Sangamo Therapeutics, Fabry Hastalığında Isaralgagene Civaparvovec için Güncellenmiş Aşama 1/2 STAAR Çalışma Verilerini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Richmond, Kaliforniya.-(İş Teli)-Şubat. 6, 2025-- Bir Genomik Tıp Şirketi olan Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), bugün Isaralgageene Civaparvovec veya ST-920'yi değerlendiren Faz 1/2 STAAR çalışmasından güncellenmiş verileri duyurdu, tamamen sahip olunan bir gen terapisi ürün adayı Fabry hastalığının tedavisi. Güncellenmiş veriler, hasta sonuçlarını iyileştirebilen Fabry hastalığı için tek seferlik, dayanıklı bir tedavi seçeneği olarak Isaralgagene Civaparvovec'in potansiyelini desteklemeye devam ediyor. , özellikle Fabry hastalığında morbidite ve mortalitenin önemli bir tahmincisi olan böbrek fonksiyonunda iyileşme olduğunu gösteren en az bir yıllık takip olan hastalarda gözlenen pozitif ortalama EGFR eğimi. Buna ek olarak, bu veriler ST-920'nin güçlü güvenliğini ve sürekli fayda profillerini ve aynı zamanda temel yaşam kalitesini geliştirme yeteneğini göstermektedir ”dedi. Faz 1/2 STAAR çalışması. “Bu veriler, ST-920'nin Fabry hastalığı olan insanlar için tek doz, dayanıklı bir tedavi seçeneği olma potansiyelini destekliyor.”

“ST-920 için hızlandırılmış bir onay yolunda FDA ile uyumumuzu takiben, verilerin nasıl ilerlediği, özellikle de bizim için birincil etkinlik son noktası olarak hizmet edecek pozitif bir yıllık ortalama EGFR eğim verileri ile heyecan duyuyoruz. Düzenleyici sunum, ”dedi Nathalie Dubois-stringfellow, Ph. D, Sangamo baş geliştirme sorumlusu. “2025'in ikinci yarısında potansiyel BLA sunumunun önünde FDA ile etkileşimlerimizi geliştirdiğimiz için STAAR çalışmasının olumlu sonuçları üzerinde durmayı dört gözle bekliyoruz ve ayrıca Avrupa İlaç Ajansı ile etkileşime girmeye devam ediyoruz.”

< P> Güncellenen Faz 1/2 STAAR Çalışma Sonuçları (12 Eylül 2024 Kesme Tarihi itibariyle)

Güvenlik (tüm dozlu hastalar):

  • Isaralgagene Civaparvovec, genel olarak iyi toler olmaya devam etti, olumsuz olayların çoğunluğu doğada 1-2 sınıfı. /li>
  • Steroidler gerektiren dozlama sonrası karaciğer fonksiyon testi (LFT) yükseklikleri meydana gelmedi. Hiçbir olumsuz olay çalışmanın kesilmesine yol açtı ve ölüm yoktu. -Gal en uzun tedavi edilen hasta için 47 aya kadar tutulan bir aktivite ve en yüksek dozu alan en uzun tedavi edilen hasta için 27 aya kadar (2.63x1013 vg/kg).
  • Başlayan 18 hastanın tamamı ERT ile ilgili çalışma ERT'den çekildi ve hepsi bugün itibariyle ERT'de kaldı. Bu hastalarda plazma lyso-gb3 seviyeleri, en uzun tedavi edilen hasta için 33 aya kadar ERT çekilmesinin ardından stabil kaldı. ) başlangıçta ERT ile ilişkili a-Gal A'ya karşı, toplam AB veya NAB titreleri dokuz hastada belirgin şekilde azaldı ve ST-920 tedavisini takiben yedide tespit edilemez hale geldi.

    • Etkinlik (en az 12 ay boyunca izlenen 23 dozda hasta):

  • Pozitif ortalama yıllık bir EGFR eğimi 3.061 ml/dak/1.73m2/yıl (% 95 Güven aralığı: 0.863, 5.258) gözlenmiştir, bu da böbrek fonksiyonunda dikkate değer iyileşmeler gösterir. Skor, 15 hasta toplam MSSI skorlarında iyileşme gösteren ve FOS-MSSI hastalık kategorilerini iyileştiren yedi hasta. (QOL) Skorlar, genel sağlık skorunda ortalama 10.6 (p = 0.0020) ortalama bir değişiklik ile bildirilmiştir. Bağlam için, herhangi bir SF-36 skorunda üç ila beş puanlık bir değişiklik, minimal klinik olarak önemli bir fark olarak kabul edilir. SF-36 skorları da gözlendi. Hasta sonuçlarını iyileştirebilen Fabry hastalığı için tek seferlik, dayanıklı bir tedavi olarak Isaralgagene Civaparvovec potansiyelini destekleyin. Ekim 2024'te Sangamo, FDA'nın Isaralgagene Civaparvovec için hızlandırılmış onay için devam eden aşama 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen verileri kullanarak açık bir düzenleyici yol sağladığını ve ek bir kayıt çalışması gerekliliğinden kaçındığını ve yaklaşık üç tane tahmini sürenin yaklaşık üçünü hızlandırdığını açıkladı. yıllar. FDA, Tip B etkileşiminde, devam eden Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen verilerin, tüm hastalarda 52 haftada bir ara klinik son nokta olarak EGFR eğimini kullanarak hızlandırılmış onay programı altında onay için birincil temel oluşturabileceğini kabul etti.

    Faz 1/2 STAAR çalışmasında kayıtlı tüm hastalardan 52 haftalık EGFR eğim verileri 2025'in ilk yarısında mevcut olacak. 2025'in ikinci yarısında potansiyel bir BLA sunumu bekleniyor. Sangamo, işini ilerletmeye devam ediyor. Potansiyel bir ST-920 İşbirliği Anlaşması ile ilgili geliştirme tartışmaları.

    Form 8-K hakkında güncel bir rapor, Faz 1/2 STAAR çalışmasından daha ayrıntılı olarak özetlenen Sangamo tarafından sunulacak ve bu Basın bülteni, bu Form 8-K.

    STAAR çalışması hakkında

    Faz 1/2 STAAR çalışması, iSaralgageeni değerlendirmek için tasarlanmış küresel açık etiketli, tek doz, doz aralığı, çok merkezli bir klinik çalışmadır. Fabry hastalığı olan hastalarda bir gen terapisi ürünü adayı olan Civaparvovec veya ST-920. Isaralgagene Civaparvovec, ön koşullandırmadan bir kerelik infüzyon gerektirir. STAAR çalışması, ERT'de bulunan hastalar, ERT sahte (altı veya daha fazla aydır ERT kapalı olarak tanımlanmıştır) veya ERT naif olan hastalardır. FDA, Avrupa İlaç Ajansı'ndan yetim tıbbi ürün ataması ve birincil uygunluk ve İngiltere ilaç ve sağlık ürünleri düzenleyici ajansından yenilikçi lisans ve erişim yolu alan Isaralgagagen Civaparvovec'e yetim ilaç, hızlı pist ve RMAT atamaları verdi. Fabry Hastalığı Hakkında

    Fabry Hastalığı, yetersiz alfa-galaktosidaz A (a-- yetersiz olan galaktosidaz alfa genindeki (GLA) mutasyonların neden olduğu bir lizozomal depolama bozukluğudur. Gal A) Globotriaosilseramidin (GB3) metabolize edilmesi için gerekli olan enzim aktivitesi. GB3'ün hücrelerde birikmesi, böbrek, kalp, sinir, göz, bağırsak ve cilt dahil olmak üzere hayati organlara ciddi hasara neden olabilir. Fabry hastalığı semptomları arasında azalmış veya yok ter üretimi, ısı intoleransı, anjiyokeratom (cilt lekeleri), görme problemleri, böbrek hastalığı, kalp yetmezliği, gastrointestinal rahatsızlık, ruh hali bozuklukları, nöropatik ağrı ve karıncalanma.

    Sangamo Therapeutics Hakkında

    Sangamo Therapeutics, çığır açan bilimi ciddi nörolojik hastalıklardan etkilenen hastaların ve ailelerin yaşamlarını dönüştüren ilaçlara dönüştürmeye adanmış bir genomik tıp şirketidir. Yeterli veya herhangi bir tedavi seçeneğiniz yok. Sangamo, çinko parmak epigenetik regülatörlerinin potansiyel olarak yıkıcı nörolojik bozuklukları ele almak için ideal olduğuna ve kapsid keşif platformunun merkezi sinir sistemi de dahil olmak üzere şu anda mevcut olan intratekal dağıtım kapsidlerinin ötesine genişleyebileceğine inanmaktadır. Sangamo’nun boru hattı aynı zamanda ortaklık ve yatırım fırsatlarına sahip birden fazla ortak program ve program içerir. Daha fazla bilgi edinmek için www.sangamo.com adresini ziyaret edin ve LinkedIn ve x adresinde bizimle bağlantı kurun.

    İleriye dönük beyanlar

    Bu basın bülteni, Sangamo’nun mevcut beklentileri ile ilgili ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu ileriye dönük ifadeler, sınırlama olmaksızın aşağıdakilerle ilgili ifadeleri içerir: Isaralgagene Civaparvovec'in güvenliği ve etkinliği ve terapötik potansiyeli, bunun da hasta sonuçlarını iyileştirebilen Fabry hastalığı için bir kerelik, dayanıklı bir tedavi seçeneği; Faz 1/2 STAAR çalışmasından klinik verilerin sunumu; Isaralgagene Civaparvovec'in FDA’nın hızlandırılmış onay programına hak kazanma potansiyeli, bu tür bir onay desteklemek için 1/2 STAAR çalışmasında üretilen verilerin yeterliliği de dahil olmak üzere; Isaralgagene Civaparvovec için potansiyel bir BLA sunumunu desteklemek için ek verilerin kullanılabilirliği ile ilgili beklentiler ve bu tür bir sunumun zamanlamasını; Isaralgagene Civaparvovec'in onaylanması için beklenen zaman çizelgesini hızlandırma potansiyeli; Sangamo’nun FDA ve Avrupa İlaçlar Ajansı ile tartışmaları ilerletmeyi planlıyor; Sangamo’nun ST-920 için potansiyel bir işbirliği ortağı arama planları; ve tarihsel gerçek olmayan diğer ifadeler. Bu ifadeler gelecekteki performansın garantisi değildir ve tahmin edilmesi zor olan bazı risklere ve belirsizliklere tabidir. Gerçek sonuçların farklılık göstermesine neden olabilecek faktörler arasında, ancak bunlarla sınırlı olmamakla birlikte, ürün adaylarını zamanında veya bir şekilde, bir şekilde veya hiç bir şekilde ticarileştirme yeteneği de dahil olmak üzere, ürün adaylarına düzenleyici onay almak ve ticarileştirmek için sermaye kaynaklarının eksikliği ile ilgili riskler ve belirsizlikler içerir. ST-920 için işbirliği ortağı; Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen en son ön klinik verilerde gözlemlenen terapötik etkilerin hastalarda dayanıklı olmayacak ve çalışmadan elde edilen son klinik çalışma verilerinin Faz 1/2 STAAR çalışmasından 52 haftalık verilerin bir BLA sunumunu desteklemeyeceği ve/veya bu tür çalışmadan elde edilen 104 haftalık verilerin Isaralgageene'nin klinik faydasını doğrulamayacağı da dahil olmak üzere, Isaralgagene Civaparvovec'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulayın. Civaparvovec veya FDA onayını destekleyin ve ERT'den çekilen hastaların ERT dışında kalacağını; Sangamo’nun işletme planını yürütmek ve devam eden bir endişe olarak faaliyet göstermeye devam etmek için önemli ek fonlama ihtiyacı; makroekonomik faktörlerin veya finansal zorlukların küresel iş ortamı, sağlık sistemleri ve Sangamo’nun iş ve operasyonları üzerindeki etkileri; araştırma ve geliştirme süreci; Birden fazla düzenleyici makamda ürün adayları için öngörülemeyen düzenleyici onay süreci; Sangamo tarafından kullanılan teknolojileri ortadan kaldıran teknolojik gelişmeler potansiyeli; Sangamo’nun işbirlikçilerine güvenmesi ve ek işbirliklerini güvence altına alamama potansiyeli; ve Sangamo’nun gelecekteki beklenen finansal performansı elde etme yeteneği.

    Sangamo ve mevcut veya potansiyel gelecekteki ortaklarının ticari olarak uygun ürünler geliştirebileceğine dair bir güvence olamaz. Gerçek sonuçlar, yukarıda açıklanan risk ve belirsizlikler ve Sangamo ve işbirlikçilerinin operasyonlarında ve iş ortamlarında var olan diğer riskler ve belirsizlikler nedeniyle bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, Sangamo'nun Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu veya SEC, SANGAMO'nun 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda, Form 10. -Q 30 Eylül 2024'te sona eren çeyrek için, her biri SEC ile başvurdu ve Sangamo'nun SEC ile zaman zaman yaptığı gelecekteki başvurular ve raporlar. Bu duyuruda yer alan ileriye dönük beyanlar bu tarihten itibaren yapılır ve Sangamo, geçerli yasalar altında gerektiğinde bu tür bilgileri güncellemekle yükümlü değildir. ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=2025020651390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" Alt = "" Kaynak: Sangamo Teraputics, Inc.

    Gönderildi : 2025-02-10 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler