Sangamo Therapeutics anuncia dados atualizados de estudo da fase 1/2 do STAAR para ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC na doença de Fabry

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Richmond, Califórnia-- (Business Wire)-Fev. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), uma empresa de medicina genômica, anunciou hoje dados atualizados do estudo STAAR da Fase 1/2 que avalia um ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC, ou ST-920, um produto de gene de propriedade integral para candidatos a genosos para candidatos a genos O tratamento da doença de Fabry. Os dados atualizados continuam apoiando o potencial do ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC como uma opção de tratamento durável e durável para a doença de Fabry que pode melhorar os resultados dos pacientes. , particularmente a inclinação média positiva do EGFR observada em pacientes com pelo menos um ano de acompanhamento, indicando melhorias na função renal, um importante predicter de morbimortalidade na doença de Fabry. Além disso, esses dados mostram a forte segurança e perfis de benefícios sustentados do ST-920, bem como sua capacidade de melhorar as principais medidas da qualidade de vida ”, disse o professor Derralynn Hughes, Ma Dphil FRCP FRCPath, Royal Free London NHS Foundation Trust e investigador da O estudo STAAR da Fase 1/2. “Esses dados suportam o potencial do ST-920 para ser uma opção de tratamento durável e de dose única para pessoas que vivem com doença de Fabry.”

“Após o nosso alinhamento com o FDA em uma via de aprovação acelerada para o ST-920, estamos emocionados com a forma como os dados estão progredindo, particularmente os dados médios positivos de um ano de EGFR que servirão como endpoint primário de eficácia para nosso Submissão regulatória ”, disse Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, diretora de desenvolvimento da Sangamo. “Estamos ansiosos para desenvolver os resultados positivos do Estudo STAAR, à medida que avançamos em nossas interações com o FDA antes da possível submissão do BLA no segundo semestre de 2025 e também continuamos a nos envolver com a Agência Europeia de Medicamentos.”

Atualizado Fase 1/2 STAAR Resultados do estudo (a partir da data de corte de 12 de setembro de 2024)

Segurança (todos os pacientes dosados):

  • isaralgagene civaparvovec continuou sendo geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos sendo grau 1-2 na natureza. < /Li>
  • Nenhum teste de função hepática (LFT) pós-dosagem que requer esteróides ocorreu. Nenhum evento adverso levou à descontinuação do estudo e não houve mortes. -Gal A atividade mantida por até 47 meses para o paciente mais longo e tratado e até 27 meses para o paciente tratado mais longo que recebe a dose mais alta (2,63x1013 VG/kg).
  • Todos os 18 pacientes que iniciaram O estudo sobre o ERT foi retirado do ERT e todos permanecem fora do ERT a partir de hoje. Os níveis plasmáticos de LYSO-GB3 nesses pacientes permaneceram estáveis ​​após a retirada do ERT por até 33 meses para o paciente mais antigo tratado. ) Contra α-Gal A associado ao ERT na linha de base, os títulos totais de AB ou NAB diminuíram acentuadamente em nove pacientes e se tornaram indetectáveis ​​em sete após o tratamento ST-920.

    • Eficácia (23 pacientes dosados ​​se seguiram por pelo menos 12 meses):

  • Uma inclinação média de EGFR anualizada média positiva de 3,061 ml/min/1,73m2/ano (95% Intervalo de confiança: 0,863, 5.258) foi observado, indicando melhorias notáveis ​​na função renal. Pontuação, com 15 pacientes mostrando melhorias no escore total do MSSI e sete pacientes melhorando sua categoria de doença FOS-MSSI. (QV) as pontuações relataram, com uma alteração média na pontuação geral da saúde de 10,6 (p = 0,0020). Para o contexto, uma mudança de três a cinco pontos em qualquer pontuação do SF-36 é considerada uma diferença minimamente importante.
  • Melhorias significativas no componente físico, dor corporal, física, vitalidade, função social e emocional Os escores do SF-36 também foram observados. Apoiar o potencial do IsaralGagene Civaparvovec como um tratamento durável e único para a doença de Fabry que pode melhorar os resultados dos pacientes.

    • A inscrição e a dosagem estão completas no estudo STAAR da fase 1/2. Em outubro de 2024, Sangamo anunciou que o FDA havia fornecido um caminho regulatório claro para acelerar a aprovação do ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC, usando dados do estudo STAAR da fase 1/2 em andamento, evitando o requisito para um estudo de registro adicional e o tempo estimado acelerado para aprovação potencial por aproximadamente três anos. O FDA concordou em uma interação tipo B de que os dados do estudo STAAR da fase 1/2 em andamento podem servir como base primária para aprovação sob o programa de aprovação acelerado, usando a inclinação do EGFR em 52 semanas em todos os pacientes como um ponto final clínico intermediário.

    Os dados da inclinação EGFR de 52 semanas de todos os pacientes inscritos no estudo STAAR da Fase 1/2 estarão disponíveis no primeiro semestre de 2025. Um possível submissão do BLA é previsto na segunda metade de 2025. Sangamo continua a avançar em negócios Discussões de desenvolvimento sobre um potencial contrato de colaboração ST-920. O comunicado à imprensa está sujeito aos detalhes adicionais fornecidos nesse formulário 8-k.

    sobre o estudo STAAR

    O estudo da fase 1/2 do STAAR é um estudo clínico global de rótulos abertos, doses única, de distribuição de dose e multicêntrica, projetada para avaliar Isaralgagene Cavaparvovec, ou ST-920, um candidato a produtos de terapia genética em pacientes com doença de Fabry. O ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC requer uma infusão única sem pré-condicionamento. O estudo STAAR incluiu pacientes que estão no ERT, são pseudo-novas (definidos como tendo ficado fora do ERT por seis ou mais meses) ou que são inúteis. O FDA concedeu a drogas órfãs, as designações de pista rápida e RMAT ao ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC, que também recebeu designação de produtos órfãos de medicamentos e elegibilidade primordial da agência de medicamentos europeus e de licenciamento e acesso inovadores da Agência Regulatória de Medicamentos e Produtos para Saúde. >

    sobre doença de Fabry

    A doença de Fabry é um distúrbio de armazenamento lisossômico causado por mutações no gene alfa da galactosidase (GLA), que leva a alfa-galactosidase A deficientes A (α- Gal A) Atividade enzimática, necessária para metabolizar a globotriaosilceramida (GB3). O acúmulo de GB3 nas células pode causar sérios danos aos órgãos vitais, incluindo rim, coração, nervos, olhos, intestino e pele. Os sintomas da doença de Fabry podem incluir produção de suor diminuída ou ausente, intolerância ao calor, angioqueratoma (manchas da pele), problemas de visão, doença renal, insuficiência cardíaca, distúrbios gastrointestinais, transtornos de humor, dor neuropática e formigamento nas extremidades.

    Sobre Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics é uma empresa de medicina genômica dedicada a traduzir ciências inovadoras em medicamentos que transformam a vida de pacientes e famílias aflitados por doenças neurológicas graves que Não possui opções adequadas ou de tratamento. A Sangamo acredita que seus reguladores epigenéticos de dedo de zinco são ideais para lidar potencialmente a devastadores distúrbios neurológicos e que sua plataforma de descoberta de capsídeo pode expandir a entrega além dos capsídeos de entrega intratecais atualmente disponíveis, incluindo o sistema nervoso central. O oleoduto de Sangamo também inclui vários programas e programas parceiros com oportunidades de parceria e investimento. Para saber mais, visite www.sangamo.com e conecte -se conosco no LinkedIn e x.

    declarações prospectivas

    Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas sobre as expectativas atuais de Sangamo. Essas declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações relacionadas a: segurança e eficácia e potencial terapêutico do isaralgagene civaparvovec, incluindo o potencial de ser uma opção de tratamento durável e durável para a doença de Fabry que pode melhorar os resultados dos pacientes; A apresentação de dados clínicos do estudo STAAR da Fase 1/2; o potencial do ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC para se qualificar para o programa de aprovação acelerado do FDA, incluindo a adequação dos dados gerados no estudo STAAR da Fase 1/2 para apoiar qualquer aprovação desse tipo; Expectativas relativas à disponibilidade de dados adicionais para apoiar uma possível submissão de BLA para ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC e o momento de tal submissão; o potencial de acelerar a linha do tempo esperada à aprovação do ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC; Os planos de Sangamo de avançar discussões com o FDA e a Agência Europeia de Medicamentos; Os planos de Sangamo de buscar um potencial parceiro de colaboração para o ST-920; e outras declarações que não são fatos históricos. Essas declarações não são garantias de desempenho futuro e estão sujeitas a certos riscos e incertezas difíceis de prever. Os fatores que podem causar os resultados reais a diferir incluem, mas não se limitam a, riscos e incertezas relacionados à falta de recursos de capital de Sangamo para obter a aprovação regulatória e comercializar seus candidatos a produtos em tempo hábil ou, incluindo a capacidade de proteger um parceiro de colaboração para ST-920; O tempo incerto e a natureza imprevisível dos resultados dos ensaios clínicos, incluindo o risco de que os efeitos terapêuticos observados nos mais recentes dados clínicos preliminares do estudo STAAR da Fase 1/2 não serão duráveis ​​nos pacientes e que os dados finais do ensaio clínico do estudo não serão Validar a segurança e a eficácia do ISARALGAGENE CIVAPARVOVEC, incluindo que os dados de 52 semanas do estudo STAAR da fase 1/2 não apoiarão uma submissão do BLA e/ou que os dados de 104 semanas desse estudo não verificarão o benefício clínico de isaralgagene Cavaparvovec ou Apoio a aprovação do FDA e que os pacientes retirados do ERT permanecerão fora do ERT; A necessidade de Sangamo de financiamento adicional substancial para executar seu plano operacional e continuar a operar como uma preocupação em vigor; os efeitos de fatores macroeconômicos ou desafios financeiros no ambiente de negócios globais, sistemas de saúde e negócios e operações da Sangamo; o processo de pesquisa e desenvolvimento; o processo de aprovação regulamentar imprevisível para candidatos a produtos em várias autoridades regulatórias; o potencial de desenvolvimentos tecnológicos que evitam tecnologias usadas por Sangamo; A dependência de Sangamo nos colaboradores e a potencial incapacidade de garantir colaborações adicionais; e a capacidade de Sangamo de alcançar o desempenho financeiro futuro esperado.

    Não há garantia de que a Sangamo e seus parceiros futuros atuais ou potenciais possam desenvolver produtos comercialmente viáveis. Os resultados reais podem diferir materialmente dos projetados nessas declarações prospectivas devido aos riscos e incertezas descritos acima e outros riscos e incertezas que existem nos ambientes de operações e negócios de Sangamo e seus colaboradores. Esses riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente na Comissão de Valores Mobiliários de Sangamo, ou Sec, registros e relatórios, inclusive no relatório anual de Sangamo sobre o Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme complementado pelo seu relatório trimestral no Formulário 10 -Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2024, cada um apresentado na SEC, e os registros futuros e relatórios que Sangamo faz de tempos em tempos na SEC. As declarações prospectivas contidas neste anúncio são feitas a partir desta data, e Sangamo não assume o dever de atualizar essas informações, exceto as exigidas pela lei aplicável.

    fonte: sanngamo therapeutics, inc.

    Postou : 2025-02-10 06:00

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