAL最大治療患者の場合は最大47か月間、最高用量（2.63x1013 vg/kg）を投与された最長の治療患者で最大27か月間維持されています。
  • ERTに関する研究はERTから撤回されており、今日はすべてERTのままです。これらの患者の血漿Lyso-GB3レベルは、最長の治療患者で最大33か月間ERT離脱後安定したままでした。 ）ベースラインでのERTに関連するα-GAL Aに対して、9人の患者で総ABまたはNABの力価は著しく減少し、ST-920治療後7回で検出できなくなりました。

    • 有効性（23人の投与患者が少なくとも12か月間続いた）：

  • 3.061 ml/min/1.73m2/年の正の平均年間EGFR勾配（95％信頼区間：0.863、5.258）が観察され、腎機能の顕著な改善を示しています。
  • 疾患の重症度の改善は、Mainz Siverity Score Index（FOS-MSSI）年齢順応のファブリー結果調査適応で報告されました。スコア、15人の患者がMSSIスコアの合計を改善し、7人の患者がFOS-MSSI疾患カテゴリを改善している。 （QOL）スコアが報告され、一般的な健康スコアが10.6（p = 0.0020）の平均変化があります。コンテキストの場合、SF-36スコアの3〜5ポイントの変化は、臨床的に最小限に重要な違いと見なされます。 SF-36スコアも観察された。患者の転帰を改善できるファブリー病の1回限りの耐久性のある治療薬としてのイサラルガゲンCivaparvovecの可能性をサポートします。 2024年10月、サンガモは、FDAが進行中のフェーズ1/2 STAAR研究のデータを使用して、イサラルガンCivaparvovecの承認を加速するための明確な規制経路を提供し、追加の登録研究の要件を回避し、約3人の潜在的な承認の潜在的な承認までの推定時間を加速するための明確な規制経路を提供したことを発表しました。年。 FDAは、タイプBの相互作用で、進行中のフェーズ1/2 STAAR研究からのデータが加速承認プログラムに基づく承認の主要な基盤として役立つことに同意しました。 p>

    第1段階のSTAAR研究の登録されたすべての患者からの52週間のEGFR勾配データは、2025年上半期に利用可能になります。2025年後半にBLAの潜在的な提出が予想されます。サンガモは引き続きビジネスを進め続けています潜在的なST-920コラボレーション契約に関する開発の議論。

    フォーム8-Kに関する現在のレポートを、フェーズ1/2 STAAR研究の更新された予備結果をより詳細に要約します。プレスリリースは、そのフォーム8-k。

    で提供されるさらなる詳細の対象となります

    STAAR研究について

    第1段階のSTAAR研究は、イサラルガゲンを評価するために設計されたグローバルなオープンラベル、単回投与、用量範囲、多施設臨床研究です。 Civaparvovec、またはST-920、ファブリー病患者の遺伝子療法産物候補。 Isaralgagene Civaparvovecには、前処理せずに1回限りの注入が必要です。 STAAR研究では、ERTを使用している患者は、eRT疑似ネイーブ（6か月以上ERTから外れていると定義されています）、またはERT-Naveの患者です。 FDAは、ヨーロッパ医薬品機関からオーファン医薬品の指定と革新的なライセンスおよびアクセス経路から孤立した医薬品の指定と主要な適格性も受け取っているイサラルガゲンCivaparvovecに、オーファンドラッグ、ファーストトラック、およびRMATの指定を許可しています。 >

    fabry疾患について

    ファブリー疾患は、ガラクトシダーゼアルファ遺伝子（GLA）の変異によって引き起こされるリソソーム貯蔵障害であり、α-ガラクトシダーゼ不足を引き起こします（α-α- GAL A）グローブトリアシルセラミド（GB3）を代謝するために必要な酵素活性。細胞内のGB3の蓄積は、腎臓、心臓、神経、目、腸、皮膚など、重要な臓器に深刻な損傷を引き起こす可能性があります。ファブリー病の症状には、汗の生成の減少または存在の減少、熱不耐性、血管脊椎腫（皮膚の傷）、視力障害、腎臓病、心不全、胃腸障害、気分障害、神経障害性の痛み、四肢のうずきが含まれます。

    sangamo therapeuticsについて

    サンガモセラピューティクスは、画期的な科学を、深刻な神経疾患に苦しむ患者や家族の生活を変える薬に翻訳することに専念するゲノム医学会社です。適切または治療の選択肢がありません。サンガモは、その亜鉛フィンガーエピジェネティックレギュレーターは、壊滅的な神経障害に対処する可能性があり、そのカプシド発見プラットフォームが中枢神経系を含む現在利用可能な内腔内送達カプセルを超えて送達を拡大できると考えています。 Sangamoのパイプラインには、パートナーシップと投資の機会がある複数のパートナープログラムとプログラムも含まれています。詳細については、www.sangamo.comにアクセスして、LinkedInとXで私たちとつながります。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには、サンガモの現在の期待に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、これに限定されない、以下に関する記述が含まれます。患者の転帰を改善できるファブリー病の1回限りの耐久性のある治療オプションである可能性を含む、イサラルガンCivaparvovecの安全性と有効性と治療の可能性。フェーズ1/2 STAAR研究からの臨床データの提示。 Isaralgagene CivaparvovecがFDAの加速承認プログラムの資格を得る可能性。このような承認をサポートするためのフェーズ1/2 STAAR研究で生成されたデータの妥当性を含む。 Isaralgagene Civaparvovecの潜在的なBLA提出をサポートするための追加データの可用性に関する期待、およびそのような提出のタイミング。イサラルガゲンCivaparvovecの承認に予想されるタイムラインを加速する可能性。 SangamoがFDAおよび欧州医薬品局との議論を進める計画。 ST-920の潜在的なコラボレーションパートナーを求めるサンガモの計画。歴史的事実ではない他の声明。これらの声明は、将来のパフォーマンスを保証するものではなく、予測が困難な特定のリスクと不確実性の対象となります。実際の結果を引き起こす可能性のある要因には、サンガモの資本資源の欠如に関連するリスクと不確実性が含まれますが、製品候補者の規制当局の承認を取得し、タイムリーまたはまったく商業化することに関連しています。 ST-920のコラボレーションパートナー。臨床試験結果の不確実なタイミングと予測不可能な性質は、第1段階のSTAAR研究の最新の予備臨床データで観察された治療効果が患者では耐久性がなく、研究からの最終的な臨床試験データは耐久性がないというリスクを含む第1/2 STAAR研究の52週間のデータがBLAの提出をサポートしないこと、および/またはそのような研究からの104週間のデータがイサラルガゲンの臨床的利益を検証しないことを含む、イサラルガンCivaparvovecの安全性と有効性を検証します。 CivaparvovecまたはFDAの承認をサポートし、ERTから撤退した患者はERTから離れたままです。 Sangamoは、運営計画を実行し、継続的な懸念として営業を継続するために、実質的な追加資金が必要です。グローバルなビジネス環境、ヘルスケアシステム、サンガモのビジネスおよび運用に対するマクロ経済的要因または財政的課題の影響。研究開発プロセス。複数の規制当局の製品候補者の予測不可能な規制承認プロセス。サンガモが使用した技術を排除する技術開発の可能性。サンガモの協力者への依存と、追加のコラボレーションを確保できない可能性。そして、サンガモが予想される将来の財務パフォーマンスを達成する能力。

    サンガモとその現在または潜在的な将来のパートナーが商業的に実行可能な製品を開発できるという保証はありません。実際の結果は、上記のリスクと不確実性、およびサンガモとその協力者の運用およびビジネス環境に存在するその他のリスクと不確実性により、これらの将来の見通しに関する記述に予測された結果とは大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関するサンガモの年次報告書を含む、サンガモの証券取引委員会、またはSEC、SEC、FILINGSおよびレポートでより完全に説明されています。 2024年9月30日に終了した四半期の-Qは、それぞれがSECに提出され、サンガモがSECで時々行う将来の提出と報告書。この発表に含まれる将来の見通しに関する記述はこの日付の時点で行われ、サンガモは適用法に基づいて要求されている場合を除き、そのような情報を更新する義務を負いません。

    出典：Sangamo Therapeutics、Inc

    投稿しました : 2025-02-10 06:00

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