Sangamo Therapeutics Mengumumkan Data Kajian STAAR Tahap 1/2 Dikemaskini untuk Isaralgagene Civaparvovec dalam Penyakit Fabry

Ikuti Drugslib di

Richmond, Calif .-- (Business Wire)-Feb. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), sebuah syarikat perubatan genomik, hari ini mengumumkan data yang dikemaskini dari fasa 1/2 STAAR yang menilai isaralgagene civaparvovec, atau ST-920, sebuah calon terapi gen yang dimiliki sepenuhnya untuk Rawatan penyakit Fabry. Data yang dikemas kini terus menyokong potensi isaralgagene civaparvovec sebagai pilihan rawatan yang tahan lama dan tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pesakit.

, terutamanya yang positif bermakna cerun EGFR yang diperhatikan pada pesakit dengan sekurang-kurangnya satu tahun susulan, menunjukkan peningkatan dalam fungsi buah pinggang, predicter penting morbiditi dan kematian dalam penyakit Fabry. Di samping itu, data ini menunjukkan profil manfaat keselamatan yang kuat dan berterusan ST-920, serta keupayaannya untuk meningkatkan kualiti hidup langkah-langkah, "kata Profesor Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPath, Royal Free NHS Foundati Kajian Fasa 1/2 STAAR. "Data ini menyokong potensi ST-920 untuk menjadi satu pilihan rawatan yang tahan lama untuk orang yang hidup dengan penyakit Fabry."

"Mengikuti penjajaran kami dengan FDA pada laluan kelulusan yang dipercepatkan untuk ST-920, kami teruja dengan bagaimana data sedang berjalan, terutamanya data lereng EGFR yang positif satu tahun yang akan berfungsi sebagai titik akhir keberkesanan utama untuk kami Penyerahan pengawalseliaan, "kata Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, ketua pegawai pembangunan di Sangamo. "Kami tidak sabar -sabar untuk membina hasil positif kajian STAAR ketika kami memajukan interaksi kami dengan FDA menjelang penyerahan BLA yang berpotensi pada separuh kedua tahun 2025 dan kami juga terus terlibat dengan Agensi Ubat Eropah."

< P> Hasil kajian STAAR yang dikemas kini fasa 1/2 (pada tarikh cut-off 12 September 2024)

Keselamatan (semua pesakit dosis):

  • isaralgagene civaparvovec terus diterima dengan baik, dengan majoriti peristiwa buruk yang menjadi gred 1-2.
  • Tiada ujian fungsi hati (LFT) ketinggian post-dos yang memerlukan steroid berlaku. Tidak ada kejadian buruk yang membawa kepada penolakan kajian dan tidak ada kematian.
    • -Gal A aktiviti yang dikekalkan sehingga 47 bulan untuk pesakit yang paling lama dirawat, dan sehingga 27 bulan untuk pesakit yang paling lama dirawat menerima dos tertinggi (2.63x1013 vg/kg).
  • Semua 18 pesakit yang memulakan Kajian mengenai ERT telah ditarik balik dari ERT dan semuanya kekal dari ERT sehingga hari ini. Tahap Plasma Lyso-Gb3 pada pesakit-pesakit ini tetap stabil berikutan pengeluaran ERT sehingga 33 bulan untuk pesakit yang paling lama dirawat. ) terhadap α-Gal A yang dikaitkan dengan ERT pada garis dasar, jumlah titer AB atau NAB menurun dengan ketara dalam sembilan pesakit dan menjadi tidak dapat dikesan dalam tujuh rawatan ST-920 berikut.

    • Keberkesanan (23 pesakit dosis diikuti sekurang -kurangnya 12 bulan):

  • Cerun EGFR purata positif tahunan 3.061 ml/min/1.73m2/tahun (95% Selang Keyakinan: 0.863, 5.258) diperhatikan, menunjukkan peningkatan yang ketara dalam fungsi buah pinggang. Skor, dengan 15 pesakit yang menunjukkan peningkatan dalam skor MSSI jumlah mereka dan tujuh pesakit meningkatkan kategori penyakit FOS-MSSI mereka. Skor (QOL) dilaporkan, dengan perubahan min dalam skor kesihatan umum 10.6 (p = 0.0020). Untuk konteks, perubahan tiga hingga lima mata pada sebarang skor SF-36 dianggap sebagai perbezaan yang penting secara klinikal. Skor SF-36 juga diperhatikan.
    • Menyokong potensi untuk isaralgagene civaparvovec sebagai rawatan satu kali, tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pesakit.

    Pendaftaran dan dos lengkap dalam kajian STAAR fasa 1/2. Pada bulan Oktober 2024, Sangamo mengumumkan bahawa FDA telah menyediakan laluan pengawalseliaan yang jelas untuk dipercepat kelulusan untuk Isaralgagene Civaparvovec menggunakan data dari kajian STAAR fasa 1/2 yang berterusan, mengelakkan keperluan untuk kajian tambahan pendaftaran dan mempercepatkan masa yang dianggarkan kepada kelulusan yang berpotensi oleh kira -kira tiga tahun. FDA bersetuju dalam interaksi jenis B bahawa data dari kajian STAAR fasa 1/2 yang berterusan dapat berfungsi sebagai asas utama untuk kelulusan di bawah program kelulusan dipercepat, menggunakan cerun EGFR pada 52 minggu di semua pesakit sebagai titik akhir klinikal pertengahan.

    Data cerun EGFR 52 minggu dari semua pesakit yang terdaftar dalam kajian STAAR fasa 1/2 akan tersedia pada separuh pertama 2025. Penyerahan BLA yang berpotensi dijangka pada separuh kedua tahun 2025. Sangamo terus memajukan perniagaan Perbincangan pembangunan mengenai Perjanjian Kerjasama ST-920 yang berpotensi. Siaran akhbar adalah tertakluk kepada perincian lanjut yang disediakan dalam Borang 8-K.

    Mengenai kajian STAAR

    Kajian STAAR Tahap 1/2 adalah kajian klinikal terbuka, dosis, dosis, dosis, dosis, yang direka untuk menilai isaralgagene Civaparvovec, atau ST-920, calon produk terapi gen pada pesakit dengan penyakit Fabry. Isaralgagene Civaparvovec memerlukan infusi satu kali tanpa prasyarat. Kajian STAAR yang mendaftarkan pesakit yang berada di ERT, adalah ert pseudo-naïve (ditakrifkan sebagai telah di luar ERT selama enam atau lebih bulan), atau yang ert-naif. FDA telah memberikan dadah yatim piatu, trek cepat dan rmat kepada Isaralgagene Civaparvovec, yang juga menerima penetapan produk ubat -ubatan yatim piatu dan kelayakan utama dari Agensi Ubat Eropah dan pelesenan dan laluan akses yang inovatif dari U.K. Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan Agensi Pengawalseliaan. >

    Mengenai Penyakit Fabry

    Penyakit Fabry adalah gangguan penyimpanan lysosomal yang disebabkan oleh mutasi dalam gen galactosidase alpha (GLA), yang membawa kepada kekurangan alpha-galactosidase A (α- GAL a) Aktiviti enzim, yang diperlukan untuk memetabolisme globotriaosylceramide (GB3). Pembentukan GB3 dalam sel boleh menyebabkan kerosakan yang serius kepada organ -organ penting, termasuk buah pinggang, jantung, saraf, mata, usus dan kulit. Gejala penyakit Fabry boleh termasuk pengeluaran peluh yang menurun atau tidak hadir, intoleransi haba, angiokeratoma (kecacatan kulit), masalah penglihatan, penyakit buah pinggang, kegagalan jantung, gangguan gastrousus, gangguan mood, sakit neuropatik dan kesemutan di kaki kaki.

    Mengenai Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics adalah sebuah syarikat perubatan genomik yang didedikasikan untuk menerjemahkan sains pemecah tanah ke dalam ubat-ubatan yang mengubah kehidupan pesakit dan keluarga yang mengalami penyakit neurologi yang serius yang tidak mempunyai pilihan rawatan yang mencukupi atau apa -apa. Sangamo percaya bahawa pengawal selia epigenetik zinknya sangat sesuai untuk berpotensi menangani gangguan neurologi yang dahsyat dan platform penemuan kapsulnya dapat mengembangkan penghantaran melampaui kapsid penghantaran intrathecal yang ada sekarang, termasuk sistem saraf pusat. Pipeline Sangamo juga termasuk pelbagai program dan program yang berpasangan dengan peluang untuk perkongsian dan pelaburan. Untuk mengetahui lebih lanjut, lawati www.sangamo.com dan sambungkan dengan kami di LinkedIn dan x.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengenai jangkaan semasa Sangamo. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tanpa batasan, pernyataan yang berkaitan dengan: Keselamatan dan keberkesanan dan potensi terapeutik Isaralgagene Civaparvovec, termasuk potensi untuk menjadi pilihan rawatan yang lama dan tahan lama untuk penyakit Fabry yang dapat meningkatkan hasil pesakit; penyampaian data klinikal dari kajian STAAR fasa 1/2; Potensi untuk Isaralgagene Civaparvovec untuk memenuhi syarat untuk program kelulusan dipercepatkan FDA, termasuk kecukupan data yang dihasilkan dalam kajian STAAR fasa 1/2 untuk menyokong sebarang kelulusan sedemikian; jangkaan mengenai ketersediaan data tambahan untuk menyokong penyerahan BLA yang berpotensi untuk Isaralgagene Civaparvovec, dan masa penyerahan tersebut; potensi untuk mempercepatkan garis masa yang dijangkakan untuk kelulusan Isaralgagene Civaparvovec; Rancangan Sangamo untuk memajukan perbincangan dengan FDA dan Agensi Ubat Eropah; Rancangan Sangamo untuk mencari rakan kerjasama yang berpotensi untuk ST-920; dan pernyataan lain yang bukan fakta bersejarah. Kenyataan ini tidak menjamin prestasi masa depan dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu yang sukar diramalkan. Faktor -faktor yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza termasuk, tetapi tidak terhad kepada, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan kekurangan sumber modal Sangamo untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan untuk dan mengkomersialkan calon produknya tepat pada masanya atau sama sekali, termasuk keupayaan untuk mendapatkan a rakan kerjasama untuk ST-920; Masa yang tidak menentu dan sifat percubaan klinikal yang tidak dapat diramalkan, termasuk risiko kesan terapeutik yang diperhatikan dalam data klinikal awal terkini dari kajian STAAR fasa 1/2 tidak akan tahan lama pada pesakit dan data percubaan klinikal akhir dari kajian tidak akan Mengesahkan keselamatan dan keberkesanan isaralgagene civaparvovec, termasuk data 52 minggu dari kajian STAAR fasa 1/2 tidak akan menyokong penyerahan BLA dan/atau data 104 minggu dari kajian tersebut tidak akan mengesahkan manfaat klinikal Isaralgagene Civaparvovec atau menyokong kelulusan FDA, dan pesakit yang ditarik balik dari ERT akan kekal dari ERT; Keperluan Sangamo untuk pembiayaan tambahan yang besar untuk melaksanakan pelan operasi dan terus beroperasi sebagai kebimbangan; kesan faktor makroekonomi atau cabaran kewangan terhadap persekitaran perniagaan global, sistem penjagaan kesihatan dan perniagaan dan operasi Sangamo; proses penyelidikan dan pembangunan; Proses kelulusan pengawalseliaan yang tidak dapat diramalkan untuk calon produk di seluruh pihak berkuasa pengawalseliaan; potensi untuk perkembangan teknologi yang menghalang teknologi yang digunakan oleh Sangamo; Kebergantungan Sangamo terhadap kolaborator dan potensi ketidakupayaan untuk mendapatkan kerjasama tambahan; dan keupayaan Sangamo untuk mencapai prestasi kewangan masa depan yang diharapkan.

    Tidak boleh ada jaminan bahawa Sangamo dan rakan kongsi masa depannya sekarang atau berpotensi akan dapat membangunkan produk yang berdaya maju secara komersil. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material dari yang diproyeksikan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini disebabkan oleh risiko dan ketidakpastian yang diterangkan di atas dan risiko dan ketidakpastian lain yang wujud dalam operasi dan persekitaran perniagaan Sangamo dan kolaboratornya. Risiko dan ketidakpastian ini diterangkan dengan lebih lengkap dalam Suruhanjaya dan Suruhanjaya Bursa Sangamo, atau SEC, pemfailan dan laporan, termasuk dalam laporan tahunan Sangamo pada Borang 10-K bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2023, seperti yang ditambah dengan laporan suku tahunannya pada Borang 10 -Q untuk suku yang berakhir pada 30 September, 2024, masing -masing difailkan dengan SEC, dan pemfailan masa depan dan laporan yang dibuat Sangamo dari semasa ke semasa dengan SEC. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam pengumuman ini dibuat pada tarikh ini, dan Sangamo tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini maklumat tersebut kecuali yang dikehendaki di bawah undang-undang yang berkenaan. ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=2025020206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""

    Disiarkan : 2025-02-10 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular