Sangamo Therapeutics는 Fabry 질병에서 Isaralgagene Civaparvovec에 대한 업데이트 된 1/2 STAAR 연구 데이터를 발표했습니다.

Drugslib을 팔로우하세요

캘리포니아 주 리치몬드-(비즈니스 와이어) -2 월. 2025 년 6 월-게놈 의학 회사 인 Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ : SGMO)는 오늘 Isaralgagene Civaparvovec 또는 ST-920을 평가하는 1/2 단계 STAAR 연구에서 업데이트 된 데이터를 발표했다. Fabry 질병의 치료. 업데이트 된 데이터는 환자 결과를 향상시킬 수있는 Fabry 질병에 대한 일회성 내구성 치료 옵션으로서 Isaralgagene Civaparvovec의 잠재력을 계속 지원합니다.

“1/2 단계 STAAR 연구의 업데이트 된 데이터는 매우 고무적입니다. , 특히, 적어도 1 년의 추적 관찰을 가진 환자에서 관찰 된 긍정적 인 평균 EGFR 기울기는 Fabry 질환에서 이환율 및 사망률의 중요한 예측 인 신장 기능의 개선을 나타낸다. 또한이 데이터는 ST-920의 강력한 안전 및 지속적인 혜택 프로파일과 주요 삶의 질 측정을 향상시키는 능력을 보여줍니다.”라고 Derralynn Hughes 교수 인 Ma Dphil FRCP FRCPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust 및 조사관의 Derralynn Hughes 교수는 말했습니다. 1/2 단계 Staar 연구. "이 데이터는 ST-920이 Fabry 질병을 앓고있는 사람들을위한 단일 복용량의 내구성있는 치료 옵션이 될 가능성을 지원합니다."

.

“ST-920의 가속 승인 경로에 대한 FDA와의 우리의 정렬에 따라, 우리는 데이터가 진행되는 방식, 특히 우리의 주요 효능 종점으로 작용하는 긍정적 인 1 년 평균 EGFR 기울기 데이터에 감격합니다. 규제 제출”이라고 Sangamo의 최고 개발 책임자 인 Nathalie Dubois-Stringfellow 박사는 말했다. "우리는 2025 년 하반기에 잠재적 인 BLA 제출을 앞두고 FDA와의 상호 작용을 발전함에 따라 Staar 연구의 긍정적 인 결과를 구축하기를 기대하며 유럽 의약품 기관과 계속 참여하고 있습니다."

<. P> 업데이트 된 단계 1/2 STAAR 연구 결과 (2024 년 9 월 12 일 현재 컷오프 날짜)

안전 (모든 복용량 환자) :

  • Isaralgagene Civaparvovec는 일반적으로 불쾌감을 주었다. /li>
  • 간 기능 검사 (LFT) 스테로이드가 필요한 투구 후 고도가 발생하지 않았습니다. 부작용은 연구 중단으로 이어지지 않았으며 사망은 없었습니다.

    • 효능 (모든 복용 환자) :

  • α의 높은 발현. -가장 긴 치료 환자의 경우 최대 47 개월 동안, 가장 높은 복용량 (2.63x1013 Vg/kg)을받는 가장 긴 치료 환자의 경우 최대 27 개월 동안 유지되는 활동.
  • 시작한 18 명의 환자 모두 ERT에 대한 연구는 ERT에서 철수되었으며 오늘날에도 모두 ERT에서 남아 있습니다. 이들 환자의 혈장 LYSO-GB3 수준은 가장 긴 치료 환자에 대해 최대 33 개월 동안 ERT 철수 후 안정적인 상태를 유지했다. ) 기준선에서 ERT와 관련된 α-gal A에 대해, 총 AB 또는 NAB 역가 9 명에서 ST-920 치료 후 7 명에서 총 AB 또는 NAB 역가가 현저하게 감소했으며
    • .

    효능 (12 개월 이상 23 명의 투여 환자가 이어 졌음) :

  • 긍정적 인 평균 연간 EGFR 기울기 3.061 ml/min/1.73m2/년 (95% 신뢰 구간 : 0.863, 5.258)가 관찰되어 신장 기능의 눈에 띄는 개선이 나타났습니다.
  • 질병 심각도의 개선은 Fabry 결과 조사에서 Mainz 심각도 점수 지수 (FOS-MSSI) 연령 조정에 적응했습니다. 점수, 15 명의 환자가 총 MSSI 점수가 개선되고 FOS-MSSI 질병 범주를 개선하는 7 명의 환자가있는 점수.
  • 짧은 양식 -36 (SF-36) 삶의 질에서 상당한 개선이 계속 관찰되었습니다. (QOL) 점수는 일반적인 건강 점수 10.6 (p = 0.0020)의 평균 변화로보고되었습니다. 맥락에서, 모든 SF-36 점수에서 3 ~ 5 점 변화는 최소한의 임상 적으로 중요한 차이로 간주됩니다.
  • 신체적 구성 요소, 신체 통증, 신체적, 활력, 사회적 기능 및 정서적의 중요한 개선 SF-36 점수도 관찰되었습니다.
  • 기준선과 비교하여 위장 증상 등급 척도 (GSR)에서 통계적으로 유의미한 개선이 계속 나타났습니다. 환자 결과를 향상시킬 수있는 Fabry 질병에 대한 일회성의 내구성 치료로서 Isaralgagene Civaparvovec의 잠재력을 지원합니다.

    • 등록 및 투약은 1/2 단계 Staar 연구에서 완료됩니다. 2024 년 10 월, Sangamo는 FDA가 진행중인 1/2 STAAR 연구의 데이터를 사용하여 Isaralgagene Civaparvovec에 대한 승인을 가속화하기위한 명확한 규제 경로를 제공했으며, 추가 등록 연구에 대한 요구 사항을 피하고 약 3 번의 잠재적 승인에 대한 추정 시간을 가속화한다고 발표했습니다. 연령. FDA는 진행중인 1/2 단계 STAAR 연구의 데이터가 중간 임상 종말점으로 52 주에 EGFR 기울기를 사용하여 가속화 된 승인 프로그램에 따라 승인을위한 주요 기초가 될 수 있다는 유형 B 상호 작용에서 동의했습니다.

    1/2 단계 STAAR 연구에서 등록 된 모든 환자의 52 주 EGFR 기울기 데이터는 2025 년 상반기에 제공 될 예정입니다. 2025 년 하반기에는 잠재적 인 BLA 제출이 예상됩니다. Sangamo는 계속해서 비즈니스 사업을 계속합니다. 잠재적 인 ST-920 협력 계약에 관한 개발 토론.

    양식 8-K에 대한 현재 보고서 1/2 STAAR 연구의 업데이트 된 예비 결과를 더 자세히 요약 한 Sangamo는 제출할 것이며, 보도 자료는 양식 8-K에 제공된 추가 세부 사항이 적용됩니다.

    STAAR 연구에 대한

    1/2 단계 Staar 연구는 이사 랄 가네스를 평가하기 위해 고안된 글로벌 오픈 라벨, 단일 복용량, 용량 범위, 다기관 임상 연구입니다. Fabry 질환 환자의 유전자 요법 제품 후보 인 Civaparvovec, 또는 ST-920. Isaralgagene Civaparvovec는 전제 조건없이 일회성 주입이 필요합니다. Staar 연구 등록 환자는 ERT에 있거나 ERT Pseudo-Naïve (6 개월 이상 ERT를 벗어난 것으로 정의 됨)이거나 ERT-Naïve입니다. FDA는 유럽 의약 기관으로부터 고아 의약품 지정 및 주요 라이센스 및 접근 경로로부터 고아 의약품 지정 및 주요 자격을 받았으며,이 사라진 의약품 지정 및 주요 라이센스 및 액세스 경로를 받았으며, 이는 고아 의약품, 빠른 트랙 및 RMAT 지정을 이사 랄 가네 Civaparvovec에 부여했습니다. >Fabry 질병에 대한

    Fabry 질병은 Galactosidase Alpha 유전자 (GLA)의 돌연변이로 인한 리소좀 저장 장애이며, 이는 Alpha-Galactosidase A (α-)가 결핍된다. GAL A) 글로보 리아 실 세라마이드 (GB3) 대사에 필요한 효소 활성. 세포에서 GB3의 축적은 신장, 심장, 신경, 눈, 장 및 피부를 포함한 중요한 기관에 심각한 손상을 일으킬 수 있습니다. Fabry 질병의 증상은 땀 생산 감소 또는 부재, 열 안타로, 혈관 제로 마감 (피부 흠), 시력 문제, 신장 질환, 심부전, 위장 장애, 기분 장애, 신경 병증 통증 및 사지의 따끔 거림을 포함 할 수 있습니다.

    .Sangamo Therapeutics에 대한

    Sangamo Therapeutics 적절하거나 치료 옵션이 없습니다. Sangamo는 징크 손가락 후성 유전 적 조절기가 파괴적인 신경계 장애를 해결하기에 이상적으로 적합하며 Capsid Discovery 플랫폼은 중추 신경계를 포함하여 현재 이용 가능한 현재 이용 가능한 전달 캡시드 이상의 전달을 확장 할 수 있다고 생각합니다. Sangamo의 파이프 라인에는 파트너십 및 투자 기회가있는 여러 파트너십 프로그램 및 프로그램도 포함되어 있습니다. 자세한 내용은 www.sangamo.com을 방문하여 LinkedIn 및 X에서 우리와 연결하십시오.

    미래 예측 진술

    이 보도 자료에는 Sangamo의 현재 기대에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 미래 예측 진술에는 다음과 관련된 진술이 포함됩니다.이 사랄 가겐 Civaparvovec의 안전성 및 효능 및 치료 잠재력은 환자 결과를 개선 할 수있는 Fabry 질병에 대한 일회성, 내구성있는 치료 옵션이 될 가능성을 포함하여; 1/2 단계 STAAR 연구에서 임상 데이터의 제시; Isaralgagene Civaparvovec가 그러한 승인을 뒷받침하기 위해 1/2 STAAR 연구에서 생성 된 데이터의 적절성을 포함하여 FDA의 가속 승인 프로그램에 대한 자격을 갖추게 될 가능성; Isaralgagene Civaparvovec에 대한 잠재적 BLA 제출을 지원하기위한 추가 데이터의 가용성 및 그러한 제출시기에 관한 기대; 예상 타임 라인을 Isaralgagene Civaparvovec의 승인으로 가속화 할 수있는 잠재력; Sangamo의 FDA 및 유럽 의약 기관과의 토론을 진행하려는 계획; Sangamo의 ST-920의 잠재적 협업 파트너를 추구하려는 계획; 역사적 사실이 아닌 다른 진술. 이 진술은 미래의 성과를 보장하지 않으며 예측하기 어려운 특정 위험과 불확실성에 따릅니다. 실제 결과가 다른 요인은 Sangamo의 자본 자원 부족과 관련된 위험 및 불확실성과 관련하여 제한되지 않는 위험과 불확실성을 포함하지만, 제품 후보자에 대한 규제 승인을 얻고 적시에 또는 상용화하는 것과 관련된 위험 및 불확실성과 관련이 없습니다. ST-920의 협업 파트너; 1/2 단계 STAAR 연구의 최신 예비 임상 데이터에서 관찰 된 치료 효과가 환자에서 내구성이없고 연구의 최종 임상 시험 데이터가 내구성이 없을 것이라는 위험을 포함하여 임상 시험 결과의 불확실한 타이밍 및 예측할 수없는 특성 1/2 단계 STAAR 연구의 52 주 데이터가 BLA 제출을 지원하지 않거나 그러한 연구의 104 주 데이터가 Isaralgagene의 임상 적 이점을 확인하지 않음을 포함하여 Isaralgagene Civaparvovec의 안전성과 효능을 검증하십시오. CivaparVovec 또는 FDA 승인을지지하며 ERT에서 철수 한 환자가 ERT에서 남아있을 것입니다. Sangamo는 운영 계획을 실행하고 진행중인 우려로 계속 운영하기 위해 상당한 추가 자금을 필요로합니다. 전 세계 비즈니스 환경, 의료 시스템 및 Sangamo의 비즈니스 및 운영에 대한 거시 경제적 요인 또는 재무 문제의 영향; 연구 개발 과정; 여러 규제 당국의 제품 후보에 대한 예측할 수없는 규제 승인 프로세스; Sangamo가 사용하는 기술을 제거하는 기술 개발의 잠재력; Sangamo의 협력자에 대한 의존과 추가 협력을 확보 할 수없는 잠재력; 그리고 미래의 재무 성과를 달성하는 Sangamo의 능력.

    Sangamo와 현재 또는 잠재적 인 미래 파트너가 상업적으로 실행 가능한 제품을 개발할 수 있다는 확신은 없습니다. 실제 결과는 위에서 설명한 위험과 불확실성과 Sangamo 및 그 협력자의 운영 및 비즈니스 환경에 존재하는 기타 위험 및 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에 예상 된 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성은 Sangamo의 증권 거래위원회 또는 SEC, SEC, SEC, 제출 및 보고서 (2023 년 12 월 31 일에 종료 된 연도에 대한 Sangamo의 연례 보고서를 포함하여 제출 및 보고서). -Q 분기는 2024 년 9 월 30 일 종료되었으며 각각 SEC에 제출되었으며 Sangamo가 SEC와 수시로 제기 한 향후 제출 및 보고서. 이 발표에 포함 된 미래 예측 진술은이 날짜에 따라 이루어지며 Sangamo는 해당 법률에 따라 필요한 경우를 제외하고 그러한 정보를 업데이트 할 의무가 없습니다. ; "" src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en"alt = ""> 출처 : Sangamo Therapeutics, inc.

    게시됨 : 2025-02-10 06:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드