Sangamo Therapeutics anunță datele actualizate în faza 1/2 STAAR de studiu pentru Isaralgagene Civaparvovec în boala Fabry

Urmăriți Drugslib pe

Richmond, Calif .-- (Business Wire)-Feb. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), a genomic medicine company, today announced updated data from the Phase 1/2 STAAR study evaluating isaralgagene civaparvovec, or ST-920, a wholly owned gene therapy product candidate for Tratamentul bolii Fabry. Datele actualizate continuă să susțină potențialul Isaralgagene Civaparvovec ca o opțiune de tratament durabilă pentru o singură dată pentru boala Fabry, care poate îmbunătăți rezultatele pacientului.

„Aceste date actualizate din studiul STAAR din faza 1/2 sunt foarte încurajatoare , în special panta medie pozitivă a EGFR observată la pacienții cu cel puțin un an de urmărire, ceea ce indică îmbunătățiri ale funcției renale, un predictor important al morbidității și mortalității în boala Fabry. În plus, aceste date arată profilurile puternice de siguranță și beneficii susținute ale ST-920, precum și capacitatea sa de a îmbunătăți calitatea cheie a măsurilor de viață ”, a declarat profesorul Derralynn Hughes, Ma DPhil FRCP FRCPATH, Royal Free Free NHS Foundation Trust și Investigator of Studiul de fază 1/2 STAAR. „Aceste date susțin potențialul ST-920 pentru a fi o opțiune de tratament cu o singură doză, durabilă pentru persoanele care trăiesc cu boala Fabry.”

„În urma alinierii noastre cu FDA pe o cale de aprobare accelerată pentru ST-920, suntem încântați de modul în care progresează datele, în special datele pozitive de un an EGFR, care vor servi drept punctul principal de eficacitate pentru a noastră Trimitere de reglementare ”, a declarat Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, director de dezvoltare la Sangamo. „Așteptăm cu nerăbdare să ne bazăm pe rezultatele pozitive ale studiului STAAR, pe măsură ce ne avansăm interacțiunile cu FDA înainte de potențialul depunere BLA în a doua jumătate a anului 2025 și continuăm să ne angajăm cu Agenția Europeană pentru Medicamente.”

< P> Rezultatele studiului STAAR din faza 1/2 STAAR (de la data de întrerupere a 12 septembrie 2024)

Siguranța (toți pacienții dozați):

  • Isaralgagene Civaparvovec a continuat să fie în general bine tolerat, majoritatea evenimentelor adverse fiind de gradul 1-2 în natură. < /Li>
  • Nu a avut loc niciun test de funcții hepatice (LFT) să crească după dozare care necesită steroizi. Nu există evenimente adverse la întreruperea studiului și nu au existat decese.

    • eficacitate (toți pacienții dozați):

  • Expresia crescută a α -Gal o activitate menținută până la 47 de luni pentru cel mai lung pacient tratat și până la 27 de luni pentru cel mai lung pacient tratat care a primit cea mai mare doză (2.63x1013 VG/kg).
  • Toți cei 18 pacienți care au început care au început Studiul asupra ERT a fost retras de la ERT și toate rămân în afara ERT începând de astăzi. Nivelurile plasmatice de Lyso-GB3 la acești pacienți au rămas stabile în urma retragerii ERT pentru până la 33 de luni pentru cel mai lung pacient tratat.
  • dintre cei 10 pacienți care au avut titluri măsurate de anticorpi totale (AB) sau neutralizând anticorpi (NAB ) împotriva α-Gal A asociat cu ERT la nivelul inițial, titlurile totale AB sau NAB au scăzut semnificativ la nouă pacienți și au devenit nedetectabili în șapte după tratamentul ST-920.

    • eficacitate (23 de pacienți dozați au urmat cel puțin 12 luni):

  • O pantă medie anuală pozitivă anuală de 3,061 ml/min/1,73m2/an (95% S-a observat un interval de încredere: 0,863, 5.258), ceea ce indică îmbunătățiri notabile ale funcției renale.
  • Îmbunătățiri ale severității bolii au fost raportate în adaptarea sondajului Fabry Rezultatul indicelui Mainz Severity Score (FOS-MSSI) ajustat de vârstă Mainz Severity Index (FOS-MSSI) ajustat la vârstă Scor, cu 15 pacienți care prezintă îmbunătățiri ale scorului MSSI total și șapte pacienți care își îmbunătățesc categoria de boală FOS-MSSI.
  • Îmbunătățirile semnificative au continuat să fie observate în forma scurtă a formei-36 (SF-36) (QOL) scoruri raportate, cu o modificare medie a scorului general de sănătate de 10,6 (p = 0,0020). Pentru context, o schimbare de trei până la cinci puncte pe orice scor SF-36 este considerată o diferență minim din punct de vedere clinic important.
  • Îmbunătățiri semnificative ale componentelor fizice, durerii corporale, a funcției fizice, a funcției sociale și a emoției De asemenea, s-au observat scoruri SF-36.
  • Îmbunătățiri semnificative statistic au continuat să fie observate în scala de evaluare a simptomelor gastrointestinale (GSRS), comparativ cu valoarea de bază.
  • în mod colectiv, Sangamo consideră că aceste date continuă să fie în continuare Susțineți potențialul pentru Isaralgagene Civaparvovec ca un tratament unic, durabil pentru boala Fabry, care poate îmbunătăți rezultatele pacientului.

    • Înscrierea și dozarea sunt complete în studiul STAAR din faza 1/2. În octombrie 2024, Sangamo a anunțat că FDA a oferit o cale de reglementare clară pentru aprobarea accelerată pentru Isaralgagene Civaparvovec folosind date din studiul STAAR în faza 1/2 în curs de desfășurare, evitând cerința pentru un studiu suplimentar de înregistrare și accelerarea timpului estimat la potențialul aprobare cu aproximativ trei trei ani. FDA a convenit într -o interacțiune de tip B că datele din studiul STAAR în faza 1/2 în curs de desfășurare pot servi drept bază principală pentru aprobare în cadrul programului de aprobare accelerat, folosind panta EGFR la 52 de săptămâni la toți pacienții ca punct clinic intermediar.

    Datele de pantă EGFR de 52 de săptămâni de la toți pacienții înscriși în studiul STAAR din faza 1/2 vor fi disponibile în prima jumătate a anului 2025. O potențială depunere BLA este anticipată în a doua jumătate a anului 2025. Sangamo continuă să avanseze afaceri Discuții de dezvoltare cu privire la un potențial acord de colaborare ST-920.

    Un raport curent privind formularul 8-K care rezumă rezultatele preliminare actualizate din studiul STAAR din faza 1/2, mai detaliat, vor fi depuse de Sangamo, iar acest lucru Comunicatul de presă este supus detaliilor suplimentare furnizate în acel formular 8-K.

    despre studiul STAAR

    Studiul STAAR de faza 1/2 este un studiu clinic global deschis, cu o singură doză, cu doză, multicentric, conceput pentru a evalua isaralgagenul Civaparvovec, sau ST-920, un candidat la produs de terapie genică la pacienții cu boală Fabry. Isaralgagene Civaparvovec necesită o perfuzie unică fără precondiționare. Studiul STAAR a înscris pacienții care sunt pe ERT, sunt pseudo-naivi ERT (definit ca fiind în afara ERT timp de șase sau mai multe luni) sau care sunt ert-naive. FDA a acordat desemnări de droguri orfane, trasee rapide și RMAT către Isaralgagene Civaparvovec, care a primit, de asemenea, desemnarea produselor medicamentoase orfane și eligibilitatea principală de la Agenția Europeană a Medicamentelor și calea inovatoare a licențelor și a accesului de la U.K. >

    despre boala Fabry

    Boala Fabry este o tulburare de depozitare lizozomală cauzată de mutații în gena alfa galactosidază (GLA), ceea ce duce la alfa-galactosidaza deficitară (α- GAL A) Activitatea enzimatică, care este necesară pentru metabolizarea globotriaosilceramidei (GB3). Acumularea de GB3 în celule poate provoca daune grave organelor vitale, inclusiv rinichi, inimă, nervi, ochi, intestin și piele. Simptomele bolii Fabry pot include scăderea sau producția de transpirație absentă, intoleranța la căldură, angiokeratomul (cusururi de piele), probleme de vedere, boli de rinichi, insuficiență cardiacă, tulburări gastrointestinale, tulburări de dispoziție, dureri neuropatice și furnicături la extremități.

    despre Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics este o companie de medicină genomică dedicată traducerii științei de ultimă oră în medicamente care transformă viața pacienților și familiilor afectate de boli neurologice grave care Nu aveți opțiuni adecvate sau de tratament. Sangamo consideră că regulatoarele sale epigenetice cu degetul de zinc sunt potrivite ideal pentru a aborda potențial tulburările neurologice devastatoare și că platforma sa de descoperire a capsidului poate extinde livrarea dincolo de capsidele de livrare intratecale disponibile în prezent, inclusiv sistemul nervos central. Conducta lui Sangamo include, de asemenea, mai multe programe și programe partenere cu oportunități de parteneriat și investiții. Pentru a afla mai multe, accesați www.sangamo.com și conectați -vă cu noi pe LinkedIn și X.

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective cu privire la așteptările actuale ale Sangamo. Aceste declarații prospective includ, fără limitare, declarații referitoare la: siguranța și eficacitatea și potențialul terapeutic al isaralgagenei civaparvovec, inclusiv potențialul de a fi o opțiune de tratament durabilă unică, durabilă pentru boala Fabry, care poate îmbunătăți rezultatele pacientului; prezentarea datelor clinice din studiul STAAR de faza 1/2; potențialul pentru Isaralgagene Civaparvovec să se califice pentru programul de aprobare accelerat al FDA, inclusiv adecvarea datelor generate în studiul STAAR din faza 1/2 pentru a susține o astfel de aprobare; așteptările privind disponibilitatea datelor suplimentare pentru a susține o potențială depunere BLA pentru Isaralgagene Civaparvovec și momentul unei astfel de trimiteri; potențialul de a accelera cronologia preconizată la aprobarea lui Isaralgagene Civaparvovec; Planurile lui Sangamo de a avansa discuțiile cu FDA și Agenția Europeană de Medicamente; Planurile lui Sangamo de a căuta un potențial partener de colaborare pentru ST-920; și alte afirmații care nu sunt un fapt istoric. Aceste declarații nu sunt garanții ale performanței viitoare și sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini greu de prevăzut. Factorii care ar putea determina rezultatele reale să difere, nu se limitează la riscuri și incertitudini legate de lipsa resurselor de capital a Sangamo pentru a obține aprobarea de reglementare și a comercializa candidații săi în timp util sau deloc, inclusiv capacitatea de a asigura un Partener de colaborare pentru ST-920; Momentul incert și natura imprevizibilă a rezultatelor studiilor clinice, inclusiv riscul pe care efectele terapeutice observate în ultimele date clinice preliminare din studiul STAAR din faza 1/2 nu vor fi durabile la pacienți și că datele de studiu clinic final din studiu nu vor fi Validați siguranța și eficacitatea Isaralgagene Civaparvovec, inclusiv faptul că datele de 52 de săptămâni din studiul STAAR de faza 1/2 nu vor susține o prezentare BLA și/sau că datele de 104 săptămâni din un astfel de studiu nu vor verifica beneficiul clinic al Isaralgagenei Civaparvovec sau susține aprobarea FDA și că pacienții retrași din ERT vor rămâne în afara ERT; Nevoia lui Sangamo de finanțare suplimentară suplimentară pentru a -și executa planul de operare și pentru a continua să funcționeze ca o preocupare continuă; efectele factorilor macroeconomici sau ale provocărilor financiare asupra mediului de afaceri global, a sistemelor de sănătate și a activității și operațiunilor Sangamo; procesul de cercetare și dezvoltare; procesul imprevizibil de aprobare de reglementare pentru candidații la produse pe mai multe autorități de reglementare; potențialul dezvoltărilor tehnologice care evită tehnologiile utilizate de Sangamo; Sangamo dependența de colaboratori și potențialul incapacitate de a asigura colaborări suplimentare; și capacitatea lui Sangamo de a obține performanțele financiare viitoare preconizate.

    Nu poate exista nicio asigurare că Sangamo și partenerii săi actuali sau potențiali viitori vor putea dezvolta produse viabile din punct de vedere comercial. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele proiectate în aceste declarații prospective din cauza riscurilor și incertitudinilor descrise mai sus și a altor riscuri și incertitudini care există în operațiunile și mediile de afaceri ale Sangamo și colaboratorii săi. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai pe deplin în Comisia de valori mobiliare și schimburi Sangamo, sau SEC, înregistrări și rapoarte, inclusiv în raportul anual al lui Sangamo privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, așa cum este completat de raportul său trimestrial din Formularul 10 -Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024, fiecare depus la SEC, iar viitoarele înregistrări și raportează pe care Sangamo le face din când în când cu SEC. Declarațiile prospective conținute în acest anunț sunt făcute la această dată, iar Sangamo nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste informații, cu excepția cazului în care este necesar în legislația aplicabilă.

    Sursa: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Postat : 2025-02-10 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare