Sangamo Therapeutics оголошує оновлену фазу 1/2 Дані дослідження Staar для Isaralgagene civaparvovec у хворобі Фабрі

Підпишіться на Drugslib

Річмонд, Каліфорнія-(Бізнес-провід)-Феб. 6, 2025-Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), компанія геномної медицини, сьогодні оголосила оновлені дані з фази 1/2 Staar, що оцінює Isaralgagene civaparvovec, або ST-920, кандидата на ген-терапію, що володіє цілою Лікування захворювання Фабрі. Оновлені дані продовжують підтримувати потенціал Isaralgagene civaparvovec як разового, довговічного лікування захворювання Фабрі, який може покращити результати пацієнтів.

“Ці оновлені дані з дослідження етапу 1/2 Staar є дуже обнадійливими , зокрема, позитивний середній нахил EGFR, що спостерігається у пацієнтів з щонайменше одним роком спостереження, що свідчить про поліпшення функції нирок, важливий прогноз захворюваності та смертності при захворюванні Фабрі. Additionally, these data show the strong safety and sustained benefit profiles of ST-920, as well as its ability to improve key quality of life measures,” said Professor Derralynn Hughes, MA Dphil FRCP FRCPath, Royal Free London NHS Foundation Trust and investigator of Фаза 1/2 Staar дослідження. "Ці дані підтверджують потенціал ST-920 бути однодобовим, довговічним варіантом лікування людей, які живуть із хворобою Фабрі".

4 Подання регулювання »,-сказала Наталі Дюбуа-Стінгфелло, доктор наук, головний директор з розвитку Сангамо. "Ми з нетерпінням чекаємо на основі позитивних результатів дослідження Staar, коли ми просуваємо взаємодію з FDA перед потенційним поданням BLA у другій половині 2025 року, і ми також продовжуємо спілкуватися з Європейським агентством з лікарських засобів."

< P> Оновлена ​​фаза 1/2 Результати дослідження Staar (станом на 12 вересня 2024 р. Дата скорочення)

безпека (всі дозу пацієнти):

  • isaralgagene civaparvovec продовжував бути загалом добре переноситься, при цьому більшість побічних явищ є в природі 1-2 ступеня.
  • Немає тесту на функцію печінки (LFT) Підвищення після дозування, що потребують стероїдів. Жодна несприятлива подія не призвела до вивчення припинення, і смерті не було.

    • Ефективність (усі дозовані пацієнти):

  • Підвищена експресія α -Гал А ДІЯЛЬНІСТЬ, що підтримується до 47 місяців для найдовшого пацієнта, і до 27 місяців для найдовшого пацієнта, який отримав найвищу дозу (2,63x1013 Вг/кг).
  • Усі 18 пацієнтів, які почали Дослідження про ERT було знято від ERT і всі залишаються на сьогоднішній день. Рівень плазми LYSO-GB3 у цих пацієнтів залишався стабільним після відміни ЕРТ до 33 місяців для найдовшого пацієнта. ) проти α-GAL A, пов'язаного з ERT на початковому рівні, загальні титри AB або NAB помітно знизилися у дев'яти пацієнтів і стали невизначеними у семи після лікування ST-920.

    • Ефективність (23 дозування пацієнтів, які дотримуються принаймні 12 місяців):

  • Позитивний середньорічний нахил EGFR 3,061 мл/хв/1,73 м2/рік (95% Інтервал довіри: 0,863, 5,258), що свідчить про помітні поліпшення функції нирок. Оцінка, з 15 пацієнтами, що показують поліпшення загальної оцінки MSSI та семи пацієнтів, які покращують свою категорію захворювань FOS-MSSI. (QOL) показники, повідомлені, із середньою зміною загального показника здоров'я 10,6 (p = 0,0020). Для контексту зміна від три-п'ятибальної точки будь-якого балу SF-36 вважається мінімально клінічно важливою різницею.
  • Значні поліпшення фізичного компонента, тілесного болю, фізичної життєвої сили, соціальної функції та емоційної роботи Також спостерігали показники SF-36. Підтримуйте потенціал для Isaralgagene civaparvovec як разового, міцного лікування захворювання Фабрі, яке може покращити результати пацієнтів.

    • Зарахування та дозування завершені у дослідженні етапу 1/2. У жовтні 2024 року Сангамо оголосив, що FDA надав чіткий регуляторний шлях для прискореного схвалення для Isaralgagene civaparvovec, використовуючи дані тривалого фази 1/2 Staar, уникаючи вимоги до додаткового реєстраційного дослідження та прискорення розрахункового часу на потенційне затвердження приблизно на три три роки. FDA погодилася з взаємодією типу B, що дані триваючого фази 1/2 дослідження STAAR можуть послужити основною основою для затвердження за програмою прискореного затвердження, використовуючи нахил EGFR на 52 тижні у всіх пацієнтів як проміжну клінічну точку.

    52-тижневі дані про нахил EGFR від усіх зарахованих пацієнтів у дослідженні Staar 1/2 в першій половині 2025 року будуть доступні. Потенційне подання BLA передбачається у другій половині 2025 р Дискусії щодо розробки щодо потенційної угоди про співпрацю ST-920.

    Поточний звіт про форму 8-К, що узагальнює оновлені попередні результати з дослідження 1/2 Staar, більш детально будуть подані Sangamo, і це буде подано Sangamo, і Прес-реліз підлягає більш детальній деталі, наданої у цій формі 8-K.

    Про дослідження staar

    Дослідження фази 1/2-це глобальне клінічне дослідження з відкритим, однозначним, багатоцентровим клінічним дослідженням, призначеним для оцінки isaralgagene Civaparvovec, або ST-920, кандидат у продукт генної терапії у пацієнтів із захворюванням Фабрі. Isaralgagene civaparvovec вимагає одноразової інфузії без попередньої кондиціонування. Дослідження STAAR, що навчаються на пацієнтів, які перебувають на ЕРТ, є псевдо-нею (визначені як відпустки на шість і більше місяців) або які не мають ERT. FDA надала позначення наркотиків -сиріт, швидкої доріжки та RMAT Isaralgagene civaparvovec, який також отримав позначення лікарських засобів сиріт та головну придатність від Європейського агентства з лікарських засобів та інноваційного шляху ліцензування та доступу до американських лікарських засобів та регуляторного агентства з охорони здоров'я.

    4 GAL A) Активність ферменту, яка необхідна для метаболізації глобутріозилцераміду (GB3). Накопичення GB3 в клітинах може спричинити серйозне пошкодження життєво важливих органів, включаючи нирки, серце, нерви, очі, кишки та шкіру. Симптоми захворювання Фабрі можуть включати зниження або відсутнє вироблення поту, непереносимість тепла, ангіокератома (шкірні плями), проблеми зору, захворювання нирок, серцева недостатність, шлунково -кишкова порушення, розлади настрою, невропатичний біль і поколювання в кінцівках.

    4 не мають адекватних або будь -яких варіантів лікування. Сангамо вважає, що його епігенетичні регулятори пальця цинку в ідеалі підходять для потенційно вирішення руйнівних неврологічних розладів і що його платформа для виявлення капсиду може розширити доставку за межі наявних внутрішньочерепних капсидів доставки, включаючи центральну нервову систему. Трубопровід Sangamo також включає багато партнерських програм та програм з можливостями для партнерства та інвестицій. Щоб дізнатися більше, відвідайте www.sangamo.com та зв’яжіться з нами на LinkedIn та X.

    Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз містить попередні заяви про поточні очікування Sangamo. Ці перспективні заяви включають, без обмежень, заяви, що стосуються: безпеки та ефективності та терапевтичного потенціалу Isaralgagene civaparvovec, включаючи потенціал, щоб він був одноразовим варіантом лікування захворювання Фабрі, який може покращити результати пацієнтів; Представлення клінічних даних з дослідження Staar 1/2; Потенціал Isaralgagene civaparvovec отримати право на прискорену програму затвердження FDA, включаючи адекватність даних, створених у дослідженні Staar 1/2 для підтримки будь -якого такого затвердження; очікування щодо наявності додаткових даних для підтримки потенційного подання BLA для Isaralgagene civaparvovec та терміни такого подання; Потенціал для прискорення очікуваного терміну затвердження Isaralgagene civaparvovec; Плани Сангамо просунути дискусії з ФДА та Європейським агентством лікарських засобів; Плани Сангамо шукати потенційного партнера з співпраці для ST-920; та інші твердження, які не є історичним фактом. Ці твердження не є гарантіями майбутньої ефективності і підлягають певним ризикам та невизначеностям, які важко передбачити. Фактори, які можуть спричинити різницю фактичних результатів, включають, але не обмежуються цим, ризиками та невизначеностями, пов'язаними з відсутністю капітальних ресурсів Сангамо для отримання регуляторного затвердження та комерціалізації своїх кандидатів у продукцію своєчасно або взагалі, включаючи здатність забезпечити a Партнер співпраці для ST-920; Невизначений терміни та непередбачуваний характер результатів клінічних випробувань, включаючи ризик того, що терапевтичні ефекти, що спостерігаються в останніх попередніх клінічних даних, з етапу 1/2 дослідження STAAR не будуть довговічними у пацієнтів, і що остаточні дані клінічних випробувань з дослідження не будуть Перевірте безпеку та ефективність Isaralgagene civaparvovec, включаючи, що 52-тижневі дані з дослідження етапів 1/2 STAAR не підтримуватимуть подання BLA та/або що 104-тижневі дані з такого дослідження не підтвердять клінічну користь Isaralgagene civaparvovec або підтримка схвалення FDA, і що пацієнти, виведені з ЕРТ, залишатимуться поза Ертом; Потреба Сангамо у значному додатковому фінансуванні для виконання свого експлуатаційного плану та продовження діяльності як занепокоєння; Вплив макроекономічних факторів або фінансових викликів на глобальне бізнес -середовище, системи охорони здоров'я та ділові та операції Сангамо; процес досліджень та розробок; непередбачуваний процес затвердження регуляторного регулювання для кандидатів у продукцію в різних регуляторних органах; потенціал для технологічних розробок, які позбавляються від технологій, що використовуються Sangamo; Залежність Сангамо від співробітників та потенційна неможливість забезпечити додаткову співпрацю; та здатність Сангамо досягти очікуваних майбутніх фінансових результатів.

    Не може бути впевненості, що Sangamo та його нинішні або потенційні майбутні партнери зможуть розробити комерційно життєздатні продукти. Фактичні результати можуть істотно відрізнятися від результатів, що прогнозувались у цих перспективних твердженнях через ризики та невизначеності, описані вище, та інші ризики та невизначеності, що існують в операціях та бізнес-середовищі Сангамо та його співробітників. Ці ризики та невизначеності більш докладно описані в Комісії з цінних паперів та бірж Сангамо, або SEC, поданнях та звітах, у тому числі у річному звіті Сангамо за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, як доповнений його квартальним звітом 10 форми 10 -Q за чверть, що закінчився 30 вересня 2024 року, кожен подав заяву про SEC, та майбутні подання та звіти, які Сангамо час від часу робить з SEC. Оперативні заяви, що містяться в цьому оголошенні, зроблені станом на цю дату, і Sangamo не зобов'язується оновлювати таку інформацію, крім випадків, передбачених відповідним законодавством.

    Опубліковано : 2025-02-10 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова