Sangamo Therapeutics kondigt bijgewerkte fase 1/2 Staar -studiegegevens aan voor Isaralgagene Civaparvovec bij Fabry Disease

Volg Drugslib op

Richmond, Californië-(BUSINESS WIRE)-FEB. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), een genomisch medicijnbedrijf, heeft vandaag bijgewerkte gegevens aangekondigd uit de fase 1/2 Staar-studie die Isaralgagene Civaparvovec of ST-920, een volledig eigendom van genotherapie kandidaat evalueert voor De behandeling van Fabry -ziekte. Bijgewerkte gegevens blijven het potentieel van Isaralgagene civaparvovec ondersteunen als een eenmalige, duurzame behandelingsoptie voor Fabry-ziekte die de resultaten van de patiënt kan verbeteren.

“Deze bijgewerkte gegevens uit de fase 1/2 Staar-studie zijn zeer bemoedigend , met name de positieve gemiddelde EGFR-helling waargenomen bij patiënten met ten minste één jaar follow-up, wat duidt op verbeteringen in de nierfunctie, een belangrijke voorspeller van morbiditeit en mortaliteit bij de ziekte van Fabry. Bovendien tonen deze gegevens de sterke veiligheids- en aanhoudende batenprofielen van ST-920, evenals het vermogen om de belangrijkste kwaliteit van leven te verbeteren, ”zei professor Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPATH, Royal Free London NHS Foundation Trust en onderzoeker van De fase 1/2 Staar -studie. "Deze gegevens ondersteunen het potentieel van ST-920 als een enkele dosis, duurzame behandelingsoptie voor mensen die leven met Fabry-ziekte."

“Na onze afstemming met de FDA op een versnelde goedkeuringspad voor ST-920, zijn we verheugd over hoe de gegevens vorderen, met name de positieve gemiddelde EGFR-hellinggegevens van één jaar die zullen dienen als het primaire werkzaamheids eindpunt voor onze Inzending van de regelgeving, ”zei Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, Chief Development Officer bij Sangamo. "We kijken ernaar uit om voort te bouwen op de positieve resultaten van de Staar -studie terwijl we onze interacties met de FDA vooruitgaan voorafgaand aan de potentiële BLA -indiening in de tweede helft van 2025 en we blijven ook contact met het European Medicines Agency." P> bijgewerkte fase 1/2 Staar-studieresultaten (vanaf de afsluitdatum van 12 september 2024)

Veiligheid (alle gedoseerde patiënten):

  • Isaralgagene civaparvovec bleef over het algemeen goed worden verdreven, waarbij de meeste bijwerkingen graad 1-2 in de natuur zijn. <
  • Geen leverfunctietest (LFT) verhogingen na de dosering die steroïden vereisen optraden. Geen bijwerkingen leidden tot stopzetting van stopzetting en er waren geen sterfgevallen.

    • werkzaamheid (alle gedoseerde patiënten):

  • Verhoogde expressie van α van α -Gal een activiteit die tot 47 maanden wordt gehandhaafd voor de langst behandelde patiënt, en tot 27 maanden voor de langst behandelde patiënt die de hoogste dosis ontvangt (2.63x1013 Vg/kg).
  • Alle 18 patiënten die begonnen De studie over ERT is teruggetrokken uit ERT en blijven allemaal vanaf vandaag van ERT. Plasma lyso-GB3-niveaus bij deze patiënten bleven stabiel na ERT-ontwenning tot 33 maanden voor de langst behandelde patiënt.
  • van de 10 patiënten die meetbare titers van totale antilichamen (AB) (AB) (AB) (AB) (AB) (AB) hadden (AB) of neutraliserende antilichamen (NAB ) Tegen α-gal A geassocieerd met ERT bij aanvang, daalden de totale AB- of NAB-titers aanzienlijk bij negen patiënten en werden niet detecteerbaar in zeven na de behandeling van ST-920.

    • werkzaamheid (23 gedoseerde patiënten gevolgd gedurende ten minste 12 maanden):

  • Een positief gemiddelde jaarlijkse EGFR -helling van 3,061 ml/min/1.73m2/jaar (95% (95% Betrouwbaarheidsinterval: 0,863, 5.258) werd waargenomen, wat duidt op opmerkelijke verbeteringen in de nierfunctie.
  • Verbeteringen in de ernst van de ziekte werden gerapporteerd in de aanpassing van de Fabry Outcome Survey van de Mainz Severity Score Index (FOS-MSSI) leeftijd aangepast Score, met 15 patiënten die verbeteringen vertonen in hun totale MSSI-score en zeven patiënten die hun FOS-MSSI-ziektecategorie verbeteren.
  • Significante verbeteringen werden nog steeds waargenomen in de korte vorm-36 (SF-36) kwaliteit van leven (QOL) scores gerapporteerd, met een gemiddelde verandering in algemene gezondheidsscore van 10,6 (p = 0,0020). Voor context wordt een verandering van drie tot vijf punten op elke SF-36-score beschouwd als een minimaal klinisch belangrijk verschil.
  • Significante verbeteringen in fysieke component, lichamelijke pijn, fysieke, vitaliteit, sociale functie en emotioneel SF-36-scores werden ook waargenomen.
  • Statistisch significante verbeteringen werden nog steeds gezien in de gastro-intestinale symptoombeoordelingsschaal (GSR's) in vergelijking met de basislijn.
  • Collectief gelooft Sangamo dat deze gegevens blijven bestaan ​​om door te gaan. Ondersteuning van het potentieel voor Isaralgagene Civaparvovec als een eenmalige, duurzame behandeling voor Fabry-ziekte die de resultaten van de patiënt kan verbeteren.

    • Inschrijving en dosering zijn compleet in de fase 1/2 Staar-studie. In oktober 2024 kondigde Sangamo aan dat de FDA een duidelijke regelgevingsroute had verstrekt om goedkeuring te versnellen voor Isaralgagene Civaparvovec met behulp van gegevens uit de lopende fase 1/2 Staar -studie, waardoor de vereiste voor een aanvullende registratiestudie wordt vermeden en de geschatte tijd tot potentiële goedkeuring versnelt door ongeveer drie jaren. De FDA was het in een type B -interactie overeengekomen dat gegevens uit de lopende fase 1/2 Staar -studie kunnen dienen als de primaire basis voor goedkeuring onder het versnelde goedkeuringsprogramma, met behulp van EGFR -helling na 52 weken bij alle patiënten als een tussenliggend klinisch eindpunt.

    De 52 weken durende EGFR-hellingsgegevens van alle ingeschreven patiënten in de fase 1/2 Staar-studie zullen beschikbaar zijn in de eerste helft van 2025. Een potentiële BLA-indiening wordt verwacht in de tweede helft van 2025. Sangamo blijft de zaken bevorderen Ontwikkelingsdiscussies met betrekking tot een potentiële ST-920-samenwerkingsovereenkomst.

    Een huidig ​​rapport over formulier 8-K die de bijgewerkte voorlopige resultaten van de fase 1/2 Staar-studie in meer detail samenvat, zullen worden ingediend door Sangamo, en dit Persbericht is onderworpen aan het verdere detail dat in dat formulier 8-K.

    is verstrekt

    over de Staar-studie

    De fase 1/2 Staar-studie is een wereldwijde open-label, dosis, dosis, multicenter klinisch onderzoek dat is ontworpen om Isaralgagene te evalueren Civaparvovec, of ST-920, een productkandidaat voor gentherapie bij patiënten met Fabry-ziekte. Isaralgagene civaparvovec vereist een eenmalige infusie zonder voorconditionering. De Staar-studie ingeschreven patiënten die op ERT zijn, zijn er pseudo-naïve (gedefinieerd als zes of meer maanden afgezien), of die er ERT-naïeve zijn. De FDA heeft weesgeneesmiddel, Fast Track en RMAT -aanduidingen verleend aan Isaralgagene Civaparvovec, die ook weesgeneesmiddelenproductaanwijzing en primaire geschiktheid heeft ontvangen van het European Medicines Agency en Innovative Licensing and Access Pathway van Verenigd Koninkrijk van Verenigde Medicijnen en reguleringsagentschap voor gezondheidszorg. >

    Over Fabry Disease

    Fabry Disease is een lysosomale opslagstoornis veroorzaakt door mutaties in het galactosidase-alfa-gen (GLA), wat leidt tot deficiënte alfa-galactosidase A (α- Gal A) Enzymactiviteit, dat nodig is voor het metaboliseren van globotriaosylceramide (GB3). De opbouw van GB3 in de cellen kan ernstige schade aan vitale organen veroorzaken, waaronder de nier, het hart, de zenuwen, ogen, darm en huid. Symptomen van Fabry -ziekte kunnen een verminderde of afwezige zweetproductie, hitte -intolerantie, angiokeratoom (huidvlekken), gezichtsproblemen, nierziekte, hartfalen, gastro -intestinale verstoring, stemmingsstoornissen, neuropathische pijn en tintelen in de extremiteiten.

    Over Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics is een genomisch medicijnbedrijf dat zich toelegt op het vertalen van baanbrekende wetenschap in geneesmiddelen die het leven van patiënten en gezinnen transformeren die getroffen zijn met ernstige neurologische ziekten die zijn Heb niet voldoende of behandelingsopties. Sangamo is van mening dat zijn zinkvingerepigenetische regulatoren ideaal geschikt zijn om mogelijk verwoestende neurologische aandoeningen aan te pakken en dat zijn capsidediscoveryplatform de levering kan uitbreiden die verder gaat dan de momenteel beschikbare intrathecale leveringscapsiden, inclusief het centrale zenuwstelsel. De pijplijn van Sangamo omvat ook meerdere partnerprogramma's en programma's met mogelijkheden voor partnerschap en investeringen. Ga voor meer informatie naar www.sangamo.com en maak contact met ons op LinkedIn en x.

    Forward-Looking-instructies

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de huidige verwachtingen van Sangamo. Deze toekomstgerichte uitspraken omvatten, zonder beperking, uitspraken met betrekking tot: de veiligheid en werkzaamheid en therapeutische potentieel van Isaralgagene Civaparvovec, inclusief het potentieel dat het een eenmalige, duurzame behandelingsoptie is voor Fabry-ziekte die de resultaten van de patiënt kan verbeteren; de presentatie van klinische gegevens uit de fase 1/2 Staar -studie; Het potentieel voor Isaralgagene Civaparvovec om in aanmerking te komen voor het versnelde goedkeuringsprogramma van de FDA, inclusief de toereikendheid van gegevens die zijn gegenereerd in het fase 1/2 Staar -onderzoek om een ​​dergelijke goedkeuring te ondersteunen; Verwachtingen met betrekking tot de beschikbaarheid van aanvullende gegevens ter ondersteuning van een mogelijke BLA -indiening voor Isaralgagene Civaparvovec en de timing van een dergelijke inzending; het potentieel om de verwachte tijdlijn te versnellen tot goedkeuring van Isaralgagene Civaparvovec; Sangamo's plannen om discussies met de FDA en het European Medicines Agency te bevorderen; Sangamo's plannen om een ​​potentiële samenwerkingspartner te zoeken voor ST-920; en andere uitspraken die geen historisch feit zijn. Deze verklaringen zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderworpen aan bepaalde risico's en onzekerheden die moeilijk te voorspellen zijn. Factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten verschillen, maar zijn niet beperkt tot, risico's en onzekerheden die verband houden met het gebrek aan kapitaalmiddelen van Sangamo om de goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen en de productkandidaten tijdig of helemaal niet te commercialiseren, inclusief de mogelijkheid om een ​​te beveiligen samenwerkingspartner voor ST-920; De onzekere timing en de onvoorspelbare aard van de resultaten van klinische proeven, inclusief het risico dat de therapeutische effecten die zijn waargenomen in de nieuwste voorlopige klinische gegevens uit de fase 1/2 Staar -studie niet duurzaam zullen zijn bij patiënten en dat de laatste gegevens van de klinische proeven uit de studie niet zullen Valideer de veiligheid en werkzaamheid van Isaralgagene Civaparvovec, waaronder dat de gegevens van 52 weken uit de fase 1/2 Staar-studie geen BLA-indiening zullen ondersteunen en/of dat de gegevens van 104 weken uit een dergelijke studie het klinische voordeel van Isaralgagene niet zullen verifiëren Civaparvovec of ondersteuning van de FDA -goedkeuring, en dat de patiënten zich terugtrokken uit ERT van ERT; Sangamo's behoefte aan substantiële aanvullende financiering om zijn operationele plan uit te voeren en om als een going -pearce te blijven werken; de effecten van macro -economische factoren of financiële uitdagingen op de wereldwijde zakelijke omgeving, gezondheidszorgsystemen en de activiteiten en activiteiten van Sangamo; het onderzoeks- en ontwikkelingsproces; het onvoorspelbare goedkeuringsproces voor wettelijke goedkeuring voor productkandidaten in meerdere regelgevende autoriteiten; het potentieel voor technologische ontwikkelingen die technologieën overbodig maken die door Sangamo worden gebruikt; Sangamo's afhankelijkheid van medewerkers en het potentiële onvermogen om extra samenwerkingen veilig te stellen; en het vermogen van Sangamo om verwachte toekomstige financiële prestaties te bereiken.

    Er kan geen zekerheid zijn dat Sangamo en haar huidige of potentiële toekomstige partners commercieel levensvatbare producten kunnen ontwikkelen. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die geprojecteerd in deze toekomstgerichte verklaringen vanwege de hierboven beschreven risico's en onzekerheden en andere risico's en onzekerheden die bestaan ​​in de activiteiten en zakelijke omgevingen van Sangamo en zijn medewerkers. Deze risico's en onzekerheden worden vollediger beschreven in Sangamo's Securities and Exchange Commission, of SEC, archieven en rapporten, inclusief in het jaarverslag van Sangamo over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, zoals aangevuld met haar driemaandelijkse rapport over formulier 10 -Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2024, elk ingediend bij de SEC, en toekomstige archieven en rapporten die Sangamo van tijd tot tijd met de SEC maakt. Voorwaarts ogende verklaringen in deze aankondiging worden vanaf deze datum afgelegd en Sangamo voert geen plicht om dergelijke informatie bij te werken, behalve zoals vereist onder toepasselijk wet ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390R1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""> Bron: sangamo therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2025-02-10 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden