Sangamo Therapeutics объявляет об обновленных данных исследования 1/2 STAAR для Isaralgagene Civaparvovec при болезни Фабри

Следите за Drugslib на

Ричмонд, Калифорния .-- (Business Wire)-февраль. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), компания по геномной медицине, сегодня объявила об обновленных данных из исследования Phase 1/2 STAAR, оценивающего Isaralgagene Civaparvovec, или ST-920, полностью принадлежащий терапии генной терапии для терапии генной терапии для генной терапии. Лечение болезни Фабри. Обновленные данные продолжают поддерживать потенциал Isaralgagene Civaparvovec в качестве единовременного, долговечного варианта лечения болезни Фабри, которая может улучшить результаты пациента. , в частности, положительный средний наклон EGFR, наблюдаемый у пациентов с по крайней мере одним годом наблюдения, что указывает на улучшение функции почек, что является важным предиклетом заболеваемости и смертности при болезни Фабри. Кроме того, эти данные показывают сильные профили безопасности и устойчивые выгоды ST-920, а также его способность улучшать ключевые показатели качества жизни »,-сказал профессор Дерринн Хьюз, MA Dphil FRCP FRCPATH, Королевский фонд Лондона Фонда NHS и исследователь Фаза 1/2 исследования. «Эти данные подтверждают потенциал ST-920, чтобы стать вариантом прочного лечения в одну дозу для людей, живущих с болезнью Фабри».

«После нашего согласования с FDA по ускоренному пути утверждения для ST-920 мы в восторге от того, как прогрессируются данные, особенно положительные данные среднего на один год EGFR, которые будут служить основной конечной точкой эффективности для нашей Регуляторное представление »,-сказала Натали Дюбуа-Стрингфеллоу, доктор философии, директор по развитию в Сангамо. «Мы рассчитываем на то, чтобы опираться на положительные результаты исследования STAAR, поскольку мы продвигаем наше взаимодействие с FDA в преддверии потенциального представления BLA во второй половине 2025 года, и мы также продолжаем взаимодействовать с европейским агентством лекарств». P> Обновленные результаты исследования фазы 1/2 (по состоянию на дату отсечения 12 сентября 2024 года)

Безопасность (все дозирующие пациенты):

  • Исаралгаген Civaparvovec, как правило, по-прежнему хорошо переносится, причем большинство побочных явлений имеют 1-2 класса. /li>
  • Не было никакого теста на функцию печени (LFT) после домоза, требуя, чтобы стероиды не произошли. Никаких побочных эффектов не привело к прекращению исследования, и не было никаких смертей. -Гал активность, поддерживаемая до 47 месяцев для самого длинного лечения пациента, и до 27 месяцев для самого длинного лечения пациента, получающего самую высокую дозу (2,63x1013 VG/кг).
  • Все 18 пациентов, которые начали Исследование на ERT было отозвано с ERT и все остаются вне ERT на сегодняшний день. Уровни лизо-GB3 в плазме у этих пациентов оставались стабильными после снятия ERT на срок до 33 месяцев для самого длинного лечения пациента. ) против α-gal, связанного с ERT на исходном уровне, общие титры AB или NAB заметно снизились у девяти пациентов и стали не обнаруженными в семи после лечения ST-920.

    • Эффективность (23 дозирования пациентов следовали не менее 12 месяцев):

  • Положительный средний годовой наклон EGFR 3,061 мл/мин/1,73 м2/год (95% Доверительный интервал: 0,863, 5,258) наблюдался, что указывает на заметные улучшения функции почек. Оценка, с 15 пациентами, демонстрирующими улучшение в общей оценке MSSI, и семь пациентов, улучшающих категорию болезни FOS-MSSI. (QOL) показали оценки со средним изменением общего показателя здоровья 10,6 (р = 0,0020). Для контекста, изменение в три-пять пунктов по любому показателю SF-36 считается минимально клинически важным различием. Также наблюдались оценки SF-36. Поддерживать потенциал для Isaralgagene Civaparvovec как одноразовое, долговечное лечение болезни Фабри, которое может улучшить результаты пациента. В октябре 2024 года Сангамо объявил, что FDA предоставило четкий регуляторный путь для ускоренного одобрения для Isaralgagene Civaparvovec с использованием данных из текущего исследования фазы 1/2 STAAR, избегая требования для дополнительного регистрационного исследования и ускоряющего годы. FDA согласилось во взаимодействии типа B, что данные из текущего исследования фазы 1/2 STAAR могут служить первичной основой для одобрения в рамках программы ускоренного одобрения с использованием наклона EGFR через 52 недели у всех пациентов в качестве промежуточной клинической конечной точки.

    52-недельные данные EGFR склона от всех зарегистрированных пациентов в исследовании Phase 1/2 STAAR будут доступны в первой половине 2025 года. Потенциальное представление BLA ожидается во второй половине 2025 года. Сангамо продолжает продвигать бизнес Обсуждения в разработке относительно потенциального соглашения о сотрудничестве ST-920. Пресс-релиз подлежит дополнительной детализации, представленной в этой форме 8-k.

    о исследовании STAAR

    Фаза 1/2 исследования STAAR представляет собой глобальное открытое, однодозовое, многоцентровое клиническое исследование, предназначенное для оценки исаралгагена Civaparvovec, или ST-920, кандидат на генную терапию у пациентов с болезнью Фабри. Исаралгаген Civaparvovec требует единовременной инфузии без предварительного кондиционирования. Исследование STAAR зарегистрировало пациентов, которые находятся на ERT, являются псевдо-ненужными (определяемыми как выключенные в течение шести или более месяцев) или которые являются ert-nanaive. FDA предоставило сироту препарата, быстрого трека и обозначения RMAT Isaralgagene Civaparvovec, который также получил обозначение продуктов -сирот лекарств и основное право от европейского агентства по лекарственным средствам и инновационного лицензирования и пути доступа от лекарств США и медицинских продуктов. >

    при болезни Фабри

    Болезнь Фабри является лизосомальным расстройством хранения, вызванным мутациями в гене галактозидазы альфа (GLA), которое приводит к дефицитной альфа-галактозидазе A (α- GAL A) Активность ферментов, которая необходима для метаболизации глоротриаозилцерамида (GB3). Наращивание GB3 в клетках может привести к серьезным повреждениям жизненно важных органов, включая почки, сердце, нервы, глаза, кишечник и кожу. Симптомы заболевания Фабри могут включать снижение или отсутствие выработки пота, непереносимость тепла, ангиокератому (пятна кожи), проблемы с зрения, заболевание почек, сердечную недостаточность, желудочно -кишечные расстройства, расстройства настроения, нейропатическая боль и покалывание в конечностях.

    p> p>.

    о сангамо-терапии

    Sangamo Therapeutics-это компания по геномной медицине, занимающая Не иметь адекватных или каких -либо вариантов лечения. Сангамо считает, что его эпигенетические регуляторы цинкового пальца идеально подходят для того, чтобы потенциально рассмотреть разрушительные неврологические расстройства и что ее платформа для обнаружения капсида может расширить доставку за пределы доступных в настоящее время интратекальные капсиды доставки, включая центральную нервную систему. Трубопровод Сангамо также включает в себя несколько партнерских программ и программ с возможностями для партнерства и инвестиций. Чтобы узнать больше, посетите www.sangamo.com и свяжитесь с нами на LinkedIn и x.

    Заявления, которые выглядят вперед,

    Этот пресс-релиз содержит перспективные операторы, касающиеся текущих ожиданий Сангамо. Эти прогнозные заявления включают, без ограничений, заявления, касающиеся: безопасности и эффективности и терапевтического потенциала Isaralgagene Civaparvovec, включая потенциал для его одноразового, долговечного варианта лечения для болезни Фабри, которая может улучшить результаты пациента; представление клинических данных из исследования фазы 1/2 STAAR; Потенциал для Isaralgagene Civaparvovec к претензии на программу ускоренного одобрения FDA, включая адекватность данных, полученных в исследовании Phase 1/2 STAAR для поддержки любого такого одобрения; Ожидания относительно доступности дополнительных данных для поддержки потенциального представления BLA для Isaralgagene Civaparvovec и сроки такого представления; потенциал для ускорения ожидаемой сроки для одобрения Isaralgagene Civaparvovec; Планы Сангамо по продвижению дискуссий с FDA и Европейским агентством лекарств; Планы Сангамо искать потенциального партнера по сотрудничеству для ST-920; и другие заявления, которые не являются историческим фактом. Эти заявления не являются гарантиями будущей эффективности и подвержены определенным рискам и неопределенности, которые трудно предсказать. Факторы, которые могут привести к различным результатам, включают, но не ограничиваются ими, риски и неопределенности, связанные с отсутствием капитальных ресурсов Сангамо для получения регулирующих одобрения и коммерциализации своих кандидатов на продукты своевременно или вообще, включая способность обеспечить партнер по сотрудничеству ST-920; Неопределенное время и непредсказуемый характер результатов клинических испытаний, включая риск того, что терапевтические эффекты, наблюдаемые в последних предварительных клинических данных из исследования фазы 1/2, не будут долговечны у пациентов, и что данные о последних клинических исследованиях из исследования не будут не будут, не будут, не будут не будут, не будут не будут, не будут, не будут не будут, не будут не будут, не будут не будут проверить безопасность и эффективность Isaralgagene Civaparvovec, в том числе о том, что 52-недельные данные из исследования фазы 1/2 STAAR не будут поддерживать представление BLA и/или что 104-недельные данные из такого исследования не будут подтверждать клиническую пользу Isaralgagene Civaparvovec или поддержка одобрения FDA, и что пациенты, отключенные от ERT, останутся вне ERT; Потребность Сангамо в существенном дополнительном финансировании для выполнения своего операционного плана и продолжения работы в качестве действующего пребывания; Влияние макроэкономических факторов или финансовых проблем на глобальную бизнес -среду, системы здравоохранения и бизнес и операции Сангамо; процесс исследований и разработок; непредсказуемый процесс одобрения регулирующих органов для кандидатов на продукцию в нескольких регулирующих органах; потенциал для технологических разработок, которые устраняют технологии, используемые Сангамо; Определенность Сангамо на сотрудников и потенциальную неспособность обеспечить дополнительное сотрудничество; и способность Сангамо достичь ожидаемых будущих финансовых показателей.

    Не может быть никаких гарантий, что Сангамо и его нынешние или потенциальные будущие партнеры смогут разрабатывать коммерчески жизнеспособные продукты. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые прогнозируются в этих прогнозных заявлениях из-за рисков и неопределенности, описанных выше, и других рисков и неопределенности, которые существуют в операциях и в бизнес-средах Сангамо и его сотрудников. Эти риски и неопределенности более подробно описаны в Комиссии по ценным бумагам и биржам Сангамо, или в SEC, документах и ​​отчетах, в том числе в годовом отчете Сангамо по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, дополняется его ежеквартальным отчетом по форме 10. -Q за квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года, каждый подал в SEC, а в будущих заявках и сообщениях, которые Сангамо время от времени делает с SEC. Заявления о перспективе, содержащиеся в этом объявлении, сделаны на эту дату, и Сангамо не обязан обновлять такую ​​информацию, за исключением случаев, как это применимо применимо. ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = "> Источник: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Опубликовано : 2025-02-10 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова