Sangamo Therapeutics Pengumuman Dianyari 1/2 Data Sinau Staar kanggo Civaparvove Isaralgagene ing Penyakit Kaka

Tindakake Drugslib ing

richmond, calif .-- (kabel bisnis) - Feb. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. Pengobatan penyakit kain. Data sing dianyari terus kanggo ndhukung potensial Isaralgagagene Civaparvovec minangka pilihan perawatan kanggo penyakit sing bisa ningkatake asil pasien sing bisa ningkatake panelusur staar fase 1/2 , utamane Slope EGFR sing positif sing diamati pasien paling ora setaun, nuduhake dandan ing fungsi ginjel, ramalan penting ing penyakit kain. Kajaba iku, data kasebut nuduhake profil bathi sing kuwat lan st-920, uga kemampuan kanggo ningkatake kualitas gaya urip, "ujare Profesor Derralynn Hughes, MA DPPL FRCP Foundation, Trep Founds NHS Royal lan Investigator THE THE FASA 1/2 SULU SULU. "Data kasebut ndhukung potensial ST-920 dadi pilihan siji-perawatan sing tahan lama kanggo wong sing manggon karo penyakit kain."

"Nindakake alignment kita karo FDA ing dalan persetujuan sing cepet kanggo ST-920, kita seneng karo data sing bisa ditindakake, utamane data slope EGFR sing bakal dadi pendhudhuk tambahan kanggo kita Kiriman peraturan, "ujare Nathalie Debois-Stringfellow, pH. D, petugas Pengembangan Kepala ing Sangamo. "Kita ngarep-arep mbangun asil positif StAar nalika luwih interaksi karo FDA ing ngarep kiriman bla ing setengah kapindho 2025 lan kita uga terus melu agensi obat Eropah."

< P> sing dianyari 1/2 asil sinau staar (tanggal 12 September 12, 2024 Tanggal Motong)

Safety (kabeh pasien DOSES):

  • > Li> Ora ana tes fungsi ati (lft) angkat pasca-dosis mbutuhake steroid. Ora ana acara sing ora bisa disinaoni nyinaoni lan ora ana tiwas. -Agal kegiatan tetep nganti nganti 47 wulan kanggo pasien sing paling dawa, lan nganti 27 wulan kanggo pasien sing paling dawa sing bisa ditampa (2.63x1013 VG (2.63x1013 VG) VG / KG>
  • Kabeh 18 pasien sing diwiwiti Pasinaon ing ERT wis mundur saka ERT lan kabeh tetep ora aktif ing jaman saiki. Tingkat lyso-gb3 ing pasien kasebut tetep stabil kanggo 33 wulan kanggo pasien sing paling dawa. ) marang α-gal ana sing ana gandhengane karo ert ing garis dasar, total AB utawa Nab titor ing sangang pasien lan dadi ora bisa dilacak ing pitung.

    Efisial (23 pasien sing diikuti paling ora 12 wulan):

  • slope EGFR " Interval kapercayan: 0,253, 5.258) diamati, nuduhake perbaikan sing bisa ditemokake ing fungsi ginjel.
  • sacara kolektif, Sangamo percaya data iki terus Ndhukung potensial kanggo sivaparvove isaralgagene minangka perawatan sing tahan lama sing bisa nambah asil pasien. ] Ing wulan Oktober 2024, Sangamo ngumumake manawa FDA wis nyedhiyakake jalur pangaturan sing jelas kanggo nyepetake persetujuan kanggo sinau iSalralgagene kanthi nggunakake data saka sajian tambahan lan nyepetake wektu kanggo persetujuan kira-kira telung taun. FDA setuju ing interaksi B sing ngetik data saka fase sing terus-terusan ing Fase 1/2 Pasinaon StAar bisa dadi utami kanggo persetujuan ing program persetujuan sing cepet ing 52 minggu ing kabeh pasien minangka titik titik kleren.

    data slope EGFR 52-minggu saka kabeh pasien sing mlebu ing tahap 1/2 sinau sing kasedhiya ing setengah pisanan 2025. Pangarep-arep bla bla diantisipasi ing separo kaloro 2025. Sangamo terus maju diskusi pangembangan babagan perjanjian kolaborasi st-920 sing potensial.

    Lapuran saiki ing Fase 8-K Rilis penet tundhuk karo rincian luwih lengkap ing bentuk 8-K.

    About Stoar Sleepe

    Staar Tunggal, label siji-sijine, dosis, dosis, sinau klinis, dosis, label klinis global CivaparVovec, utawa St-920, calon produk terapi terapi ing pasien karo penyakit kain. Isargageme civaparvovec mbutuhake infus siji-wektu tanpa preconditioning. Sinau StAar Enrolled pasien sing ana ing ert, yaiku ert pseudo-naïve (ditetepake minangka wis mati kanggo enem utawa luwih wulan), utawa sing ana et-er-naif. FDA wis menehi obat-obatan yatim, trek cepet lan rmat design kanggo Isaralgagene Civaparvovec, lan lisensi inovatif saka U.K. U.K. / P >

    babagan penyakit kaku

    Kelainan kain minangka kelainan kain minangka kelainan panyimpenan lingsosomal yaiku mutasi alpha-galactosidase (α-- A) Kegiatan enzim, sing perlu kanggo metabolidyylriasyylramide (GB3). Pembuatan GB3 ing sel bisa nyebabake karusakan serius kanggo organ sing penting, kalebu ginjel, ati, syaraves, mripat, usus lan kulit. Gejala penyakit kain bisa nyakup utawa produksi kringet, angiokeratoma (campuran kulit, gangguan ginjel, gangguan ginjel, rasa nyeri goldrointestinal, rasa nyeri ginjel, nyeri jantung, nyeri neuropati lan tingal ing ekstremis.

    Babagan Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics minangka obat-obatan sing umum kanggo nerjemahake pasien sing nyebabake penyakit neurologis sing serius ora duwe pilihan utawa opsi perawatan apa wae. Sangamo percaya manawa regulator epigenetik driji ZEC sing cocog kanggo ngatasi kelainan neurologi sing nyenengake lan platform diskusi kapayangan bisa uga kalebu sistem saraf intrathecal, kalebu sistem saraf pusat. Pipeline Sangamo uga kalebu macem-macem program lan program sing duwe kesempatan kanggo kemitraan lan investasi. Kanggo Sinau luwih lengkap, bukak www.Sangamo.com lan nyambung karo kita ing linkin lan x.

    Pratelan sing maju

    Rilis pers iki ngemot pernyataan maju babagan pangarepan Sangamo. Pernyataan sing maju iki kalebu, tanpa watesan, pernyataan sing ana hubungane karo: Potensial safety lan efektifitas lan terapi saka Isaralgageme Civaparvovec, kalebu pilihan perawatan kanggo penyakit kaku sing bisa nambah asil pasien; presentasi data klinis saka tahap 1/2 sinau StAAs; Potensial kanggo Isaralgagene Civaparvove kanggo layak program persetujuan AppLeval FDA, kalebu kecukupan data sing digawe ing phase 1/2 sinau sinau babagan iki; Pengarepan babagan kasedhiyan data tambahan kanggo ndhukung kiriman bla potensial kanggo Haralgagene Civaparvovec, lan wektu kiriman kasebut; Potensial kanggo nyepetake garis samesthine kanggo persetujuan saka isaralgagene Civaparvovec; Rencana Sangamo kanggo maju diskusi karo FDA lan Badan obat Eropa; Sangamo rencana kanggo golek mitra kolaborasi potensial kanggo ST-920; lan pratelan liyane sing dudu kasunyatan sejarah. Pratelan kasebut ora njamin kinerja sing bisa digunakake lan tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi sing angel diramalake. Faktor sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda, nanging ora diwatesi, risiko lan ketidaktian sing ana hubungane karo persetujuan modal Sangamo kanggo entuk persetujuan regulasi ing wektu sing tepat utawa bisa uga bisa ngamanake a Mitra kolaborasi kanggo St-920; Sifat percobaan klinis lan ora bisa diramalake, kalebu risiko yen efek terapi sing diamati data klinis paling anyar saka fase 1/2 sinau ora bisa dibahas ing pasien lan data nyoba klinis pungkasan saka sinau kasebut ora bakal Ngresuli Keamanan lan Esisifasi Isaralgagagene CivaparVovec, kalebu data 52 minggu saka tahap 2/2 sinau lan / utawa data 104-minggu ora bisa verifikasi keuntungan klinis Isaralgagene CivaparVovec utawa ndhukung persetujuan FDA, lan pasien sing ditarik saka ERT bakal tetep ora ana ERT; Sangamo kabutuhan dana tambahan kanggo nglakokake rencana operasi lan terus operasi minangka prihatin; Efek faktor makroekonomi utawa tantangan finansial ing lingkungan bisnis global, sistem kesehatan lan bisnis Sangamo; proses riset lan pangembangan; Proses persetujuan pangaturan reguler sing ora bisa diramalake kanggo calon produk ing pirang-pirang panguwasa pangaturan; Potensial kanggo pangembangan teknologi sing nggunakake teknologi sing digunakake Sangamo; Reliedian Sangamo ing Collaborator lan kasedhiyan potensial kanggo ngamanake kolaborasi tambahan; lan kemampuan Sangamo entuk kinerja finansial sing ngarep-arep.

    Ora ana jaminan sing ora ana sing Sangamo lan mitra mbesuk sing bakal bisa uga bisa ngembangake produk sing sacara komersial. Asil nyata bisa beda-beda saka sing digambarake ing pernyataan sing maju iki amarga risiko lan risiko sing diterangake ing ndhuwur lan risiko sing ana ing Operasi lan Lingkungan Bisnis Sangamo lan Collaborators. Risiko lan kahanan sing durung mesthi iki diterangake luwih lengkap ing Komisi Sangampo lan Sec, Filing lan Laporan, kalebu ing laporan taunan Sangamo tanggal 31 taun, 2023, kaya sing wis dilaporake dening laporan kanthi wakil 10 -Q kanggo waktu rampung 30 September 2024, saben diajukake karo SEC, lan filing mangsa lan laporan sing ana Sangamo karo SEC. Pernyataan sing maju sing ana ing woro-woro iki digawe saka tanggal iki, lan Sangamo nindakake tugas kanggo nganyari informasi kasebut kajaba mung miturut hukum sing ditrapake. Jembar: 0; Dhuwur: 0; dhuwur: 0; dhuwur: 0; ; " src = "https://tks.businesswire.com/ct/tctarian

    Dikirim : 2025-02-10 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer