Sangamo Therapeutics ogłasza zaktualizowane dane badań fazy 1/2 STAAR dla izaralgagen civaparvovec w Fabry Chorób

Śledź Drugslib na

Richmond, Kalifornia-(Business Wire)-luty. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), firma medycyny genomowej, ogłosiła dziś zaktualizowane dane z badań STAAR o ocenę Isaralgagene Civaparvovec lub ST-920, całkowicie właściciela kandydata na produkt genetycznego na rzecz kandydata na produkt genetyczny Leczenie choroby Fabry'ego. Zaktualizowane dane nadal potwierdzają potencjał izaralgagen civaparvovec jako jednorazowa, trwałe opcja leczenia choroby Fabry, która może poprawić wyniki pacjentów.

„Te zaktualizowane dane z badania STAAR fazy 1/2 są bardzo zachęcające , szczególnie pozytywne średnie nachylenie EGFR zaobserwowane u pacjentów z co najmniej rokiem obserwacji, co wskazuje na poprawę czynności nerek, ważną sytuację zachorowalności i śmiertelności w chorobie Fabry. Ponadto dane te pokazują silne profile bezpieczeństwa i trwałych korzyści ST-920, a także ich zdolność do poprawy kluczowych środków życia ”-powiedział profesor Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPath, Royal Free London NHS Foundation Trust i śledczy Badanie fazy 1/2 STAAR. „Dane te potwierdzają potencjał ST-920 jako jednoznaczny, trwałego leczenia dla osób żyjących z chorobą Fabry'ego.”

„Po naszym wyrównaniu z FDA na przyspieszonej ścieżce zatwierdzenia dla ST-920, jesteśmy podekscytowani postępem danych, szczególnie dodatnich rocznych danych nachylenia EGFR, które będą głównym punktem końcowym skuteczności dla naszego Zgłoszenie regulacyjne ”-powiedziała Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, dyrektor ds. Rozwoju w Sangamo. „Z niecierpliwością oczekujemy pozytywnych wyników badań STAAR, gdy rozwijamy nasze interakcje z FDA przed potencjalnym poddaniem BLA w drugiej połowie 2025 r., A także nadal współpracujemy z Agencją Europejską.”

Zaktualizowano wyniki badań 1/2 STAAR (od 12 września 2024 r.)

Bezpieczeństwo (wszyscy pacjenci z dawkami):

  • Isaralgagen Civaparvovec nadal był ogólnie dobrze tolerowany, przy czym większość zdarzeń niepożądanych jest klasa 1-2 w charakterze.
  • Nie wystąpiły wysokości testu funkcji wątroby (LFT) po dawkowaniu wymagającym sterydów. Brak zdarzeń niepożądanych nie doprowadziło do przerw na badanie i nie stwierdzono zgonów.

    • Skuteczność (wszyscy pacjenci z dawkami):

  • Podwyższona ekspresja α -Gal A aktywność utrzymywana do 47 miesięcy dla najdłużej leczonego pacjenta i do 27 miesięcy dla najdłużej leczonych pacjentów otrzymujących najwyższą dawkę (2,63 x 1013 Vg/kg).
  • Wszystkich 18 pacjentów, którzy zaczęli się Badanie ERT zostało wycofane z ERT i wszystkie pozostają wyłączone na dzień dzisiejszy. Poziomy Lyso-GB3 w osoczu u tych pacjentów pozostawały stabilne po odstawieniu ERT przez okres do 33 miesięcy dla najdłużej leczonych pacjentów.
  • Spośród 10 pacjentów, którzy mieli mierzalne miana całkowitej przeciwciał (AB) lub przeciwciał neutralizujących (NAB (NAB (NAB ) Przeciw α-Gal A związane z ERT na początku, całkowite miana AB lub NAB znacznie spadła u dziewięciu pacjentów i stały się niewykrywalne u siedmiu po leczeniu ST-920.

    • Skuteczność (23 podawanych pacjentów obserwowało co najmniej 12 miesięcy):

  • Poprawa nasilenia choroby zgłoszono w adaptacji Fabry wyników w badaniu wskaźnika wyniku nasilenia Mainza (FOS-MSSI) z udziałem wieku Wynik, z 15 pacjentami wykazującymi poprawę ich całkowitego wyniku MSSI, a siedmiu pacjentów poprawiających kategorię choroby FOS-MSSI.
  • W dalszej części życia 36 (SF-36) nadal obserwowano znaczącą poprawę w krótkiej formie 36 (SF-36) (QOL) Wyniki zgłoszone, ze średnią zmianą ogólnego wyniku zdrowia 10,6 (p = 0,0020). W kontekście zmiana od trzech do pięciu punktów w dowolnym wyniku SF-36 jest uważana za minimalnie ważną różnicę.
  • Znacząca poprawa składnika fizycznego, bólu ciała, fizycznej, witalności, funkcji społecznych i emocjonalnych i emocjonalnych Zaobserwowano również wyniki SF-36.
  • Statystycznie znaczące ulepszenia były nadal obserwowane w skali oceny objawów przewodu pokarmowego (GSR) w porównaniu do wartości wyjściowej.
  • Łącznie, Sangamo uważa, że ​​te dane nadal będą Wspieraj potencjał isaralgagen Civaparvovec jako jednorazowe, trwałe leczenie choroby Fabry'ego, które może poprawić wyniki pacjentów.

    • Wejście i dawkowanie są zakończone w badaniu STAAR fazy 1/2. W październiku 2024 r. Sangamo ogłosił, że FDA dostarczyła wyraźną ścieżkę regulacyjną do przyspieszonej zatwierdzenia dla izaralgagen Civaparvovec z wykorzystaniem danych z trwającego badania STAAR fazy 1/2, unikając wymogu dodatkowego badania rejestracyjnego i przyspieszenia szacowanego czasu na potencjalne zatwierdzenie przez około trzy lata. FDA zgodziła się w interakcji typu B, że dane z trwającego badania STAAR fazy 1/2 mogą służyć jako podstawowa podstawa do zatwierdzenia w ramach przyspieszonego programu zatwierdzenia, przy użyciu nachylenia EGFR po 52 tygodniach u wszystkich pacjentów jako średni kliniczny punkt końcowy.

    52-tygodniowe dane nachylenia EGFR od wszystkich zapisanych pacjentów w badaniu STAAR fazy 1/2 będą dostępne w pierwszej połowie 2025 r. W drugiej połowie 2025 r. Sangamo nadal przewiduje się potencjalne przedłożenie BLA. Dyskusje rozwojowe dotyczące potencjalnej umowy o współpracy ST-920.

    Raport bieżący na formularzu 8-K podsumowując zaktualizowane wstępne wyniki z badania STAAR w fazie 1/2, zostanie złożone przez Sangamo i to Komunikat prasowy podlega dalszemu szczegółowi podanym w tym formularzu 8-K.

    O badania STAAR

    Badanie fazy 1/2 STAAR jest globalnym otwartym, jednoznacznym, wieloośrodkowym badaniem klinicznym zaprojektowanym w celu oceny izaralgagene Civaparvovec lub ST-920, kandydat na produkt terapii genowej u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Isaralgagen Civaparvovec wymaga jednorazowego wlewu bez kondycjonowania. Badanie STAAR zapisało się na pacjentów, którzy są na ERT, są ert pseudo-nie-nieczelowione (zdefiniowane jako nie było się wyłączone przez sześć lub więcej miesięcy) lub którzy są nieleczone. FDA przyznała Osooperowe oznaczenia leku, szybkiego i RMAT Isaralgagene Civaparvovec, który otrzymał również Orphan Medicinal Product i Prime Percibiliity od Europejskiej Agencji Medyków oraz innowacyjnej ścieżki licencjonowania i dostępu od brytyjskich leków i produktów zdrowotnych regulacyjnych produktów opieki zdrowotnej >

    O chorobie Fabry

    Choroba Fabry'ego jest lizosomalnym zaburzeniem magazynowania spowodowanym przez mutacje w genie alfa galaktozydazy (GLA), co prowadzi do niedoboru alfa-galaktozydazy A (α- Gal A) Aktywność enzymu, która jest niezbędna do metabolizacji globotriaosylceramidu (GB3). Zgromadzenie GB3 w komórkach może powodować poważne uszkodzenie ważnych narządów, w tym nerek, serca, nerwów, oczu, jelit i skóry. Objawy choroby Fabry mogą obejmować zmniejszone lub nieobecne wytwarzanie potu, nietolerancję ciepła, angiokeratoma (skórki skóry), problemy z widzeniem, chorobę nerek, niewydolność serca, zaburzenia przewodu pokarmowego, zaburzenia nastroju, ból neuropatyczny i mrowienie w kończynach.

    O Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics to firma medycyny genomowej zajmująca się przełożeniem przełomowych nauki na leki, które przekształcają życie pacjentów i rodzin dotkniętych poważnymi chorobami neurologicznymi, które Nie mają odpowiednich ani żadnych opcji leczenia. Sangamo uważa, że ​​jego regulatory epigenetyczne z cynku idealnie nadają się do potencjalnego rozwiązania niszczycielskich zaburzeń neurologicznych i że jego platforma odkrywania kapsydów może rozszerzyć dostawę poza obecnie dostępne dooponowe kapsydy, w tym ośrodkowy układ nerwowy. Rurociąg Sangamo obejmuje również wiele programów partnerskich i programów z możliwościami partnerstwa i inwestycji. Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź www.sangamo.com i połącz się z nami na LinkedIn i X.

    Instrukcje dotyczące przyszłości

    Ta komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłościowe dotyczące obecnych oczekiwań Sangamo. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują bez ograniczeń stwierdzeń dotyczących: bezpieczeństwa i skuteczności i potencjału terapeutycznego izaralgagen civaparvovec, w tym możliwość, że będzie to jednorazowa, trwałe opcja leczenia choroby Fabry'ego, która może poprawić wyniki pacjentów; Prezentacja danych klinicznych z badania STAAR fazy 1/2; Potencjał Isaralgagene Civaparvovec do kwalifikowania się do programu przyspieszonego FDA, w tym adekwatność danych wygenerowanych w badaniu STAAR fazy 1/2 w celu poparcia wszelkich takich zatwierdzeń; Oczekiwania dotyczące dostępności dodatkowych danych wspierających potencjalne przedłożenie BLA dla Isaralgagene Civaparvovec oraz terminu takiego zgłoszenia; Potencjał przyspieszenia oczekiwanego harmonogramu zatwierdzenia izaralgagene civaparvovec; Plany Sangamo w zakresie rozwinięcia dyskusji z FDA i Europejską Agencją Leków; Plany Sangamo dotyczące poszukiwania potencjalnego partnera współpracy dla ST-920; i inne stwierdzenia, które nie są faktem historycznym. Oświadczenia te nie są gwarancjami przyszłych wyników i podlegają pewnym ryzykowi i niepewnościom, które są trudne do przewidzenia. Czynniki, które mogą powodować rzeczywiste wyniki, obejmują między innymi ryzyko i niepewności związane z brakiem zasobów kapitałowych Sangamo w celu uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego i komercjalizacji jego kandydatów na produkt w sposób lub w ogóle, w tym zdolność do zabezpieczenia A Partner współpracy ST-920; Niepewny czas i nieprzewidywalny charakter wyników badań klinicznych, w tym ryzyko, że efekty terapeutyczne zaobserwowane w najnowszych wstępnych danych klinicznych z badań STAAR fazy 1/2 nie będą trwałe u pacjentów, a ostateczne dane z badania klinicznego z badania nie będą Sprawdzaj bezpieczeństwo i skuteczność izaralgagen Civaparvovec, w tym 52-tygodniowe dane z badania STAAR fazy 1/2 nie będą wspierać zgłoszenia BLA i/lub że 104-tygodniowe dane z takiego badania nie zweryfikują korzyści klinicznej izaralgagen Civaparvovec lub wspieranie zatwierdzenia przez FDA i że pacjenci wycofani z ERT pozostaną poza ERT; Potrzeba Sangamo na znaczne dodatkowe fundusze na wykonanie swojego planu operacyjnego i dalszego działania jako problem; Wpływ czynników makroekonomicznych lub wyzwań finansowych na globalne środowisko biznesowe, systemy opieki zdrowotnej oraz działalność i działalność Sangamo; proces badań i rozwoju; nieprzewidywalny proces zatwierdzenia przez kandydatów produktów w wielu organach regulacyjnych; Potencjał rozwoju technologicznego, które wykorzystują technologie stosowane przez Sangamo; Poleganie Sangamo od współpracowników i potencjalna niezdolność do zabezpieczenia dodatkowej współpracy; oraz zdolność Sangamo do osiągnięcia oczekiwanych przyszłych wyników finansowych.

    Nie ma pewności, że Sangamo i jego obecni lub potencjalni przyszli partnerzy będą mogli opracować produkty opłacalne komercyjnie. Rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych przewidywanych w tych wypowiedziach w przyszłości ze względu na ryzyko i niepewności opisane powyżej oraz inne ryzyko i niepewności, które istnieją w operacjach i środowiskach biznesowych Sangamo i jego współpracownikach. Te ryzyko i niepewności są w pełni opisane w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Sangamo, czyli SEC, w dokumentach i raportach, w tym w rocznym raporcie Sangamo na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2023 r., W ramach kwartalnego raportu na temat formularza 10 -Q za kwartał zakończony 30 września 2024 r., Każdy złożył w SEC oraz przyszłe zgłoszenia i raporty, które Sangamo od czasu do czasu składa z SEC. Oświadczenia o przyszłości zawarte w niniejszym ogłoszeniu są składane od tej daty, a Sangamo nie podchodzi do aktualizacji takich informacji, z wyjątkiem przypadków wymaganych zgodnie z obowiązującym prawem.

    Źródło: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2025-02-10 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe